全球及中國孤兒藥市場現(xiàn)狀分析

全球及中國孤兒藥市場現(xiàn)狀分析一、孤兒藥的特征罕見病又稱孤兒病，是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。不同的國家和地區(qū)由于其藥事領(lǐng)域的發(fā)展水平和國情的不同，對罕見病的范圍有不同的界定。治療孤兒病的孤兒藥物具有以下三大特征：二、中國孤兒藥行業(yè)市場現(xiàn)狀分析全球孤兒藥市場是生物醫(yī)藥市場的一個分部，據(jù)統(tǒng)計，2020年全球孤兒藥市場規(guī)模為1351億美元，預(yù)計2025年將達(dá)到2430億美元，2020-2025年CAGR為12.5%；中國罕見病藥物市場于2016年及2020年分別占全球罕見病市場的0.4%及1.0%，隨著中國不斷改革以向市場推出更多創(chuàng)新藥物及提升可得性/可負(fù)擔(dān)性，預(yù)計2025年國內(nèi)孤兒藥市場規(guī)模為64億美元，2020-2025年CAGR為37%。2018年6月國家衛(wèi)生健康委員會、科學(xué)技術(shù)部、工業(yè)和信息化部等五部門根據(jù)我國人口疾病罹患情況、醫(yī)療技術(shù)水平、疾病負(fù)擔(dān)和保障水平等，參考國際經(jīng)驗，公布了第一批共121種罕見病。其中多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤是成人最常見的惡性神經(jīng)膠質(zhì)瘤類型，2020年我國多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤新發(fā)病數(shù)約為5.47萬例，考慮到我國老齡化人口的增加，電離輻射及空氣污染等因素，預(yù)計至2025年病例數(shù)將達(dá)到5.98萬例左右，2020-2025年CAGR為1.8%。MPSII亦稱為亨特綜合癥，是東亞國家最常見的MPS障礙形式。中國的MPSII市場保持穩(wěn)定，原因為它是一種遺傳相關(guān)的罕見疾病，市場缺口較大。2020年全國共有超過8000例病患，預(yù)計2025年將達(dá)到8136例。三、孤兒藥行業(yè)競爭格局分析孤兒藥全球市場潛力巨大，回報及其誘人，據(jù)統(tǒng)計，2020年全球十大暢銷孤兒藥合計銷售額達(dá)到428億美元，其中四種治療腫瘤適應(yīng)癥，其余六種針對需要接受長期治療的罕見病。十大孤兒藥中Ocrevus、Darzalex、Soliris屬于化學(xué)藥物，其余七中為生物制藥。目前中國已上市的多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤靶向藥物有替莫唑胺、卡莫司汀與貝伐單抗，其中TaslyDiyiPhamaceutical制造的通用替莫唑胺于2004年獲NMPA批準(zhǔn)，要早于MSD（默沙東）。值得一提的是北海康成制藥有限公司的核心產(chǎn)品——CAN008，CAN008具有良好耐受性，并在多項臨床試驗中顯示良好安全性及理想療效，突出了其在多形性膠質(zhì)母細(xì)胞瘤治療中發(fā)揮重要作用的潛質(zhì)，并且，北?？党捎媱澯?021年下半年在中國的CAN008一線2期臨床試驗中對GBM患者進(jìn)行首例患者給藥。四、各地方政府罕見病的報銷政策目前在我國已上市的154種孤兒藥中僅53種進(jìn)入醫(yī)保目錄（2017版），絕大部分孤兒藥因費用高昂而被排除在報銷范圍之外。在所有地方政府提供的罕見疾病報銷政策中，可于該等地區(qū)概括提供高水平的罕見疾病報銷的七個主要模式，以浙江省的報銷模式為例，就罕見病治療一年產(chǎn)生的總費用而言，人民幣30萬元以下部分報銷80%，人民幣30萬元至人民幣70萬