醫(yī)療行業(yè)IgA腎病全景分析報(bào)告：國(guó)內(nèi)百萬級(jí)患者基數(shù)IgAN掘金啟航

目錄CO

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S1：IgA腎病病理、發(fā)病機(jī)制、現(xiàn)有治療簡(jiǎn)介2：IgA腎病創(chuàng)新療法機(jī)制及對(duì)應(yīng)管線3：投資建議：關(guān)注在研布局進(jìn)度領(lǐng)先企業(yè)4：風(fēng)險(xiǎn)提示IgA腎?。阂訧gA沉積為特征的腎小球疾病

IgA腎病主要特征為免疫球蛋白A（IgA）在腎臟中的積聚，無癥狀血尿伴不同程度的蛋白尿是最常見的臨床表現(xiàn)，疾病多始發(fā)于青壯年，20-40歲患者占比約80%。IgA腎病是我國(guó)最常見的原發(fā)性腎小球疾病，占原發(fā)性腎病約35%-50%。從患者數(shù)來看，據(jù)沙利文報(bào)告數(shù)據(jù)全球IgA腎病患者人數(shù)由2015年的880萬人增加至2020年的930萬人，其中我國(guó)約占220萬人；預(yù)計(jì)2030年全球患病人數(shù)達(dá)到1020萬人，中國(guó)約達(dá)240萬人。在美國(guó)IgA腎病屬于罕見病，患者基數(shù)不大，僅約13萬-15萬患者數(shù)，相比之下，我國(guó)確診為IgA腎病的存量患者數(shù)百萬級(jí)別群體基數(shù)龐大。圖表1：IgA腎病病理學(xué)概覽3資料：《NovelTreatmentParadigms:PrimaryIgANephropathy》，平安證券研究所IgA腎病發(fā)病機(jī)制：“多重打擊假說”

IgA腎病的“多重打擊假說”。IgA腎病的發(fā)病機(jī)制尚未明確，目前被廣泛接受的理論認(rèn)為，IgA腎病是多種機(jī)制共同導(dǎo)致的，而非單一機(jī)制，被稱為“多重打擊假說”。此假說有4個(gè)環(huán)節(jié)①腎小球IgA屬于IgA1亞類，表現(xiàn)為不完全糖基化（半乳糖缺陷型IgA1，Gd-IgA1），首個(gè)環(huán)節(jié)為遺傳決定的致病性Gd-IgA1產(chǎn)生并積聚；②免疫系統(tǒng)合成針對(duì)這些Gd-IgA1的抗體；③自身抗體與IgA1結(jié)合形成免疫復(fù)合物；④免疫復(fù)合物在腎小球系膜沉積，引起系膜細(xì)胞激活并釋放醛固酮、血管緊張素Ⅱ、促炎細(xì)胞因子（白介素介素IL-6）和生長(zhǎng)因子TGF-β，導(dǎo)致系膜細(xì)胞增殖和補(bǔ)體途徑激活，最終導(dǎo)致腎小球損傷。圖表2：IgA腎病的“多重打擊假說”4資料：《ImmuneabnormalitiesinIgAnephropathy》，平安證券研究所IgA腎病現(xiàn)有治療：優(yōu)化支持性治療方案

IgA腎病治療方式主要是優(yōu)化支持性治療。盡管IgA臨床和病理特點(diǎn)具有高度異質(zhì)性，但所有IgA患者的共同治療目標(biāo)是延緩疾病進(jìn)展和腎功能進(jìn)一步下降。2021版KDIGO指南指出對(duì)于沒有變異形式的原發(fā)性IgA患者，治療方式主要是優(yōu)化支持性治療，即控制血壓、指導(dǎo)生活方式(包括低鹽飲食、戒煙、控制體重、適當(dāng)運(yùn)動(dòng)等)、血管緊張素轉(zhuǎn)換酶抑制劑/血管緊張素受體拮抗劑（ACEi/ARB）至最大耐受劑量、評(píng)估心血管風(fēng)險(xiǎn)，并在必要時(shí)啟動(dòng)使用免疫抑制劑治療。免疫抑制劑對(duì)于IgA的治療價(jià)值仍具有爭(zhēng)議，研究認(rèn)為糖皮質(zhì)激素對(duì)降低蛋白尿有顯著影響，但長(zhǎng)期延緩ESRD進(jìn)展的獲益結(jié)論不一，且不良事件相對(duì)常見。關(guān)于免疫抑制劑，除環(huán)磷酰胺僅適用于伴有新月體病變及快速進(jìn)展的臨床病程的患者，霉酚酸酯(Mycophenolate

Mofetil,

MMF)、羥氯喹(Hydroxychloroquine,

HCQ)被證實(shí)對(duì)于中國(guó)IgA患者有特殊獲益外，其他免疫抑制劑(如硫唑圖表4：最大支持治療后仍處于進(jìn)展高風(fēng)險(xiǎn)的IgA患者的管理方式嘌呤、環(huán)孢素)的療效及安全性仍有待研究證實(shí)。圖表3：IgA腎病治療主要方式為優(yōu)化支持性治療5資料：KDIGO2021版指南，《CurrenttreatmentofIgAnephropathy》，平安證券研究所目錄CO

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S1：IgA腎病病理、發(fā)病機(jī)制、現(xiàn)有治療簡(jiǎn)介2：IgA腎病創(chuàng)新療法機(jī)制及對(duì)應(yīng)管線3：投資建議：關(guān)注在研布局進(jìn)度領(lǐng)先企業(yè)4：風(fēng)險(xiǎn)提示IgA腎病創(chuàng)新療法分類

針對(duì)IgA發(fā)病機(jī)制的“多重打擊”假說各個(gè)步驟，治療原發(fā)性IgA不同療法分幾大類：①抑制過度的黏膜免疫反應(yīng)。從源頭減少Gd-IgA1的產(chǎn)生。腸道免疫耐受缺陷致使腸道黏膜屏障受損時(shí)，引發(fā)腸道黏膜相關(guān)淋巴組織（MALT）活化和亞臨床腸道炎癥，導(dǎo)致在全身微炎癥背景下Gd-IgA1的產(chǎn)生增加；②IgA發(fā)病機(jī)制受血液抗Gd-IgA1自身抗體含量的顯著影響，消除產(chǎn)生抗體的B細(xì)胞并減少致病性自身抗體的產(chǎn)生。TNF家族成員BAFF（B細(xì)胞活化因子）和APRIL（增殖誘導(dǎo)配體）作為炎癥受體作用于受體TACI（跨膜激活劑和親環(huán)蛋白配體相互作用物）和BCMA（B細(xì)胞成熟抗原），維持B細(xì)胞庫(kù)和體液免疫并參與多種自免疾病的發(fā)病機(jī)制，如在系統(tǒng)性紅斑狼瘡、干燥綜合征、類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎和IgA患者血清中均檢測(cè)到這些細(xì)胞因子水平的升高；③內(nèi)皮素/血管緊張素拮抗劑：擴(kuò)張血管降低血壓；④補(bǔ)體系統(tǒng)靶向治療：抑制補(bǔ)體活化路徑，降低機(jī)體免疫圖表5：抑制B細(xì)胞激活因子BAFF和增殖誘導(dǎo)配體APRIL途徑和炎癥反應(yīng)發(fā)生。③補(bǔ)體激活的抑制以及抑制腎臟損傷和纖維化①抑制過度的黏膜免疫反應(yīng)7資料：《TheLandscapeofIgANephropathyTreatmentStrategy:APharmacologicalOverview》，平安證券研究所IgA腎病治療（1）：口服靶向釋放糖皮質(zhì)激素制劑-Nefecon

Nefecon以靶向制劑的形式將布地奈德輸送至回腸的腸道相關(guān)淋巴組織（GALT），解決GALT派爾氏區(qū)域免疫失調(diào)問題，并下調(diào)Gd-IgA1的產(chǎn)生；Nefecon獲批情況：2021年12月在美附條件上市，2023年6月向FDA提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，2023年11月在美完整獲批；2022年7月歐盟獲批；2023年10月中國(guó)澳門獲批；2023年11月國(guó)內(nèi)大陸地區(qū)獲批。

Nefecon臨床3期NeflgArd整體2年完整3期數(shù)據(jù)表明，治療期可顯著減少eGFR下降，并持久減少蛋白尿。（1）Nefecon治療組eGFR自基線下降6.11

ml/min/1.73m2；而安慰劑組自基線下降12.00

ml/min/1.73m2，顯示9個(gè)月的Nefecon治療可以延緩腎功能衰退達(dá)50%；并且eGFR的獲益與基線UPCR水平無相關(guān)性；（2）在整體2年的治療和隨訪期，同時(shí)也觀察到了持久的蛋白尿下降作用，Nefecon治療組12-24個(gè)月的UPCR（尿蛋白與肌酐比）平均值減少了41%；（3）在研究觀察隨訪期，觀察到具有臨床意義的鏡下血尿患者比例下降，鏡下血尿患者比例較安慰劑組減少60%。圖表6：NeflgArd臨床3期試驗(yàn)設(shè)計(jì)圖表7：Nefecon靶向緩釋包裹技術(shù)8：《Long-termrenalbenefitover2yearswith

Nefecon

verified:TheNefIgArdPhase3fulltrialresults》，云頂新耀2023年演示資料，平安證券研究所資料IgA腎病治療（1）：口服靶向釋放糖皮質(zhì)激素制劑-Nefecon圖表8：Nefecon完整臨床3期療效數(shù)據(jù)圖表9：Nefecon完整臨床3期東亞人群療效數(shù)據(jù)9資料：《Long-termrenalbenefitover2yearswith

Nefecon

verified:TheNefIgArdPhase3fulltrialresults》，平安證券研究所IgA腎病治療（2）：B細(xì)胞因子（BAFF/APRIL）靶點(diǎn)及在研管線

B細(xì)胞因子（BAFF/APRIL）靶點(diǎn)治療IgA腎病機(jī)制：在生理?xiàng)l件下，BAFF、APRIL及其受體在B細(xì)胞成熟和存活中具有特定作用。其中BAFF與三種受體（BAFF受體；B細(xì)胞成熟抗原BCMA；跨膜激活劑、鈣調(diào)節(jié)劑和親環(huán)蛋白配體相互作用物TACI）結(jié)合作用于原代B細(xì)胞發(fā)育和成熟的早期階段，對(duì)于B細(xì)胞成熟為產(chǎn)生免疫球蛋白的細(xì)胞至關(guān)重要；APRIL與BCMA強(qiáng)烈結(jié)合，與TACI親和力較低，調(diào)節(jié)骨髓和黏膜中B細(xì)胞和漿細(xì)胞成熟存活的后期功能。BAFF和APRIL及其信號(hào)通路的失調(diào)通過影響B(tài)細(xì)胞和漿細(xì)胞功能，從而影響IgA和抗聚糖自身抗體的產(chǎn)生、免疫復(fù)合物的形成及其作用，從而促進(jìn)IgA疾病的發(fā)生。

BAFF/APRIL靶點(diǎn)臨床管線進(jìn)展：截至2024年4月中旬，BAFF&APRIL雙重靶點(diǎn)抑制劑泰它西普和阿塞西普均已進(jìn)入臨床3期；單靶點(diǎn)APRIL抑制劑zigakibart和sibeprenlimab已推進(jìn)全球臨床3期；povetacicept（BAFF&APRIL雙重抑制劑）已完成臨床1/2期，預(yù)計(jì)2024下半年進(jìn)入全球3期。圖表10：BAFF/APRIL靶點(diǎn)機(jī)理示意圖圖表11：BAFF/APRIL靶點(diǎn)臨床管線進(jìn)展給藥方式皮下注射藥品靶點(diǎn)企業(yè)臨床階段三期計(jì)劃入組人數(shù)泰它西普BAFF&APRIL榮昌生物臨床3期308人皮下注射阿塞西普BAFF&APRILAPRILVera臨床3期376人皮下注射

zigakibart諾華臨床3期臨床3期292人600人注射sibeprenlimabAPRILBAFFVisterra（Otsuka）皮下注射

BlisibimodZenyaku

KogyoVertex

PharmaceuticalsAKSO終止臨床臨床1/2期已完成。24H2開展注冊(cè)性3期臨床前---皮下注射

povetacicept

BAFF&APRIL-AB001

BAFF&APRIL10資料：《APRIL:AKeyFactorinthePathogenesisofIgANephropathy》，醫(yī)藥魔方，平安證券研究所IgA腎病治療（2）：BAFF&APRIL雙靶點(diǎn)抑制劑-泰它西普

泰它西普治療IgA腎病中美臨床3期進(jìn)行中，每周一次240mg，皮下注射。泰它西普是通過重組DNA技術(shù)將BAFF受體TACI胞外特定的可溶部分與人IgG1

Fc段融合的蛋白，可以阻斷Blys和APRIL與細(xì)胞膜受體相互作用。2022年11月在美獲批開展IgA腎病臨床3期，2023年2月啟動(dòng)國(guó)內(nèi)臨床3期，試驗(yàn)方案分為兩個(gè)階段：A階段雙盲治療期39周，每周1次給藥，1次240mg；B階段給藥頻率每2周1次給藥240mg。其中A階段主要終點(diǎn)為39周尿蛋白肌酐比UPCR相較于基線變化，B階段主要終點(diǎn)為第104周年化腎小球?yàn)V過率eGFR斜率。

泰它西普治療IgA腎病臨床2期數(shù)據(jù)：臨床2期共納入44名腎活檢證實(shí)的IgA患者，隨機(jī)分為160mg泰它西普、240mg泰它西普、安慰劑組共三組，治療時(shí)長(zhǎng)24周。結(jié)果表明，泰它西普顯著改善IgA患者尿蛋白：240mg治療組24小時(shí)尿蛋白平均水平較基線下降49%，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)差異；160mg治療組平均24小時(shí)尿蛋白水平較基線下降了25%，差異但無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義。且泰它西普治療期間所有治療組患者eGFR基本保持穩(wěn)定。圖表12：泰它西普臨床2期改善IgA患者尿蛋白數(shù)據(jù)11資料：《RandomizedPhase2Trialof

TelitaciceptinPatientsWithIgANephropathyWithPersistentProteinuria》，平安證券研究所IgA腎病治療（2）：

BAFF&APRIL雙靶點(diǎn)抑制劑-Povetacicept(Vertex收購(gòu))

Povetacicept每4周皮下注射一次80mg；Alpine預(yù)計(jì)2024下半年進(jìn)入臨床3期，預(yù)計(jì)2027年上市。

Povetacicept臨床1b/2a期數(shù)據(jù)：2024年4月Alpine公布最新1b/2a期數(shù)據(jù)，41例IgA腎病患者每4周皮下注射80或240mg

povetacicept，80mg劑量組在第36周時(shí)6名患者UPCR較基線降低64.1%，與此同時(shí)67%患者（4名患者）達(dá)到緩解（UPCR<0.5g/g），腎功能穩(wěn)定（<=eGFR較基線降低25%）且所有患者均在36周或更長(zhǎng)時(shí)間（n=4）時(shí)實(shí)現(xiàn)血尿的消退。此外80mg、240mg兩種劑量治療都與關(guān)鍵生物標(biāo)志物Gd-IgA1的顯著減少有關(guān)，其中80mg劑量在40周時(shí)減少了67.9%，240mg劑量在20周時(shí)減少了78.6%。圖表13：Povetacicept臨床1b/2a期最新數(shù)據(jù)（2024年4月公布）12資料：Alpine官網(wǎng)，平安證券研究所IgA腎病治療（2）：APRIL單靶點(diǎn)抑制劑-Zigakibart(諾華收購(gòu))

Zigakibart每2周皮下注射一次600mg（150mg/ml/支，用量4支）；全球3期進(jìn)行中：2023年7月Chinook宣布首例IgA患者入組關(guān)鍵3期BEYOND研究，該臨床3期預(yù)計(jì)入組292人，實(shí)驗(yàn)組給藥方案為每2周一次皮下注射600mg，持續(xù)104周；主要終點(diǎn)觀測(cè)第40周UPCR相較基線的變化幅度，次要終點(diǎn)包括評(píng)估eGFR從基線到104周的變化。

Zigakibart臨床1/2期數(shù)據(jù)：2023年在第60屆歐洲腎臟協(xié)會(huì)（ERA）大會(huì)上Chinook展示了zigakibart（BION-1301）臨床1/2期最新數(shù)據(jù)，在隊(duì)列1和隊(duì)列2的所有患者中，zigakibart在治療12周時(shí)平均蛋白尿降低率20%，在治療24周時(shí)降低了39%，在治療52周時(shí)降低率67%；且zigakibart的延長(zhǎng)治療帶來了持續(xù)的臨床益處，治療76周時(shí)，7名患者的平均蛋白尿減少了67%，治療100周時(shí)，5名患者的平均蛋白尿減少了圖表14：Zigakibart臨床1/2期數(shù)據(jù)72%。13資料：Chinook官網(wǎng)，醫(yī)藥魔方，平安證券研究所IgA腎病治療（3）：內(nèi)皮素ET/血管緊張素Ⅱ拮抗劑

血管內(nèi)皮素系統(tǒng)（內(nèi)皮素和血管緊張素Ⅱ）參與IgA腎病疾病進(jìn)展。其中內(nèi)皮素（ET）尤其是ET1亞型被認(rèn)為是內(nèi)皮素家族中對(duì)心血管和腎臟作用最強(qiáng)大的內(nèi)源性縮血管物質(zhì)，一方面ET通過強(qiáng)烈的收縮血管作用，導(dǎo)致內(nèi)皮功能不良誘導(dǎo)腎小球過度濾過；另一方面ET還可促進(jìn)腎臟固有細(xì)胞增殖，介導(dǎo)炎癥反應(yīng)，刺激細(xì)胞外基質(zhì)合成從而加速腎臟纖維化，阻斷內(nèi)皮素作用有望減少腎臟的損害；此外阻斷血管緊張素Ⅱ（AngⅡ）可以使血管擴(kuò)張，降低血壓，有助于減少腎臟再吸收。

上市及在研管線:針對(duì)內(nèi)皮素及血管緊張素靶點(diǎn)，Travere產(chǎn)品司帕生坦已于2023年2月在美獲加速批準(zhǔn)，2024年3月遞交了sNDA申請(qǐng)完全批準(zhǔn)；諾華阿曲生坦在2023年10月宣布臨床3期中期分析達(dá)到主要臨床終點(diǎn)，預(yù)計(jì)2024年在美遞交上市；國(guó)內(nèi)企業(yè)智弘義SC0062臨床2期中，信立泰SAL0120臨床圖表16：內(nèi)皮素ET和血管緊張素靶點(diǎn)在研管線情況獲批。圖表15：內(nèi)皮素ET和血管緊張素AngⅡ作用機(jī)制藥品企業(yè)項(xiàng)目進(jìn)度靶點(diǎn)2023年2月FDA獲批上市；預(yù)計(jì)24H1提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)，獲得完全批準(zhǔn)Sparsentan（司帕生坦）

Travere

TherapeuticsETA&AngⅡ2023年10月臨床3期36周中期分析達(dá)到主要療效終點(diǎn)，預(yù)計(jì)2024年在美遞交上市申請(qǐng)Atrasentan（阿曲生坦）Ambrisentan（安立生坦）Chinook（諾華）Gilead；GSKETAETA（加速上市）2024年1月獲批3期臨床：恒格列凈、安立生坦及二者聯(lián)合用藥治療IgA腎病的單中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽、交叉對(duì)照臨床研究智康弘義；總醫(yī)院SC0062SAL0120國(guó)內(nèi)臨床2期2023年10月國(guó)內(nèi)獲批臨床臨床前ETAETAETA信立泰GMA301/getagozumab鴻運(yùn)華寧14資料：FILSPARI藥品官網(wǎng)，醫(yī)藥魔方，平安證券研究所IgA腎病治療（3）：雙重內(nèi)皮素血管緊張素受體拮抗劑Sparsentan(司帕生坦)

2023年2月FDA加速批準(zhǔn)Sparsentan用于IgA治療，2024年3月Travere向FDA提交補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA）。Sparsentan每日口服一次，前2周200mg/次，若患者耐受則劑量增至400mg/次。

Sparsentan臨床數(shù)據(jù)：Ⅱ期研究表明，與單用厄貝沙坦相比，在局灶性節(jié)段性腎小球硬化癥（FSGS）患者中，Sparsentan可以減少蛋白尿。Ⅲ期PROTECT試驗(yàn)將活檢證實(shí)的IgA和持續(xù)性蛋白尿>1g/天的患者（接受了至少12周的最佳支持治療）隨機(jī)分配至Spasentan

400mg每日一次(n=202)或厄貝沙坦300mg每日一次(n=202)，36周預(yù)先指定的中期分析顯示，與安慰劑組（-15.1%）相比，Sparsentan組蛋白尿減少幅度更大（-49.8%）；后續(xù)為期兩年的隨訪結(jié)果進(jìn)一步顯示，與厄貝沙坦相比，Sparsentan組在110周時(shí)蛋白尿降低了40%，且Sparsentan組患者的eGFR下降速度也慢于厄貝沙坦組，分別為-2.7/ml/min/1.73m2和-3.8ml/min/1.73m2。圖表17：Sparsentan2023年季度間銷售額/萬美元圖表18：Sparsentan服用劑量說明160014001200100080060040020001469.9804.4346.1300.42023Q12023Q22023Q32023Q415資料：FILSPARI說明書，Travere官網(wǎng)，平安證券研究所IgA腎病治療（3）：內(nèi)皮素受體拮抗劑Atrasentan(阿曲生坦，諾華收購(gòu))

Atrasentan預(yù)計(jì)2024年在美提交上市申請(qǐng)（加速批準(zhǔn)）；預(yù)計(jì)2026年第一季度獲得驗(yàn)證性終點(diǎn)分析的頂線結(jié)果。

ALIGN臨床3期中期分析達(dá)到主要療效終點(diǎn)：340名經(jīng)活檢證實(shí)患有IgA且基線總蛋白超過1g/天的患者隨機(jī)分配至治療組（每日一次口服0.75mg阿曲生坦）或安慰劑組，為期132周，主要療效終點(diǎn)為36周UPCR較基線變化情況，次要終點(diǎn)包括eGFR測(cè)定。2023年10月ALIGN臨床3期36周中期分析達(dá)到主要終點(diǎn)，研究結(jié)果表明IgA患者蛋白尿減少具有臨床意義和統(tǒng)計(jì)學(xué)差異。

Atrasentan臨床2期數(shù)據(jù)：AFFINITY是一項(xiàng)全球2期開放標(biāo)簽籃子研究，20名患者加入IgA隊(duì)列，結(jié)果表明Atrasentan治療6周時(shí)，24小時(shí)尿蛋白肌酐比值UPCR平均降低38.1%，治療12周時(shí)降低48.3%，治療24周時(shí)降低54.7%。圖表19：Atrasentan臨床2期AFFINITY16資料：諾華官網(wǎng)，Chinook官網(wǎng)，平安證券研究所IgA腎病治療（4）：補(bǔ)體系統(tǒng)靶向治療

補(bǔ)體系統(tǒng)是參與機(jī)體免疫反應(yīng)和炎癥反應(yīng)的重要系統(tǒng)之一，是由40多種蛋白組成的高度調(diào)節(jié)的蛋白酶級(jí)聯(lián)反應(yīng)體系，包括補(bǔ)體成分蛋白（C3、C5等）、補(bǔ)體調(diào)節(jié)因子（H因子、I因子等）和補(bǔ)體受體蛋白（CR1、CR2等）。目前公認(rèn)的補(bǔ)體活化途徑包括經(jīng)典途徑、凝集素途徑和替代途徑，IgA腎病最常見的補(bǔ)體活化途徑是替代途徑，多項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)IgA腎病患者腎組織廣泛存在替代途徑補(bǔ)體成分（B因子、P因子）及補(bǔ)體調(diào)節(jié)因子（H因子）；除替代途徑外，部分IgA患者檢測(cè)出凝集素途徑起始蛋白甘露聚糖結(jié)合凝集素MBL，表明IgA除替代途徑外，還具有凝集素途徑引起的補(bǔ)體活化；而補(bǔ)體經(jīng)典途徑起始蛋白C1q在IgA腎病患者腎組織中較為罕見。圖表21：補(bǔ)體系統(tǒng)靶向治療在研管線圖表20：補(bǔ)體系統(tǒng)靶向治療機(jī)理藥品企業(yè)諾華靶點(diǎn)IgA適應(yīng)癥臨床進(jìn)展臨床3期iptacopanCFBIONIS-FB-LRxHRS-5965XH-S003羅氏；Ionis恒瑞醫(yī)藥星浩澎博朗來科技CFB反義療法臨床3期臨床2期臨床1期申報(bào)臨床CFBCFBCFBMY008ravulizumabAZC5臨床3期avacopancemdisiranKP104AmgenC5R臨床2期臨床2期臨床2期申報(bào)臨床臨床2期Alnylan；再生元KiraPharmaceuticals天辰生物；艾爾健康靶向C5蛋白R(shí)NAi療法C5&CFHC3&C5C3LP-005pegcetacoplan

Swedish

Orphan

Biovitrum臨床3期narsoplimabOmerosMASP2（注：臨床3期未達(dá)到療效終點(diǎn)）臨床2期CM338SHR-2010vermicopan康諾亞恒瑞醫(yī)藥AZMASP2MASP2CFD臨床2期臨床2期17資料：《IgA腎病補(bǔ)體靶向治療研究》，醫(yī)藥魔方，平安證券研究所IgA腎病治療（4）：補(bǔ)體系統(tǒng)靶向治療-iptacopan（Complement

Factor

B）

Iptacopan臨床3期達(dá)到中期分析主要終點(diǎn)，預(yù)計(jì)2024年向FDA提交加速批準(zhǔn)申請(qǐng)。Iptacopan全球多中心臨床3期目標(biāo)入組患者人數(shù)450人（國(guó)內(nèi)患者數(shù)70人），服用劑量為一天2次，每次200mg，主要終點(diǎn)為治療9個(gè)月UPCR降幅及治療24個(gè)月eGFR水平。2023年10月諾華宣布iptacopan臨床3期APPLAUSE-IgA研究達(dá)到預(yù)先指定的中期分析主要終點(diǎn)（9個(gè)月UPCR相較基線降