《第三節(jié) 基因治療和人類基因組計劃》（同步訓練）高中生物必修2-浙科版-2024-2025學年

《第三節(jié)基因治療和人類基因組計劃》同步訓練(答案在后面)一、單項選擇題（本大題有12小題，每小題2分，共24分）1、以下關于基因治療的描述，不正確的是（）A.基因治療是一種通過改變患者體內的基因來治療疾病的方法。B.基因治療的目標是糾正或補償缺陷基因的功能。C.基因治療通常涉及使用病毒載體將正?；驅牖颊呒毎?。D.基因治療是一種完全治愈疾病的方法。2、關于人類基因組計劃，以下說法正確的是（）A.人類基因組計劃的主要目標是確定人類基因組的全部DNA序列。B.人類基因組計劃只關注基因序列的研究，不涉及基因的功能。C.人類基因組計劃是由美國政府單獨發(fā)起的。D.人類基因組計劃的成功實施使得人類對自身基因有了更深入的了解。3、基因治療是一種治療遺傳病的方法，其基本原理是將正?；驅氩∪梭w內，以糾正或補償缺陷和異?；虻墓δ?。以下關于基因治療的描述中，錯誤的是：A.基因治療可以治療由于基因突變引起的遺傳病B.基因治療目前主要用于治療一些單基因遺傳病C.基因治療是將正常基因直接注入患者體內的細胞D.基因治療在臨床試驗中已取得顯著成效4、人類基因組計劃（HGP）的目的是解碼人類基因組的全部遺傳信息，這一計劃對醫(yī)學和生物學領域產(chǎn)生了深遠的影響。以下關于人類基因組計劃的描述中，不正確的是：A.人類基因組計劃的完成使得人類對自身基因組的了解達到了前所未有的深度B.人類基因組計劃有助于發(fā)現(xiàn)疾病基因，從而推動個性化醫(yī)療的發(fā)展C.人類基因組計劃的數(shù)據(jù)分析對生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展起到了重要推動作用D.人類基因組計劃的主要目的是為了治療遺傳病5、基因治療是一種通過改變或替換異?；騺碇委熯z傳疾病的方法。以下哪項不是基因治療中使用的策略？A.將正常基因導入患者細胞中B.刪除患者體內的異?；駽.使用病毒作為基因載體D.增加患者體內的基因表達6、人類基因組計劃（HGP）是一個旨在解碼人類基因組的國際科學研究項目。以下關于HGP的描述，錯誤的是：A.HGP的目的是為了發(fā)現(xiàn)人類基因組的全部遺傳信息B.HGP于1990年啟動，2003年完成C.HGP的結果對醫(yī)學研究和疾病治療具有重要意義D.HGP主要涉及對單個基因的研究7、基因治療是指將正?；驅氩∪梭w內，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以下關于基因治療的描述，正確的是：A.基因治療是一種新型手術治療方法，通過手術直接去除病變基因B.基因治療需要將正常基因通過注射、手術等方式導入患者體內C.基因治療目前只針對某些遺傳性疾病有效，對其他疾病無效D.基因治療是一種無創(chuàng)治療方法，通過口服藥物將正常基因導入體內8、人類基因組計劃是一項旨在測定人類基因組全部DNA序列的科學項目，以下關于人類基因組計劃的描述，錯誤的是：A.人類基因組計劃是人類基因組科學研究的重要里程碑B.人類基因組計劃于2001年完成，成功測定了人類基因組的全部DNA序列C.人類基因組計劃的主要目的是為了研究人類遺傳信息的完整性D.人類基因組計劃的成功對人類疾病的研究和基因治療具有重要意義9、基因治療是一種治療遺傳性疾病的方法，以下哪項不是基因治療的目標？A.替換有缺陷的基因B.增強基因表達C.損傷正?；駾.刪除異?；?0、人類基因組計劃（HGP）的目的是？A.揭示人類基因組的全部序列B.研究人類遺傳疾病的分子機制C.開發(fā)新的基因治療方法D.以上都是11、人類基因組計劃的主要目的是什么？A.研究生物的遺傳規(guī)律B.防治遺傳疾病C.完成人類基因組的測序D.研究人類進化歷史12、以下哪項不屬于基因治療可能存在的風險？A.基因插入錯誤B.免疫排斥反應C.遺傳疾病復發(fā)D.腫瘤風險二、多項選擇題（本大題有4小題，每小題4分，共16分）1、關于人類基因組計劃的描述，以下哪項是正確的？A.旨在解碼所有的人類基因，以了解人類遺傳信息的完整圖景B.只關注與疾病相關的基因研究C.是一個由單個國家獨立完成的計劃D.目的是為了加速基因治療的進程2、基因治療在以下哪些情況下可能會遇到挑戰(zhàn)？A.目標基因的表達調控復雜B.基因傳遞方法的選擇C.基因整合到宿主基因組的位置難以預測D.基因治療可能引發(fā)免疫反應3、關于人類基因組計劃，以下說法正確的是（）A.人類基因組計劃旨在解碼人類全部基因，并揭示人類遺傳信息B.人類基因組計劃由多個國家共同參與，包括中國C.人類基因組計劃的主要目標是找到所有人類基因并確定它們在染色體上的位置D.人類基因組計劃完成后，可以預測個體的遺傳疾病4、關于基因治療，以下說法錯誤的是（）A.基因治療是一種利用基因技術治療遺傳病的方法B.基因治療通過將正常的基因導入患者體內，以糾正或修復缺陷基因C.基因治療目前已經(jīng)在一些遺傳病中得到成功應用D.基因治療過程中，可能會產(chǎn)生不良反應和并發(fā)癥三、非選擇題（本大題有5小題，每小題12分，共60分）第一題：假設某研究小組試圖通過基因治療的方法，將正常的β-脂蛋白受體基因（記為β）導入患者體內，以治療其遺傳性高膽固醇血癥。請根據(jù)以下信息回答問題：研究人員首先利用某種酶切技術將β基因從供體細胞中釋放出來，這種酶切技術稱為__________（填名稱）。為了將β基因導入患者體內，研究人員使用了某種載體。該載體應具備以下條件：能夠自主復制，并且__________（填條件）。在基因治療過程中，為了確保β基因能夠成功整合到患者的染色體上，研究人員采用了__________（填方法）技術?；蛑委煹某晒εc否，可以通過檢測患者血液中的__________（填物質）水平來判斷。第二題：基因治療是一種新興的治療方法，它利用基因工程技術將正?；驅牖颊呒毎?，以糾正或補償有缺陷的基因。請回答以下問題：基因治療的基本原理是什么？基因治療有哪些潛在的風險和挑戰(zhàn)？舉例說明基因治療在臨床治療中的應用實例。人類基因組計劃的目標是什么？它的完成對基因治療有什么意義？第三題：基因治療是一種新興的治療技術，它通過向細胞中導入正常基因來治療遺傳性疾病。請根據(jù)以下情景，回答問題。情景：小明患有地中海貧血，這是一種由于基因突變導致血紅蛋白合成異常的遺傳性疾病。醫(yī)生建議小明進行基因治療。請簡述基因治療的基本步驟，并說明為什么基因治療對于小明患有地中海貧血的治療具有重要意義。第四題：基因治療是一種通過改變患者的基因來治療遺傳病的方法。以下關于基因治療的描述中，哪項是錯誤的？A.基因治療可以直接修復或替換患者體內的缺陷基因。B.基因治療可以通過使用病毒作為載體將正?；驅牖颊呒毎?。C.基因治療目前主要用于治療遺傳性疾病，如囊性纖維化。D.基因治療可能存在免疫反應的風險，因為患者可能會對導入的基因產(chǎn)生排斥。第五題：假設某遺傳病是由單個基因突變引起的，該基因位于常染色體上。已知該基因突變后，蛋白質功能喪失，導致患者出現(xiàn)一系列癥狀?，F(xiàn)在有以下實驗方案，請分析其可行性和可能存在的問題。實驗方案：從患者體內提取基因片段，將其與載體連接后轉化到正常的細胞中。觀察轉化后的細胞是否表現(xiàn)出正常的蛋白質功能。如果轉化后的細胞表現(xiàn)出正常的蛋白質功能，則說明基因突變是導致該病的原因。將轉化后的細胞培養(yǎng)到一定數(shù)量后，通過胚胎移植技術將它們移植到病鼠體內。觀察病鼠是否恢復健康。分析該實驗方案的可行性。該實驗方案可能存在的問題有哪些？《第三節(jié)基因治療和人類基因組計劃》同步訓練及答案解析一、單項選擇題（本大題有12小題，每小題2分，共24分）1、以下關于基因治療的描述，不正確的是（）A.基因治療是一種通過改變患者體內的基因來治療疾病的方法。B.基因治療的目標是糾正或補償缺陷基因的功能。C.基因治療通常涉及使用病毒載體將正?；驅牖颊呒毎?。D.基因治療是一種完全治愈疾病的方法。答案：D解析：基因治療是一種治療疾病的方法，但并不是所有的疾病都能通過基因治療完全治愈?；蛑委熤饕菫榱思m正或補償缺陷基因的功能，改善患者的癥狀，而不是完全治愈疾病。因此，選項D描述不正確。2、關于人類基因組計劃，以下說法正確的是（）A.人類基因組計劃的主要目標是確定人類基因組的全部DNA序列。B.人類基因組計劃只關注基因序列的研究，不涉及基因的功能。C.人類基因組計劃是由美國政府單獨發(fā)起的。D.人類基因組計劃的成功實施使得人類對自身基因有了更深入的了解。答案：AD解析：人類基因組計劃的主要目標是確定人類基因組的全部DNA序列，這一目標已經(jīng)實現(xiàn)。該計劃不僅關注基因序列的研究，還涉及基因的功能，從而更全面地了解人類遺傳信息。人類基因組計劃是由多個國家共同發(fā)起的，而非美國政府單獨發(fā)起。因此，選項A和D是正確的描述。3、基因治療是一種治療遺傳病的方法，其基本原理是將正?；驅氩∪梭w內，以糾正或補償缺陷和異?；虻墓δ?。以下關于基因治療的描述中，錯誤的是：A.基因治療可以治療由于基因突變引起的遺傳病B.基因治療目前主要用于治療一些單基因遺傳病C.基因治療是將正常基因直接注入患者體內的細胞D.基因治療在臨床試驗中已取得顯著成效答案：C解析：選項A、B和D都是正確的描述?；蛑委煹拇_可以治療由于基因突變引起的遺傳病，目前主要用于治療一些單基因遺傳病，且在臨床試驗中已取得顯著成效。然而，選項C中的描述不準確，基因治療并不是直接將正?；蜃⑷牖颊唧w內的細胞，而是通過病毒載體或其他技術將正?；驅牖颊叩募毎?，使其表達正常的蛋白質，從而糾正或補償缺陷和異?；虻墓δ?。因此，C是錯誤的描述。4、人類基因組計劃（HGP）的目的是解碼人類基因組的全部遺傳信息，這一計劃對醫(yī)學和生物學領域產(chǎn)生了深遠的影響。以下關于人類基因組計劃的描述中，不正確的是：A.人類基因組計劃的完成使得人類對自身基因組的了解達到了前所未有的深度B.人類基因組計劃有助于發(fā)現(xiàn)疾病基因，從而推動個性化醫(yī)療的發(fā)展C.人類基因組計劃的數(shù)據(jù)分析對生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展起到了重要推動作用D.人類基因組計劃的主要目的是為了治療遺傳病答案：D解析：選項A、B和C都是正確的描述。人類基因組計劃的完成確實使得人類對自身基因組的了解達到了前所未有的深度，有助于發(fā)現(xiàn)疾病基因，推動個性化醫(yī)療的發(fā)展，并對生物制藥產(chǎn)業(yè)的發(fā)展起到了重要推動作用。然而，選項D中的描述不準確。人類基因組計劃的主要目的并不是為了治療遺傳病，而是為了解碼人類基因組的全部遺傳信息，了解人類基因組的結構、功能、進化等基本特征。治療遺傳病是基因組計劃研究成果的一個應用方向，但不是其主要目的。因此，D是不正確的描述。5、基因治療是一種通過改變或替換異?；騺碇委熯z傳疾病的方法。以下哪項不是基因治療中使用的策略？A.將正?；驅牖颊呒毎蠦.刪除患者體內的異常基因C.使用病毒作為基因載體D.增加患者體內的基因表達答案：B解析：基因治療中通常不是通過刪除患者體內的異?；騺碇委熂膊。峭ㄟ^替換或增加正?；虻谋磉_來治療。刪除異?；虻姆椒壳斑€處于研究階段，尚未廣泛應用。其他選項A、C、D都是基因治療中常見的策略。6、人類基因組計劃（HGP）是一個旨在解碼人類基因組的國際科學研究項目。以下關于HGP的描述，錯誤的是：A.HGP的目的是為了發(fā)現(xiàn)人類基因組的全部遺傳信息B.HGP于1990年啟動，2003年完成C.HGP的結果對醫(yī)學研究和疾病治療具有重要意義D.HGP主要涉及對單個基因的研究答案：D解析：人類基因組計劃（HGP）的目的是為了解碼人類基因組的全部遺傳信息，而不是單個基因的研究。HGP于1990年啟動，2003年完成，其結果是發(fā)現(xiàn)了人類基因組的大部分遺傳信息。這些信息對醫(yī)學研究和疾病治療具有重要意義。因此，選項D的描述是錯誤的。7、基因治療是指將正?；驅氩∪梭w內，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以下關于基因治療的描述，正確的是：A.基因治療是一種新型手術治療方法，通過手術直接去除病變基因B.基因治療需要將正常基因通過注射、手術等方式導入患者體內C.基因治療目前只針對某些遺傳性疾病有效，對其他疾病無效D.基因治療是一種無創(chuàng)治療方法，通過口服藥物將正常基因導入體內答案：B解析：基因治療的確是通過將正?；驅牖颊唧w內來糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病。選項A描述的手術去除病變基因屬于基因切除治療，與基因治療不同。選項C錯誤，因為基因治療已經(jīng)針對多種遺傳性疾病進行了研究和應用。選項D描述的口服藥物導入基因的方式并不是目前基因治療的主要方法。8、人類基因組計劃是一項旨在測定人類基因組全部DNA序列的科學項目，以下關于人類基因組計劃的描述，錯誤的是：A.人類基因組計劃是人類基因組科學研究的重要里程碑B.人類基因組計劃于2001年完成，成功測定了人類基因組的全部DNA序列C.人類基因組計劃的主要目的是為了研究人類遺傳信息的完整性D.人類基因組計劃的成功對人類疾病的研究和基因治療具有重要意義答案：B解析：人類基因組計劃于2003年完成，而非2001年。選項A正確，人類基因組計劃的確是人類基因組科學研究的重要里程碑。選項C描述的人類基因組計劃的主要目的是為了研究人類遺傳信息的完整性，這是人類基因組計劃的一個目標。選項D正確，人類基因組計劃的成功對人類疾病的研究和基因治療具有重要意義。9、基因治療是一種治療遺傳性疾病的方法，以下哪項不是基因治療的目標？A.替換有缺陷的基因B.增強基因表達C.損傷正常基因D.刪除異?；虼鸢福篊解析：基因治療的目標是通過替換、增強或刪除基因來糾正或治療遺傳性疾病。損傷正?；虿⒉皇腔蛑委煹哪繕?，因為這可能會導致更嚴重的健康問題。因此，選項C是正確的。10、人類基因組計劃（HGP）的目的是？A.揭示人類基因組的全部序列B.研究人類遺傳疾病的分子機制C.開發(fā)新的基因治療方法D.以上都是答案：A解析：人類基因組計劃（HGP）的主要目的是揭示人類基因組的全部序列，即人類DNA的完整序列。雖然HGP的研究成果有助于研究人類遺傳疾病的分子機制和開發(fā)新的基因治療方法，但其最初和主要的目標是完成人類基因組的測序。因此，選項A是正確的。11、人類基因組計劃的主要目的是什么？A.研究生物的遺傳規(guī)律B.防治遺傳疾病C.完成人類基因組的測序D.研究人類進化歷史答案：C解析：人類基因組計劃（HGP）是一個旨在解析人類基因組的科學項目，其主要目的是完成人類基因組的測序，以揭示人類基因的遺傳信息。12、以下哪項不屬于基因治療可能存在的風險？A.基因插入錯誤B.免疫排斥反應C.遺傳疾病復發(fā)D.腫瘤風險答案：B解析：基因治療可能存在的風險包括基因插入錯誤、遺傳疾病復發(fā)、腫瘤風險等。免疫排斥反應主要發(fā)生在器官移植等免疫細胞相互作用的過程中，不屬于基因治療的風險。二、多項選擇題（本大題有4小題，每小題4分，共16分）1、關于人類基因組計劃的描述，以下哪項是正確的？A.旨在解碼所有的人類基因，以了解人類遺傳信息的完整圖景B.只關注與疾病相關的基因研究C.是一個由單個國家獨立完成的計劃D.目的是為了加速基因治療的進程答案：A解析：人類基因組計劃是一個國際合作項目，旨在解碼所有的人類基因，以了解人類遺傳信息的完整圖景。選項B錯誤，因為它不僅僅關注與疾病相關的基因；選項C錯誤，因為這是一個國際合作計劃；選項D錯誤，因為雖然基因治療與基因組計劃有關，但基因組計劃的主要目的并非加速基因治療的進程。因此，正確答案是A。2、基因治療在以下哪些情況下可能會遇到挑戰(zhàn)？A.目標基因的表達調控復雜B.基因傳遞方法的選擇C.基因整合到宿主基因組的位置難以預測D.基因治療可能引發(fā)免疫反應答案：ABCD解析：基因治療在以下情況下可能會遇到挑戰(zhàn)：A.目標基因的表達調控復雜：基因的表達受到多種調控因素的復雜影響，這使得精確調控基因表達變得困難。B.基因傳遞方法的選擇：選擇合適的基因傳遞方法（如病毒載體）對于確?；虺晒鬟f到目標細胞至關重要。C.基因整合到宿主基因組的位置難以預測：基因整合到宿主基因組的位置可能會影響基因的功能，這是一個難以預測和控制的問題。D.基因治療可能引發(fā)免疫反應：宿主可能會對基因傳遞載體產(chǎn)生免疫反應，這可能會影響基因治療的成功。因此，正確答案是ABCD。3、關于人類基因組計劃，以下說法正確的是（）A.人類基因組計劃旨在解碼人類全部基因，并揭示人類遺傳信息B.人類基因組計劃由多個國家共同參與，包括中國C.人類基因組計劃的主要目標是找到所有人類基因并確定它們在染色體上的位置D.人類基因組計劃完成后，可以預測個體的遺傳疾病答案：ABCD解析：人類基因組計劃（HumanGenomeProject，HGP）是一個旨在解碼人類全部基因，并揭示人類遺傳信息的大型國際合作研究項目。該項目由多個國家共同參與，包括中國。人類基因組計劃的主要目標是找到所有人類基因并確定它們在染色體上的位置，完成人類基因組序列圖的繪制。此外，人類基因組計劃完成后，可以預測個體的遺傳疾病，對于疾病的診斷、治療和預防具有重要意義。因此，選項A、B、C、D都是正確的。4、關于基因治療，以下說法錯誤的是（）A.基因治療是一種利用基因技術治療遺傳病的方法B.基因治療通過將正常的基因導入患者體內，以糾正或修復缺陷基因C.基因治療目前已經(jīng)在一些遺傳病中得到成功應用D.基因治療過程中，可能會產(chǎn)生不良反應和并發(fā)癥答案：C解析：基因治療是一種利用基因技術治療遺傳病的方法，通過將正常的基因導入患者體內，以糾正或修復缺陷基因。目前，基因治療已經(jīng)在一些遺傳病中得到成功應用，例如地中海貧血、囊性纖維化等。然而，基因治療仍處于發(fā)展階段，存在一定的風險和挑戰(zhàn)，如可能產(chǎn)生不良反應和并發(fā)癥。因此，選項A、B、D都是正確的。選項C說法錯誤，因為基因治療已經(jīng)在一些遺傳病中得到成功應用，并非錯誤說法。三、非選擇題（本大題有5小題，每小題12分，共60分）第一題：假設某研究小組試圖通過基因治療的方法，將正常的β-脂蛋白受體基因（記為β）導入患者體內，以治療其遺傳性高膽固醇血癥。請根據(jù)以下信息回答問題：研究人員首先利用某種酶切技術將β基因從供體細胞中釋放出來，這種酶切技術稱為__________（填名稱）。為了將β基因導入患者體內，研究人員使用了某種載體。該載體應具備以下條件：能夠自主復制，并且__________（填條件）。在基因治療過程中，為了確保β基因能夠成功整合到患者的染色體上，研究人員采用了__________（填方法）技術?；蛑委煹某晒εc否，可以通過檢測患者血液中的__________（填物質）水平來判斷。答案：限制性核酸內切酶能夠將β基因導入宿主細胞，并且能夠在宿主細胞中穩(wěn)定復制載體介導的基因轉移β-脂蛋白受體蛋白解析：限制性核酸內切酶（限制酶）是一種特殊的酶，可以識別特定的核苷酸序列，并在這些序列處切割DNA分子。在本題中，研究人員利用限制酶將β基因從供體細胞中釋放出來。載體是基因治療中常用的工具，它能夠將目的基因導入宿主細胞。在本題中，載體應具備自主復制的能力，以便在宿主細胞中穩(wěn)定地表達β基因。載體介導的基因轉移是一種將目的基因導入宿主細胞的技術。通過這種方法，β基因可以成功整合到患者的染色體上。β-脂蛋白受體蛋白是β基因的表達產(chǎn)物。通過檢測患者血液中的β-脂蛋白受體蛋白水平，可以判斷基因治療的成功與否。如果患者血液中的β-脂蛋白受體蛋白水平升高，說明基因治療成功；反之，則說明治療失敗。第二題：基因治療是一種新興的治療方法，它利用基因工程技術將正?；驅牖颊呒毎?，以糾正或補償有缺陷的基因。請回答以下問題：基因治療的基本原理是什么？基因治療有哪些潛在的風險和挑戰(zhàn)？舉例說明基因治療在臨床治療中的應用實例。人類基因組計劃的目標是什么？它的完成對基因治療有什么意義？答案：基因治療的基本原理是利用基因工程技術將正常基因導入患者細胞中，以糾正或補償有缺陷的基因，從而治療疾病?；蛑委煹娘L險和挑戰(zhàn)包括：基因轉移的不精確性、基因整合的潛在危險性、基因治療的長期效果不明確、免疫反應和炎癥反應等?；蛑委熢谂R床治療中的應用實例：血友?。簩⒄５哪蜃踊驅牖颊叩难杭毎校灾委熝巡?。脂肪肝：通過基因治療降低脂肪在肝臟的積累，改善脂肪肝癥狀?；蛑委煱┌Y：將正常抑癌基因導入腫瘤細胞中，抑制腫瘤生長。人類基因組計劃的目標是繪制人類基因組的圖譜，了解人類基因組的結構和功能。它的完成對基因治療的意義在于：提供了大量的基因信息，為基因治療提供了更準確的靶點；推動了基因治療技術的發(fā)展；促進了基因治療在臨床治療中的應用。解析：本題考查對基因治療基本原理的理解，要求考生掌握基因治療的基本概念。本題考查對基因治療潛在風險和挑戰(zhàn)的認識，要求考生了解基因治療可能帶來的副作用和問題。本題考查基因治療在臨床治療中的應用實例，要求考生結合具體疾病了解基因治療的實際應用。本題考查人類基因組計劃的目標及其對基因治療的意義，要求考生掌握人類基因組計劃的基本內容和完成對基因治療的促進作用。第三題：基因治療是一種新興的治療技術，它通過向細胞中導入正?；騺碇委熯z傳性疾病。請根據(jù)以下情景，回答問題。情景：小明患有地中海貧血，這是一種由于基因突變導致血紅蛋白合成異常的遺傳性疾病。醫(yī)生建議小明進行基因治療。請簡述基因治療的基本步驟，并說明為什么基因治療對于小明患有地中海貧血的治療具有重要意義。答案：基因治療的基本步驟如下：確定突變基因：首先，需要確定小明患有地中海貧血的突變基因。設計正?；颍焊鶕?jù)突變基因的信息，設計出正常的基因序列。構建載體：將正?；虿迦氲捷d體DNA分子中，以方便將其導入細胞。導入細胞：將構建好的載體DNA分子導入小明的骨髓干細胞中。表達正?；颍簩爰毎械恼；驎诩毎麅缺磉_，產(chǎn)生正常的血紅蛋白。治療效果評估：觀察治療效果，判斷是否達到了治療目的?；蛑委煂τ谛∶骰加械刂泻Ｘ氀闹委熅哂兄匾饬x的原因如下：修復突變基因：基因治療可以直接修復小明的突變基因，使其恢復正常功能。治療效果持久：基因治療是一種長期治療，一旦正?；蛟诩毎麅缺磉_，可以持續(xù)產(chǎn)生正常的血紅蛋白。減少藥物治療：與藥物治療相比，基因治療可以減少小明長期服用藥物的副作用和費用。避免遺傳給后代：基因治療可以修復小明的突變基因，避免將地中海貧血遺傳給后代。解析：本題主要考查基因治療的基本步驟及其在治療地中海貧血中的重要性。通過對基因治療的基本步驟的理解，可以得知基因治療是一種通過修復突變基因來治療遺傳性疾病的技術。在本題中，小明患有地中海貧血，基因治療可以修復其突變基因，使其產(chǎn)生正常的血