藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)概論

關(guān)于藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)概論主要內(nèi)容為什么要學(xué)習(xí)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)目的與意義什么是藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)基本概念與原理怎樣開(kāi)展藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究主要研究形式與方法如何評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究的質(zhì)量研究設(shè)計(jì)的核心內(nèi)容第2頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的目的和作用指導(dǎo)醫(yī)藥衛(wèi)生決策有效配置醫(yī)藥衛(wèi)生資源降低醫(yī)藥衛(wèi)生費(fèi)用不斷增加的挑戰(zhàn)和壓力系統(tǒng)評(píng)估醫(yī)療和衛(wèi)生項(xiàng)目提供循證決策的依據(jù)，增加衛(wèi)生決策的科學(xué)性和透明度衛(wèi)生項(xiàng)目的決策：有效性（效力，效果），安全性,可及性，經(jīng)濟(jì)性第3頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月基本藥物目錄的管理2009年《國(guó)家基本藥物目錄管理辦法（暫行）》——“咨詢專家組根據(jù)循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)對(duì)納入遴選范圍的藥品進(jìn)行技術(shù)評(píng)價(jià)”國(guó)家基本藥物目錄的調(diào)整調(diào)整的品種和數(shù)量應(yīng)當(dāng)根據(jù)以下因素確定：（五）已上市藥品循證醫(yī)學(xué)、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)應(yīng)當(dāng)從國(guó)家基本藥物目錄中調(diào)出的藥品根據(jù)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)，可被風(fēng)險(xiǎn)效益比或成本效益比更優(yōu)的品種所替代的第4頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月醫(yī)保報(bào)銷目錄遴選的需求《2009年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》——在藥品的調(diào)入和調(diào)出時(shí)，需考慮按照藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)原則進(jìn)行療效價(jià)格比較的結(jié)果第5頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月國(guó)務(wù)院新醫(yī)改中的呼吁2009年4月6日，國(guó)家公布的《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見(jiàn)》（中發(fā)[2009]6號(hào)）——“建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價(jià)格形成機(jī)制”“對(duì)新藥和專利藥品逐步實(shí)行定價(jià)前藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)制度”第6頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月發(fā)改委價(jià)格管理的重要依據(jù)國(guó)家發(fā)改委2010年新修訂的《藥品價(jià)格管理辦法（征求意見(jiàn)稿）》（2010年6月1日）——“可替代藥品治療費(fèi)用差異較大的，可以以對(duì)照藥品價(jià)格為基礎(chǔ)，參考藥物經(jīng)濟(jì)性評(píng)價(jià)結(jié)果進(jìn)行調(diào)整”第7頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月《評(píng)價(jià)指南》的出臺(tái)《中國(guó)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)指南》——北大光華衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)論壇2011（2011年4月9日）/column/82.html協(xié)辦單位北京大學(xué)中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究中心中國(guó)藥學(xué)會(huì)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)專業(yè)委員會(huì)第8頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)起源于20世紀(jì)90年代應(yīng)用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)指導(dǎo)本國(guó)藥品報(bào)銷目錄遴選、藥品價(jià)格制定、新藥評(píng)審等實(shí)踐國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)英國(guó)NICE、法國(guó)CT、德國(guó)IQWiG、澳大利亞PBAC、韓國(guó)DREC全球最大的40家以研發(fā)為基礎(chǔ)的制藥公司均設(shè)有藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)部門(mén)第9頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月部分國(guó)家藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的運(yùn)用領(lǐng)域國(guó)家藥品注冊(cè)藥品定價(jià)管制藥品補(bǔ)償或共負(fù)水平報(bào)銷目錄+陽(yáng)性/-陰性制定用藥目錄診療規(guī)范公共衛(wèi)生資源配置指導(dǎo)研發(fā)市場(chǎng)策略澳大利亞√1√＋??加拿大√√3＋/－2√?√英國(guó)－√√√荷蘭√＋.？√葡萄牙√＋?？√芬蘭√1√＋？？√美國(guó)√4＋?√√挪威√＋丹麥√愛(ài)爾蘭√＋√√？新西蘭？√瑞典√1√√？？瑞士√？？法國(guó)√1√＋√？德國(guó)√－/+√？1制訂報(bào)銷藥品價(jià)格2英屬哥倫比亞省3加拿大安大略省和英屬哥倫比亞省4部分管理保健組織,如BCBS、Regence第10頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)研究Portugal-1998(guidance)Switzerland-1998(guidance)Ireland-1999(practice/guidance)Netherlands-1999(reimbursement)Italy-1995/1999(voluntary)Norway-1998(guidance)NewZealand-1999(reimbursement)France-1997(voluntary/guidance)Finland-1999(reimbursement)Denmark-1998(guidance/reimbursement)UnitedKingdom-1999(guidance)Spain-1995(voluntary)Germany-1995(voluntary)Belgium-1995(voluntary)Canada-1993(reimbursement)Australia-1993(reimbursement)UnitedStates-1997(requirementbysomeMCOs)楊莉博士論文《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)需求、方法與指南研究》第11頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月12世界各國(guó)評(píng)價(jià)指南

大洋洲

東歐

南歐

西歐北歐

北美

西亞PE指南（21個(gè)）

新西蘭

匈牙利波蘭俄羅斯

意大利葡萄牙西班牙比利時(shí)法國(guó)德國(guó)荷蘭瑞士巴替克芬蘭愛(ài)爾蘭挪威蘇格蘭瑞典英格蘭與威爾士加拿大美國(guó)藥品目錄（6個(gè)）澳大利亞比利時(shí)英格蘭與威爾士加拿大美國(guó)以色列雜志發(fā)表BMJ

第12頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月13國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)協(xié)會(huì)

InternationalSocietyforPharmacoeconomics&OutcomesResearch（ISPOR）

http://www.ISPOR.org第13頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月國(guó)際藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)雜志第14頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的定義藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究旨在指導(dǎo)我們?nèi)绾位ㄗ钌俚馁Y源,研發(fā)并使用最具成本效益的藥品。（劉國(guó)恩）應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)等相關(guān)學(xué)科的知識(shí)，研究醫(yī)藥領(lǐng)域有關(guān)藥物資源利用的經(jīng)濟(jì)問(wèn)題和經(jīng)濟(jì)規(guī)律，研究如何提高藥物資源的配置和利用效率，以有限的藥物資源實(shí)現(xiàn)健康狀況最大改革的科學(xué)。是一門(mén)為醫(yī)藥決策提供經(jīng)濟(jì)學(xué)參考依據(jù)的應(yīng)用性學(xué)科中國(guó)醫(yī)藥科技出版社2007（孫利華）第15頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的定義是衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究的內(nèi)容之一。應(yīng)用經(jīng)濟(jì)學(xué)原理和方法來(lái)提高藥物資源的配置效率，促進(jìn)臨床合理用藥，控制藥品費(fèi)用的增長(zhǎng)，為藥品的市場(chǎng)營(yíng)銷提供科學(xué)依據(jù)，為政府制定藥品政策提供決策依據(jù)?！端幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)與藥品政策研究》云南科技出版社2000年（胡善聯(lián)）是一門(mén)應(yīng)用現(xiàn)代經(jīng)濟(jì)學(xué)的研究手段，結(jié)合流行病學(xué)、決策學(xué)、生物統(tǒng)計(jì)學(xué)等多學(xué)科研究成果，全面分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評(píng)價(jià)其經(jīng)濟(jì)學(xué)價(jià)值的一門(mén)邊緣學(xué)科。《藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)》成都科技大學(xué)出版社2000（陳潔）第16頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容費(fèi)用、成本、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)的評(píng)估？與臨床療效、安全性、可及性的關(guān)系？如何確定最優(yōu)的選擇？第17頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容識(shí)別、測(cè)量、評(píng)價(jià)和對(duì)比可供選擇的治療方案的成本和結(jié)果。從成本和結(jié)果兩個(gè)方面對(duì)比分析可供選擇的藥品和治療方案。第18頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)的內(nèi)容健康產(chǎn)出B

健康產(chǎn)出A成本A成本B方案選擇

項(xiàng)目A項(xiàng)目B第19頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法成本分析(CA)成本-效益分析(CBA)成本-效果分析(CEA)

成本-效用分析(CUA)第20頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本分析(CA)經(jīng)濟(jì)學(xué)分析的重要組成部分通常是不完整的經(jīng)濟(jì)學(xué)分析成本-成本分析當(dāng)兩個(gè)或多個(gè)治療方案具有相同的產(chǎn)出(或結(jié)果)時(shí)，尋找成本最低的治療方案最小成本分析第21頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本的種類直接成本醫(yī)療成本:診療費(fèi)用,藥品費(fèi)用等非醫(yī)療成本:就醫(yī)相關(guān)的交通費(fèi),食宿費(fèi)等間接成本勞動(dòng)時(shí)間的損失,生產(chǎn)力降低其他:顯性成本vs隱形成本不良反應(yīng)成本第22頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月不同研究角度的成本間接成本直接非醫(yī)療成本患者自付的直接非醫(yī)療成本直接醫(yī)療成本醫(yī)保補(bǔ)償直接醫(yī)療成本醫(yī)院購(gòu)買價(jià)格的直接醫(yī)療成本醫(yī)保醫(yī)院社會(huì)患者患者自付的直接醫(yī)療成本第23頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月第24頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月研究視角醫(yī)院角度醫(yī)生角度藥劑師角度社會(huì)角度醫(yī)保角度患者角度第25頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本的估算成本與費(fèi)用的關(guān)系非市場(chǎng)的成本邊際成本與增量成本間接成本的分?jǐn)偝杀镜馁N現(xiàn)第26頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本-效益分析(CBA)基于福利經(jīng)濟(jì)學(xué)成本和結(jié)果均以貨幣為單位可以對(duì)兩個(gè)或多個(gè)可選擇方案進(jìn)行經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)也可以評(píng)價(jià)單個(gè)方案是否值得實(shí)施分析結(jié)果可以用成本-收益的比值來(lái)表示也可以用加賀凈收益表示第27頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月效益指標(biāo)健康產(chǎn)出貨幣化將健康產(chǎn)出貨幣化的方法意愿支付法（willingness-to-pay,WTP）條件價(jià)值評(píng)估聯(lián)合分析(ConjointAnalysis)離散選擇實(shí)驗(yàn)（DCEs）人力資本法（HumanCapitalModel)顯示偏好 第28頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本-效果分析(CEA)是以臨床效果為產(chǎn)出指標(biāo)，比較兩個(gè)或多個(gè)藥品的成本和結(jié)果的經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)方法。效果指標(biāo)在非試驗(yàn)的現(xiàn)實(shí)條件下的治療結(jié)果而非在人為觀察和控制的試驗(yàn)條件下產(chǎn)生的臨床療效第29頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月效果指標(biāo)中間指標(biāo)血壓、血脂、血糖等生化指標(biāo)終點(diǎn)指標(biāo)心肌梗塞、中風(fēng)、糖尿病等疾病狀態(tài)疾病導(dǎo)致的死亡或死亡率第30頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本-效用分析(CUA)以“效用”指標(biāo)作為產(chǎn)出結(jié)果的一種特殊形式的成本-效果分析。效用表示個(gè)人或社會(huì)對(duì)任何一系列健康結(jié)果的組合的偏好。效用指標(biāo)生命質(zhì)量調(diào)整年（QALY）質(zhì)量調(diào)整預(yù)期壽命（QALE）傷殘調(diào)整生命年（DALY）

第31頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月偏好的測(cè)量工具標(biāo)準(zhǔn)博弈法standardgamble(SG)視覺(jué)模擬法visualanalogscale(VAS)時(shí)間權(quán)衡法timetrade-off(TTO)人群權(quán)衡法Persontrade-off(PTO)第32頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月TTO工具要求受訪者在兩種情況中做出選擇情況1：受訪者將在一段時(shí)間內(nèi)維持某種疾病狀態(tài)生存；情況2：受訪者將在一種較好的健康狀態(tài)（例如完全健康）生存，但是生存時(shí)間更短。調(diào)查者不斷變換情況2中的生存時(shí)間來(lái)讓受訪者在情況1和情況2中做出選擇，直到受訪者認(rèn)為選擇情況1和情況2無(wú)差異時(shí)終止訪問(wèn)。 第33頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月生命質(zhì)量調(diào)整年（QALY）完全健康狀態(tài)的年數(shù)將患者治療后經(jīng)歷的生存年數(shù)折算成患者處于完全健康狀態(tài)的年數(shù)剩余的生命年數(shù)乘以這段時(shí)間內(nèi)的健康效用值（權(quán)重）同時(shí)考慮治療方案給患者帶來(lái)的生存時(shí)間和生存質(zhì)量的影響 第34頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月基于偏好的健康狀態(tài)量表歐洲五維健康量表（EQ-5D）六維健康測(cè)量量（SF-6D）健康效用指數(shù)（HUI）健康質(zhì)量量表（QWB）

第35頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月EQ-5D量表1 行動(dòng)我可以四處走動(dòng)，沒(méi)有任何困難

我行動(dòng)有些不方便

我不能下床活動(dòng)

第36頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月EQ-5D量表2 自己照顧自己我能自己照顧自己，沒(méi)有任何困難我在洗臉、刷牙、洗澡或穿衣方面有些困我無(wú)法自己洗臉、刷牙、洗澡或穿衣第37頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月EQ-5D量表日常活動(dòng)(如工作，學(xué)習(xí)，家務(wù)事，家庭或休閑活動(dòng))我能進(jìn)行日?；顒?dòng)，沒(méi)有任何困難我在進(jìn)行日?；顒?dòng)方面有些困難我無(wú)法進(jìn)行日?；顒?dòng)

第38頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月EQ-5D量表4疼痛/不舒服我沒(méi)有任何疼痛或不舒服我覺(jué)得中度疼痛或不舒服我覺(jué)得極度疼痛或不舒服

第39頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月EQ-5D量表焦慮(如緊張、擔(dān)心、不安等等)/抑郁(如做事情缺乏興趣、沒(méi)樂(lè)趣、提不起精神等等)我不覺(jué)得焦慮或抑郁我覺(jué)得中度焦慮或抑郁我覺(jué)得極度焦慮或抑郁第40頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月一個(gè)刻度尺(有點(diǎn)象溫度計(jì))，在這刻度尺上，100代表您心目中最好的狀況，0代表您心目中最差的狀況。請(qǐng)?jiān)谟疫叺目潭瘸呱蠘?biāo)出您今天的健康狀況。請(qǐng)從下面方格中畫(huà)出一條線，連到刻度尺上最能代表您今天健康狀況好壞的那一點(diǎn)。50403020100

心目中最差的健康狀況

10090807060EQ-5D量表第41頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月四種方法對(duì)比方法成本產(chǎn)出特點(diǎn)CMA$產(chǎn)出相同產(chǎn)出相同，對(duì)比成本，應(yīng)用有限CEA$自然單位(獲得的生命年)同時(shí)測(cè)量成本和效果，效果單位單一CUA$自然單位(生命質(zhì)量調(diào)節(jié)年)同時(shí)測(cè)量成本和效用，同時(shí)考慮產(chǎn)出的數(shù)量和質(zhì)量CBA$$同時(shí)測(cè)量成本和效益，均為貨幣單位第42頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估的主要公式成本效果分析(C1-S1)/?E[(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)]/?E成本效用分析(C1-S1)/U[(C1+C2+C3+C4)-(S1+S2+S3+S4)]/U成本效益分析(W’)-(C1+C2+C3+C4)[(W+V+S1+S2+S3+S4)-(C1+C2+C3+C4)]

第43頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估的四種結(jié)果√優(yōu)選?ICER

?ICER

√淘汰

更高更低成本

產(chǎn)出更好更差第44頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本-效果平面和閾值新方案效果更好新方案效果更差新方案成本更低新方案成本更高增加的閾值0A第45頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月增量分析(ICER)增量成本?C

=(成本A)-(成本B)增量效果?E=(效果A)-(效果B)ICER=?C/?E第46頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月ICEA分析成本Newdrug:$1000Olddrug:$500EffectivenessNewdrug:80livesOlddrug:30livesICER=?C/?E=$500/50=$10/lifesaved第47頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月增量分析(ICER)練習(xí)成本新藥:$1000老藥:$500效果新藥:挽救80條生命新藥:挽救30條生命ICER=?C/?E=$500/50=$10/挽救1條生命第48頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本效果比和增量成本效果比效果成本($)A1003000B60002001500302060CDE第49頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月成本效果比和增量成本效果比效果成本($)A1003000B600020015002060CDE第50頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月凈效益與凈收益分析CEA/CUA凈貨幣效益（NMB）=RT?E-?C凈健康效益（NHB）=?E-?C/RTCBA凈社會(huì)收益（NSB）=收益-成本第51頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月數(shù)據(jù)的來(lái)源病人水平數(shù)據(jù)隨機(jī)臨床試驗(yàn)實(shí)用臨床試驗(yàn)運(yùn)用決策分析模型決策樹(shù)模型馬科夫模型第52頁(yè),共59頁(yè)，星期六，2024年，5月研究設(shè)計(jì)核心內(nèi)容確定研究的問(wèn)題選擇要評(píng)價(jià)的干預(yù)措置以及對(duì)照組；確定研究的角度社會(huì)、醫(yī)保、醫(yī)