個(gè)性化醫(yī)療的微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)分析

個(gè)性化醫(yī)療的微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)分析TheMcKinseyQuarterly個(gè)性化醫(yī)療的微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)分析個(gè)性化醫(yī)療能提高臨床治療質(zhì)量，在某些案例中還能降低醫(yī)療費(fèi)用。推廣個(gè)性化醫(yī)療的最大的阻礙來自經(jīng)濟(jì)方面，而不是科學(xué)技術(shù)方面。2010年3月?JerelDavis,PhilipMa,andSaumyaSutaria來源：制藥及醫(yī)用產(chǎn)品業(yè)務(wù)個(gè)性化醫(yī)療是一種根據(jù)對(duì)病人的基因、蛋白質(zhì)和代謝產(chǎn)物的分子進(jìn)行分析而量身定制的治療方法，診斷是其關(guān)鍵。然而，雖然這種治療方式引起了極大關(guān)注，但鮮有個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)實(shí)現(xiàn)大量臨床應(yīng)用。為更好地了解個(gè)性化醫(yī)療在開發(fā)和采用中遇到的挑戰(zhàn)，以及如何克服這些挑戰(zhàn)，我們采訪了這個(gè)領(lǐng)域及相關(guān)領(lǐng)域的60多位專家1，并且對(duì)不同利益相關(guān)者的問題進(jìn)行了微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)分析。我們這里討論的是美國市場(chǎng)，但其他市場(chǎng)也存在同樣的挑戰(zhàn)。我們就如何戰(zhàn)勝這些挑戰(zhàn)而提出的建議也許能極大地加速個(gè)性化醫(yī)療的采用。利益相關(guān)者的激勵(lì)和挑戰(zhàn)我們的調(diào)查顯示，個(gè)性化醫(yī)療的發(fā)展有3大阻礙：科研方面的挑戰(zhàn)（例如，不了解分子機(jī)理或缺乏與某些疾病有關(guān)的分子標(biāo)記）、經(jīng)濟(jì)方面的挑戰(zhàn)（不能協(xié)調(diào)一致的激勵(lì)）和運(yùn)營問題。雖然科研方面的難題依然存在，但現(xiàn)在看起來，最大的阻礙似乎是經(jīng)濟(jì)方面的挑戰(zhàn)和運(yùn)營問題。通常情況下，運(yùn)營問題基本上可以在特定的利益相關(guān)者群體內(nèi)部得到解決，而糾正激勵(lì)結(jié)構(gòu)和調(diào)整利益相關(guān)者之間的關(guān)系可能會(huì)更復(fù)雜。保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)投資者和分析師指出，個(gè)性化醫(yī)療能大幅降低醫(yī)療費(fèi)用，并幫助保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)向最有吸引力的客戶營銷產(chǎn)品。然而，大多數(shù)保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)在投資于個(gè)性化醫(yī)療上行動(dòng)遲緩。保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的管理者說，缺乏投資意愿可能是因?yàn)橐韵聨讉€(gè)原因。首先，很難確定哪些試驗(yàn)真正會(huì)節(jié)省醫(yī)療費(fèi)用。其次，由于認(rèn)為很難跟蹤早期試驗(yàn)階段和實(shí)驗(yàn)性試驗(yàn)，因此擔(dān)心，即便個(gè)體試驗(yàn)的花費(fèi)也許不是很多，但最后的總費(fèi)用可能高得離譜。第三是擔(dān)心難以執(zhí)行標(biāo)準(zhǔn)協(xié)議，以確保醫(yī)生根據(jù)試驗(yàn)結(jié)果對(duì)病人進(jìn)行適當(dāng)?shù)闹委?。第四，試?yàn)信息可能被濫用，尤在一項(xiàng)個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)進(jìn)入市場(chǎng)有一段時(shí)間之前，可能無法確定實(shí)際的成本節(jié)省，因此，符合保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)利益的做法仍將是推遲采用這種診斷技術(shù)，直到它們能夠清楚地看到這項(xiàng)技術(shù)是能節(jié)省成本還是會(huì)增加成本。因此，診斷技術(shù)公司的制勝策略也許是，與經(jīng)濟(jì)利益更一致的利益相關(guān)者合作，比如愷撒醫(yī)療機(jī)構(gòu)、大型自保型雇主和美國退伍軍人事務(wù)部（USVeteransAffairs）醫(yī)療系統(tǒng)等，因?yàn)樗鼈兊目蛻袅魇氏鄬?duì)較低。.如果能夠拿出高質(zhì)量的健康經(jīng)濟(jì)學(xué)實(shí)證，則可給保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)信心，促使它們更快地采用個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)，并使醫(yī)生的激勵(lì)與病人的治療及醫(yī)治結(jié)果相對(duì)應(yīng)，而不是與治療程序掛鉤。對(duì)于那些在確定和實(shí)施促進(jìn)成本節(jié)約型診斷技術(shù)方面做得更好的保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)，這樣的發(fā)展也許能夠成為它們創(chuàng)造競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)的源泉。醫(yī)療服務(wù)提供者對(duì)于醫(yī)療服務(wù)提供者來說，現(xiàn)在的基于治療程序的賠付制度也有問題：經(jīng)濟(jì)效益讓一些個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)對(duì)醫(yī)療服務(wù)提供者有激勵(lì)，另一些則沒有激勵(lì)。與減少治療程序數(shù)量的試驗(yàn)相比，醫(yī)生更有可能喜歡那些增加治療程序數(shù)量的試驗(yàn)。例如，一項(xiàng)試驗(yàn)?zāi)軌虬l(fā)現(xiàn)的高風(fēng)險(xiǎn)結(jié)腸癌病人的概率比現(xiàn)有方法高3倍，它也許就非常符合胃腸病學(xué)家的利益，因?yàn)橐幻∪伺c這項(xiàng)分子診斷技術(shù)有關(guān)的終生價(jià)值在2,000美元左右。其他一些試驗(yàn)可能是不賠不賺，或者是從微觀經(jīng)濟(jì)角度來說是不利因素。例如，OncotypeDX是一種基于基因的乳腺癌診斷試驗(yàn)，用于評(píng)估患者從化療中獲益的可能性，這項(xiàng)試驗(yàn)減少了醫(yī)生采用化療的病人數(shù)量，從而減少了這些病人帶來的醫(yī)療收入。但是，由于OncotypeDX的臨床價(jià)值，它還是獲得廣泛采用。制藥公司和生物技術(shù)公司現(xiàn)在，生物標(biāo)記（表示生物狀態(tài)的指標(biāo)）幫助制藥公司和生物技術(shù)公司進(jìn)行產(chǎn)品研發(fā)。有些情況下，這些公司會(huì)開發(fā)生物標(biāo)記，用于配套診斷試驗(yàn)，以確定病人對(duì)藥物反應(yīng)或發(fā)生副作用的可能性。在2007年的一次麥肯錫調(diào)查中，接受訪問的20家頂尖的生物制藥公司中，有16家公司的研發(fā)主管指出，平均有30%～50%的研發(fā)中藥物有相關(guān)的生物標(biāo)記計(jì)劃，而且這一比例很有可能還會(huì)上升。另一方面，這些主管還指出，在未來5～10年內(nèi)，現(xiàn)在包含生物標(biāo)記計(jì)劃的藥物中，在推出時(shí)仍伴有配套診斷技術(shù)的只有不到10%，這高度依賴于藥物所在的疾病領(lǐng)域。理論上，配套診斷技術(shù)可通過縮小試驗(yàn)規(guī)模、減少耗損或加快上市速度，提高研發(fā)生產(chǎn)率，并且可通過提高市場(chǎng)份額或支撐更高的藥物價(jià)格，提升經(jīng)營業(yè)績(jī)。然而，許多公司在使用生物標(biāo)記和配套診斷技術(shù)方面卻行動(dòng)遲緩：雖然最積極的公司在藥物研發(fā)中伴有生物標(biāo)記計(jì)劃的比例達(dá)到100%，同時(shí)伴有生物標(biāo)記計(jì)劃和配套診斷技術(shù)的比例達(dá)到30%或更多，但一般公司的這兩個(gè)比例要低很多，分別為30～50%和不足10%。此外，我們?cè)L問的許多專家都說，他們的公司過去沒有把配套診斷技術(shù)排在優(yōu)先地位，現(xiàn)在對(duì)于這方面的投資也非常謹(jǐn)慎。誠然，科研和臨床方面的種種因素阻擋了開發(fā)的腳步。在某些疾病領(lǐng)域，對(duì)分子機(jī)理還沒有足夠的了解，無法在開發(fā)初期挑選出生物標(biāo)記。在另一些疾病領(lǐng)域，對(duì)配套診斷技術(shù)的臨床需求不是很大。但是，在許多疾病領(lǐng)域，盡管在科研方面已有許多進(jìn)步，但企業(yè)卻仍行動(dòng)遲緩。我們的研究表明，從制藥公司和生物技術(shù)公司的經(jīng)濟(jì)效益角度來看，在新產(chǎn)品上市之后通過提高價(jià)格和市場(chǎng)份額來創(chuàng)造更大價(jià)值的潛力，其重要性遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于提高研發(fā)生產(chǎn)率（圖表3）。事實(shí)上，配套診斷技術(shù)可能對(duì)提高研發(fā)生產(chǎn)率沒有什么作用。通常，它們實(shí)際上還可能增加總成本和延緩研發(fā)進(jìn)度。專家指出，如果使用配套診斷技術(shù)，2期臨床試驗(yàn)的規(guī)模通常會(huì)更大。在2期，通常需要設(shè)計(jì)幾種潛在的候選生物標(biāo)記的試驗(yàn)，有時(shí)候在3期也需要這么做，因?yàn)樯胁磺宄男┥飿?biāo)記有預(yù)測(cè)性。此外，由于擔(dān)心標(biāo)記為陰性的患者對(duì)藥品的標(biāo)示外使用，美國食品和藥品管理局（FDA）可能要求在3期試驗(yàn)中包括這類患者。這可能使小規(guī)模試驗(yàn)中被人廣為稱道的優(yōu)勢(shì)不復(fù)存在。個(gè)性化藥物在藥品研發(fā)期間的另外一些常被人提起的應(yīng)用，似乎也不太可能將藥品研發(fā)生產(chǎn)率提高很多。返回頂端但是，通過提高市場(chǎng)份額和定價(jià)能力，配套診斷技術(shù)可以創(chuàng)造巨大的潛在商業(yè)效益。不過風(fēng)險(xiǎn)也很大，因?yàn)榕涮自\斷將可醫(yī)治的患者人群分成幾個(gè)子群體，所以可能會(huì)降低市場(chǎng)份額。因此，這類技術(shù)最有可能為較晚的市場(chǎng)進(jìn)入者，在具有極大的定價(jià)靈活性的激烈競(jìng)爭(zhēng)市場(chǎng)中創(chuàng)造價(jià)值。舉例來說，如果市場(chǎng)上已經(jīng)有兩種藥物，而且它們之間的差別較小，則市場(chǎng)上的第三種此類藥物也許只能占據(jù)較小的市場(chǎng)份額，比如說5%～20%。假如配套診斷技術(shù)發(fā)現(xiàn)某一類患者人群對(duì)某種藥物的反應(yīng)特別好，或者發(fā)現(xiàn)這種藥物的毒性較低，因此支持這種藥物的較高定價(jià)，則這項(xiàng)技術(shù)就能創(chuàng)造價(jià)值。一個(gè)關(guān)鍵的決定因素是保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的價(jià)格審查和價(jià)格敏感性，這方面因不同的疾病領(lǐng)域而有很大的不同，尤其是在美國。例如，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了將BiDil用于治療患有心力衰竭的非裔美國人，這是一種固定劑量復(fù)方制劑，由兩種普通的心血管藥物（鹽酸肼屈嗪和硝酸異山梨酯）組成。雖然制藥公司試圖收取高價(jià)，但遭遇到保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)挑釁性的共付制分級(jí)負(fù)擔(dān)做法，導(dǎo)致銷售低于預(yù)期。在保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的價(jià)格審查較為寬松的治療藥物種類上，比如抗腫瘤藥物，制藥公司也許更有可能收取高價(jià)和進(jìn)入保險(xiǎn)范圍。這些公司的正確做法是，考慮投資于某些疾病領(lǐng)域的個(gè)性化藥物。為找出近期在配套診斷技術(shù)方面最有可能發(fā)生哪些領(lǐng)域的投資，我們根據(jù)藥物的科研和商業(yè)潛力，對(duì)藥物進(jìn)行了分類（圖4）。這一劃分不僅反映了定量因素，也反映了從訪談中獲得的定性因素。我們的分析表明，企業(yè)最有可能投資于腫瘤疾病、免疫疾病和傳染性疾病等領(lǐng)域的診斷技術(shù)。這一劃分也發(fā)現(xiàn)，在一些疾病領(lǐng)域，盡管有技術(shù)可行性和臨床需求，但卻沒有相應(yīng)的激勵(lì)來推動(dòng)投資。這些領(lǐng)域有抗凝血?jiǎng)?、抗精神病藥物和抗抑郁藥等，這些領(lǐng)域已經(jīng)成熟，適合由診斷技術(shù)公司等企業(yè)來開發(fā)。返回頂端企業(yè)還應(yīng)該認(rèn)識(shí)到，保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)環(huán)境在快速演變，為保持價(jià)值，對(duì)個(gè)性化醫(yī)療的需求將日益增加。制藥公司和生物科技公司必須知道在哪些領(lǐng)域，診斷技術(shù)可能會(huì)因?yàn)榧?xì)分現(xiàn)有市場(chǎng)而破壞價(jià)值；同樣重要的是，監(jiān)管部門將要求為藥物審批、賠付和定價(jià)提供更強(qiáng)有力的病人結(jié)果證據(jù)，企業(yè)必須為這一天的到來做好準(zhǔn)備。因此，企業(yè)應(yīng)該迅速行動(dòng)起來，構(gòu)建必需的能力和經(jīng)驗(yàn)。診斷技術(shù)公司開發(fā)診斷儀器和生命科學(xué)工具的公司支持著廣泛多樣的試驗(yàn)種類，包括配套診斷（通常與生物科技或制藥公司合作）、早期診斷、疾病復(fù)發(fā)和監(jiān)測(cè)試驗(yàn)以及遺傳風(fēng)險(xiǎn)標(biāo)記分析等。然而，診斷技術(shù)開發(fā)企業(yè)卻一直很難獲得其創(chuàng)造的全部?jī)r(jià)值。舉例來說，診斷試驗(yàn)估計(jì)影響著60%～70%的治療決策，但只占到5%的醫(yī)院成本和2%的醫(yī)療保險(xiǎn)（Medicare）支出。分子診斷經(jīng)常被提到是比傳統(tǒng)診斷技術(shù)更誘人的市場(chǎng)，因?yàn)槠溆袧摿κ杖「邇r(jià)格（每個(gè)試驗(yàn)100～3,000美元，而傳統(tǒng)診斷試驗(yàn)為20～50美元）和獲得更高利潤（樣本分子診斷的利潤率為50%～70%，而傳統(tǒng)大型實(shí)驗(yàn)室公司的大多數(shù)診斷試驗(yàn)的利潤率只有30%～50%）。事實(shí)上，包括Celera、GenomicHealth、Myriad、MonogramBiosciences和XDx在內(nèi)的一些新興企業(yè)都已經(jīng)成功募資，并且開發(fā)出創(chuàng)新的分子診斷試驗(yàn)。不幸的是，由于開發(fā)成本、開發(fā)及審批時(shí)間、進(jìn)入保險(xiǎn)范圍的時(shí)間、醫(yī)療提供者的采用速度和最高銷售限價(jià)等因素的影響，分子診斷業(yè)務(wù)仍然蘊(yùn)含著很大風(fēng)險(xiǎn)（圖表5）。為了解這些因素的相對(duì)重要程度，我們建立一個(gè)假設(shè)的初創(chuàng)企業(yè)的經(jīng)濟(jì)學(xué)模型，然后利用每個(gè)變量的最好和最差情況進(jìn)行了敏感性分析。返回頂端我們的模型以幾家分子診斷企業(yè)為參照基準(zhǔn)，目的是測(cè)試各個(gè)風(fēng)險(xiǎn)因素的重要性。該模型不代表任何特定公司，而且目前在市場(chǎng)上已推出產(chǎn)品的各家公司的經(jīng)濟(jì)效益情況各有很大不同。該模型表明，一項(xiàng)診斷試驗(yàn)的十年凈現(xiàn)值（NPV)平均大約為1,500萬美元。影響盈利能力的最重要因素是審批時(shí)間和保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)采用所需時(shí)間。如果審批時(shí)間延遲一年，十年凈現(xiàn)值將變成負(fù)值，為-1,000萬美元。這個(gè)發(fā)現(xiàn)很有現(xiàn)實(shí)意義，因?yàn)樯胁磺宄﨔DA將對(duì)體外診斷多變量指數(shù)化驗(yàn)（IVDMIA）如何規(guī)定，比如已經(jīng)上市的用于檢測(cè)乳腺癌復(fù)發(fā)的OncotypeDX。截至本文發(fā)稿時(shí)，F(xiàn)DA已表示，對(duì)于作為預(yù)測(cè)指標(biāo)的試驗(yàn)，采用510(k）審批程序也許就已足夠，但直接影響治療決策的試驗(yàn)很可能需要FDA的上市前審批。上市前審批可能至少將上市時(shí)間推遲1年。不過，如果藥品評(píng)價(jià)與研究中心（CenterforDrugEvaluationandResearch）與體外診斷器械評(píng)價(jià)與安全辦公室（OfficeofInVitroDiagnosticDeviceEvaluationandSafety）良好溝通，通過安排優(yōu)先審查，也許能部分緩解這個(gè)問題。其他診斷技術(shù)系統(tǒng)的審批時(shí)間尚不明確。歐洲藥品管理局和日本藥品與醫(yī)療器械局也需要制定關(guān)于審批個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)的明確指南。OncotypeDX案例說明了保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)接受新診斷儀器緩慢這一難題。雖然這項(xiàng)試驗(yàn)在2004年就已推出，但分析師和公司估計(jì)等到所有保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)將其納入保險(xiǎn)范圍時(shí)，要到2010年。目前OncotypeDX保險(xiǎn)覆蓋率為85%左右，這和新藥品的通常采用速度形成鮮明對(duì)比，在美國，新藥品通常在推出時(shí)或在一年之內(nèi)就被納入報(bào)銷范圍。在歐洲，藥品進(jìn)入保險(xiǎn)范圍的時(shí)間可能略長一些，取決于審查程度，但不太可能會(huì)超過四年，即OncotypeDX的采用時(shí)間。因此，初次創(chuàng)業(yè)的診斷技術(shù)公司面臨挑戰(zhàn)巨大的經(jīng)濟(jì)效益難題。不過，隨著更多的試驗(yàn)推出，以及保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)、監(jiān)管部門和分子診斷公司獲得更多的經(jīng)驗(yàn)，開發(fā)和采用時(shí)間可能會(huì)縮短。同樣，隨著監(jiān)管程序變得更為明確（但時(shí)間也可能變得更長），保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)的采用速度也有可能提高。考慮到監(jiān)管者和保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)對(duì)個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)的憂慮，如果領(lǐng)先的診斷技術(shù)公司協(xié)助制定嚴(yán)格而高效的監(jiān)管和審批標(biāo)準(zhǔn)，將會(huì)是對(duì)其發(fā)展很有利的。個(gè)性化醫(yī)療的潛在催化劑我們?cè)谡{(diào)查期間開展的對(duì)話和分析發(fā)現(xiàn)，有4種主要的催化劑也許會(huì)極大地影響個(gè)性化醫(yī)療在近期的采用。監(jiān)管環(huán)境首先，F(xiàn)DA等監(jiān)管部門必須提高監(jiān)管及審批程序的明確性和效率，包括獨(dú)立和配套診斷技術(shù)的監(jiān)管及審批程序。明確的規(guī)定對(duì)于幫助診斷技術(shù)公司提前規(guī)劃和設(shè)計(jì)試驗(yàn)至關(guān)重要。我們與60多位專家的對(duì)話表明，監(jiān)管部門應(yīng)該解決以下幾個(gè)主要問題：是否應(yīng)該要求在3期試驗(yàn)中包括標(biāo)記為陰性的病人？在審批配套診斷技術(shù)時(shí)，是否允許使用對(duì)已歸檔樣本的回顧性分析（如果是，在什么情況下允許）？對(duì)于將個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)（尤其是在實(shí)驗(yàn)室里開發(fā)的試驗(yàn)）用于治療決策，應(yīng)該要求什么樣的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)和監(jiān)督？對(duì)于已經(jīng)在考慮之中的監(jiān)管規(guī)定，當(dāng)局必須權(quán)衡短期成本和長期效益。目前的計(jì)劃包括，根據(jù)預(yù)定用途的風(fēng)險(xiǎn)水平將試驗(yàn)分為一類、二類和三類。由于審批標(biāo)準(zhǔn)的提高，提倡更嚴(yán)格的安全性及療效評(píng)價(jià)的IVDMIA變革可能將具有長期效益，從而促使保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)和醫(yī)生更快地采用。然后，近期效益的不佳有可能阻礙短期的市場(chǎng)投資行為。對(duì)診斷技術(shù)公司來說，如果表現(xiàn)出愿意制定適當(dāng)嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)，并且制定既能支持產(chǎn)業(yè)又能保護(hù)患者的監(jiān)管指南，則審批程序?qū)嶋H上是一個(gè)使高定價(jià)合理化的機(jī)會(huì)。FDA應(yīng)努力縮短因標(biāo)準(zhǔn)提高而導(dǎo)致的審批延遲，并幫助減輕對(duì)研發(fā)投資的任何負(fù)面影響。領(lǐng)先的制藥、生物科技和診斷技術(shù)公司應(yīng)尋找機(jī)會(huì)協(xié)助制定這些指南和標(biāo)準(zhǔn)。為推動(dòng)市場(chǎng)激勵(lì)方面的變化，監(jiān)管者可作出不要求收集生物標(biāo)記為陰性患者的臨床資料的決定，從而降低開發(fā)成本。如果擔(dān)心這類人群使用該藥物，保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)和監(jiān)管部門可聯(lián)合行動(dòng)，提高標(biāo)示外使用的門檻，以減少這類擔(dān)心。此外，監(jiān)管者還可以增加試驗(yàn)設(shè)計(jì)的靈活性，甚至允許根據(jù)對(duì)DX標(biāo)記的回顧性分析（即分析已歸檔樣本）來審批配套診斷技術(shù)。最后，政府和監(jiān)管者可直接獎(jiǎng)勵(lì)配套診斷技術(shù)的開發(fā)，獎(jiǎng)勵(lì)方法有延長采用這些技術(shù)開發(fā)的藥品的專利期限、提供稅務(wù)減免激勵(lì)和授予研發(fā)資金等。醫(yī)療保險(xiǎn)覆蓋在美國，審批和報(bào)銷/保險(xiǎn)覆蓋決策是分開的程序，負(fù)責(zé)前項(xiàng)事務(wù)的FDA和負(fù)責(zé)后項(xiàng)事務(wù)的CMS之間幾乎沒有協(xié)調(diào)。至于世界上其他地方會(huì)如何進(jìn)行這種協(xié)調(diào)，還不是很清楚。相應(yīng)程序都還沒有制定。例如，截至本文發(fā)稿時(shí)，英國的國家衛(wèi)生與臨床優(yōu)化研究所（NationalInstituteforHealthandClinicalExcellence，NICE）還沒有關(guān)于審查分子診斷試驗(yàn)的任何指南。國家保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)、私人保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)和診斷技術(shù)公司可以通力合作，以提高保險(xiǎn)覆蓋決策的速度和改進(jìn)決策程序，從而推動(dòng)個(gè)性化醫(yī)療市場(chǎng)的發(fā)展。CMS可以做的一件事情是，帶頭做到使報(bào)銷程序與監(jiān)管/審批程序相協(xié)調(diào)。召開送審前會(huì)議，以說明監(jiān)管及保險(xiǎn)審批所需要的數(shù)據(jù)資料，并進(jìn)行聯(lián)合評(píng)審，這些都能促進(jìn)部門之間的合作。兩個(gè)機(jī)構(gòu)之間的最佳協(xié)調(diào)意味著，一旦制定了適當(dāng)嚴(yán)格的監(jiān)管指南，CMS就能為符合條件的企業(yè)提供保險(xiǎn)覆蓋和足夠的賠付。例如，可以將附加的醫(yī)療經(jīng)濟(jì)數(shù)據(jù)或監(jiān)管部門對(duì)臨床索賠的批準(zhǔn)作為保險(xiǎn)覆蓋的合理的前提條件，從而也有助于確保診斷技術(shù)公司獲得足夠的賠付、合理的定價(jià)和應(yīng)有的價(jià)值。如果制定正式的指南，可使關(guān)于保險(xiǎn)覆蓋的決策更加透明和高效?，F(xiàn)在，CMS通常是在地區(qū)一級(jí)而不是在全國層面作出關(guān)于分子診斷技術(shù)的保險(xiǎn)覆蓋決策。因此，會(huì)重復(fù)多次地作出決策，根據(jù)不同的指南和程序，而且常常有不同的決策結(jié)果。私人保險(xiǎn)公司也缺乏關(guān)于這類決策的明確指引。CMS和私人保險(xiǎn)公司在制定保險(xiǎn)覆蓋和支付決策中都起到重要作用。我們采訪的私人保險(xiǎn)公司都在等待，等著了解（也可能跟隨）CMS的保險(xiǎn)政策，正如它們?cè)谥委煼椒ǚ矫娼?jīng)常采取的做法一樣。從系統(tǒng)和程序上改進(jìn)保險(xiǎn)指南的一個(gè)可行方法是：建立一家機(jī)構(gòu)來評(píng)估試驗(yàn)的臨床功效和成本效益。這家機(jī)構(gòu)可采取第三方非盈利機(jī)構(gòu)的形式，一家協(xié)會(huì)，或者是一家新設(shè)的政府機(jī)構(gòu)，可以由保險(xiǎn)公司、CMS、制藥公司、生物科技公司和診斷技術(shù)公司共同參與。成立新的監(jiān)督機(jī)構(gòu)（比如FDA診斷技術(shù)中心）也會(huì)有幫助。值得注意的是，在歐洲占主流的單一保險(xiǎn)人制度在采用個(gè)性化醫(yī)療方面有兩個(gè)優(yōu)勢(shì)：他們受縱向會(huì)計(jì)問題的影響不大；保險(xiǎn)決策沒有那么復(fù)雜，牽涉到的決策制定者也較少。對(duì)醫(yī)生的激勵(lì)如果調(diào)整好對(duì)醫(yī)生的激勵(lì)，可進(jìn)一步加速個(gè)性化醫(yī)療的采用。在許多國家，醫(yī)生從注重治療程序的服務(wù)中收取過高的費(fèi)用，要比從診斷和管理中獲利多出許多。因此，從實(shí)際的經(jīng)濟(jì)利益來說，開展那些也許會(huì)證明進(jìn)一步的治療沒有必要的試驗(yàn)對(duì)他們通常是不利的。T將賠付制度轉(zhuǎn)向更注重治療效果的努力正在進(jìn)行，這樣就能激勵(lì)醫(yī)生使用合適的個(gè)性化醫(yī)療診斷技術(shù)并根據(jù)診斷結(jié)果來治療。不過，為鼓勵(lì)采用，保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)還應(yīng)努力制定一項(xiàng)確保醫(yī)生就試驗(yàn)本身獲得補(bǔ)償?shù)闹贫取４送?，在美國，個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)現(xiàn)在是通過一種稱為“CPT2代碼堆?！钡姆绞接涃~的，這樣可鼓勵(lì)實(shí)驗(yàn)室參與其中。最后，仍然必須為每項(xiàng)分子診斷技術(shù)建立單獨(dú)的、與試驗(yàn)成本及價(jià)值相稱的、為醫(yī)生提供恰當(dāng)補(bǔ)償?shù)拇a。制藥公司和生物技術(shù)公司的投資制藥公司和生物技術(shù)公司應(yīng)該要有長遠(yuǎn)投資的眼光。有些企業(yè)已經(jīng)開始這樣做了：在我們采訪過的領(lǐng)先企業(yè)中，那些重金投資于個(gè)性化藥物的公司說，它們?cè)谒幤费邪l(fā)過程中重新關(guān)注病人治療結(jié)果和臨床價(jià)值。它們意識(shí)到，它們的公司現(xiàn)在開發(fā)的藥品到將來進(jìn)入市場(chǎng)時(shí)，會(huì)遇到更多的競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手、更大的定價(jià)壓力和對(duì)于臨床結(jié)果差異化的更高要求。如果CMS或私人保險(xiǎn)公司朝著基于價(jià)值或結(jié)果的定價(jià)方式采取大膽舉措，也許會(huì)極大地提高個(gè)性化醫(yī)療的經(jīng)濟(jì)價(jià)值，從而刺激這方面的投資。一種可能的做法是，對(duì)藥品和診斷技術(shù)的保險(xiǎn)采取創(chuàng)新的風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)模式。例如，保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)可仿效歐洲對(duì)治療多發(fā)性骨髓瘤的硼替佐米（萬珂）和治療多發(fā)性硬化癥的β-干擾素藥物的做法：報(bào)銷情況隨病人治療結(jié)果而定。保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)也可以與診斷技術(shù)公司訂立創(chuàng)新的風(fēng)險(xiǎn)分擔(dān)協(xié)議。例如，在若干年里，一項(xiàng)試驗(yàn)得到有條件的部分報(bào)銷，直到它的臨床作用得到確定無疑的證明，在這之后，診斷技術(shù)公司可獲得全額報(bào)銷。保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)通過在有限的一段時(shí)間內(nèi)支付部分費(fèi)用，可以限制成本風(fēng)險(xiǎn)；診斷技術(shù)公司也可以從提前作出的保險(xiǎn)決策中獲益。在今后幾十年里，各種“組學(xué)”（比如基因組學(xué)）及其支持技術(shù)的發(fā)展將促進(jìn)越來越多的個(gè)性化醫(yī)療試驗(yàn)的產(chǎn)生。然而，由于對(duì)利益相關(guān)者的激勵(lì)不夠協(xié)調(diào)一致，可能阻礙這類試驗(yàn)的應(yīng)用。因此，所有利益相關(guān)者應(yīng)共同合作，重新調(diào)整這些激勵(lì)措施，從而從個(gè)性化醫(yī)療中獲益。作者簡(jiǎn)介：JerelDavis是麥肯錫硅谷分公司咨詢顧問，SaumyaSutaria和LauraFurstenthal是該分公司董事，EddFleming和PhilipMa是該分公司資深董事；AmarDesai是麥肯錫洛杉磯分公司咨詢顧問；TroyNorris是麥肯錫紐約分公司咨詢顧問。本文的另一個(gè)版本以“個(gè)性化醫(yī)療的微觀經(jīng)濟(jì)學(xué)分析：今天的挑戰(zhàn)，明天的希望”(Themicroeconomicsofpersonalizedmedicine:today’schallengeandtomorrow’spromise）為題，發(fā)表在《自然評(píng)論：藥物發(fā)現(xiàn)》(NatureReviewsDrugDiscovery)，2009年4月，第8卷，第4期，第279～286頁。本文也被納入文章匯編集《重新創(chuàng)造發(fā)明》(Inventionreinvented）內(nèi)，該匯編集匯聚了麥肯錫有關(guān)藥物研發(fā)的觀點(diǎn)。要閱讀該匯編集內(nèi)的其他文章，請(qǐng)?jiān)L問上的藥品及醫(yī)療產(chǎn)品（pharmaceuticalandmedicalproducts）部分。返回頂端注釋：2當(dāng)前程序術(shù)語（Currentproceduralterminology,CPT)。本文譯自：

“Themicroeconomicsofpersonalizedmedicine”任何個(gè)人或機(jī)構(gòu)未經(jīng)麥肯錫公司書面授權(quán)，不得復(fù)制、轉(zhuǎn)載、轉(zhuǎn)貼、或以任何其他方式使用本網(wǎng)站之內(nèi)容，亦不得就本網(wǎng)站做鏡像網(wǎng)站。已獲書面授權(quán)的個(gè)人或機(jī)構(gòu)應(yīng)在使用條款范圍內(nèi)使用，不得以任何方式修改網(wǎng)站內(nèi)容。麥肯錫公司和其關(guān)聯(lián)公司對(duì)任何因使用或?yàn)g覽網(wǎng)站內(nèi)容而產(chǎn)生的損失或損害（包括直接、間接、偶然、從屬或懲罰性的損害、或有關(guān)損失收入或損失利潤的損害賠償）概不承擔(dān)任何責(zé)任。向個(gè)性化醫(yī)療邁進(jìn)LifeTechnologies在中國發(fā)布個(gè)人化操作基因組測(cè)序儀IonTorrent

3月17日，2011年生命科學(xué)新技術(shù)報(bào)告會(huì)上，LifeTechnologies向300多位來自生命科學(xué)與生物技術(shù)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)療系統(tǒng)、公安機(jī)關(guān)、食品衛(wèi)生系統(tǒng)等機(jī)構(gòu)關(guān)注生命科學(xué)技術(shù)的人士詳盡介紹了利用半導(dǎo)體芯片實(shí)現(xiàn)高通量測(cè)序的IonTorrent個(gè)人化操作基因組測(cè)序儀。

LifeTechnologies的JonathanRothberg（IonTorrent的創(chuàng)始人和董事長）在近期于舊金山召開的分子醫(yī)學(xué)三方會(huì)議上表示，IonTorrent已完成對(duì)芯片巨頭英特爾的創(chuàng)始人之一戈登·摩爾的基因組進(jìn)行測(cè)序，令摩爾成為第一個(gè)用“post-light”測(cè)序技術(shù)測(cè)序的人類基因組。摩爾的基因組覆蓋度比在其他新一代測(cè)序平臺(tái)上測(cè)序的人類基因組“更為均衡”。

芯片就是測(cè)序儀

LifeTechnologies中國市場(chǎng)部獲悉，IonTorrent個(gè)人化操作基因組測(cè)序儀（PersonalGenomeMachine簡(jiǎn)稱PGM）已正式在中國發(fā)售。據(jù)介紹，IonTorrent是革新性的半導(dǎo)體芯片測(cè)序技術(shù)平臺(tái)。通過專有的大規(guī)模并行半導(dǎo)體感應(yīng)器，對(duì)DNA復(fù)制時(shí)產(chǎn)生的離子流實(shí)現(xiàn)直接和實(shí)時(shí)的檢測(cè)。當(dāng)試劑通過集成的流體通路進(jìn)入芯片中，密布于芯片上的反應(yīng)孔立即成為上百萬個(gè)微反應(yīng)體系。這種獨(dú)特的流體體系、微體系機(jī)械設(shè)計(jì)和半導(dǎo)體的技術(shù)組合，使研究人員能夠在2小時(shí)內(nèi)獲取從10MB到1GB以上的高精確度序列。

打破摩爾定律

戈登·摩爾曾表示，集成電路中可容納的晶體管數(shù)量將每?jī)赡攴环?。Rothberg表示：“IonTorrent技術(shù)的發(fā)展將超越摩爾定律。”

LifeTechnologies最近宣布Ion318芯片即將上市，它可將PGM個(gè)人化操作基因組測(cè)序儀每次運(yùn)行的測(cè)序通量提高至1GB，并可實(shí)現(xiàn)包括RNA在內(nèi)的更多測(cè)序應(yīng)用。新型Ion318芯片預(yù)計(jì)可產(chǎn)生400萬~800萬個(gè)讀取數(shù)據(jù)，IonTorrent負(fù)責(zé)產(chǎn)品營銷的高級(jí)主管AndyFelton預(yù)期，318芯片將會(huì)在今年9月份給客戶提供試用，并在第四季度正式上市。與此同時(shí)，LifeTechn