何志高：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例.1

1、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)基本概念和研究實(shí)例何志高何志高20142014年年1 1月月歷史 7070年代：美國(guó)對(duì)醫(yī)療方法和技術(shù)開始成本評(píng)估年代：美國(guó)對(duì)醫(yī)療方法和技術(shù)開始成本評(píng)估，判斷為新的療法花錢是否值得，判斷為新的療法花錢是否值得 8080年代：美國(guó)開始關(guān)注結(jié)果研究年代：美國(guó)開始關(guān)注結(jié)果研究(outcome (outcome research)research) 效果效果( (effectiveness)effectiveness) 效益效益( (benefit)benefit) 效用效用( (utility)utility) 出現(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)出現(xiàn)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)( (Pharmcoec

2、onomicsPharmcoeconomics) )術(shù)語術(shù)語現(xiàn)在 初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科初步形成一套基本理論和分析方法，成為一新的分科 有專業(yè)雜志有專業(yè)雜志( (pharmacoeconomicspharmacoeconomics) ) 專業(yè)參考書專業(yè)參考書( (Principle of Principle of pharmacoeconomicspharmacoeconomics) ) 文獻(xiàn)量增加迅速文獻(xiàn)量增加迅速 區(qū)域或世界性專業(yè)會(huì)議經(jīng)常舉行區(qū)域或世界性專業(yè)會(huì)議經(jīng)常舉行 已列入一些國(guó)家的政府行為已列入一些國(guó)家的政府行為現(xiàn)在現(xiàn)在 目前已經(jīng)有目前已經(jīng)有 32 32 個(gè)國(guó)

3、家和地區(qū)的相關(guān)部門個(gè)國(guó)家和地區(qū)的相關(guān)部門制定出了適合本地區(qū)的制定出了適合本地區(qū)的 34 34 個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)個(gè)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南（評(píng)價(jià)指南（GuidelineGuideline），用于指導(dǎo)和規(guī)范），用于指導(dǎo)和規(guī)范藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究（ISPORISPOR，20112011） 中國(guó)于中國(guó)于20112011年制定了中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)年制定了中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南指南藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué) 狹義：狹義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)（PharmacoeconomicsPharmacoeconomics）是指藥）是指藥物治療對(duì)衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會(huì)所付出的成本和物治療對(duì)衛(wèi)生保健系統(tǒng)和人類社會(huì)所付出的成本

4、和產(chǎn)生效果的描述和分析的科學(xué)。產(chǎn)生效果的描述和分析的科學(xué)。 廣義：廣義：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)原理和方法研究藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)原理和方法研究藥物資源配置和使用效率的科學(xué)物資源配置和使用效率的科學(xué) 具體：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，具體：藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)是應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的差別。益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的差別。產(chǎn)生背景產(chǎn)生背景 技術(shù)革新技術(shù)革新( (包括新藥包括新藥) )使醫(yī)

5、療保健水平提高使醫(yī)療保健水平提高 人口因素人口因素( (增長(zhǎng)和老齡化增長(zhǎng)和老齡化) ) 政治原因政治原因 - - 財(cái)政緊縮財(cái)政緊縮藥品占衛(wèi)生成本的藥品占衛(wèi)生成本的10%10%左右，在亞洲國(guó)家更高左右，在亞洲國(guó)家更高，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾，有限的衛(wèi)生資源與需求的壓力間的矛盾主要任務(wù)主要任務(wù)評(píng)價(jià)不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相評(píng)價(jià)不同醫(yī)療方案，藥物治療與其它療法的相對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)效果以整個(gè)社會(huì)人群為對(duì)象，不單純對(duì)經(jīng)濟(jì)學(xué)效果以整個(gè)社會(huì)人群為對(duì)象，不單純?yōu)槭″X，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源為省錢，最優(yōu)化的利用衛(wèi)生資源 新藥開發(fā)，上市，報(bào)銷的依據(jù)之一新藥開發(fā)，上市，報(bào)銷的依據(jù)之一 醫(yī)院處方集收載依據(jù)

6、之一醫(yī)院處方集收載依據(jù)之一 協(xié)助臨床經(jīng)濟(jì)合理用藥協(xié)助臨床經(jīng)濟(jì)合理用藥藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究涉及的對(duì)象藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究涉及的對(duì)象 病人立場(chǎng)：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量病人立場(chǎng)：最佳療效，最低副作用，生活質(zhì)量 提高，自付成本最低提高，自付成本最低 醫(yī)師立場(chǎng)：在藥品報(bào)銷壓力下，醫(yī)院要生存但醫(yī)師立場(chǎng)：在藥品報(bào)銷壓力下，醫(yī)院要生存但 又要滿足病人要求，是用便宜的藥又要滿足病人要求，是用便宜的藥 治療還是用貴的但更有效的藥物治治療還是用貴的但更有效的藥物治 療療 付款方立場(chǎng)：政府、雇主、保險(xiǎn)公司希望報(bào)銷付款方立場(chǎng)：政府、雇主、保險(xiǎn)公司希望報(bào)銷 最低而效果好的藥物，能提高病最低而效果好的藥物，能提高病 人的生產(chǎn)力

7、人的生產(chǎn)力 整整 個(gè)社個(gè)社 會(huì)：全社會(huì)衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用會(huì)：全社會(huì)衛(wèi)生資源的優(yōu)化利用 醫(yī)院的立場(chǎng)：如預(yù)算固定提供符合成本效益的醫(yī)院的立場(chǎng)：如預(yù)算固定提供符合成本效益的 服務(wù)，傾向成本越低越好服務(wù)，傾向成本越低越好- Continued藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的成本類型藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中的成本類型成本成本 醫(yī)療成本醫(yī)療成本( (醫(yī)生服務(wù)，住院，藥品，化醫(yī)生服務(wù)，住院，藥品，化驗(yàn)，診斷驗(yàn)，診斷) ) 非醫(yī)療成本非醫(yī)療成本( (救護(hù)車，食品，住宿救護(hù)車，食品，住宿) )較較小，難以評(píng)價(jià)，多數(shù)研究難以計(jì)算。小，難以評(píng)價(jià)，多數(shù)研究難以計(jì)算。疾病或治療造成的誤工費(fèi)，由疾病或治療造成的誤工費(fèi)，由 于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研究

8、未包括于評(píng)價(jià)困難，多數(shù)研究未包括疼痛和痛苦的成本，難以定量，疼痛和痛苦的成本，難以定量， 大多數(shù)不計(jì)但在大多數(shù)不計(jì)但在utilityutility分析時(shí)用分析時(shí)用目前藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究側(cè)重直接成本，間接成目前藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究側(cè)重直接成本，間接成本和無形成本正在發(fā)展中。本和無形成本正在發(fā)展中。- Continued藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)分析類型治療結(jié)果相同時(shí)，不同療法的成本比較，找出最低成本者，很少考慮效益(Benefit)，有較多限定條件。 以特定的臨床治療目的以特定的臨床治療目的( (生理參數(shù)，功能狀生理參數(shù)，功能狀態(tài)，增壽年態(tài)，增壽年) )為衡量指標(biāo)，計(jì)算不同療為衡量指標(biāo)，計(jì)算不同療法的每

9、單位治療效果用的法的每單位治療效果用的成本成本。- Continued 成本和結(jié)果均以貨幣為單位評(píng)價(jià)，計(jì)算凈成本和結(jié)果均以貨幣為單位評(píng)價(jià)，計(jì)算凈得失和比值。治療結(jié)果的得失和比值。治療結(jié)果的成本成本( (尤其是無尤其是無形形成本成本) )難以準(zhǔn)確定量，如難以準(zhǔn)確定量，如1 1人人1 1年的生命年的生命值多少錢？值多少錢？- Continued- Continued- Continued評(píng)價(jià)不同藥物治療方案和各種臨床藥學(xué)服務(wù)的相對(duì)經(jīng)濟(jì)效果。1、臨床需求迫切2、選題來源充足3、數(shù)據(jù)來源充足4、臨床研究基礎(chǔ)較好5、研究主要從醫(yī)院角度出發(fā)6、醫(yī)療和藥學(xué)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)的綜合實(shí)力較高醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究方法

10、醫(yī)院內(nèi)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的主要研究方法1、前瞻性研究：耗時(shí)長(zhǎng)，經(jīng)費(fèi)高，最好多中 心研究2、回顧性研究：省時(shí)，耗資小，但結(jié)果受多 種因素干擾3、國(guó)外文獻(xiàn)延伸到中國(guó)情況4、真實(shí)世界的研究醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)有有 效效 性性 - - 臨床解決臨床解決安安 全全 性性 - - 臨床前，上市后監(jiān)測(cè)臨床前，上市后監(jiān)測(cè)質(zhì)量可靠質(zhì)量可靠 - - 批準(zhǔn)文號(hào)，批準(zhǔn)文號(hào)，GMP，質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，藥質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)，藥 物機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)物機(jī)構(gòu)負(fù)責(zé)經(jīng)濟(jì)效益經(jīng)濟(jì)效益 - - 多為簡(jiǎn)單比較，復(fù)雜情況用藥多為簡(jiǎn)單比較，復(fù)雜情況用藥經(jīng)經(jīng) 經(jīng)濟(jì)學(xué)解決經(jīng)濟(jì)學(xué)解決公公 平平 性性 - - 在保證全社會(huì)利益的前提下，兼在保證全社會(huì)利益的前提下，兼 顧各方

11、利益顧各方利益l 創(chuàng)新藥或新療法 - 證明有更高的價(jià)值-更好的效果-減少用藥過程中的監(jiān)測(cè)-副作用少-順應(yīng)性好-使用方便- Continued Generic 藥品(療效基本相同，比較價(jià)格即可) OTC 產(chǎn)品(多數(shù)國(guó)家不報(bào)銷) 部分me-too藥物(療效相似，主要比較價(jià)格；療效差距大，需作經(jīng)濟(jì)學(xué)研究)- Continued 上市前后的臨床試驗(yàn)階段參入經(jīng)濟(jì)學(xué)研究(前瞻性研究) 國(guó)外經(jīng)濟(jì)學(xué)研究文獻(xiàn)積累充分后，轉(zhuǎn)成國(guó)內(nèi)數(shù)據(jù)分析 國(guó)內(nèi)回顧性研究(病例)在資料充分時(shí)開始- Continued 經(jīng)經(jīng) 濟(jì)濟(jì) 學(xué)學(xué) - - 與現(xiàn)有最有競(jìng)爭(zhēng)力的方法比較與現(xiàn)有最有競(jìng)爭(zhēng)力的方法比較臨床研究臨床研究 - - 有時(shí)是安慰

12、劑對(duì)照有時(shí)是安慰劑對(duì)照- Continued 經(jīng)經(jīng) 濟(jì)濟(jì) 學(xué)學(xué) - - 綜合結(jié)果綜合結(jié)果( (資源節(jié)省，生產(chǎn)力，資源節(jié)省，生產(chǎn)力，生存質(zhì)量生存質(zhì)量) )臨床研究臨床研究 - - 特定的治療終點(diǎn)特定的治療終點(diǎn)( (血壓、血糖、血壓、血糖、死亡率死亡率) )- Continued 經(jīng) 濟(jì) 學(xué) - 病人在真實(shí)情況下的研究，對(duì)效果有興趣(effectiveness)臨床研究 - 控制情況下研究，對(duì)有效性有興趣(efficacy)- Continued- Continued醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)醫(yī)院開展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究注意點(diǎn)- Continued常見的誤區(qū)常見的誤區(qū)中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)

13、學(xué)評(píng)價(jià)指南（2011 版）版） 主要內(nèi)容主要內(nèi)容 引言引言 使用說明使用說明 執(zhí)行摘要執(zhí)行摘要 正文正文 參考文獻(xiàn)參考文獻(xiàn) 附錄附錄其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的主要研究程序依次撰寫，共包括的主要研究程序依次撰寫，共包括十部分指南。十部分指南。指南指南1-研究問題（研究問題（Study Question） 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的第一步是明確研究問題，主要藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的第一步是明確研究問題，主要包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預(yù)措施）、研究角包括研究背景、研究產(chǎn)品（干預(yù)措施）、研究角度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。度、研究人群和研究目的等內(nèi)容。 研究背景應(yīng)提供如下信息研究

14、背景應(yīng)提供如下信息 ： 相關(guān)疾病的流行病學(xué)概況及其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)相關(guān)疾病的流行病學(xué)概況及其經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān) 主要干預(yù)手段與療效主要干預(yù)手段與療效 國(guó)內(nèi)外相關(guān)干預(yù)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)現(xiàn)狀（基本結(jié)論和國(guó)內(nèi)外相關(guān)干預(yù)的藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)現(xiàn)狀（基本結(jié)論和尚存的問題）尚存的問題） 本研究的價(jià)值（必要性和重要性）等。本研究的價(jià)值（必要性和重要性）等。指南指南1-研究問題（研究問題（Study Question） 研究需要明確藥物的適用人群，納入標(biāo)準(zhǔn)及排除標(biāo)準(zhǔn)。研究需要明確藥物的適用人群，納入標(biāo)準(zhǔn)及排除標(biāo)準(zhǔn)。 建議采用流行病學(xué)特征描述患者類型，如疾病類型及嚴(yán)重建議采用流行病學(xué)特征描述患者類型，如疾病類型及嚴(yán)重程度、有無其他并發(fā)癥

15、或危險(xiǎn)因素、年齡、性別、社會(huì)經(jīng)程度、有無其他并發(fā)癥或危險(xiǎn)因素、年齡、性別、社會(huì)經(jīng)濟(jì)特征等。濟(jì)特征等。 對(duì)于研究中干預(yù)措施和對(duì)照的描述應(yīng)該包括劑型、規(guī)格、對(duì)于研究中干預(yù)措施和對(duì)照的描述應(yīng)該包括劑型、規(guī)格、用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。 對(duì)照的選擇建議采用適應(yīng)癥相同的常規(guī)治療或標(biāo)準(zhǔn)治療方對(duì)照的選擇建議采用適應(yīng)癥相同的常規(guī)治療或標(biāo)準(zhǔn)治療方案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應(yīng)癥最相近的案。如果藥物屬于新的治療類別，則選擇適應(yīng)癥最相近的藥物作為對(duì)照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或藥物作為對(duì)照。如果某些疾病目前仍然無有效醫(yī)療措施或不建議干預(yù)，

16、可以與安慰劑進(jìn)行比較，但需說明合理性。不建議干預(yù)，可以與安慰劑進(jìn)行比較，但需說明合理性。 指南指南2-研究設(shè)計(jì)（研究設(shè)計(jì)（Study Design） 研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊(duì)列研究、混研究者可采用前瞻性研究、回顧性隊(duì)列研究、混合研究設(shè)計(jì)（臨床試驗(yàn)結(jié)合回顧性或?qū)嶋H條件下合研究設(shè)計(jì)（臨床試驗(yàn)結(jié)合回顧性或?qū)嶋H條件下的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻(xiàn)研究設(shè)計(jì)。的數(shù)據(jù)收集）及二次文獻(xiàn)研究設(shè)計(jì)。 對(duì)研究設(shè)計(jì)或模型估計(jì)中所作的關(guān)鍵假定，研究對(duì)研究設(shè)計(jì)或模型估計(jì)中所作的關(guān)鍵假定，研究者應(yīng)充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物者應(yīng)充分說明其依據(jù)和合理性。一般來說，藥物經(jīng)濟(jì)評(píng)價(jià)研究的樣本量應(yīng)略大于隨機(jī)臨床試驗(yàn)的經(jīng)濟(jì)評(píng)

17、價(jià)研究的樣本量應(yīng)略大于隨機(jī)臨床試驗(yàn)的樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本公式進(jìn)行樣本量，推薦采用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)試驗(yàn)樣本公式進(jìn)行估算。研究設(shè)計(jì)中應(yīng)說明研究時(shí)限及依據(jù)。一般估算。研究設(shè)計(jì)中應(yīng)說明研究時(shí)限及依據(jù)。一般來說，樣本觀察時(shí)間應(yīng)足夠長(zhǎng)以獲得干預(yù)所產(chǎn)生來說，樣本觀察時(shí)間應(yīng)足夠長(zhǎng)以獲得干預(yù)所產(chǎn)生的主要成本和產(chǎn)出的主要成本和產(chǎn)出指南指南 3-成本（成本（Cost） 成本確認(rèn)時(shí)，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建成本確認(rèn)時(shí)，建議包括所有直接醫(yī)療成本，也建議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可議包括直接非醫(yī)療成本和間接成本，隱性成本可靈活處理。靈活處理。 成本的測(cè)量范圍需要與所確定的研究角度一致。成本的測(cè)量

18、范圍需要與所確定的研究角度一致。測(cè)量時(shí)，建議將治療后生命延長(zhǎng)期間與此項(xiàng)干預(yù)測(cè)量時(shí)，建議將治療后生命延長(zhǎng)期間與此項(xiàng)干預(yù)相關(guān)的成本納入成本測(cè)量范圍，排除與治療無關(guān)相關(guān)的成本納入成本測(cè)量范圍，排除與治療無關(guān)的成本的成本 ； 在測(cè)量藥物不良反應(yīng)（在測(cè)量藥物不良反應(yīng)（ADRsADRs）成本時(shí)，建議測(cè)量）成本時(shí)，建議測(cè)量為避免或監(jiān)測(cè)為避免或監(jiān)測(cè) ADRsADRs 而產(chǎn)生的成本以及而產(chǎn)生的成本以及 ADRsADRs 發(fā)發(fā)生后進(jìn)行其他醫(yī)療干預(yù)而產(chǎn)生的成本生后進(jìn)行其他醫(yī)療干預(yù)而產(chǎn)生的成本。指南指南 4 -健康產(chǎn)出（健康產(chǎn)出（Health Outcomes 優(yōu)先使用實(shí)際效果指標(biāo)。當(dāng)只能獲得試驗(yàn)條件下的臨床療優(yōu)先使

19、用實(shí)際效果指標(biāo)。當(dāng)只能獲得試驗(yàn)條件下的臨床療效指標(biāo)時(shí)，建議根據(jù)相關(guān)模型用臨床療效指標(biāo)估計(jì)效果指效指標(biāo)時(shí)，建議根據(jù)相關(guān)模型用臨床療效指標(biāo)估計(jì)效果指標(biāo)，再進(jìn)行分析。標(biāo)，再進(jìn)行分析。 如果不能進(jìn)行模型估計(jì)，仍可以采用臨床療效指標(biāo)，但應(yīng)如果不能進(jìn)行模型估計(jì)，仍可以采用臨床療效指標(biāo)，但應(yīng)當(dāng)說明在試驗(yàn)條件下和實(shí)際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚當(dāng)說明在試驗(yàn)條件下和實(shí)際使用狀態(tài)下的可能差別和偏倚，并進(jìn)行敏感性分析。，并進(jìn)行敏感性分析。 建議盡可能采用終點(diǎn)指標(biāo)。如果獲得終點(diǎn)指標(biāo)有困難，也建議盡可能采用終點(diǎn)指標(biāo)。如果獲得終點(diǎn)指標(biāo)有困難，也可以采用關(guān)鍵的中間指標(biāo)，但需要說明中間指標(biāo)與終點(diǎn)指可以采用關(guān)鍵的中間指標(biāo)，但需要

20、說明中間指標(biāo)與終點(diǎn)指標(biāo)間的相關(guān)程度。標(biāo)間的相關(guān)程度。 測(cè)量健康效用值：測(cè)量健康效用值： 當(dāng)目標(biāo)人群為健康人群時(shí)，建議使用通用效用值測(cè)量當(dāng)目標(biāo)人群為健康人群時(shí)，建議使用通用效用值測(cè)量量表量表 當(dāng)目標(biāo)人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測(cè)當(dāng)目標(biāo)人群為患病人群，且有適合該病種的效用值測(cè)量量表時(shí)，建議使用疾病專用效用值測(cè)量量表。量量表時(shí)，建議使用疾病專用效用值測(cè)量量表。指南指南 4 -健康產(chǎn)出（健康產(chǎn)出（Health Outcomes 健康效用值的測(cè)量工具主要推薦以下幾種健康效用值的測(cè)量工具主要推薦以下幾種 ：直接測(cè)量法：直接測(cè)量法中的標(biāo)準(zhǔn)博弈法（中的標(biāo)準(zhǔn)博弈法（SGSG）、時(shí)間權(quán)衡法（）、時(shí)間權(quán)衡

21、法（TTOTTO）、模擬視覺）、模擬視覺標(biāo)尺法（標(biāo)尺法（VASVAS）；間接測(cè)量法中的歐洲五維健康量表（）；間接測(cè)量法中的歐洲五維健康量表（EQ-EQ-5D5D）、六維健康測(cè)量量表（）、六維健康測(cè)量量表（SF-6DSF-6D）、健康效用指數(shù)（）、健康效用指數(shù)（HUIHUI）和健康質(zhì)量量表（）和健康質(zhì)量量表（QWBQWB）等。）等。 建議用人力資本法（建議用人力資本法（HCAHCA）和意愿支付法（）和意愿支付法（WTPWTP）對(duì)間接效）對(duì)間接效益和無形效益進(jìn)行測(cè)量。采用意愿支付法時(shí)，要特別說明益和無形效益進(jìn)行測(cè)量。采用意愿支付法時(shí)，要特別說明研究中的假設(shè)、提問方式、測(cè)量效益的范圍、問題的語言研究

22、中的假設(shè)、提問方式、測(cè)量效益的范圍、問題的語言表述等等。表述等等。指南指南 5 -評(píng)價(jià)方法（評(píng)價(jià)方法（Evaluation Techniques） 研究者應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點(diǎn)、數(shù)據(jù)的研究者應(yīng)當(dāng)根據(jù)研究中干預(yù)措施的特點(diǎn)、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評(píng)價(jià)的目的與要求選擇適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)可獲得性以及評(píng)價(jià)的目的與要求選擇適當(dāng)?shù)脑u(píng)價(jià)方法。方法。 在條件許可時(shí)，建議優(yōu)先考慮在條件許可時(shí)，建議優(yōu)先考慮 CUA CUA 或或CBACBA，也可，也可以采用以采用 CEACEA、CMA CMA 或或 CACA，但應(yīng)當(dāng)說明其理由。，但應(yīng)當(dāng)說明其理由。 研究者可同時(shí)采用兩種或兩種以上的方法進(jìn)行評(píng)研究者可同時(shí)采用兩種或兩種以上

23、的方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)價(jià)，或者以一種方法為主聯(lián)合其他方法進(jìn)行評(píng)價(jià)，并比較和分析各種評(píng)價(jià)方法結(jié)果之間的差異，并比較和分析各種評(píng)價(jià)方法結(jié)果之間的差異 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)必須報(bào)告增量成本效果比。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)必須報(bào)告增量成本效果比。指南指南6-6-模型分析（模型分析（Modeling AnalysisModeling Analysis） 決策樹模型和計(jì)量經(jīng)濟(jì)模型。決策樹模型和計(jì)量經(jīng)濟(jì)模型。 采用決策樹模型進(jìn)行評(píng)價(jià)時(shí)，模型的構(gòu)建應(yīng)當(dāng)遵循統(tǒng)一的采用決策樹模型進(jìn)行評(píng)價(jià)時(shí)，模型的構(gòu)建應(yīng)當(dāng)遵循統(tǒng)一的規(guī)范。應(yīng)當(dāng)對(duì)模型中的假設(shè)、結(jié)構(gòu)和參數(shù)來源進(jìn)行詳細(xì)說規(guī)范。應(yīng)當(dāng)對(duì)模型中的假設(shè)、結(jié)構(gòu)和參

24、數(shù)來源進(jìn)行詳細(xì)說明，并對(duì)其合理性進(jìn)行解釋。明，并對(duì)其合理性進(jìn)行解釋。 研究者應(yīng)對(duì)模型中的各種因果關(guān)系、使用的外推技術(shù)、模研究者應(yīng)對(duì)模型中的各種因果關(guān)系、使用的外推技術(shù)、模型范圍、結(jié)構(gòu)及數(shù)據(jù)等方面的假設(shè)進(jìn)行解釋和說明。型范圍、結(jié)構(gòu)及數(shù)據(jù)等方面的假設(shè)進(jìn)行解釋和說明。 對(duì)于重要的假設(shè)，應(yīng)當(dāng)進(jìn)行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應(yīng)對(duì)于重要的假設(shè)，應(yīng)當(dāng)進(jìn)行不確定性分析。數(shù)據(jù)的外推應(yīng)當(dāng)建立在能夠反映科學(xué)合理證據(jù)的有效的技術(shù)基礎(chǔ)之上，當(dāng)建立在能夠反映科學(xué)合理證據(jù)的有效的技術(shù)基礎(chǔ)之上，并通過敏感性分析檢驗(yàn)。并通過敏感性分析檢驗(yàn)。 模型結(jié)構(gòu)應(yīng)當(dāng)能夠反映研究疾病的相關(guān)理論、疾病的進(jìn)展模型結(jié)構(gòu)應(yīng)當(dāng)能夠反映研究疾病的相關(guān)理論、

25、疾病的進(jìn)展、疾病治療方案的影響以及與研究有關(guān)的問題。、疾病治療方案的影響以及與研究有關(guān)的問題。指南指南 7 -7 -差異性和不確定性差異性和不確定性（Variability Variability andUncertaintyandUncertainty） 由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應(yīng)由于地區(qū)或背景差異造成的治療方式的差異性應(yīng)進(jìn)行敏感性分析或情境分析處理進(jìn)行敏感性分析或情境分析處理 ； 由于患者異質(zhì)性造成的差異性應(yīng)當(dāng)在研究設(shè)計(jì)階由于患者異質(zhì)性造成的差異性應(yīng)當(dāng)在研究設(shè)計(jì)階段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進(jìn)行處理。段，將患者劃分為更小的同質(zhì)性亞組進(jìn)行處理。抽樣誤差可以采用抽樣誤差可以

26、采用 Bootstrap Bootstrap 法和法和 FiellerFieller 準(zhǔn)準(zhǔn)則計(jì)算增量成本效果比則計(jì)算增量成本效果比 9595的置信區(qū)間。的置信區(qū)間。 數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性數(shù)據(jù)收集和研究假定的不確定性可以采用敏感性分析，在參數(shù)較少時(shí)可以采用單因素、多因素或分析，在參數(shù)較少時(shí)可以采用單因素、多因素或極值分析法，在參數(shù)較多和模型設(shè)計(jì)時(shí)采用極值分析法，在參數(shù)較多和模型設(shè)計(jì)時(shí)采用 Monte Carlo Monte Carlo 進(jìn)行概率敏感性分析進(jìn)行概率敏感性分析。指南指南 8 -公平性（公平性（Equity） 在條件允許時(shí)，應(yīng)對(duì)評(píng)價(jià)結(jié)果的公平性問題進(jìn)行在條件允許時(shí)

27、，應(yīng)對(duì)評(píng)價(jià)結(jié)果的公平性問題進(jìn)行討論討論 在闡明研究方法中存在的公平性假設(shè)時(shí)，應(yīng)進(jìn)行在闡明研究方法中存在的公平性假設(shè)時(shí)，應(yīng)進(jìn)行適當(dāng)?shù)拿舾行苑治?，說明公平性假設(shè)對(duì)結(jié)果的影適當(dāng)?shù)拿舾行苑治?，說明公平性假設(shè)對(duì)結(jié)果的影響。響。 如果資料完備，應(yīng)該確定主要的受益亞組和劣勢(shì)如果資料完備，應(yīng)該確定主要的受益亞組和劣勢(shì)亞組的公平性相關(guān)特征，如年齡、性別、種族、亞組的公平性相關(guān)特征，如年齡、性別、種族、地區(qū)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位或健康狀態(tài)等群體特征。地區(qū)、社會(huì)經(jīng)濟(jì)地位或健康狀態(tài)等群體特征。 當(dāng)不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對(duì)不當(dāng)不同亞組獲益程度不同，且可以選擇性地對(duì)不同亞組進(jìn)行干預(yù)時(shí)，則應(yīng)當(dāng)報(bào)告每個(gè)亞組的成本同亞組

28、進(jìn)行干預(yù)時(shí)，則應(yīng)當(dāng)報(bào)告每個(gè)亞組的成本效果信息效果信息指南指南 9 -外推性（外推性（Generalizability） 研究者應(yīng)當(dāng)考慮研究結(jié)果應(yīng)用背景的三大方面研究者應(yīng)當(dāng)考慮研究結(jié)果應(yīng)用背景的三大方面 ： - -區(qū)別療效和效果的差異區(qū)別療效和效果的差異 ； - -處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服務(wù)區(qū)域或其他處理其他醫(yī)療環(huán)境（其他醫(yī)療服務(wù)區(qū)域或其他國(guó)家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟(jì)、臨床和人文）；國(guó)家）下獲得的產(chǎn)出（經(jīng)濟(jì)、臨床和人文）； - -處理一些跨國(guó)的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需處理一些跨國(guó)的多中心研究的數(shù)據(jù)。研究者需要證明來自中國(guó)以外國(guó)家的所有成本、效果以及要證明來自中國(guó)以外國(guó)家的所有成本、效果以及評(píng)價(jià)

29、結(jié)果的適用性，并根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境進(jìn)行評(píng)價(jià)結(jié)果的適用性，并根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境進(jìn)行驗(yàn)證。如果根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需驗(yàn)證。如果根據(jù)中國(guó)的醫(yī)療環(huán)境調(diào)整數(shù)據(jù)，則需要描述所使用的方法，并證明其適用性要描述所使用的方法，并證明其適用性指指 南南 10 - 10 - 預(yù)預(yù) 算算 影影 響響 分分 析析（Budget Budget ImpactAnalysisImpactAnalysis，BIABIA） 本指南不強(qiáng)制要求進(jìn)行預(yù)算影響分析，但提供預(yù)本指南不強(qiáng)制要求進(jìn)行預(yù)算影響分析，但提供預(yù)算影響分析結(jié)果將便于醫(yī)保付費(fèi)方做出決策。算影響分析結(jié)果將便于醫(yī)保付費(fèi)方做出決策。 進(jìn)行進(jìn)行 BIA BIA 時(shí)，市

30、場(chǎng)容量應(yīng)根據(jù)疾病患病率與發(fā)病時(shí)，市場(chǎng)容量應(yīng)根據(jù)疾病患病率與發(fā)病率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）率的變化，以及自然因素（如出生率與死亡率）和遷移因素（如移民與遷徙等）等進(jìn)行預(yù)測(cè)。和遷移因素（如移民與遷徙等）等進(jìn)行預(yù)測(cè)。 明確明確 BIA BIA 的兩種市場(chǎng)情形的兩種市場(chǎng)情形 ：對(duì)照情形為新藥未：對(duì)照情形為新藥未列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)，新藥情形為新藥列入列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)，新藥情形為新藥列入報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)。兩種情形均應(yīng)考慮到預(yù)期報(bào)銷目錄的市場(chǎng)狀態(tài)。兩種情形均應(yīng)考慮到預(yù)期的市場(chǎng)變化，包括其他新干預(yù)方式的上市、同類的市場(chǎng)變化，包括其他新干預(yù)方式的上市、同類藥品的撤市以及替代治療方式等

31、。藥品的撤市以及替代治療方式等。指指 南南 10 - 10 - 預(yù)預(yù) 算算 影影 響響 分分 析析（Budget Budget ImpactAnalysisImpactAnalysis，BIABIA） 藥品價(jià)格可以通過多種渠道獲取，如定價(jià)機(jī)構(gòu)、藥品價(jià)格可以通過多種渠道獲取，如定價(jià)機(jī)構(gòu)、醫(yī)院、藥店以及廠商等。計(jì)算治療成本應(yīng)依據(jù)治醫(yī)院、藥店以及廠商等。計(jì)算治療成本應(yīng)依據(jù)治療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應(yīng)療路徑，單一用藥或多種藥物聯(lián)合的治療成本應(yīng)根據(jù)兩種情形下報(bào)銷比例的不同而進(jìn)行調(diào)整。根據(jù)兩種情形下報(bào)銷比例的不同而進(jìn)行調(diào)整。 預(yù)測(cè)時(shí)間應(yīng)根據(jù)分析的角度和疾病的類型予以確預(yù)測(cè)時(shí)間應(yīng)根據(jù)分析的角

32、度和疾病的類型予以確定，通常在定，通常在 3-5 3-5 年之間。應(yīng)在分析中進(jìn)行單因素年之間。應(yīng)在分析中進(jìn)行單因素或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應(yīng)考慮作為敏感或多因素敏感性分析，以下參數(shù)應(yīng)考慮作為敏感性分析的檢驗(yàn)對(duì)象性分析的檢驗(yàn)對(duì)象 ：兩種情形下的藥品市場(chǎng)份：兩種情形下的藥品市場(chǎng)份額額 ；新藥從競(jìng)爭(zhēng)藥品中搶占的市場(chǎng)份額；新藥從競(jìng)爭(zhēng)藥品中搶占的市場(chǎng)份額 ；剛列入報(bào)銷目錄的藥品價(jià)格剛列入報(bào)銷目錄的藥品價(jià)格。藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究中存在的主要問題存在的主要問題 1 1、研究方法的選用上存在著誤區(qū)、研究方法的選用上存在著誤區(qū) 效果之間的差異，效果之間的差異，P 0.05P 0.05P 0.05時(shí)

33、，采用最小成本分析，比較各研究方案時(shí)，采用最小成本分析，比較各研究方案成本之間的差異是否存在統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，比較時(shí)應(yīng)成本之間的差異是否存在統(tǒng)計(jì)學(xué)意義，比較時(shí)應(yīng)根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法根據(jù)成本數(shù)據(jù)的特征選用合適的統(tǒng)計(jì)學(xué)分析方法，當(dāng)成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時(shí)，可采用參數(shù)檢驗(yàn)，當(dāng)成本數(shù)據(jù)符合正態(tài)分布時(shí)，可采用參數(shù)檢驗(yàn)的方法（如的方法（如t t檢驗(yàn)或方差分析），當(dāng)成本數(shù)據(jù)不符檢驗(yàn)或方差分析），當(dāng)成本數(shù)據(jù)不符合正態(tài)分布時(shí)，需采用非參數(shù)檢驗(yàn)的方法合正態(tài)分布時(shí)，需采用非參數(shù)檢驗(yàn)的方法 未對(duì)不同藥物治療方案效果之間的差異進(jìn)行統(tǒng)計(jì)未對(duì)不同藥物治療方案效果之間的差異進(jìn)行統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)就計(jì)算成本效果比和增量效

34、果學(xué)檢驗(yàn)就計(jì)算成本效果比和增量效果成本效果比計(jì)算不當(dāng)，如當(dāng)我們用有效率作為效成本效果比計(jì)算不當(dāng)，如當(dāng)我們用有效率作為效果指標(biāo)時(shí)，大多數(shù)作者均用有效率的百分?jǐn)?shù)值作果指標(biāo)時(shí)，大多數(shù)作者均用有效率的百分?jǐn)?shù)值作為成本效果比的分母來計(jì)算成本效果比是不正確為成本效果比的分母來計(jì)算成本效果比是不正確的，舉例來說，假如某個(gè)治療方案的有效率是的，舉例來說，假如某個(gè)治療方案的有效率是90%90%，平均治療成本為，平均治療成本為900900元時(shí)，很多作者得到的成本元時(shí)，很多作者得到的成本效果比是效果比是1010，這是不正確的，正確的結(jié)果應(yīng)為，這是不正確的，正確的結(jié)果應(yīng)為1000 1000 2 2、研究觀點(diǎn)不明、研究

35、觀點(diǎn)不明成本確定與研究觀點(diǎn)密切相關(guān)，研究觀點(diǎn)不同成本確定與研究觀點(diǎn)密切相關(guān)，研究觀點(diǎn)不同，獲得的成本也不同，獲得的成本也不同成本指的是衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的人力和物成本指的是衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的人力和物力的價(jià)值力的價(jià)值舉例：衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的藥品來說，從舉例：衛(wèi)生服務(wù)過程中所投入的藥品來說，從醫(yī)院的觀點(diǎn)來看，其的藥品成本應(yīng)該是藥品的醫(yī)院的觀點(diǎn)來看，其的藥品成本應(yīng)該是藥品的采購(gòu)價(jià)格加上醫(yī)院相關(guān)人員在采購(gòu)中付出的勞采購(gòu)價(jià)格加上醫(yī)院相關(guān)人員在采購(gòu)中付出的勞動(dòng)價(jià)值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費(fèi)價(jià)動(dòng)價(jià)值，其成本絕非是醫(yī)院賣給患者的收費(fèi)價(jià)格，而從患者的觀點(diǎn)來看，藥品的成本就是醫(yī)格，而從患者的觀點(diǎn)來

36、看，藥品的成本就是醫(yī)院賣給其的收費(fèi)價(jià)格院賣給其的收費(fèi)價(jià)格 3、研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)來源不當(dāng)、研究設(shè)計(jì)和數(shù)據(jù)來源不當(dāng)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的數(shù)據(jù)來源主要來自于三個(gè)方面，一是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究的數(shù)據(jù)來源主要來自于三個(gè)方面，一是隨機(jī)臨床試驗(yàn)；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；隨機(jī)臨床試驗(yàn)；二是回顧性研究，即所謂的病案調(diào)查；三是專家意見。三是專家意見。藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關(guān)外，還受到許藥物治療的效果除了與治療藥物本身有關(guān)外，還受到許多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎(chǔ)疾病、多其他因素的影響，如病人的年齡、性別、基礎(chǔ)疾病、輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素輔助藥物等；與此相類似，藥物的治療也受到許多因素的影響，如醫(yī)生的用藥習(xí)慣，因此每個(gè)病人的治療成本的影響，如醫(yī)生的用藥習(xí)慣，因此每個(gè)病人的治療成本也是不盡相同的。也是不盡相同的。根據(jù)他人的臨床試驗(yàn)結(jié)果，按照自己的想法得到的相關(guān)根據(jù)他人的臨床試驗(yàn)結(jié)果，按照自己的想法得到的相關(guān)的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究要求的的效果數(shù)據(jù)和成本數(shù)據(jù)是不符合藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究要求的 4 4、敏感性分析、敏感性分析