中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望-德勤上?？茖W(xué)技術(shù)協(xié)會(huì)-2021正式版

中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望2021年5月中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|目錄目錄前言1一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)4（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速7（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破9（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點(diǎn)和新一代療法的開(kāi)發(fā)轉(zhuǎn)移12二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)17（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機(jī)構(gòu)的重視，研發(fā)上市獲得加速17（二）中國(guó)成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地19（三）人工智能賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的創(chuàng)新突破21（四）新一代療法：中國(guó)是細(xì)胞與基因治療（CGT）快速發(fā)展的沃土之一24（五）創(chuàng)新和落地能力從跨國(guó)企業(yè)到本土企業(yè)28三、中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀34（一）政府機(jī)關(guān)的監(jiān)管政策改革：生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的改革主要領(lǐng)域及核心政策35（二）企業(yè)研發(fā)模式的創(chuàng)新轉(zhuǎn)型：中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的國(guó)際合作39（三）上市產(chǎn)品類(lèi)型的突破轉(zhuǎn)變：普遍創(chuàng)新到領(lǐng)先創(chuàng)新42（四）投資并購(gòu)趨勢(shì)之下的創(chuàng)新組合45（五）從“輸入中國(guó)”轉(zhuǎn)變?yōu)椤爸袊?guó)輸出”47四、長(zhǎng)三角區(qū)域的生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展50（一）政策傾斜：國(guó)家級(jí)政策為主導(dǎo)，省級(jí)政策為助力，推動(dòng)長(zhǎng)三角一體化發(fā)展50（二）人才聚集：引進(jìn)高端產(chǎn)業(yè)人才，加速長(zhǎng)三角生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的科技創(chuàng)新改革53（三）資金優(yōu)勢(shì)：提供實(shí)質(zhì)資金的支持，創(chuàng)造利好企業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的長(zhǎng)三角環(huán)境53五、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)創(chuàng)新的挑戰(zhàn)和建議59尾注61中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|前言前言“創(chuàng)新”，在全球范圍內(nèi)，都是最主要的行業(yè)推動(dòng)力，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的轉(zhuǎn)型升級(jí)更離不開(kāi)創(chuàng)新。近幾年，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)積極尋求技術(shù)創(chuàng)新、商業(yè)模式創(chuàng)新，乃至企業(yè)的管理創(chuàng)新。從運(yùn)用科技賦能創(chuàng)新到新治療靶點(diǎn)和新治療選擇的開(kāi)發(fā)，甚至到生物醫(yī)藥的配送和信息交互都在不斷地發(fā)生創(chuàng)新。隨著中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的蓬勃發(fā)展，中國(guó)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的技術(shù)創(chuàng)新逐漸與世界接軌。政府出臺(tái)多項(xiàng)改革政策全方位支持創(chuàng)新，加上數(shù)字化技術(shù)在中國(guó)的快速發(fā)展，令世界各國(guó)對(duì)中國(guó)的生物醫(yī)藥市場(chǎng)前景看好，許多跨國(guó)醫(yī)藥企業(yè)也在持續(xù)開(kāi)展和擴(kuò)大在中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的部署與投資。預(yù)計(jì)將來(lái)會(huì)有更多的“符合中國(guó)特色”的商業(yè)戰(zhàn)略和策略出現(xiàn)，有利于進(jìn)一步推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新與轉(zhuǎn)型。全球的生物醫(yī)藥市場(chǎng)正面臨轉(zhuǎn)型，尤其在新冠疫情的爆發(fā)后轉(zhuǎn)型更為迫切，推動(dòng)力來(lái)自?xún)蓚€(gè)層面：創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能，以及創(chuàng)新研究開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的探索和突破。尤其數(shù)字科技在新冠疫情之后對(duì)生物醫(yī)藥公司的整體創(chuàng)新發(fā)展有了極大的加速支持1，以滿足疫情后帶來(lái)的民眾對(duì)于更加精準(zhǔn)化和個(gè)性化的醫(yī)療服務(wù)的需求。創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能：在新冠疫情爆發(fā)之前，生物醫(yī)藥公司就已經(jīng)在積極尋求創(chuàng)新科技，以賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈。應(yīng)用場(chǎng)景包含研究開(kāi)發(fā)的助力、臨床試驗(yàn)的便捷化、臨床數(shù)據(jù)的實(shí)時(shí)監(jiān)測(cè)和精準(zhǔn)采集、大數(shù)據(jù)支持和智能工作流程等長(zhǎng)期的數(shù)字化轉(zhuǎn)型推進(jìn)。疫情爆發(fā)后，數(shù)字化轉(zhuǎn)型的進(jìn)程被迫大幅加速，從長(zhǎng)期轉(zhuǎn)型變成了短期必需2。

創(chuàng)新研究開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的探索和突破：德勤在2020年底對(duì)2025年的生物醫(yī)藥市場(chǎng)進(jìn)行了預(yù)測(cè)分析：預(yù)計(jì)到2025年，用藥診療模式將出現(xiàn)很大的轉(zhuǎn)變，臨床醫(yī)生們將以具備4P要素——預(yù)測(cè)性(predictive)、預(yù)防性(preventative)、個(gè)性化(personalized)和參與性(participatory)的治療方法為基礎(chǔ)來(lái)進(jìn)行診斷和診療的相關(guān)決策。具備4P要素的產(chǎn)品有兩種，分別為數(shù)字診療（人工智能、納米科技等）與細(xì)胞和基因治療（表觀遺傳學(xué)、細(xì)胞治療、基因編輯等），同時(shí)兩者也正作為新一代治療手段而備受關(guān)注，許多研究也在進(jìn)行中3。本報(bào)告由德勤和上海市科學(xué)技術(shù)協(xié)會(huì)聯(lián)合撰寫(xiě)，基于雙方對(duì)于生物醫(yī)藥行業(yè)的長(zhǎng)期觀察，從上述兩個(gè)層面分別對(duì)全球和中國(guó)的生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)、中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展所面臨的機(jī)遇和挑戰(zhàn)進(jìn)行了深度研究，同時(shí)與多位中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專(zhuān)家進(jìn)行深訪，對(duì)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢(shì)進(jìn)行分析和展望。全球的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展聚集在歐美等制藥強(qiáng)國(guó)。從1980年第一代生物創(chuàng)新藥到2021年最新的細(xì)胞與基因治療等的創(chuàng)新突破，以人工智能為代表的數(shù)智化技術(shù)在其中起到了重要的推動(dòng)作用。尤其疫情后行業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型加速，人工智能在生物醫(yī)藥領(lǐng)域應(yīng)用更為廣泛，特別是在新藥開(kāi)發(fā)方面，創(chuàng)新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)數(shù)量在2020年出現(xiàn)新高峰，達(dá)到139個(gè)。此外，對(duì)于新一代療法如細(xì)胞與基因治療的開(kāi)發(fā)投入在各國(guó)也越來(lái)越多。

中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新也在蓬勃發(fā)展中，市場(chǎng)規(guī)模有望從2018年的3萬(wàn)億元到2022年突破4萬(wàn)億元。在全球趨勢(shì)的影響下和國(guó)內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動(dòng)下，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新逐漸發(fā)展出自己的特色，主要體現(xiàn)在政府機(jī)構(gòu)對(duì)于生物創(chuàng)新藥的重視、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)數(shù)字化轉(zhuǎn)型的領(lǐng)先、人工智能對(duì)生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈的賦能持續(xù)加大等方面。中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展逐漸跟上世界腳步，從以往的快速跟進(jìn)到現(xiàn)在的普遍創(chuàng)新，并向著領(lǐng)先創(chuàng)新的發(fā)展之路持續(xù)邁進(jìn)。為了抓住這個(gè)勢(shì)頭，中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)從政府機(jī)構(gòu)、投資機(jī)構(gòu)和科技公司不斷獲得利好因素，如政策和制度的改革、投資資金的持續(xù)注入、數(shù)字科技的運(yùn)用等。但也面臨著諸多挑戰(zhàn)，如基礎(chǔ)研究薄弱和創(chuàng)新人才缺乏等。德勤針對(duì)這些挑戰(zhàn)提出了對(duì)未來(lái)創(chuàng)新發(fā)展的建議：增強(qiáng)基礎(chǔ)研究、加強(qiáng)商業(yè)轉(zhuǎn)化、政企合作進(jìn)行高效資金導(dǎo)入和全方位人才發(fā)展。同時(shí)，德勤也針對(duì)長(zhǎng)三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀和趨勢(shì)進(jìn)行了研究，長(zhǎng)三角區(qū)域作為中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)領(lǐng)先區(qū)域，在專(zhuān)科院校的數(shù)量、人才聚集程度、生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈完備等方面皆有明顯優(yōu)勢(shì)，卻也面臨著與全國(guó)相似的挑戰(zhàn)——基礎(chǔ)研究和人才的不足。因此德勤對(duì)于長(zhǎng)三角區(qū)域的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展提出對(duì)于基礎(chǔ)研究的重視需要再加強(qiáng)，同時(shí)利用多方資源推動(dòng)人才培育和吸引的發(fā)展建議。1中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|前言圖1：中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)專(zhuān)家引言“數(shù)字醫(yī)學(xué)提供了很好的機(jī)遇，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)把握好就能走到世界前沿。”——楊勝利，中國(guó)工程院院士，中國(guó)科學(xué)院上海生命科學(xué)研究院研究員“生物醫(yī)藥因?yàn)榧夹g(shù)壁壘高，推動(dòng)創(chuàng)新發(fā)展的關(guān)鍵是人才，這也是長(zhǎng)三角最主要的優(yōu)勢(shì)之一。”——張穎，諾華制藥（中國(guó)）總裁“生物醫(yī)藥創(chuàng)新是不分國(guó)界的，但我們要做的是找到適合中國(guó)國(guó)情的創(chuàng)新化。”——衛(wèi)穎飛，健新原力首席科學(xué)官，生物化學(xué)博士

“政府要有的放矢地讓更多小企業(yè)有更多的勇氣去做創(chuàng)新，讓萬(wàn)馬奔騰起來(lái)?！薄畋螅虾＝煌ù髮W(xué)特聘教授、博士生導(dǎo)師，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院上海市免疫學(xué)研究所副所長(zhǎng)“合理利用大數(shù)據(jù)在新藥開(kāi)發(fā)、靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)、臨床試驗(yàn)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)等是未來(lái)發(fā)展重點(diǎn)?！薄獥罱ㄐ?，基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官，醫(yī)學(xué)博士“中國(guó)目前真正一流的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新項(xiàng)目仍少，問(wèn)題在于投資機(jī)構(gòu)對(duì)原創(chuàng)性研發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)收益顧慮。”——孫鍶銘，摩根士丹利亞太區(qū)投資銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理

“政府能夠引導(dǎo)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的基礎(chǔ)研究，但是商業(yè)化依舊需要靠市場(chǎng)機(jī)制來(lái)完成。”——宋瑞霖，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)，博士“科學(xué)創(chuàng)新就是發(fā)現(xiàn)以前不知道的事情，我們要想政府所想，做市場(chǎng)所需。”——余國(guó)良，健新原力創(chuàng)始人，分子生物學(xué)博士“創(chuàng)新是建立在失敗的基礎(chǔ)上，政府應(yīng)該要更加愿意去承擔(dān)創(chuàng)新帶來(lái)的風(fēng)險(xiǎn)。”——毛晨，蘭馨亞洲的醫(yī)藥投資董事總經(jīng)理2中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)3中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)生物醫(yī)藥主要的產(chǎn)品為生物藥，生物藥可再細(xì)分為生物創(chuàng)新藥和生物類(lèi)似藥，兩者的開(kāi)發(fā)比較如下4（圖1.1，表1.1）生物創(chuàng)新藥：目的在于證明產(chǎn)品療效以及安全性。生物類(lèi)似藥：目的在于證明產(chǎn)品與對(duì)照物在藥代動(dòng)力學(xué)、藥代效力學(xué)、安全性和免疫原性是否有可比性。圖1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類(lèi)似藥上市前開(kāi)發(fā)難度比較臨床試驗(yàn)藥代動(dòng)力/效力學(xué)臨床前研究分子合成篩選生物類(lèi)似藥生物創(chuàng)新藥上市前開(kāi)發(fā)難度大小較難較易來(lái)源：mAbxience,"GENERICS,BIOLOGICS,BIOSIMILARS:WHO'SWHO?",德勤研究整理表1.1：生物創(chuàng)新藥與生物類(lèi)似藥的橫向?qū)Ρ壬飫?chuàng)新藥生物類(lèi)似藥研發(fā)成本（美金）8億1-3億研發(fā)到上市的時(shí)長(zhǎng)（年）至少8-10年至少7-8年臨床試驗(yàn)研究重點(diǎn)臨床I期-III期的療效和安全性臨床III期的藥代動(dòng)力學(xué)對(duì)照試驗(yàn)試驗(yàn)患者群體規(guī)模800-1000人100-500人上市后研究項(xiàng)目臨床IV期，藥物風(fēng)險(xiǎn)管理如藥物警戒臨床IV期，藥物風(fēng)險(xiǎn)管理如藥物警戒來(lái)源：mAbxience,"GENERICS,BIOLOGICS,BIOSIMILARS:WHO'SWHO?",德勤研究整理4The中國(guó)生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進(jìn)行時(shí)"Big4"生物創(chuàng)新藥的產(chǎn)品不斷迭代、發(fā)展、突品如細(xì)胞與基因治療等。研發(fā)生物創(chuàng)新藥發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥的完整周期平均需要至少破，從最早的1980年代的人胰島素、干擾是一項(xiàng)龐大的工程，一般可以分為五個(gè)步10年，而臨床試驗(yàn)階段平均需要6至7年素和疫苗等第一代產(chǎn)品，一直到2015年驟（圖1.3）：新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)階段；臨床的時(shí)間7。因此，有效地加速開(kāi)發(fā)過(guò)程對(duì)于之后的雙特異性抗體、重組多克隆抗體、前研究階段；臨床試驗(yàn)階段；上市申請(qǐng)階推動(dòng)全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新極為關(guān)鍵。免疫療法等第四代產(chǎn)品5（圖1.2），目前段；上市后研究階段6。據(jù)PhRMA統(tǒng)計(jì)，在仍在持續(xù)創(chuàng)新開(kāi)展新一代生物創(chuàng)新藥產(chǎn)2015年，對(duì)一般的生物醫(yī)藥企業(yè)來(lái)說(shuō)，開(kāi)圖1.2：中美生物創(chuàng)新藥發(fā)展演變比較中國(guó)1990-2000第一代生物創(chuàng)新藥–人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等?第二代生物創(chuàng)新藥–TNF-α-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類(lèi)似物、生長(zhǎng)因子等2015-至今第三代&第四代生物創(chuàng)新藥–抗體藥物、免疫療法

美國(guó)1980-1990第一代生物創(chuàng)新藥–人胰島素、促紅細(xì)胞生成素、干擾素、重組疫苗等?第二代生物創(chuàng)新藥–TNF-α-Fc融合蛋白、粒細(xì)胞集落刺激因子、胰島素類(lèi)似物、生長(zhǎng)因子等2000-2015第三代生物創(chuàng)新藥–人源化/全人源單抗、抗體偶聯(lián)藥物、抗體片段?第四代生物創(chuàng)新藥–雙特異性抗體、重組多克隆抗體、免疫療法來(lái)源：西南證券《生物藥：全球巨頭深度布局、國(guó)內(nèi)投資迎時(shí)代機(jī)遇》，德勤研究整理圖1.3：創(chuàng)新生物藥開(kāi)發(fā)各環(huán)節(jié)中的可加速環(huán)節(jié)新藥發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)階段臨床前研究階段臨床研究階段?發(fā)現(xiàn)所有潛在靶點(diǎn)?吸收代謝信息?臨床I期：安全性和?篩出無(wú)效靶點(diǎn)?潛在好處和作用機(jī)制藥代動(dòng)力學(xué)?生成分子式?最佳劑量和服用方式?臨床II期：對(duì)患者的?篩出無(wú)效分子式?副作用/不良事件有效性和安全性檢測(cè)?進(jìn)一步調(diào)整分子式?對(duì)不同群體的影響?臨床III期：長(zhǎng)效安全?與其他治療的互動(dòng)性和療效測(cè)試?與類(lèi)似藥物相比的有效性

上市申請(qǐng)階段向當(dāng)?shù)厮幬锉O(jiān)管政府機(jī)構(gòu)提交上市申請(qǐng)（FDA,EMA,NMPA等）對(duì)于有突破性療效或是孤兒藥的產(chǎn)品可能被授予優(yōu)先審評(píng)資格

上市后研究階段真實(shí)世界數(shù)據(jù)搜集上市后產(chǎn)品療效監(jiān)測(cè)不良事件監(jiān)測(cè)藥品改良研究組合療法開(kāi)發(fā)來(lái)源：德勤研究分析5中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)隨著科技的發(fā)展和突破，全球每年獲批物創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)上市數(shù)量12（圖1.5），發(fā)藥企業(yè)的創(chuàng)新藥產(chǎn)品逐漸成功商業(yè)上市。的創(chuàng)新藥逐年增加891011（圖1.4），除了現(xiàn)不管是美國(guó)或是中國(guó)的生物創(chuàng)新藥皆隨著數(shù)字技術(shù)在生物藥創(chuàng)新領(lǐng)域的應(yīng)用，2020年由于新冠疫情的影響導(dǎo)致全球新是增長(zhǎng)狀態(tài)，而中國(guó)的生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)以及醫(yī)療外包服務(wù)企業(yè)，如CRO（醫(yī)藥合藥上市的審批周期被拉長(zhǎng)。自2016年起，量在2019年超越美國(guó)，2020年保持同樣同研究組織）與CDMO（醫(yī)藥合同研發(fā)生從臨床晚期（臨床III期和注冊(cè)前）、獲批狀態(tài)，且2021年有望繼續(xù)維持勢(shì)頭。這主產(chǎn)組織）的快速崛起，未來(lái)全球的生物創(chuàng)注冊(cè)到成功上市的新藥數(shù)量呈現(xiàn)穩(wěn)定增要?dú)w功于近幾年中國(guó)一系列創(chuàng)新藥上市新藥的數(shù)量有望以更快的速度增加。長(zhǎng)。我們進(jìn)一步比較了美國(guó)和中國(guó)歷年生政策與監(jiān)管制度的改革，以及中國(guó)生物醫(yī)圖1.4：全球各開(kāi)發(fā)階段的臨床晚期產(chǎn)品管線數(shù)量比較（2016-2021）9541,0251,006臨床III期1,0091,0201,029197220214注冊(cè)前199246267102116150已注冊(cè)1521301501,2731,3951,199已上市1,2731,3241,3372016 20172018201920202021來(lái)源：PharmaProjects,德勤研究整理6The中國(guó)生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進(jìn)行時(shí)"Big4"圖1.5：中美生物創(chuàng)新藥獲批數(shù)量比較（2016年-2021年3月）1716151414121172332201620172018201920202021年3月美國(guó)生物創(chuàng)新藥數(shù)量中國(guó)生物創(chuàng)新藥數(shù)量來(lái)源：醫(yī)藥魔方，德勤研究整理（一）數(shù)字化轉(zhuǎn)型下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新加速在2020年，數(shù)字技術(shù)在多方面賦能醫(yī)療加速，科技應(yīng)用的比例大幅增加，尤其在數(shù)字化轉(zhuǎn)型可謂是近幾年所有行業(yè)中最護(hù)理服務(wù)，如提供更好的服務(wù)整合、協(xié)助改變醫(yī)患交互模式和醫(yī)藥品配送渠道方炙手可熱的話題之一，醫(yī)療板塊亦是。早期發(fā)現(xiàn)并降低治療風(fēng)險(xiǎn)、預(yù)測(cè)并協(xié)助管面。德勤全球?qū)W洲的1800名醫(yī)生和護(hù)“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的概念在許多國(guó)家正逐理健康需求、優(yōu)化臨床數(shù)據(jù)質(zhì)量以提供士進(jìn)行了問(wèn)卷調(diào)研，以及對(duì)超過(guò)40位來(lái)漸成為主流趨勢(shì)，覆蓋線上咨詢(xún)、遠(yuǎn)程醫(yī)更及時(shí)、高效且安全的醫(yī)療服務(wù)。然而，自歐洲七個(gè)國(guó)家的醫(yī)療健康的利益相關(guān)者療、線上藥房、互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院、臨床信息采數(shù)字化轉(zhuǎn)型能做的不僅僅是在技術(shù)上的（丹麥、德國(guó)、意大利、荷蘭、挪威、葡萄集數(shù)字化的應(yīng)用影響廣大。在新冠疫情爆支持，還有技術(shù)革新聯(lián)動(dòng)的管理變革，從牙和英國(guó)）進(jìn)行訪談，了解他們對(duì)數(shù)字科發(fā)后，全球數(shù)字科技的應(yīng)用被大幅加速，而帶動(dòng)服務(wù)交付的效率和有效性，對(duì)患者技在生物醫(yī)藥的診療應(yīng)用的看法和觀點(diǎn)許多跨國(guó)藥企和醫(yī)療機(jī)構(gòu)都加大數(shù)字科和臨床醫(yī)生皆帶來(lái)好處13。但由于醫(yī)藥行13（圖1.6），以及數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面技的投資，以求能夠迅速投入實(shí)際使用。業(yè)對(duì)于醫(yī)療和臨床信息合規(guī)有極高的要臨的主要挑戰(zhàn)（圖1.7），發(fā)現(xiàn)醫(yī)生對(duì)于數(shù)在德勤與楊勝利院士的訪談中，楊勝利院求，以及業(yè)務(wù)流程具備一定的復(fù)雜性，先字科技賦能的關(guān)注點(diǎn)主要在速度和便利士特別強(qiáng)調(diào)了數(shù)字科技在醫(yī)學(xué)上的應(yīng)用前的數(shù)字化轉(zhuǎn)型仍處于轉(zhuǎn)型初期。新冠性的提升方面。帶動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的快速發(fā)展。疫情爆發(fā)后，數(shù)字化進(jìn)程有了突飛猛進(jìn)的圖1.6：歐洲醫(yī)生對(duì)于自己國(guó)家的數(shù)字化科技賦能的形容問(wèn)及目前該國(guó)的醫(yī)療數(shù)字化進(jìn)展時(shí)，問(wèn)及目前該國(guó)的醫(yī)療數(shù)字化進(jìn)展時(shí)，最常被提及的三個(gè)正面形容詞最常被提及的三個(gè)負(fù)面形容詞快速緩慢創(chuàng)新復(fù)雜有效率的官僚主義來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"7中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)圖1.7：歐洲醫(yī)生在數(shù)字科技賦能應(yīng)用所面臨的三大挑戰(zhàn)57.4% 50.3% 49.0%官僚主義 技術(shù)成本 找到能確實(shí)滿足需求的合適技術(shù)來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"此外，德勤對(duì)數(shù)字化醫(yī)療在歐洲各國(guó)的應(yīng)用領(lǐng)域做出了統(tǒng)計(jì)（表1.2），受訪者們認(rèn)為數(shù)字化轉(zhuǎn)型最普遍的應(yīng)用是電子病歷（81%），其次是電子處方（62%）；反觀如機(jī)器人、基因組學(xué)技術(shù)和虛擬現(xiàn)實(shí)等新一代技術(shù)的應(yīng)用則相比之下只占了小份額。表1.2：臨床醫(yī)生使用的各數(shù)字化技術(shù)類(lèi)型百分比變化歐洲丹麥德國(guó)意大利荷蘭挪威葡萄牙英國(guó)電子病歷81%95%77%69%97%89%74%87%電子處方62%73%13%67%97%86%96%69%在線預(yù)約掛號(hào)54%61%38%53%67%41%66%62%臨床醫(yī)生用的軟件51%54%44%53%70%40%55%52%在線訪問(wèn)平臺(tái)/工具（基層醫(yī)療或醫(yī)院診療用）46%50%23%47%49%51%68%57%遠(yuǎn)程醫(yī)療43%61%30%38%59%40%45%47%名冊(cè)制作37%29%52%14%46%39%23%49%藥局和藥品配送的自動(dòng)化30%38%23%25%62%34%13%35%護(hù)理診斷點(diǎn)26%24%31%10%43%35%9%37%患者用的軟件或可戴式設(shè)備22%26%21%18%35%15%17%26%遠(yuǎn)程重要指標(biāo)監(jiān)測(cè)22%24%22%21%24%20%13%25%其他臨床任務(wù)的自動(dòng)化19%26%25%9%28%15%12%22%語(yǔ)音識(shí)別工具16%16%26%8%10%26%1%20%機(jī)器人應(yīng)用8%8%13%8%5%6%3%8%基因組學(xué)數(shù)據(jù)（存儲(chǔ)或使用）8%14%11%6%1%5%3%10%射頻識(shí)別技術(shù)電子標(biāo)簽（RFID）6%3%8%3%3%2%5%9%人工智能技術(shù)5%7%7%5%5%6%2%5%虛擬現(xiàn)實(shí)5%4%4%5%5%5%0%7%來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"Digitaltransformation:ShapingthefutureofEuropeanhealthcare"8隨著數(shù)字化醫(yī)療和“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”的推動(dòng)和發(fā)展，生物藥的開(kāi)發(fā)、處方開(kāi)立和配送渠道都有了極大的變化。隨著技術(shù)的不斷成熟，數(shù)字醫(yī)療將在深入生物藥“自上而下”的產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)中扮演越來(lái)越重要的角色，不僅僅帶動(dòng)企業(yè)端的應(yīng)用轉(zhuǎn)

型，還能促進(jìn)整個(gè)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈的全面 企業(yè)的商業(yè)模式將從以往傳統(tǒng)線下為主，加速。在疫情尚未有效控制的情況下，全 轉(zhuǎn)為線上線下融合的雙線發(fā)展模式。球生物醫(yī)藥公司進(jìn)行數(shù)字化轉(zhuǎn)型的必要 德勤整理了以下幾個(gè)跨國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)在性也變得更加迫切，從生物藥的研發(fā)、制 數(shù)字科技賦能生物醫(yī)藥創(chuàng)新開(kāi)發(fā)的造到銷(xiāo)售的全方位變革，與科技公司的商 案例。業(yè)合作也會(huì)越來(lái)越多。預(yù)計(jì)未來(lái)生物醫(yī)藥武田制藥和醫(yī)療技術(shù)公司Seqster達(dá)成合作，共同開(kāi)發(fā)能幫助患者實(shí)現(xiàn)數(shù)字化體驗(yàn)的解決方案2020年10月29日，武田制藥和Seqster宣布達(dá)成一項(xiàng)擴(kuò)展協(xié)議，通過(guò)更佳的訪問(wèn)和理解患者數(shù)據(jù)來(lái)改善治療效果。Seqster向武田提供其安全平臺(tái)的即時(shí)訪問(wèn)權(quán)利，將個(gè)體病患的縱向電子病歷、基因組圖譜和可穿戴設(shè)備的健康數(shù)據(jù)進(jìn)行可視化。通過(guò)此合作，武田制藥將能更好地搜集真實(shí)世界數(shù)據(jù)，能夠更加即時(shí)地將真實(shí)世界數(shù)據(jù)運(yùn)用到新藥開(kāi)發(fā)和患者服務(wù)的規(guī)劃中14。勃林格殷格翰與Science37達(dá)成合作，利用數(shù)字科技加速新藥開(kāi)發(fā)Science37利用數(shù)字科技構(gòu)建數(shù)字化運(yùn)營(yíng)模型Metasite，模型的核心為云服務(wù)移動(dòng)平臺(tái)NetworkOrientedResearchAssistant（NORA），此平臺(tái)能夠移除地域限制，提供以患者為中心的臨床試驗(yàn)全面支持，從患者招募到完成遠(yuǎn)程試驗(yàn)全覆蓋，招募多樣化參與者的同時(shí)，有效提高臨床試驗(yàn)的有效性和進(jìn)行速度。2019年1月8日，勃林格殷格翰與Science37達(dá)成合作協(xié)議，Science37的NORA系統(tǒng)將助力勃林格殷格翰的臨床試驗(yàn)加速，達(dá)到加速新藥開(kāi)發(fā)的目的15。（二）人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的全產(chǎn)業(yè)鏈應(yīng)用，加速全方位技術(shù)突破德勤全球曾對(duì)人工智能賦能新藥發(fā)現(xiàn)進(jìn)行了深入的研究，歸納出生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素16（圖1.8）：圖1.8：生物醫(yī)藥企業(yè)采用人工智能的五大考慮因素強(qiáng)有力的合作關(guān)系將改善對(duì)強(qiáng)大可靠 認(rèn)識(shí)到科技巨頭的數(shù)據(jù)的訪問(wèn) 顛覆性潛力

創(chuàng)新藥發(fā)現(xiàn)的渠道日益多樣化

獲得新的人工智能 建立新的關(guān)鍵業(yè)績(jī)技能和人才 指標(biāo)和設(shè)計(jì)思路生物醫(yī)藥公司通過(guò)跨行業(yè)的合作以有效利用大數(shù)據(jù)，實(shí)現(xiàn)更優(yōu)質(zhì)的新藥開(kāi)發(fā)流程，帶來(lái)更好的產(chǎn)品管線組合和促進(jìn)新藥的開(kāi)發(fā)效率。

科技公司能夠訪問(wèn)大數(shù)據(jù)，且多數(shù)已經(jīng)投資了人工智能在醫(yī)療健康行業(yè)的應(yīng)用。

人工智能可以提供更好的預(yù)測(cè)模型和更靈活的研究，提高了創(chuàng)新藥的開(kāi)發(fā)多元性。

需要人工智能專(zhuān)家來(lái)需要新的標(biāo)準(zhǔn)來(lái)評(píng)估實(shí)施解決方案并評(píng)估發(fā)現(xiàn)里程碑。與第三方的合作。來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"9中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)另外，德勤全球在2020年也進(jìn)行了關(guān)于生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費(fèi)的問(wèn)卷調(diào)研17，統(tǒng)計(jì)出了以下三個(gè)發(fā)展趨勢(shì)（圖1.9）。圖1.9：全球生物醫(yī)藥公司在人工智能的布局和花費(fèi)調(diào)研結(jié)果123

2019年，超過(guò)60%的生命科學(xué)企業(yè)投入超過(guò)2000萬(wàn)美元在人工智能計(jì)劃上，且超過(guò)半數(shù)的企業(yè)預(yù)計(jì)2020年對(duì)人工智能的投資將增加。生命科學(xué)企業(yè)試圖通過(guò)人工智能實(shí)現(xiàn)的重點(diǎn)成果包括：增強(qiáng)現(xiàn)有產(chǎn)品（28%）、創(chuàng)建新產(chǎn)品和服務(wù)（27%）以及提高流程效率（22%）。約43%的企業(yè)表示已成功運(yùn)用人工智能使自身的工作流程更加高效。影響人工智能實(shí)施計(jì)劃的主要挑戰(zhàn)包括：難以辨別價(jià)值最高的人工智能應(yīng)用場(chǎng)景項(xiàng)目（30%）、數(shù)據(jù)方面的挑戰(zhàn)（28%）以及將人工智能整合到組織中（28%）。來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"科技發(fā)展不斷突破和快速迭代的今天，通過(guò)與現(xiàn)代科技聯(lián)動(dòng)，新藥研發(fā)的困境也計(jì)，人工智能的運(yùn)用可有效節(jié)約全球每年各行各業(yè)都在與科技發(fā)展進(jìn)行結(jié)合以達(dá)逐漸被打破，越來(lái)越多的醫(yī)藥企業(yè)和科約280億美元的新藥研發(fā)成本，并顯著提到創(chuàng)新發(fā)展，其中也包含醫(yī)療行業(yè)。人工技企業(yè)紛紛建立合作關(guān)系，運(yùn)用人工智高醫(yī)療信息的傳遞效率20。智能作為全球重點(diǎn)發(fā)展的科技之一，能夠能來(lái)研發(fā)出新藥。一個(gè)生物新藥從發(fā)現(xiàn)、實(shí)現(xiàn)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)自上游到下游的投研發(fā)、臨床試驗(yàn)、到獲批上市需要12年的在2020年，人工智能的運(yùn)用早已投入到入使用，并且部分應(yīng)用場(chǎng)景已經(jīng)能夠?yàn)槠髸r(shí)間，且成本大約在11.5億歐元。高昂的生命科學(xué)行業(yè)中，且利用率仍保持持續(xù)業(yè)帶來(lái)實(shí)際收益。新冠疫情爆發(fā)后，越來(lái)成本和漫長(zhǎng)的開(kāi)發(fā)過(guò)程令許多醫(yī)藥企業(yè)增長(zhǎng)的趨勢(shì)。在接下來(lái)的三到五年間，我越多的生物醫(yī)藥企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)通過(guò)與在開(kāi)發(fā)新藥上困難重重，再加上即便有們將有機(jī)會(huì)看到更多人工智能的運(yùn)用投人工智能的結(jié)合來(lái)完成創(chuàng)新突破，在新藥10,000個(gè)分子式通過(guò)了初期篩選，最后入生物醫(yī)藥的新藥研發(fā)和發(fā)展，通過(guò)人開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)運(yùn)營(yíng)，甚至商業(yè)戰(zhàn)略上都有所仍只有不到1%的分子式能夠進(jìn)入到臨床工智能的應(yīng)用來(lái)進(jìn)一步擴(kuò)張生物醫(yī)藥公應(yīng)用。人工智能技術(shù)在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)上的試驗(yàn)階段，突顯了新藥開(kāi)發(fā)耗時(shí)、耗力又司從分子開(kāi)發(fā)到市場(chǎng)投入的產(chǎn)業(yè)鏈（圖運(yùn)用已經(jīng)滲透到許多方面，包括加速藥物耗錢(qián)的困境19。此困境將隨著人工智能在1.10）。研發(fā)、輔助治療開(kāi)發(fā)、基因治療分析等，新藥開(kāi)發(fā)方面的應(yīng)用而轉(zhuǎn)變。人工智能能其中的重點(diǎn)應(yīng)用領(lǐng)域是在藥物研發(fā)方面。夠通過(guò)對(duì)文獻(xiàn)或信息的數(shù)據(jù)分析和新治目前藥物研發(fā)占人工智能醫(yī)療市場(chǎng)至少療靶點(diǎn)的發(fā)掘來(lái)縮短一般生物新藥的研35%的份額18。發(fā)周期，并同時(shí)降低藥物研發(fā)成本。據(jù)統(tǒng)10The中國(guó)生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進(jìn)行時(shí)"Big4"圖1.10：人工智能在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈中的應(yīng)用場(chǎng)景研發(fā) 生產(chǎn) 供應(yīng)鏈 商務(wù)靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和驗(yàn)證質(zhì)量控制更積極供應(yīng)鏈自我修復(fù)AI的全渠道利用數(shù)字?jǐn)?shù)據(jù)串聯(lián)批次自動(dòng)放出供需規(guī)劃將患者建議納入產(chǎn)品更新分子設(shè)計(jì)優(yōu)化產(chǎn)量和產(chǎn)出優(yōu)化與醫(yī)療從業(yè)者的交流患者分層提高患者素養(yǎng)功能啟用和風(fēng)險(xiǎn)管理（網(wǎng)絡(luò)，合規(guī)和法規(guī)）來(lái)源：DeloitteCenterforHealthSolutions,"IntelligentdrugDiscoveryPoweredbyAI"以下為人工智能助力全球創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的實(shí)際案例——案例一：AlphaFold2根據(jù)氨基酸預(yù)測(cè)出蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)Google的Deepmind團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出的人工智能產(chǎn)品AlphaFold2，在2020年蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)關(guān)鍵評(píng)估（CriticalAssessmentofproteinStructurePrediction，CASP）雙年賽中擊敗其他上百個(gè)選手，在滿分100分中得到了接近90分的成績(jī)21，預(yù)測(cè)結(jié)果已經(jīng)接近實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)的水平，成功根據(jù)氨基酸序列準(zhǔn)確預(yù)測(cè)蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)，且預(yù)測(cè)的準(zhǔn)確度可與冷凍電子顯微鏡（cryo-EM）、核磁共振或X射線晶體學(xué)等實(shí)驗(yàn)技術(shù)媲美。美國(guó)密歇根大學(xué)張陽(yáng)教授評(píng)論AlphaFold2完成了大突破，通過(guò)直接訓(xùn)練結(jié)構(gòu)中的原子坐標(biāo)來(lái)訓(xùn)練AlphaFold2，并在此次CASP賽上證明了蛋白結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)問(wèn)題能夠被解決。中國(guó)人民大學(xué)數(shù)學(xué)科學(xué)研究院龔新奇教授認(rèn)為AlphaFold2向世界證明了三項(xiàng)成功：1）與實(shí)驗(yàn)晶體結(jié)構(gòu)相當(dāng)?shù)念A(yù)測(cè)準(zhǔn)確度將替代晶體結(jié)構(gòu)；2）部分含有多個(gè)結(jié)構(gòu)域的復(fù)雜超長(zhǎng)的單鏈結(jié)構(gòu)達(dá)到了可以跟實(shí)驗(yàn)結(jié)構(gòu)相比較的程度；3）協(xié)助解析了在競(jìng)賽中有所涉及但在實(shí)驗(yàn)多年仍未能獲取的X射線晶體和cryo-EM冷凍電鏡結(jié)構(gòu)，像是T1058的膜蛋白，在用了Alphafold2的預(yù)測(cè)模型之后，才成功與原有晶體學(xué)數(shù)據(jù)綜合解析出結(jié)構(gòu)22。案例二：MELLODDY（MachineLearningLedgerOrchestrationforDrugDiscovery）項(xiàng)目MELLODDY項(xiàng)目是通過(guò)機(jī)器學(xué)習(xí)賬本編制來(lái)執(zhí)行新藥發(fā)現(xiàn)的項(xiàng)目，由17家合作伙伴（10家頂尖生物醫(yī)藥企業(yè)：安進(jìn)、安斯泰來(lái)、阿斯利康、拜耳、勃林格殷格翰、葛蘭素史克、楊森制藥、默克、諾華和施維雅；2所歐洲大學(xué)：比利時(shí)魯汶大學(xué)、匈牙利布達(dá)佩斯技術(shù)與經(jīng)濟(jì)大學(xué)；4家初創(chuàng)企業(yè)：Owkin、Iktos、Kubermatic、SubstrateFoundation；1家人工智能公司：英偉達(dá)）組成，旨在有效地共享10家生物醫(yī)藥企業(yè)的數(shù)據(jù)集，特別是人工智能在新藥發(fā)現(xiàn)應(yīng)用上。此種合作模式的基礎(chǔ)在于使用區(qū)塊鏈技術(shù)，提高預(yù)測(cè)準(zhǔn)確性，幫助篩選出更好的候選產(chǎn)品。項(xiàng)目開(kāi)始于2019年，為期三年，預(yù)計(jì)花費(fèi)1.84億歐元，并另外獲得了合作伙伴IMI（InnovativeMedicinesInitiative創(chuàng)新藥物倡議）的資金贊助23。11中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)（三）生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新研發(fā)重心向創(chuàng)新靶點(diǎn)和新一代療法的開(kāi)發(fā)轉(zhuǎn)移創(chuàng)新生物藥靶點(diǎn)的新發(fā)現(xiàn)持續(xù)進(jìn)行中新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和開(kāi)發(fā)一直都是生物創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)的核心，一旦能夠開(kāi)發(fā)出新的有效靶點(diǎn)并成功上市，便能給藥企帶來(lái)龐大的利潤(rùn)和發(fā)展前景。據(jù)PharmaProjects統(tǒng)

計(jì)，2020年全球一共新增了139個(gè)新靶點(diǎn)（圖1.11），是近10年來(lái)僅次于2011年的新增數(shù)量（2011年的新增數(shù)量暴增主要是因?yàn)樽?011年起計(jì)入了細(xì)菌靶點(diǎn)的數(shù)量），從行業(yè)的角度來(lái)說(shuō)是個(gè)非常好的結(jié)果。同時(shí)，創(chuàng)新靶點(diǎn)數(shù)量的持續(xù)增長(zhǎng)也將帶來(lái)更豐富的創(chuàng)新生物藥產(chǎn)品管線8。圖1.11：新靶點(diǎn)開(kāi)發(fā)數(shù)量統(tǒng)計(jì)（2005年-2020年）2001801791601391401131161201071029797100100928980727775676860402002005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020來(lái)源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》截至2021年1月，全球最熱門(mén)的創(chuàng)新靶點(diǎn) 進(jìn)了4名和5名，產(chǎn)品數(shù)量分別新增了53開(kāi)發(fā)是erb-b2receptortyrosinekinase 個(gè)和8個(gè)。但同時(shí)也有數(shù)量下滑的靶點(diǎn)，例2(Her-2)，2020年共有158個(gè)產(chǎn)品，2021 如opioid receptormu1，主要的影響原年新增了5個(gè)，連續(xù)兩年蟬聯(lián)第一，主要 因可能來(lái)自于阿片類(lèi)藥物上癮問(wèn)題的負(fù)原因在于乳腺癌的患者數(shù)量增長(zhǎng)快速，需 面宣傳，進(jìn)而導(dǎo)致企業(yè)對(duì)于阿片類(lèi)藥物的求增大。同時(shí)德勤也觀察到幾個(gè)新上升 研發(fā)退卻（表1.3）8。的熱門(mén)靶點(diǎn)，例如CD3e和GLP-1，分別前12The中國(guó)生semiconductor物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)industry展望|一、in全Asia球生Pacific物醫(yī)藥產(chǎn)|The業(yè)創(chuàng)Asia新突破Pacific進(jìn)行時(shí)"Big4"表1.3：全球創(chuàng)新蛋白靶點(diǎn)前15名2021(2020)排名靶點(diǎn)2021(2020)產(chǎn)品數(shù)1(1)erb-b2receptortyrosinekinase2[Her-2]163(158)2(3)epidermalgrowthfactorreceptor151(148)3(7)CD3emolecule149(116)4(5)CD19molecule144(121)5(4)vascularendothelialgrowthfactorA142(143)6(6)CD274molecule[PD-L1]141(116)7(9)programmedcelldeath1[PD-1]122(111)8(2)opioidreceptormu1112(148)9(8)nuclearreceptorsubfamily3groupCmember1[glucocorticoidreceptor]100(112)10(15)glucagon-likepeptide1receptor[GLP-1]98(90)11(13)cannabinoidreceptor196(97)12(10)prostaglandin-endoperoxidesynthase2[COX-2]96(107)13(11)tumornecrosisfactor89(101)14(14)opioidreceptorkappa184(97)15(16)membranespanning4-domainsA182(78)來(lái)源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》整體來(lái)說(shuō)，目前全球的創(chuàng)新靶點(diǎn)研發(fā)速度仍在持續(xù)增長(zhǎng)，跨國(guó)大型藥企在創(chuàng)新生物藥的投入也持續(xù)增多，且基本都有半數(shù)以上的在研產(chǎn)品是創(chuàng)新藥8（表1.4），在以人工智能主導(dǎo)的科技應(yīng)用投入加大的助推下，新靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)以及研發(fā)上市將會(huì)有更為樂(lè)觀的前景。表1.4：產(chǎn)品管線規(guī)模大小前10名生物醫(yī)藥企業(yè)2021(2020)排名公司2021(2020)在研產(chǎn)品數(shù)2021創(chuàng)新藥數(shù)量1(1)諾華232(222)145(63%)2(5)羅氏227(174)137(60%)3(2)武田199(198)86(43%)4(3)百時(shí)美施貴寶177(189)99(56%)5(8)默沙東176(157)91(52%)6(6)輝瑞170(170)113(66%)7(4)強(qiáng)生162(182)85(52%)8(16)艾伯維160(89)64(40%)9(7)阿斯利康157(164)89(57%)10(11)賽諾菲141(137)71(50%)來(lái)源：PharmaProjects,《PharmaR&DAnnualReview2021》13中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|一、全球生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新突破進(jìn)行時(shí)新一代生物療法的黑馬：細(xì)胞和基因治療（CGT）從化合物到單抗類(lèi)生物制品，再到新一代的細(xì)胞和基因治療（CGT），治療選擇的不斷突破和創(chuàng)新為以往認(rèn)為無(wú)法治愈的疾病提供了許多新的治療選擇?，F(xiàn)在已經(jīng)

有多個(gè)CGT治療產(chǎn)品，包含CAR-T療法、干細(xì)胞療法和腺病毒的基因療法等，在全球各國(guó)獲批24（表1.5），為許多難治的疾病，如腫瘤和遺傳性基因疾病等提供了新的治療辦法25（圖1.12、1.13）。表1.5：目前在美國(guó)、日本和歐洲獲批的CGT療法統(tǒng)計(jì)國(guó)家/地區(qū)批準(zhǔn)機(jī)構(gòu)獲批CGT產(chǎn)品數(shù)美國(guó)FDA18日本PMDA11歐盟EMA14來(lái)源：PharmaBoardroom,"InFocusCell&GeneTherapy"圖1.12：全球CGT療法適應(yīng)癥覆蓋比例；圖1.13：全球CGT產(chǎn)品臨床階段比例統(tǒng)計(jì)其他 臨床12% III期9%心血管疾病7%神經(jīng)系全球CGT適應(yīng)癥全球CGT臨床統(tǒng)8%覆蓋比例（截至腫瘤試驗(yàn)階段（截至臨床I期2021年2月）39%2021年2月）55%炎癥及自臨床免疾病9%II期36%血液科眼科12%13%來(lái)源：浩悅資本，《2020卓悅年報(bào) 生物醫(yī)藥：中國(guó)創(chuàng)新，全球視野【上篇】》14CGT療法的開(kāi)發(fā)也需要大量的資金投入。據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)FDA在2018年到2020年底間共批準(zhǔn)了四款CGT治療產(chǎn)品上市，而企業(yè)和投資機(jī)構(gòu)在2018年的變革性藥物研究上也投入了超過(guò)130億美元的研究費(fèi)用。預(yù)計(jì)2030年還會(huì)有40-60個(gè)新CGT產(chǎn)品將獲批上市24。目前CGT治療產(chǎn)品在發(fā)現(xiàn)和臨床前的研發(fā)費(fèi)用在9億-11億美元，臨床階段費(fèi)用在8億-12億美元26。CGT療法的開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)、訂購(gòu)和交付在全球都還處在初期階段，企業(yè)也還在持續(xù)設(shè)計(jì)和建構(gòu)新的運(yùn)營(yíng)模式來(lái)支持CGT療法的發(fā)展。德勤在2020年對(duì)CGT治療的開(kāi)發(fā)進(jìn)行了一項(xiàng)調(diào)研，采訪了19位來(lái)自CGT價(jià)值鏈的跨職能領(lǐng)導(dǎo)者并總結(jié)了受訪者們對(duì)于CGT開(kāi)發(fā)的運(yùn)營(yíng)模式的五個(gè)觀點(diǎn)27：運(yùn)營(yíng)模式的建立：CGT療法的意義在于打破傳統(tǒng)的治療選擇，實(shí)現(xiàn)大分子和小分子產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。目前領(lǐng)導(dǎo)者們?nèi)栽谂鉀Q的難題包括：內(nèi)部開(kāi)發(fā)團(tuán)隊(duì)組建或是利用外包服務(wù)，對(duì)開(kāi)發(fā)生產(chǎn)采用集中或是分散管理，以及是否將資本投入到市場(chǎng)上前所未有的產(chǎn)品中。任何一項(xiàng)決策都會(huì)帶來(lái)長(zhǎng)遠(yuǎn)且不可逆的影響。在解決這些問(wèn)題的同時(shí)，企業(yè)也在思考CGT治療的性質(zhì)為何、如何獲得資本的機(jī)會(huì)、現(xiàn)有的外部能力的利用辦法，以及如何快速交付產(chǎn)品。優(yōu)化業(yè)務(wù)流程：CGT企業(yè)參與了從上游到下游的自上而下且錯(cuò)綜復(fù)雜的產(chǎn)品流程，包含產(chǎn)品的原物料搜集到產(chǎn)品追蹤，一直到CGT產(chǎn)品安全地送達(dá)到患者手上。因此，領(lǐng)導(dǎo)者們也正致力于尋找一個(gè)協(xié)調(diào)良好且同步所有功能的價(jià)值鏈。構(gòu)建數(shù)字化能力：CGT企業(yè)一般需要一套從頭做起的復(fù)雜的數(shù)字工具，來(lái)追蹤在病患旅程中的生物材料、關(guān)鍵患者信息和資金流動(dòng)。領(lǐng)導(dǎo)者們正專(zhuān)注于尋找可利用的工具，以提升醫(yī)生和患者的體驗(yàn)，同時(shí)支持搜集長(zhǎng)期安全性和療效的數(shù)據(jù)。

提高風(fēng)險(xiǎn)承受韌性：產(chǎn)業(yè)鏈中各環(huán)節(jié)的領(lǐng)導(dǎo)者們都強(qiáng)調(diào)CGT企業(yè)的靈活性、風(fēng)險(xiǎn)承受和快速?zèng)Q策能力的重要性，部分大型生物藥企在并購(gòu)或收購(gòu)CGT企業(yè)的時(shí)候，都選擇進(jìn)行圍欄策略以維持運(yùn)行和一定程度的自主權(quán)。新支付模式試驗(yàn)：縱使CGT治療可能帶來(lái)極大的療效，但費(fèi)用不菲以及療效持續(xù)性存在不確定性的問(wèn)題仍未得到解決。CGT企業(yè)和支付者正考慮通過(guò)基于價(jià)值的合同或是替代性融資機(jī)制來(lái)支付CGT治療費(fèi)用。在全球新冠疫情還未能完全得到控制的當(dāng)下，CGT治療的發(fā)展被拉緩，但整體市場(chǎng)還是在持續(xù)增長(zhǎng)中。在德勤與諾華制藥（中國(guó)）總裁張穎女士的訪談中，張穎女士提出在CGT治療的發(fā)展上，行業(yè)及整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)應(yīng)該要重點(diǎn)關(guān)注和思考的三個(gè)問(wèn)題：CGT通常是一次性治療，如何建立長(zhǎng)期療效和價(jià)值的評(píng)估機(jī)制？CGT不僅對(duì)產(chǎn)品的質(zhì)量要求高，還涉及復(fù)雜且嚴(yán)格的操作流程，如何確保高質(zhì)量生產(chǎn)、實(shí)施治療，并把控安全性？CGT治療作為新一代治療手段的業(yè)務(wù)盈利模式是什么，以讓患者獲益的同時(shí)使得企業(yè)可持續(xù)發(fā)展？德勤預(yù)計(jì)將會(huì)有更多的資金和資源投入到CGT治療的發(fā)展，帶來(lái)更多的生物藥治療創(chuàng)新。德勤的全球CGT調(diào)研項(xiàng)目的受訪者們對(duì)于CGT治療的發(fā)展前景持樂(lè)觀態(tài)度，抓住CGT治療的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)和預(yù)見(jiàn)行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)化將為企業(yè)帶來(lái)新機(jī)會(huì)，強(qiáng)調(diào)療效的同時(shí)保持高安全性，為CGT治療設(shè)計(jì)特別的價(jià)值鏈將會(huì)是關(guān)鍵。15中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)16中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)二、中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新趨勢(shì)生物醫(yī)藥行業(yè)具有高度政策和技術(shù)導(dǎo)向的特點(diǎn)，相比其他大多數(shù)行業(yè)，其創(chuàng)新發(fā)展路上往往會(huì)遭遇更多的技術(shù)和資金壁壘。在全球生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展趨勢(shì)的影響及國(guó)內(nèi)雙循環(huán)發(fā)展模式的推動(dòng)下，中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)除了響應(yīng)全球趨勢(shì)進(jìn)行創(chuàng)新變革外，同時(shí)也在精進(jìn)自我創(chuàng)新能力，向世界證明中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新能力。中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新在主流的兩大趨勢(shì)之下進(jìn)一步細(xì)分成四個(gè)趨勢(shì)變化（圖2.1），在四個(gè)趨勢(shì)中皆有自我創(chuàng)新突破和產(chǎn)業(yè)升級(jí)。圖2.1：中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展趨勢(shì)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展創(chuàng)新科技的應(yīng)用與賦能 創(chuàng)新研究開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的探索和突破智能賦能研發(fā) 數(shù)字創(chuàng)新先鋒 新一代治療選擇 靶點(diǎn)創(chuàng)新開(kāi)發(fā)來(lái)源：德勤研究分析整理（一）創(chuàng)新生物藥逐漸受到政府機(jī)構(gòu)的重視，研發(fā)上市的進(jìn)程獲得加速在一系列與生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)相關(guān)的監(jiān)管制度和政策的改革實(shí)施下，中國(guó)的創(chuàng)新藥上市周期縮短。2015年之前，中國(guó)的創(chuàng)新藥的批準(zhǔn)時(shí)間落后于海外醫(yī)療先進(jìn)國(guó)家5-7年，主要是受到來(lái)自臨床試驗(yàn)階段的審批和試驗(yàn)推進(jìn)困難的兩大因素影響28。以下德勤整理了近幾年的一系列醫(yī)療改革對(duì)于生物創(chuàng)新藥的上市加速的影響：舉措對(duì)生物創(chuàng)新藥上市加速的影響《藥品注冊(cè)管理辦在2020年最新版的《藥品注冊(cè)法》中，明確定義了四個(gè)審評(píng)加速通道，分別是突破性治療、優(yōu)先審評(píng)、法》的修訂附條件上市、優(yōu)先審評(píng)以及特別審批，為之后的創(chuàng)新藥的上市進(jìn)一步細(xì)化了上市申請(qǐng)通道，針對(duì)產(chǎn)品類(lèi)型做不同的審評(píng)方案，通過(guò)分類(lèi)來(lái)加速創(chuàng)新生物藥的上市?？s短臨床試驗(yàn)申請(qǐng)?jiān)S國(guó)家藥監(jiān)局在2018年公布了《關(guān)于調(diào)整藥物臨床試驗(yàn)審評(píng)審批程序的公告（2018年第50號(hào)）》，通過(guò)創(chuàng)可審評(píng)流程新藥的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)流程以鼓勵(lì)創(chuàng)新藥的研發(fā)，大幅縮短創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)需花費(fèi)的時(shí)間。加入人用藥品注冊(cè)技自2017年起，原國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局加入ICH并在2018年成功當(dāng)選管委會(huì)成員。加入ICH后推動(dòng)了中術(shù)要求國(guó)際協(xié)調(diào)會(huì)議國(guó)制度流程標(biāo)準(zhǔn)跟國(guó)際接軌，縮短國(guó)內(nèi)與國(guó)外的制度流程差異，提高國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力，吸引更多國(guó)際創(chuàng)新藥企（ICH）31業(yè)選擇中國(guó)作為首批上市國(guó)家之一。增加臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)中臨床試驗(yàn)條件和能力評(píng)價(jià)被納入醫(yī)療機(jī)構(gòu)等級(jí)評(píng)審的項(xiàng)目之中，目的在于鼓勵(lì)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)設(shè)立臨床試心的數(shù)量，推行備案驗(yàn)部門(mén)，有利于推動(dòng)更多臨床試驗(yàn)的進(jìn)行，同時(shí)推動(dòng)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格認(rèn)定備案管理制度，激勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)制管理31參與臨床試驗(yàn)的能力和熱情，成功將臨床試驗(yàn)中心數(shù)量從2015年的375家擴(kuò)增到2019年的1072家。修訂《專(zhuān)利法》，保最新版的《專(zhuān)利法》在2020年10月17日通過(guò)并將于2021年6月1日起實(shí)施。首次在立法層面提出新藥專(zhuān)利障專(zhuān)利以及延續(xù)專(zhuān)利權(quán)期限補(bǔ)償制度，對(duì)創(chuàng)新藥給予藥品專(zhuān)利期補(bǔ)償，藉此提高中國(guó)成為世界創(chuàng)新藥首批上市國(guó)家的地位，并保護(hù)期同時(shí)刺激本土創(chuàng)新藥企業(yè)在研發(fā)中投入更多，推動(dòng)本土創(chuàng)新31。審評(píng)能力加強(qiáng)，推動(dòng)國(guó)家藥審中心持續(xù)推動(dòng)審評(píng)人數(shù)的增加，從2015年的150人到2018年的700人，以及建立了由626名外聘科學(xué)監(jiān)管專(zhuān)家組成的評(píng)審專(zhuān)家團(tuán)，推動(dòng)以“科學(xué)監(jiān)管”、“公平公正”以及“公開(kāi)透明”為原則的評(píng)審制度的出臺(tái)和形成，加強(qiáng)對(duì)創(chuàng)新藥的支持。來(lái)源：公開(kāi)資料，德勤研究分析整理17中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)中國(guó)CRO和CDMO行業(yè)的發(fā)展促進(jìn)創(chuàng)新藥上市加速除了制度改革帶來(lái)的創(chuàng)新生物藥上市的加速，CRO和CDMO行業(yè)在2020年的快速發(fā)展也對(duì)創(chuàng)新生物藥的上市起到了加

速作用。蘭馨亞洲董事總經(jīng)理毛晨先生認(rèn)為CRO和CDMO能夠?qū)χ袊?guó)的很多初創(chuàng)生物醫(yī)藥企業(yè)提供很大幫助，協(xié)助這些生物醫(yī)藥初創(chuàng)企業(yè)度過(guò)前期的人力不足和臨床資源不足的成長(zhǎng)期。圖2.2：中國(guó)藥品CRO市場(chǎng)規(guī)模及預(yù)測(cè)（2015-2022E，億元）1,6001,4021,4001,1731,2009781,000815800678600559379446400200-來(lái)源：中商情報(bào)網(wǎng)圖2.3：國(guó)內(nèi)各類(lèi)型臨床前CRO及綜合CRO企業(yè)比例其他,25%化學(xué)合成,33%國(guó)內(nèi)各類(lèi)型臨床前綜合, CRO及綜合性CRO5% 企業(yè)占比情況藥物篩選,7%動(dòng)物模型, 藥理/毒理/藥12% 代,18%來(lái)源：中商情報(bào)網(wǎng)中國(guó)的CRO行業(yè)自2015年起持續(xù)增長(zhǎng)，預(yù)期在2021年有望突破1,000億元的市場(chǎng)規(guī)模29（圖2.2）。以往中國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的CRO和CDMO服務(wù)的使用者主要是仿制藥和生物類(lèi)似藥開(kāi)發(fā)企業(yè)為主（圖2.3）。但隨著政府機(jī)構(gòu)對(duì)于創(chuàng)新藥的推動(dòng)力度

加大，仿制藥和生物類(lèi)似藥的市場(chǎng)不斷緊縮，創(chuàng)新藥企業(yè)陸續(xù)出現(xiàn)，越來(lái)越多的初創(chuàng)創(chuàng)新藥企業(yè)選擇使用CRO和CDMO服務(wù)，主要目的在于通過(guò)利用CRO和CDMO服務(wù)來(lái)彌補(bǔ)自身的人力和資源不足的短板，預(yù)期未來(lái)CRO的需求和滲透率會(huì)持續(xù)增長(zhǎng)30。另一方面，越來(lái)越多的跨國(guó)藥企選擇將CRO和CDMO服務(wù)的需求轉(zhuǎn)移到中國(guó)的CRO和CDMO企業(yè)，考慮到成本方面中國(guó)的CRO和CDMO企業(yè)要比歐洲或美國(guó)更有優(yōu)勢(shì)。隨著中國(guó)的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)對(duì)標(biāo)國(guó)際，以及對(duì)于創(chuàng)新藥品的質(zhì)量要求不斷提高，CRO和CDMO的服務(wù)質(zhì)量要求也隨之上升，也許短期來(lái)看CRO和CDMO的服務(wù)能夠滿足中國(guó)初創(chuàng)型創(chuàng)新藥企的創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)需求。但在持續(xù)推動(dòng)創(chuàng)新藥發(fā)展的背景之下，中國(guó)藥企的創(chuàng)新能力不斷積累，未來(lái)CRO和CDMO企業(yè)是否還能在硬件與服務(wù)種類(lèi)方面，都滿足中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)的需求將會(huì)是一大挑戰(zhàn)。若未能滿足的話，中國(guó)創(chuàng)新藥企業(yè)或?qū)⑼ㄟ^(guò)并購(gòu)或是組建自己的臨床團(tuán)隊(duì)以滿足未來(lái)更龐大的臨床發(fā)展需求。18中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)（二）中國(guó)成為生物醫(yī)藥行業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型重地?cái)?shù)字化轉(zhuǎn)型是全國(guó)乃至全球的當(dāng)熱風(fēng)潮，尤其在疫情爆發(fā)后更是加速了數(shù)字化轉(zhuǎn)型的發(fā)展。在中國(guó)，數(shù)字技術(shù)除了應(yīng)用在生物醫(yī)藥的早期研發(fā)以外，受惠于中國(guó)的科技發(fā)展迅速，還應(yīng)用在供應(yīng)鏈、醫(yī)患教育、數(shù)據(jù)采集等多方面，逐漸形成以數(shù)字科技為基礎(chǔ)的一條龍服務(wù)。在德勤與中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的專(zhuān)家的訪談中，專(zhuān)家圖2.4：數(shù)字新渠道投資意愿調(diào)研是否愿意增加在數(shù)字新渠道的投資

們皆表示數(shù)字醫(yī)療是未來(lái)的大趨勢(shì)，對(duì)于中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展來(lái)說(shuō)是很好的正面加速器。德勤在2021年初做過(guò)一份問(wèn)卷調(diào)研，針對(duì)來(lái)自在中國(guó)的生物醫(yī)藥企業(yè)的共150位受訪者了解對(duì)于生命科學(xué)行業(yè)發(fā)展前景的看法，其中包含數(shù)字化發(fā)展的看法和預(yù)期31。75%的受訪企業(yè)正在或愿意提高對(duì)線上渠道發(fā)展的投資，其中私營(yíng)企業(yè)

和國(guó)有企業(yè)對(duì)線上渠道的投資增加意愿度相對(duì)較低（圖2.4）。在愿意增加數(shù)字新渠道投資的企業(yè)中，所有企業(yè)都更偏好同時(shí)采用自身能力建設(shè)和與第三方合作的方式來(lái)進(jìn)行投資，尤其是大型企業(yè)。相比之下，國(guó)內(nèi)企業(yè)更愿意依靠自身能力建立線上渠道，而外資企業(yè)則更愿意采用合作開(kāi)發(fā)的模式（圖2.5）。全部75%25%大型企業(yè)87%14%國(guó)有企業(yè)68%32%私營(yíng)企業(yè)65%35%外商獨(dú)資企業(yè)85%15%是 否來(lái)源：德勤，“2021中國(guó)生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”圖2.5：數(shù)字新渠道投資偏好數(shù)字渠道的開(kāi)發(fā)偏好全部17%15%68%大型企業(yè)16%2%82%國(guó)有企業(yè)20%26%54%私營(yíng)企業(yè)8%15%77%外商獨(dú)資企業(yè)24%12%64%這方面的投資會(huì)與第三方聯(lián)盟會(huì)通過(guò)自身能力建立在線業(yè)務(wù)渠道既會(huì)有自建也會(huì)與第三方聯(lián)盟來(lái)源：德勤，“2021中國(guó)生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”19中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)除此之外，我們也在調(diào)研的過(guò)程中了解到，除了私營(yíng)企業(yè)以外的其他類(lèi)型企業(yè)中，有近50%的受訪者表示自己的公司在2020年分配給IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架的資源超出了原先的預(yù)期，同時(shí)大多數(shù)的大型企業(yè)和外商獨(dú)資企業(yè)都預(yù)計(jì)2021年，會(huì)在數(shù)據(jù)和IT安全與合規(guī)領(lǐng)域分配更多資源，以應(yīng)對(duì)中國(guó)數(shù)字化醫(yī)療的快速增長(zhǎng)。臨床數(shù)據(jù)合規(guī)性一直以來(lái)都是生物醫(yī)藥企業(yè)在數(shù)字化轉(zhuǎn)型過(guò)程中的一大痛點(diǎn)，患者健康和診療數(shù)據(jù)的搜集、管理和運(yùn)用具備了信息安全和醫(yī)療安全的雙重風(fēng)險(xiǎn)，

企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及監(jiān)管機(jī)構(gòu)必須建立有針對(duì)性的風(fēng)險(xiǎn)控制方案，確保在合法合理使用的同時(shí)保障患者的隱私，在大數(shù)據(jù)互通互聯(lián)的情況下，尋找信息安全保障和開(kāi)放利用的平衡點(diǎn)32。在德勤的問(wèn)卷調(diào)查中，有43%的受訪者表示自己的公司將在2021年在數(shù)據(jù)和IT安全方面分配比2020年更多的資源以支持在中國(guó)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型業(yè)務(wù)，其中有超過(guò)50%的來(lái)自大型企業(yè)和外商獨(dú)資企業(yè)的受訪者支持此意見(jiàn)31（圖2.6）。圖2.6：針對(duì)中國(guó)的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境的資源投資對(duì)中國(guó)特定的數(shù)據(jù)與安全環(huán)境所采取的措施全部30%43%28%38%大型企業(yè)40%54%29%25%國(guó)有企業(yè)42%37%11%37%私營(yíng)企業(yè)22%33%17%50%外商獨(dú)資企業(yè)44%59%46%21%已分配超出預(yù)期的資源以管理IT和數(shù)據(jù)合規(guī)性框架 將在2021年為數(shù)據(jù)和IT安全分配更多資源，以發(fā)展中國(guó)業(yè)務(wù)部署有別于全球系統(tǒng)的本地化IT和數(shù)據(jù)解決方案 不適用來(lái)源：德勤，“2021中國(guó)生命科學(xué)與醫(yī)療行業(yè)調(diào)研結(jié)果：行業(yè)現(xiàn)狀與展望”由此可見(jiàn)，無(wú)論是中國(guó)的本土生物醫(yī)藥 同地提到目前中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中的數(shù)字企業(yè)，還是跨國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)，對(duì)于中國(guó) 科技賦能有望隨著時(shí)間的積累在中國(guó)達(dá)的數(shù)字化轉(zhuǎn)型的重視和布局都在逐漸加 到常態(tài)化的發(fā)展，進(jìn)一步帶動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)重，數(shù)字創(chuàng)新的使用意愿越來(lái)越高，應(yīng)用 業(yè)的創(chuàng)新升級(jí)。摩根士丹利亞太區(qū)投資領(lǐng)域也將更加廣泛（圖2.7），不論是跨國(guó) 銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理孫鍶銘先藥企或是本土藥企皆在加強(qiáng)和擴(kuò)大在中 生認(rèn)為中國(guó)的數(shù)字科技能夠有機(jī)會(huì)帶動(dòng)國(guó)的數(shù)字科技的投資和應(yīng)用場(chǎng)景。中國(guó)醫(yī) 中國(guó)的生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)在全球加速追趕歐藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)的宋瑞霖博士和 美國(guó)家，躋身全球制藥強(qiáng)國(guó)之列。諾華制藥（中國(guó)）總裁張穎女士都不約而20中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)圖2.7：中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的數(shù)字化應(yīng)用場(chǎng)景創(chuàng)新研發(fā)數(shù)字加速人工智能賦能新藥發(fā)現(xiàn)科學(xué)文獻(xiàn)研究智能篩選蛋白模型預(yù)測(cè)數(shù)字個(gè)性化服務(wù)利用大數(shù)據(jù)根據(jù)患者需求細(xì)化服務(wù)類(lèi)型，提供更加精準(zhǔn)的援助方案數(shù)字營(yíng)銷(xiāo)在線醫(yī)療用藥咨詢(xún)服務(wù)學(xué)術(shù)研討線上化以覆蓋更多的醫(yī)療專(zhuān)家參與來(lái)源：公開(kāi)資料，德勤研究整理分析

臨床試驗(yàn)智能管理臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)精準(zhǔn)監(jiān)控臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)智能化管理分析生產(chǎn)工藝數(shù)字轉(zhuǎn)型生產(chǎn)供應(yīng)鏈數(shù)字管理智能檢測(cè)生產(chǎn)線，穩(wěn)定制造質(zhì)量電子處方遠(yuǎn)程醫(yī)療和在線醫(yī)療的電子處方開(kāi)立增加藥品的銷(xiāo)量和拓寬銷(xiāo)售通路（三）人工智能賦能生物醫(yī)藥全產(chǎn)業(yè)鏈和信息化部（下稱(chēng)“工信部”）在2020年2人工智能概念被納入重大工程之一。同年的創(chuàng)新突破月份發(fā)布了《充分發(fā)揮人工智能賦能效用5月，國(guó)家發(fā)展改革委、科技部、工信部和人工智能作為生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的數(shù)字化轉(zhuǎn)協(xié)力抗擊新型冠狀病毒感染的肺炎疫情中央網(wǎng)信辦聯(lián)合發(fā)布了《“互聯(lián)網(wǎng)+”人工型中的一大重要環(huán)節(jié)，其應(yīng)用在國(guó)內(nèi)的生倡議書(shū)》，提倡利用人工智能的賦能效用智能三年行動(dòng)實(shí)施方案》，倡導(dǎo)從資金、物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)非常廣泛，從產(chǎn)品研發(fā)篩選到推動(dòng)科技研發(fā)和生產(chǎn)助力，在生物醫(yī)藥領(lǐng)標(biāo)準(zhǔn)化、知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)、人才發(fā)展、國(guó)際患者交互模式，在生物醫(yī)藥創(chuàng)新開(kāi)發(fā)路上域的推動(dòng)包含主力病毒基因測(cè)序、疫苗及合作等六個(gè)方面全面推動(dòng)人工智能的發(fā)提供了極大助力。但與國(guó)際相比，在人工藥物研發(fā)、蛋白篩選等研發(fā)突破，實(shí)現(xiàn)在展，這是首次明確了對(duì)人工智能應(yīng)用發(fā)展智能的應(yīng)用上，中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)尚處在疫情的影響下仍舊能為藥物研發(fā)提速33。的支持性政策。中國(guó)的人工智能醫(yī)療健康非常早期的階段。隨著制藥以及科技巨頭的發(fā)展是由自上而下的政策主導(dǎo)型來(lái)推們紛紛落實(shí)部署，中國(guó)的“人工智能+生物政策變化動(dòng)的，其中重點(diǎn)推動(dòng)之一便是將人工智能科技”的投資市場(chǎng)非常活躍，屬于行業(yè)發(fā)人工智能在醫(yī)療領(lǐng)域的政策支持最早出運(yùn)用在藥物研發(fā)的加速、醫(yī)藥監(jiān)管智能化展早期階段，市場(chǎng)潛力巨大。國(guó)內(nèi)企業(yè)需現(xiàn)在2015年的《中國(guó)制造2025》，首次提以及用藥監(jiān)控資料信息化上面（圖2.8）。要提升與制藥企業(yè)的技術(shù)合作能力，持續(xù)到智能制造。2016年3月的十二屆全國(guó)人進(jìn)行數(shù)據(jù)積累和商業(yè)模式的構(gòu)建。工業(yè)大四次會(huì)議上通過(guò)的“十三五”規(guī)劃中，21中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)圖2.8：中國(guó)生物醫(yī)藥相關(guān)的人工智能創(chuàng)新發(fā)展政策演變歷程2016.06《關(guān)于促進(jìn)和規(guī)2018.04《全國(guó)醫(yī)院信息化2019.08《國(guó)家新一代人范健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)應(yīng)用建設(shè)標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范（試行）》工智能開(kāi)放創(chuàng)新平臺(tái)建發(fā)展的指導(dǎo)意見(jiàn)》（國(guó)辦（國(guó)衛(wèi)辦規(guī)劃發(fā)[2018]4號(hào)）設(shè)工作指引》發(fā)[2016]47號(hào)）?衛(wèi)健委?國(guó)務(wù)院?國(guó)務(wù)院?利用人工智能進(jìn)行預(yù)測(cè)，?鼓勵(lì)人工智能細(xì)分領(lǐng)域?支持健康醫(yī)療的人工智實(shí)現(xiàn)醫(yī)學(xué)影像輔助診斷、領(lǐng)軍企業(yè)搭建開(kāi)源、開(kāi)能技術(shù)，提高設(shè)備生產(chǎn)臨床輔助診療、智能健康放平臺(tái)，并同時(shí)向外輸制造水平，促進(jìn)健康醫(yī)管理、醫(yī)院智能管理和虛出，培育行業(yè)企業(yè)療智能裝備產(chǎn)業(yè)升級(jí)的擬助手規(guī)?；瘧?yīng)用201620172018201920202016.05《“互聯(lián)網(wǎng)+”2017.07《新一代人工2019.03《關(guān)于促進(jìn)人2020.06《全國(guó)人大常人工智能三年行動(dòng)實(shí)智能發(fā)展規(guī)劃》（國(guó)發(fā)工智能和實(shí)體經(jīng)濟(jì)深委會(huì)2020年度立法工施方案》（發(fā)改高技[2017]35號(hào)）度融合的指導(dǎo)意見(jiàn)》作計(jì)劃》[2016]1078號(hào)）?國(guó)務(wù)院?深改委?十三屆全國(guó)人大常委?發(fā)改委、科技部、工?推動(dòng)人工智能治療，?推動(dòng)醫(yī)療領(lǐng)域數(shù)據(jù)的會(huì)第五十八次委員長(zhǎng)信部、中央網(wǎng)信辦會(huì)議建立快速精準(zhǔn)的智能整合和開(kāi)放，同時(shí)支?支持和推動(dòng)人工智能?重視對(duì)人工智能、區(qū)醫(yī)療體系。基于人工持相關(guān)企業(yè)與人工智在包含醫(yī)療健康領(lǐng)域智能開(kāi)展研究和新藥能企業(yè)合作開(kāi)發(fā)相關(guān)塊鏈、基因編輯等新的規(guī)?；瘧?yīng)用研發(fā)。推進(jìn)醫(yī)藥監(jiān)管應(yīng)用場(chǎng)景和人工智能技術(shù)新領(lǐng)域相關(guān)法律智能化服務(wù)問(wèn)題的研究。繼續(xù)推動(dòng)理論研究工作常態(tài)來(lái)源：國(guó)務(wù)院，36Kr，公開(kāi)資料，德勤研究整理化、機(jī)制化人工智能在中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的應(yīng)用還是集中在醫(yī)學(xué)影像方面，在藥物研發(fā)上在新藥開(kāi)發(fā)上為生物醫(yī)藥企業(yè)帶來(lái)了更分析的應(yīng)用反而是歐美地區(qū)比較盛行。但在近快速和有效率的開(kāi)發(fā)過(guò)程，有效縮短以往人工智能在生物創(chuàng)新藥的研發(fā)路上能夠幾年，有越來(lái)越多的人工智能企業(yè)和資金生物醫(yī)藥研發(fā)的漫長(zhǎng)時(shí)間。根據(jù)36Kr和滿足全方位的應(yīng)用，從藥物發(fā)現(xiàn)階段、臨注入到“人工智能+新藥研發(fā)”的領(lǐng)域中，中國(guó)通信院的共同預(yù)測(cè)，未來(lái)會(huì)有更多的床前研究階段、臨床試驗(yàn)階段，到審批上再加上越來(lái)越多的海外人才的回歸，攜帶本土生物醫(yī)藥企業(yè)跟人工智能公司形成市各環(huán)節(jié)都有不同的應(yīng)用場(chǎng)景，如靶點(diǎn)發(fā)著技術(shù)知識(shí)的人才的加入勢(shì)必又將給人合作關(guān)系，來(lái)發(fā)展創(chuàng)新藥的人工智能創(chuàng)現(xiàn)、藥理評(píng)估、制劑研發(fā)、臨床試驗(yàn)招募、工智能在中國(guó)的創(chuàng)新藥研發(fā)注入一股新新研發(fā)18（圖2.9）。試驗(yàn)優(yōu)化、生產(chǎn)等全產(chǎn)業(yè)鏈。然而，目前力量。蘭馨亞洲董事總經(jīng)理毛晨先生在與國(guó)內(nèi)生物醫(yī)藥企業(yè)的應(yīng)用仍是少數(shù)，主要德勤的訪談中，特別強(qiáng)調(diào)了人工智能技術(shù)22中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)圖2.9：中國(guó)人工智能公司和生物醫(yī)藥企業(yè)的合作模式AI

人工智能公司 生物醫(yī)藥企業(yè)?技術(shù)提供方，根據(jù)創(chuàng)新藥研發(fā)的全流程提 ?主要以具備一定資本實(shí)力以及較多的研發(fā)供不同的服務(wù) 經(jīng)驗(yàn)的大型藥企為主?前期提供技術(shù)系統(tǒng)，后期負(fù)責(zé)維護(hù)系統(tǒng)和 ?有些藥企選擇組建自己的人工智能團(tuán)隊(duì)來(lái)數(shù)據(jù)采集分析 投入人工智能研發(fā)?有些會(huì)與科研機(jī)構(gòu)搭建大數(shù)據(jù)平臺(tái)，并將 ?目前全球前十大生物醫(yī)藥企業(yè)皆已有投入數(shù)據(jù)庫(kù)商業(yè)化賣(mài)給生物醫(yī)藥企業(yè) 使用人工智能來(lái)源：德勤研究分析中國(guó)本地的人工智能開(kāi)發(fā)企業(yè)在創(chuàng)新藥開(kāi)發(fā)助力的實(shí)際案例：智藥大腦2021年2月，人工智能藥物研發(fā)系統(tǒng)“智藥大腦”的設(shè)計(jì)公司英飛智藥宣布獲得麗珠醫(yī)藥的Pre-A輪投資，此前英飛智藥已經(jīng)在2019年8月獲得中科創(chuàng)星和中經(jīng)合集團(tuán)的天使輪投資34。智藥大腦利用人工智能藥物研發(fā)技術(shù)（AIDD）融合計(jì)算機(jī)輔助藥物設(shè)計(jì)技術(shù)（CADD），覆蓋從標(biāo)靶發(fā)現(xiàn)到臨床前研究階段，助力新藥研發(fā)。產(chǎn)品介紹的功能包含：分子探索3D、分子優(yōu)化3D、分子搜索、分子評(píng)估、虛擬篩選、逆合成分析、互動(dòng)分子設(shè)計(jì)以及分子數(shù)據(jù)挖掘。云深智藥2020年7月，騰訊AILab在2020世界人工智能大會(huì)的云端峰會(huì)上發(fā)布了首個(gè)人工智能驅(qū)動(dòng)的研發(fā)平臺(tái)“云深智藥”35。云深智藥的功能包含蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)、虛擬篩選、分子生產(chǎn)、ADMET預(yù)測(cè)和合成路線規(guī)劃，提供覆蓋到臨床前研究為止的全流程服務(wù)（圖2.10）。2020年11月17日，騰訊AILab成功通過(guò)自主研發(fā)的提升蛋白質(zhì)結(jié)構(gòu)預(yù)測(cè)精度的方法順利解析II型5a還原酶（SRD5A2）的三維結(jié)構(gòu)，揭示了治療脫發(fā)和前列腺增生的藥物分子“非那雄胺”對(duì)于該酶的抑制機(jī)制，對(duì)于研究相關(guān)疾病的病理學(xué)機(jī)制及藥物優(yōu)化有莫大幫助，項(xiàng)目也成功在Nature子刊《NatureCommunication》中刊登36。23中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)圖2.10：云深智藥平臺(tái)架構(gòu)云計(jì)算平臺(tái)數(shù)據(jù)清洗文獻(xiàn)、數(shù)據(jù)庫(kù)等公開(kāi)數(shù)據(jù)數(shù)據(jù)庫(kù)建立集、實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)等標(biāo)準(zhǔn)化管理圖神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)、自監(jiān)督學(xué)習(xí)、輸入/訓(xùn)練遷移學(xué)習(xí)、強(qiáng)化學(xué)習(xí)等AI算法開(kāi)發(fā)數(shù)據(jù)積累驗(yàn)證/迭代設(shè)計(jì)/預(yù)測(cè)（藥企）實(shí)驗(yàn)平臺(tái)藥物發(fā)現(xiàn)新數(shù)據(jù)產(chǎn)生來(lái)源：36Kr，《騰訊發(fā)布首個(gè)AI藥物研發(fā)平臺(tái)「云深智藥」，助力新冠藥物研發(fā)》（四）新一代療法：中國(guó)是細(xì)胞與基因治療（CGT）快速發(fā)展的沃土之一復(fù)星凱特從KitePharma引進(jìn)的CAR-T產(chǎn)品Yescarta的上市申請(qǐng)?jiān)?021年2月24日正式獲得國(guó)家藥監(jiān)局受理，或?qū)⒊蔀橹袊?guó)首個(gè)獲批的CAR-T產(chǎn)品37。中國(guó)作為擁有大量適合CGT的患者的國(guó)家，對(duì)于CGT企業(yè)來(lái)說(shuō)是商業(yè)化的巨大潛力。在中國(guó)開(kāi)展的CGT臨床試驗(yàn)數(shù)量目前位居世界第二多，僅次于美國(guó)38（圖2.11）。德勤在2020年對(duì)CGT治療在中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的發(fā)展進(jìn)行了深入研究，分析并歸納出目前推動(dòng)中國(guó)細(xì)胞與基因治療發(fā)展的三大關(guān)鍵因素39：清晰的監(jiān)管規(guī)定以及行業(yè)質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范：中國(guó)的CGT監(jiān)管制度在2016年后有了爆發(fā)性的增長(zhǎng)，一直持續(xù)到2019年國(guó)家衛(wèi)健委和藥監(jiān)局出臺(tái)了一系列

關(guān)于CGT在臨床研究和應(yīng)用的監(jiān)管政策，明確不同機(jī)構(gòu)的相應(yīng)責(zé)任；2020年則是進(jìn)一步分別針對(duì)細(xì)胞治療和基因治療給出指導(dǎo)原則，如《免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》、《基因治療產(chǎn)品藥學(xué)研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》、《人源性干細(xì)胞及其衍生細(xì)胞治療產(chǎn)品臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則（征求意見(jiàn)稿）》等，針對(duì)中國(guó)境內(nèi)的CGT產(chǎn)品研發(fā)開(kāi)發(fā)出臺(tái)更加標(biāo)準(zhǔn)化的規(guī)范。包含中國(guó)在內(nèi)的全球多中心臨床研究數(shù)量增多，中國(guó)的臨床研究基礎(chǔ)設(shè)施日益成熟：根據(jù)德勤統(tǒng)計(jì)，截至2021年4月為止，中國(guó)共開(kāi)展了1325個(gè)CGT相關(guān)的臨床試驗(yàn)（包含干細(xì)胞、CAR-T、TCR-T、NKT、TAA/TSA、基因編輯以及其他CGT），逐漸成為全球CGT臨

床試驗(yàn)的熱門(mén)注冊(cè)地點(diǎn)之一，同時(shí)中國(guó)也藉此接觸到世界頂級(jí)的CGT治療發(fā)展數(shù)據(jù)，積累大量的CGT發(fā)展知識(shí)和實(shí)戰(zhàn)經(jīng)驗(yàn)。各界合作推動(dòng)中國(guó)的CGT治療向高度創(chuàng)新化的CGT知識(shí)產(chǎn)權(quán)發(fā)展，促進(jìn)國(guó)內(nèi)CGT生態(tài)圈快速成長(zhǎng)：在上述兩個(gè)背景發(fā)展的推動(dòng)下，中國(guó)的本土生物醫(yī)療企業(yè)在CGT的發(fā)展熱潮風(fēng)起，已經(jīng)有超過(guò)3,100件細(xì)胞與基因治療相關(guān)的專(zhuān)利在中國(guó)注冊(cè)40。此外，也有許多本土生物醫(yī)藥企業(yè)選擇與海外的CGT公司合作以獲取大中華區(qū)域的開(kāi)發(fā)權(quán)，例如復(fù)星凱特/KitePharma，藥明康德/Juno等。結(jié)合以上兩種模式，中國(guó)的CGT治療發(fā)展迅速，預(yù)計(jì)會(huì)有更多的合作應(yīng)運(yùn)而生，進(jìn)一步推動(dòng)中國(guó)CGT的商業(yè)化和產(chǎn)業(yè)化。24中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)圖2.11：截至2021年4月全球CGT治療相關(guān)臨床試驗(yàn)統(tǒng)計(jì)1%0%1%0%1%6%10%2%6%4%8%11%9%5%7%0%3%加拿大0%2%俄羅斯1%中國(guó)歐洲47%5%13%47066%3868133132574%34%86%1%6%2%0%8%0%10%0%16%8%4%5%5%3%1%5%0%美國(guó)中東東南亞12%日本9%422247713%1973%13960%67%0%9%70%83%0%2%9%5%8%澳大利亞干細(xì)胞CAR-TTCR-TNKTTAA/TSA基因編輯其他CGT治療248來(lái)源：C75%注：基因編輯包含CRISPR,TALEN和ZFN；其他CGT治療包含iPSC,γδT,TIL和RNAi在三大推動(dòng)因素的影響下，越來(lái)越多的?細(xì)胞治療產(chǎn)品共16個(gè)：免疫細(xì)胞資本涌入中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)，國(guó)產(chǎn)CGT產(chǎn)品在（12個(gè)）和干細(xì)胞（4個(gè)）2020年數(shù)量大幅增多，產(chǎn)品種類(lèi)多元化。?基因治療產(chǎn)品共4個(gè)：基因編輯德勤統(tǒng)計(jì)2020年共有20款國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新CGT（1個(gè)）和溶瘤病毒（3個(gè)）產(chǎn)品提交臨床試驗(yàn)申請(qǐng)，截至2021年3月29日已有5件批準(zhǔn)臨床4142（表2.1）。25中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)表2.1：2020年臨床試驗(yàn)申請(qǐng)國(guó)產(chǎn)CGT產(chǎn)品細(xì)分領(lǐng)域藥品名稱(chēng)企業(yè)名稱(chēng)受理狀態(tài)靶向CD30嵌合抗原受體基因修飾的自體武漢波睿達(dá)生物科技已發(fā)批件T細(xì)胞注射液pCAR-19B細(xì)胞自體回輸制劑重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)已發(fā)批件CBM.BCMA嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液西比曼生物科技/賽比曼生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）CTO41自體CART細(xì)胞注射液上?？茲?jì)制藥已發(fā)批件自體CD8+T淋巴細(xì)胞制劑江蘇西迪爾生物技術(shù)在審評(píng)審批中（在藥審中心）免疫細(xì)胞GB5005嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液上海吉倍生物技術(shù)在審評(píng)審批中（在藥審中心）抗HIV-1嵌合抗原受體T細(xì)胞注射液深圳市再生之城生物在審評(píng)審批中（在藥審中心）非小細(xì)胞肺腺癌復(fù)合抗原致敏的樹(shù)突狀深圳益世康生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）細(xì)胞所激活的自體T細(xì)胞注射液C-4-29細(xì)胞制劑重慶精準(zhǔn)生物在審評(píng)審批中（在藥審中心）抗人CD19-CD22T細(xì)胞注射液上海恒潤(rùn)達(dá)生生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）LY007細(xì)胞注射液上海隆耀生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）自體記憶性淋巴細(xì)胞注射液諾未科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞注射液北京貝來(lái)生物科技已發(fā)批件M-021001細(xì)胞注射液北京澤輝辰星生物科技/中國(guó)科學(xué)院動(dòng)物在審評(píng)審批中（在藥審中心）干細(xì)胞研究所注射用人臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞深圳市北科生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）注射用間充質(zhì)干細(xì)胞（臍帶）天津昂賽細(xì)胞基因工程在審評(píng)審批中（在藥審中心）基因編輯CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系廣州輯因醫(yī)療科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液重組人GM-CSF溶瘤II型單純皰疹病毒武漢濱會(huì)生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）（OH2）注射液（Vero細(xì)胞）溶瘤病毒重組人IL12/15-PDL1B單純皰疹I(lǐng)型溶瘤中生復(fù)諾健生物科技已發(fā)批件病毒注射液（Vero細(xì)胞）重組人nsIL12溶瘤腺病毒注射液北京錘特生物科技在審評(píng)審批中（在藥審中心）來(lái)源：火石創(chuàng)造，藥智網(wǎng)，德勤研究整理26中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)但在如此迅速的發(fā)展下，中國(guó)CGT產(chǎn)業(yè)接下來(lái)會(huì)面臨的問(wèn)題將是“誰(shuí)”來(lái)支付CGT治療的昂貴費(fèi)用。摩根士丹利亞太區(qū)投資銀行部醫(yī)療行業(yè)組董事總經(jīng)理孫鍶銘先生提到，現(xiàn)在全球獲批的細(xì)胞治療產(chǎn)品的費(fèi)用高昂，放到中國(guó)可能負(fù)擔(dān)得起的患者只有極少數(shù)。在中國(guó)的商業(yè)醫(yī)療保險(xiǎn)尚未成熟的當(dāng)下，民眾普遍難以承受CGT的昂貴治療費(fèi)用，且目前CGT療法是否能夠進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)仍未明朗，因此，德勤建議國(guó)內(nèi)的CGT創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)需要注重多元?jiǎng)?chuàng)新支付模式，確?；颊咴讷@得CGT治療的同時(shí)有足夠的支付能力來(lái)源，以達(dá)到CGT產(chǎn)品的穩(wěn)定長(zhǎng)期發(fā)展39。除此之外，如何在保障質(zhì)量的情況下提高CGT治療的產(chǎn)量升級(jí)也是挑戰(zhàn)之一。CGT治療產(chǎn)品的生產(chǎn)對(duì)環(huán)境因子非常敏感，溫度、濕度、二氧化碳濃度等都會(huì)有所影響17，因此CGT治療產(chǎn)品的生產(chǎn)質(zhì)量要求相比傳統(tǒng)化學(xué)藥和生物制劑都來(lái)得高。從小規(guī)模到大規(guī)模商業(yè)化的實(shí)踐，穩(wěn)定充足的載體供應(yīng)是目前全球CGT治療開(kāi)發(fā)企業(yè)共同面臨的一大瓶頸。現(xiàn)有的解決辦法之一便是利用CDMO服務(wù)。在前文中，我們討論了關(guān)于CRO和CDMO服務(wù)帶動(dòng)了生物醫(yī)藥產(chǎn)品的上市加速，其中便包含了CGT治療產(chǎn)品。擁有成熟的技術(shù)和專(zhuān)業(yè)人才的CDMO成為了CGT治療，尤其是基因治療產(chǎn)品的載體供應(yīng)方。隨著CGT治療的快速增長(zhǎng)，病毒載體的缺口滿足也將成為CDMO的業(yè)務(wù)增長(zhǎng)點(diǎn)之一。許多CGT產(chǎn)品企業(yè)在商業(yè)化的準(zhǔn)備中運(yùn)用CDMO服務(wù)的比例也逐漸提高，CDMO服務(wù)將在未來(lái)CGT產(chǎn)品商業(yè)化的路上扮演舉足輕重的角色。同時(shí)，除CDMO服務(wù)外，也有部分企業(yè)選擇大量投入自動(dòng)化生產(chǎn)來(lái)降低細(xì)胞制造成本。CDMO服務(wù)和自動(dòng)化生產(chǎn)是目前CGT治療產(chǎn)品生產(chǎn)瓶頸的主要解決方案4344。中國(guó)除了作為世界的CGT產(chǎn)品發(fā)展的沃土以外，也在CGT產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化過(guò)程中扮演著重要的角色，德勤匯總了目前中國(guó)CGT企業(yè)在國(guó)際CGT發(fā)展中扮演的主要三種角色：

中國(guó)CGT企業(yè)與跨國(guó)藥企共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化其自主研發(fā)的CGT產(chǎn)品中國(guó)本地有許多具備扎實(shí)的研發(fā)能力的CGT企業(yè)成功開(kāi)發(fā)出多款具備商業(yè)化潛力的CGT產(chǎn)品并進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段，許多跨國(guó)藥企選擇與這些本地CGT企業(yè)達(dá)成戰(zhàn)略合作以擴(kuò)展其在CGT領(lǐng)域的產(chǎn)品部署，突顯出中國(guó)本地CGT企業(yè)在國(guó)際逐漸嶄露頭角。其中之一的例子為南京傳奇生物與強(qiáng)生的CAR-T產(chǎn)品開(kāi)發(fā)戰(zhàn)略合作，在2017年12月22日達(dá)成對(duì)于南京傳奇自主研發(fā)針對(duì)多發(fā)性骨髓瘤的CAR-T產(chǎn)品LCAR-B38M的共同合作開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，強(qiáng)生將獲得和承擔(dān)LCAR-B38M在全球除中國(guó)市場(chǎng)以外的利潤(rùn)和成本，中國(guó)市場(chǎng)則是獲得和承擔(dān)一定比例的利潤(rùn)和成本45。中國(guó)CGT企業(yè)與跨國(guó)藥企共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化跨國(guó)藥企的CGT產(chǎn)品部分尚未擁有自主研發(fā)CGT產(chǎn)品的國(guó)內(nèi)藥企則是選擇與跨國(guó)藥企進(jìn)行合作，共同開(kāi)發(fā)和商業(yè)化跨國(guó)藥企的CGT產(chǎn)品，在助力全球開(kāi)發(fā)的同時(shí)充實(shí)CGT產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)能力。其中之一的例子便是西比曼生物科技集團(tuán)（CBMG）與諾華的戰(zhàn)略合作。在2018年9月7日，CBMG與諾華達(dá)成戰(zhàn)略合作協(xié)議，將負(fù)責(zé)諾華的CAR-T產(chǎn)品Kymriah在中國(guó)的生產(chǎn)和供應(yīng)，而諾華將獲得CBMG約9%的股權(quán)46。中國(guó)CGT企業(yè)助力在國(guó)際上已上市的CGT產(chǎn)品進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)中國(guó)患者擁有不同的疾病圖譜，對(duì)于許多在國(guó)際上已上市的CGT產(chǎn)品來(lái)說(shuō)具備更加龐大的市場(chǎng)潛力，像是在亞洲人群中較常罹患的胃腸道癌等實(shí)體瘤以及亞洲特有的遺傳性疾病，許多目前尚未有治愈性療法的疾病對(duì)于國(guó)際的CGT企業(yè)來(lái)說(shuō)是可圖的市場(chǎng)，但由于監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于CGT產(chǎn)品的市場(chǎng)準(zhǔn)入、資料轉(zhuǎn)移和數(shù)據(jù)隱私有嚴(yán)格的規(guī)定和各種限制，國(guó)外的CGT企業(yè)將更加傾向于通過(guò)與國(guó)內(nèi)藥企的合作關(guān)系來(lái)規(guī)避政策法規(guī)的壁壘，同時(shí)對(duì)于國(guó)內(nèi)藥企來(lái)說(shuō)也能藉此獲得國(guó)際前沿的CGT研發(fā)生產(chǎn)技術(shù)，共創(chuàng)雙贏的局面39。27中國(guó)生物醫(yī)藥創(chuàng)新趨勢(shì)展望|二、中國(guó)生物醫(yī)藥市場(chǎng)的創(chuàng)新趨勢(shì)（五）創(chuàng)新和落地能力從跨國(guó)企業(yè)到本創(chuàng)新能力進(jìn)步。世界首個(gè)獲得上市許可年3月，中國(guó)還有多款獲批的國(guó)產(chǎn)新冠土企業(yè)的新冠疫苗為中國(guó)的國(guó)藥集團(tuán)中國(guó)生物疫苗以及有潛力上市的臨床階段新冠疫在中國(guó)政府和藥檢機(jī)構(gòu)的大力推動(dòng)下，中北京生物制品研究所的新型冠狀病毒滅苗38（圖2.12）。目前中國(guó)國(guó)產(chǎn)的新冠國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新有了大幅的進(jìn)步，活疫苗。疫苗的迅速上市不僅使疫情迅疫苗已經(jīng)有4款獲批上市和1款獲得緊急并且在2020年的新冠疫情爆發(fā)后有了很速得到控制，也讓世界見(jiàn)識(shí)到中國(guó)生物使用授權(quán)。目前國(guó)際上共有12款新冠疫好的表現(xiàn)，新冠疫苗的開(kāi)發(fā)和投入市場(chǎng)醫(yī)藥企業(yè)的研發(fā)實(shí)力。除了國(guó)藥集團(tuán)中苗在投入使用，在國(guó)際上中國(guó)是擁有最多使用，向世界證明了中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的國(guó)生物北京生物制品研究所，截至2021的新冠疫苗種類(lèi)的國(guó)家（表2.2）。圖2.12：截至2021年3月在研國(guó)產(chǎn)疫苗概況產(chǎn)品公司疫苗種類(lèi)公司預(yù)期年產(chǎn)量（劑）臨床前臨床I期臨床II期臨床III期授權(quán)緊急使用獲得上市批準(zhǔn)新型冠狀病毒滅活疫苗國(guó)藥中生北京所滅活2020年12月31日獲批3億[1]克爾來(lái)福科興中維滅活2021年2月5日獲批3億腺病毒載體新冠疫苗康希諾/軍事科學(xué)院病毒載體2021年2月25日獲批1-2億[2]新型冠狀病毒滅活疫苗國(guó)藥中生武漢所滅活2021年2月25日獲批3億[1]新冠病毒重組蛋白亞單位安徽智飛/中國(guó)科學(xué)重組蛋白2021年3月24日獲批緊急使用3億疫苗（CHO細(xì)胞）院微生物研究所新型冠狀病毒滅活疫苗中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院滅活臨床III期進(jìn)行中未公布新型冠狀病毒mRNA疫苗云南沃森/艾博生mRNA臨床II期進(jìn)行中未公布物/軍事科學(xué)院軍事（ARCoV）醫(yī)學(xué)研究院重組新型冠狀病毒肺炎疫華西醫(yī)院重組蛋白臨床II期進(jìn)行中未公布苗（Sf9細(xì)胞）新型冠狀病毒滅活疫苗康泰生物滅活臨床II期進(jìn)行中未公布（Vero細(xì)胞）新冠病毒重組蛋白亞單位中逸安科重組蛋白臨床II