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文檔簡介

第一章患者參與藥物監(jiān)管的背景

01-07患者參與藥物監(jiān)管的相關(guān)概念界定 01患者的定義 01藥物監(jiān)管的定義 01患者參與的定義 01患者參與藥物監(jiān)管的定義 02我國患者參與藥物監(jiān)管的相關(guān)政策現(xiàn)狀 02患者參與藥物監(jiān)管的動力 04內(nèi)部動力 04外部動力 04相關(guān)方對患者參與藥物監(jiān)管的需求 05監(jiān)管方對患者參與的需求 05企業(yè)方對患者參與的需求 06目前患者參與藥物監(jiān)管所面臨的風(fēng)險 07第二章患者參與藥物監(jiān)管的理論基礎(chǔ)

08-09用戶參與創(chuàng)新理論 08社會共治理論 09協(xié)同治理理論 09第三章患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗

10-50CATALOGUE目錄WHO患者參與藥物監(jiān)管的經(jīng)驗 10CATALOGUE目錄發(fā)展歷程 10具體實踐——ICH的公眾及患者參與 10美國患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè) 11概念界定 11患者參與歷史沿革 11頂層設(shè)計規(guī)劃 12患者參與藥物監(jiān)管的實踐模式 12患者參與藥物監(jiān)管實踐成效 17經(jīng)典案例 19歐盟患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè) 20概念界定與評估標(biāo)準(zhǔn) 20患者參與發(fā)展歷程 22頂層設(shè)計規(guī)劃 23患者參與藥物監(jiān)管的實踐模式 24患者參與藥物監(jiān)管實踐成效 27日本患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè) 30概念界定 30患者參與歷史沿革 30頂層設(shè)計規(guī)劃 32患者參與研發(fā)監(jiān)管的實踐模式 34經(jīng)典案例 35加拿大患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè) 36概念界定 36患者參與歷史沿革 36頂層設(shè)計規(guī)劃 38實施模式 40參與成效 42經(jīng)典案例 46其他國家和地區(qū)患者參與藥物監(jiān)管的案例經(jīng)驗 46德國的患者參與患者偏好研究 46澳大利亞患者參與HTA決策 47中國臺灣地區(qū)患者參與實踐經(jīng)驗 47患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗總結(jié) 48第四章我國患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式現(xiàn)狀分析 51-61患者參與藥物監(jiān)管的方式與制度保障 51患者參與藥物監(jiān)管的路徑與方式(應(yīng)用場景) 51患者參與藥物監(jiān)管的制度保障 51典型案例 51調(diào)研基本情況描述 52調(diào)研背景 52調(diào)研目的 52調(diào)研方法與調(diào)研對象 52調(diào)研問卷內(nèi)容和訪談提綱設(shè)計(見附件) 53調(diào)研局限 53患者參與藥物監(jiān)管決策的意愿與能力 53患者參與藥物監(jiān)管決策的參與程度 56患者對參與藥物監(jiān)管決策的滿意度 57患者參與對藥物監(jiān)管決策的影響 59第五章我國患者參與藥物監(jiān)管過程中面臨的困境與挑戰(zhàn) 60-62現(xiàn)有政策獲取渠道有待拓展、落地后的可操作性有待提高 60患者參與的路徑與機制有待優(yōu)化 60患者參與的遴選標(biāo)準(zhǔn)有待進一步明晰 60患者參與的路徑與方式有待加強 61患者參與的保障機制有待完善 61“患者參與”過程中各方與監(jiān)管部門的溝通機制仍待進一步明確 61患者組織的管理規(guī)范化有待加強 61患者組織賦能受限 62患者自身能力建設(shè)有待加強 62患者組織賦能有待加強 62各利益相關(guān)方的社會擔(dān)當(dāng)可以更進一步提升 62第六章我國患者參與藥物監(jiān)管決策路徑優(yōu)化建議 63-69構(gòu)建各利益相關(guān)方對話渠道/協(xié)商機制 63進一步搭建監(jiān)管方與患者間的溝通渠道 63打通患者與各利益相關(guān)方的協(xié)作通道 63加強對患者組織的支持與能力建設(shè) 64患者組織的發(fā)展建設(shè)支持 65患者組織的能力建設(shè)與培訓(xùn)賦能 65設(shè)置符合國情的患者參與路徑 66設(shè)置患者代表遴選機制 66設(shè)置符合我國國情的、科學(xué)合理的患者參與路徑 66完善頂層規(guī)劃,加強監(jiān)管組織體系 68明確“以患者為中心”的患者參與概念 68逐步推進患者參與制度體系建設(shè) 68明確患者參與的組織體系 69第七章研究局限與未來展望 70研究局限 70未來展望 70附件 72-83附件一患者個人問卷 72附件二患者組織訪談提綱 79附件三企業(yè)訪談提綱 81參考文獻

83-87第一章患者參與藥物監(jiān)管的背景藥物的臨床價值?!盎颊邊⑴c”理念的建立過程[1]美國實行患者知情同意,但僅限于就醫(yī)過程美國建立分級診療制度并引入第三方機構(gòu)介入醫(yī)療過程英國JamesLindAlliance集團成立,研究資金投入以患者為中心不斷加強患者能力建設(shè),拓展患者參與領(lǐng)域:由醫(yī)療過程的患者參與逐漸發(fā)展至藥物開發(fā)過程和監(jiān)管流程的患者參與1819美國實行患者知情同意,但僅限于就醫(yī)過程美國建立分級診療制度并引入第三方機構(gòu)介入醫(yī)療過程英國JamesLindAlliance集團成立,研究資金投入以患者為中心不斷加強患者能力建設(shè),拓展患者參與領(lǐng)域:由醫(yī)療過程的患者參與逐漸發(fā)展至藥物開發(fā)過程和監(jiān)管流程的患者參與1819197019731982-1984200421至今歐洲患者代表機構(gòu)成立,參與健康決策及就醫(yī)全過程,但普及程度不高丹麥建立“問題定向小組”,個人獲得信息總能力增強,對專業(yè)人員依賴性下降世界范圍內(nèi)成立患者安全推動患者參與圖1-1關(guān)于“患者參與”理念建立的時間軸患者參與藥物監(jiān)管的相關(guān)概念界定患者的定義[2]。(Patients(Caregivers(Patientorganization2019--(Advocates通常指“支持或促進一項事業(yè)或團體的人或組織”藥物監(jiān)管的定義患者參與的定義(patientinvolvement在不同國家可能使用“從”engagement“參”participant[3]。patientparticipationpatientengagementpatientinvolvementinvolvementinvolvement患者和研究人員合作設(shè)計、管理、評估和傳播研究engagement研究完成后向患者分析研究信息和知識participation患者作為受試者參與研究以上分類以英國和日本為例involvementengagement圖1-2“患者參與”概念的層次劃患者參與藥物監(jiān)管的定義[4]。我國患者參與藥物監(jiān)管的相關(guān)政策現(xiàn)狀201920202021年,CDE(試行s37的體驗、[5]。表1-1我國促進患者參與的相關(guān)政策梳理發(fā)布時間發(fā)布機構(gòu)文件名稱主要內(nèi)容2021/11/19國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《以臨床價值為導(dǎo)向的抗腫瘤藥物臨床研發(fā)指導(dǎo)原則》床試驗設(shè)計時,從探索研究階段到關(guān)鍵研究階段如何貫徹以臨床需求為導(dǎo)向的理念,開展以患者為中心的藥物研發(fā)。2022/01/04國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《患者報告結(jié)局在藥物臨床研發(fā)中應(yīng)用的指(試行》(PRO的定義及其在藥物注冊研實踐層面詳細說明數(shù)據(jù)采集的PRO2022/01/06國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》結(jié)合罕見疾病特征,對罕見疾病藥物臨床研發(fā)提出2022/11/25國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《組織患者參與藥物研發(fā)的一般考慮指導(dǎo)原(試行》主要闡述在組織患者參與藥物研發(fā)工作中的重點內(nèi)容及其框架,旨在為申請人如何組織患者參與到藥物研發(fā)中提供參考。2023/06/23國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《患者報告結(jié)局指標(biāo)用于風(fēng)濕免疫性疾病臨床試驗的技術(shù)指導(dǎo)原(征求意見稿》重點闡述了(PROPROs步規(guī)范風(fēng)濕免疫性疾病藥物臨床試驗中PROsPRO技術(shù)指導(dǎo)原則。2023/07/27國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗設(shè)計技術(shù)指導(dǎo)原(試行》闡明以患者為中心的臨床試驗設(shè)計的一般原則,說明以患者為中心的整體臨床研發(fā)計劃和試驗設(shè)計關(guān)通的重要內(nèi)容等,為申辦者在藥物臨床研發(fā)中落實以患者為中心的理念提供參考。發(fā)布時間發(fā)布機構(gòu)文件名稱主要內(nèi)容2023/07/27國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗實施技術(shù)指導(dǎo)原(試行》闡明如何實施以患者為中心的臨床試驗,包括一般考慮及其他注意事項,提出實施以患者為中心的臨2023/07/27國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心《以患者為中心的臨床試驗獲益-風(fēng)險評估(試行闡明(PED的分類數(shù)據(jù)進行獲益-等,為申辦者如何運用患者體驗數(shù)據(jù)支持上市注冊申請風(fēng)險評估提供參考。患者參與藥物監(jiān)管的動力內(nèi)部動力(CIOMS)[6]。有助于患者更早更快接受新的治療方法(EUPATI[7]。[8][9]。獲得報酬或待遇等物質(zhì)上的利益患者參與藥物監(jiān)管,有機會獲得一些財務(wù)激勵或者其他物質(zhì)獎勵,或者通過多種形式的參與能夠降低醫(yī)療費用。外部動力國家醫(yī)藥政策的推動作用20152021的積極性。互聯(lián)網(wǎng)的發(fā)展拓寬患者參與的渠道[10]。相關(guān)方對患者參與藥物監(jiān)管的需求監(jiān)管方對患者參與的需求障人民健康。2000的局面也讓全國數(shù)千萬名罕見病患者身陷困境[11]在確定研究優(yōu)先事項患者參與這個階段將有助于確保開發(fā)的新型療法或干預(yù)措施的重點放在患者自己定義的需要改善的領(lǐng)域[12]床價值。已成為世界主流國家和地區(qū)最重視的藥物監(jiān)管策略之一。[13][14](OS是迄今為止評價抗腫瘤藥物最可靠[15][16]的臨床價值。2017(ICH2021111520238(1-1[17]。[18]。企業(yè)方對患者參與的需求順應(yīng)國家“患者參與”的政策[17]。在試驗設(shè)計(vsvs與患者合作可以幫助確定適當(dāng)?shù)娜诉x和排除標(biāo)準(zhǔn),患者參與還可以促進選擇相關(guān)以患者75%測量范圍?!狧ealthUnlocked39%在倫理道德方面者參與可以幫助評估研究在目標(biāo)人群中產(chǎn)生有意義治療結(jié)果的潛力并且揭示需要解決的道德困境,并促使建立相關(guān)問題的應(yīng)對方在臨床試驗中此外,還可以利用患者獨特的見解和觀點來獲取新的研究方向,從而獲取新的資金流來開展研究[12]。通過患者參與增加臨床試驗及審評審批的成功率平均高18%左右[20]目前患者參與藥物監(jiān)管所面臨的風(fēng)險(表1-2患者參與各階段的風(fēng)險內(nèi)容風(fēng)險類別內(nèi)容階段患者引入?yún)⑴c合作參與結(jié)束組織風(fēng)險組織結(jié)構(gòu)和文化的不適宜患者參與的范圍模糊協(xié)調(diào)成本培訓(xùn)成本能力風(fēng)險患者合作配合能力患者溝通障礙數(shù)據(jù)風(fēng)險數(shù)據(jù)的真實、完整和規(guī)范數(shù)據(jù)丟失數(shù)據(jù)利用的困難數(shù)據(jù)、患者隱私的泄露輿論風(fēng)險患者預(yù)期的落空性產(chǎn)生影響。第二章患者參與藥物監(jiān)管的理論基礎(chǔ)用戶參與創(chuàng)新理論Hippel提出了“用戶是創(chuàng)新群體”這一理念,構(gòu)建用戶參與創(chuàng)新理論[22]FangE認為用戶參與指的是用戶參與制造商新產(chǎn)品開發(fā)過程的程[23][24]。[25][26]。在用戶參與創(chuàng)新的系統(tǒng)管理機制方面[27](2-1。組織安排制度設(shè)計支持系統(tǒng)構(gòu)建過程控制組織安排制度設(shè)計支持系統(tǒng)構(gòu)建過程控制患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的系統(tǒng)管理機制患者參與融入到藥品全生命周期各環(huán)節(jié)患者參與融入到藥品全生命周期各環(huán)節(jié)在參與過程中與各利益相關(guān)方進行合作交流基礎(chǔ)研究 臨床研究 上市審評審批 上市后..準(zhǔn)入倡導(dǎo)定價策略安全性策略體現(xiàn)藥物價值呼吁加速審評審..產(chǎn)品包裝設(shè)計臨床研究設(shè)計協(xié)助患者招募患者溝通管理臨床研究評估..研究后溝通制定詳細可行的患者參與計劃患者參與藥物監(jiān)管風(fēng)險管控前期:患者/患者組織/患者代表的界定標(biāo)準(zhǔn)及篩選流程中期:患者參與活動的人員規(guī)范和活動規(guī)范后期:患者參與后的反饋信息收集與整理構(gòu)建患者與監(jiān)管方的溝通平臺構(gòu)建患者社群間的溝通平臺構(gòu)建患者直接參與藥物監(jiān)管的平臺制定“以患者為中心的戰(zhàn)略導(dǎo)向制定“患者參與”相關(guān)的法律規(guī)范、政策指南建設(shè)開放、積極的患者參與的社會氛圍設(shè)立患者參與事務(wù)相關(guān)的監(jiān)管部門建立患者組織聯(lián)絡(luò)網(wǎng)絡(luò)過程控制支持系統(tǒng)構(gòu)建制度設(shè)計組織安排具體內(nèi)容現(xiàn)階段治療評估共創(chuàng)研究重點募集研究資金參與環(huán)節(jié)患者用戶參與主體患者用戶參與主體患者個體患者組織護理人員倡導(dǎo)者監(jiān)管創(chuàng)新體系主體藥監(jiān)部門醫(yī)保部門相關(guān)政府部門創(chuàng)新系統(tǒng)輔助主體醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)醫(yī)療機構(gòu)科研院校政府部門公眾媒..協(xié)會患者群體醫(yī)藥企業(yè)醫(yī)療機構(gòu)部門患者群體醫(yī)療機構(gòu)研發(fā)企業(yè)..部門參與主體部門圖2-1患者參與藥物監(jiān)管創(chuàng)新的系統(tǒng)管理機制社會共治理論Bode和Firbank認為,共治是解決政府在管理中產(chǎn)生碎片化問題的有效途徑,更是解決公共服務(wù)供給中復(fù)雜動態(tài)的首選方案[28]。打破權(quán)力壟斷,瓦解“一元治理”是社會共治的核心[29]。王春婷等學(xué)者把社會共治理論發(fā)展成了適合我國本土的概念理論[30],即健全共建共治共享的社會治理制度[31]。(問題進行討論。協(xié)同治理理論年,[32][33]一是治理主體的多元化[34]二是治理主體間的協(xié)同性第三章患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗WHO發(fā)展歷程(WHO2004”patientforpatientsafetyPPS[35]。200511月,WHO2024WHO成立了“患者參與患者安全工作網(wǎng)”并發(fā)布了“倫敦宣(2006[36]。2015[37]。WHO于2019年在第72屆世界衛(wèi)生大會通過了WHA72.69月17日設(shè)立為世界患20192022年的“用藥安全”,并在“落實全球患者安全行動計(2021-2030:大流行及未來”2023EngagingPatientforPatientSafeyWHOWHOWHO[38]。具體實踐——ICHIC(InternationalCouncilforHarmonization1990ICHICH[39]。2020ICH[40]。2021年638個利益相關(guān)者的313121173ICH3(//2[41]ICH利益相關(guān)者參與ICH過程的機制;擬議指//ICH//ICH202111《E(R1ICH[42]2022(E6[43]。美國患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè)概念界定依據(jù)MedicineNet[44]。(PatientOrganization/PatientGroups[45]患者參與歷史沿革公眾參與基礎(chǔ)自17761787[46]?;颊邊⑴c發(fā)展歷程自1988年美國成立艾滋病協(xié)調(diào)辦公室以來,F(xiàn)DA(PFDDFDA(3-1[45-46]。艾滋病協(xié)調(diào)辦公室更名為艾滋病和特殊健康問題辦公室職責(zé)范圍擴大到包括患有癌癥和其他嚴(yán)重和危及生命的疾病的患者第一個FDA患者代表計劃的角色擴大到擔(dān)任科學(xué)和法規(guī)審查員的顧問FDA推出“ForPatients”網(wǎng)絡(luò)頁面啟動以患者為中心的藥物開發(fā)(PFDD)計劃患者偏好信息框架和醫(yī)療器械決策框架和要求的患者參與咨詢委(PEAC)設(shè)立患者事務(wù)專員(PatientA?airsSta?,PAS),1988“患者參與計劃”中FDA艾滋病協(xié)調(diào)辦公室更名為艾滋病和特殊健康問題辦公室職責(zé)范圍擴大到包括患有癌癥和其他嚴(yán)重和危及生命的疾病的患者第一個FDA患者代表計劃的角色擴大到擔(dān)任科學(xué)和法規(guī)審查員的顧問FDA推出“ForPatients”網(wǎng)絡(luò)頁面啟動以患者為中心的藥物開發(fā)(PFDD)計劃患者偏好信息框架和醫(yī)療器械決策框架和要求的患者參與咨詢委(PEAC)設(shè)立患者事務(wù)專員(PatientA?airsSta?,PAS),1988“患者參與計劃”中FDA與患者的溝通情況。PFDD指南公開研討會PEAC關(guān)于醫(yī)療器械的會議FDA啟動“patientsAskFDA”計劃開展以患者為中心的藥物開發(fā)(PFDD)4個指南文件的研討會最終PFDD指南2發(fā)布PFDD指南3草案發(fā)布1993年2001年2012年2015年2017年2019年2022年1988年1996年2008年2013年2016年2018年2020年2023年艾滋病協(xié)調(diào)辦公室成立第一位FDA患者代表獲得咨詢委員會的投票權(quán)鼓勵患者和消費者使用FDA現(xiàn)有的MedWatch系統(tǒng)報告醫(yī)療產(chǎn)品問題內(nèi)部工作組研究了增加患者參與FDA流程的方法FDA的MedWatch系統(tǒng)中引入了消費者友好型表格,用于報告醫(yī)療產(chǎn)品問題FDA和歐洲藥品管理局患者參與集群成立召開第一次患者委員會(內(nèi)部)會議與國家罕見疾病組織簽訂諒解備忘錄啟動了患者傾聽會議試點計劃與臨床試驗轉(zhuǎn)型計劃啟動了患者參與協(xié)作設(shè)備和放射健康中心患者和護理人員連接計劃啟動了關(guān)于PFDD的公共研討會發(fā)布指南和草案COVID-19患者資源頁面啟動最終PFDD指南1發(fā)布肌肉萎縮癥協(xié)會關(guān)于COVID-19的網(wǎng)絡(luò)研討會FDA和諾德關(guān)于COVID-19對罕見病社區(qū)影響傾聽會議PFDD指南4草案發(fā)布圖3-1FDA患者參與過程演變頂層設(shè)計規(guī)劃監(jiān)管機構(gòu)部門設(shè)置1988FDAFDA(OHCA[49]。FDA在2014OHCA[50]。2016FDA(FDASIA1137FDA(O?ceofClinicalPolicyandProgramsOCPP(PatientA?airsSta?FDA理人員和倡導(dǎo)者把握參與監(jiān)管的流程和機會。相關(guān)政策制度體系2012年安全創(chuàng)新法案(FoodandDrugAdministrationSafetyandInnovationAct,F(xiàn)DASIA)中提出了患者參與醫(yī)藥產(chǎn)品討論,并加強了FDA保障和促進患者公共健康的能力,認可了患者意見的價值并促進患者更早地參與醫(yī)療產(chǎn)品審查的監(jiān)管過程。2012FDA(Patient-FocusedDrugDevelopmentPFDD疾病及其當(dāng)前可用治療的看法。20122017V(PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAVFDA24PFDD2015實施了EnhancePatientEngagement2016《21(21stCenturyCuresActPFDDFDA20193FDACTTI舉辦了主題為“加強患者觀點納入臨床試驗”的公開研討會患者參與和保留臨床試驗的挑戰(zhàn)和障礙的意見。20216FDA(PatientReportOutcomePRO導(dǎo)原則草案。20235FDAPFDD1234患者參與藥物監(jiān)管的實踐模式患者參與相關(guān)計劃(1(PFDD)FDA認識到通過PFDD會議收集患者意見的價值,患者意見也是FDA藥品獲益風(fēng)險評價和審評決策的重要因素之一。每次PFDD會議后,F(xiàn)DA會在患者報告中總結(jié)患者和患者代表的意見,在FDA官網(wǎng)公開每次會議的詳細日程和討論內(nèi)容等信息。①由FDA或主導(dǎo)的PFDD[45]:(PFDD(3-2FDA(CDER2.概念化治療效益1.了解疾病具體情況3.對結(jié)果測量進行篩選和發(fā)展A該疾病或疾病狀況的自然病史:2.概念化治療效益1.了解疾病具體情況3.對結(jié)果測量進行篩選和發(fā)展A該疾病或疾病狀況的自然病史:目前的診斷病理生理學(xué)病癥表現(xiàn)B嚴(yán)重程度開始時間并發(fā)癥顯性表現(xiàn)C衛(wèi)生保健環(huán)境:治療方案D對治療效益的判斷利益風(fēng)險權(quán)衡疾病的影響A確定對有意義的治療收益的概念(COI),即患者如何:幸存功能B定義臨床試驗的使用背景(COU):疾病納入標(biāo)準(zhǔn)臨床試驗設(shè)計終點定位C選擇或開發(fā)臨床結(jié)果評估(COA)類型:(PRO)(ObsRO)(ClinRO)(PerfO)A在COU中搜索現(xiàn)有的COA測量COl:度量存在正在開發(fā)的措施B進行COA創(chuàng)建用戶手冊FDACOA性研究C完成COA開發(fā):記錄縱向測量特性(結(jié)構(gòu)有效性、檢測變解釋治療收益和說明書聲明之間關(guān)系的文件指南更新用戶手冊FDACOA終點以支持說明書聲明PFDD[51]:

圖3-2FDA以患者為中心的藥物研發(fā)路徑圖FDAPFDDFDAFDAPFDD[52]。FDA[53]FDA(FDAPatient自2018FDAFDAFDA(FDA(FDA的觀點時。FDA(PEC[54]2017FDA(CTTIEMAPECPEC以促進患者參與并將患者體驗納入監(jiān)管過程。包含患者組織和個人代表,他們討論如何在FDA患者參與。[55]FDA[56]FDAFDAFDA(患者參與藥物監(jiān)管典型模式——患者代表計劃FDA患者代表計劃和FDA患者代表是美國衛(wèi)生與公眾服務(wù)部的服務(wù)標(biāo)志。FDAFDA(SpecialGovernmentEmployeesSGEFDAFDA(代表除外SGE。FDA患者代表在參與FDA咨詢委員會協(xié)商時,能夠與科學(xué)成員和其他專家互動。FDA(AdvisoryCommitteeOversightandManagement理?;颊叽碚衅割I(lǐng)域FDAFDA(3-1:表3-1FDA患者代表招聘領(lǐng)域當(dāng)前招聘領(lǐng)域孤獨癥轉(zhuǎn)移性乳腺癌重型β-地中海貧血轉(zhuǎn)移性非小細胞肺癌兒童腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良轉(zhuǎn)移性小細胞肺癌慢性淋巴細胞白血病或惰性非霍奇金淋巴瘤(HABP/VABP)彌漫性大B細胞淋巴瘤神經(jīng)母細胞瘤上皮樣肉瘤卵巢癌血友病三陰性乳腺癌艾滋病病毒I型糖尿病注:根據(jù)FDA官網(wǎng)繪制,數(shù)據(jù)截至2023-12-04FDAFDA根據(jù)以下標(biāo)準(zhǔn)選擇FDA患者代表。除了要求申請人必須是至少18歲的合法美國公民外,還需:擁有作為患者或主要護理人員的個人疾病經(jīng)歷;能夠客觀地代表社區(qū)中其他人的觀點;愿意和有能力公開表達他們的觀點和意見;(FDA票FDA①在FDA咨詢委員會和小組中任職,以獲得有關(guān)科學(xué)、技術(shù)和政策事項的獨立專家建議。②通過直接與部門審查人員接觸,在監(jiān)管醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和審查過程中盡早向FDA相關(guān)機構(gòu)部門提供意見。利益沖突FDA(稱為“SGE”FDAFDA患者參與藥物監(jiān)管具體實踐——CDRHFDA(CenterforDevicesandRadiologicalHealthCDRH(例如消費者可穿戴設(shè)備收集的數(shù)據(jù)[57]。CDRH①患者參與的作用:造商和監(jiān)管機構(gòu)不同的見解。特定消費者與風(fēng)險識別專家:在醫(yī)療器械產(chǎn)品生命周期的所有階段都可以體現(xiàn)聽取患者意見的好處,包括:設(shè)計醫(yī)療設(shè)備、CDRH(3-2[56]:表3-2CDRH患者參與路徑及詳細信息CDRH患者參與路徑 詳細信息CDRHFDA和患者使用等復(fù)雜問題的審議中。討論的科學(xué)主題可能包括:患者偏好研究設(shè)計、獲益風(fēng)險溝通、設(shè)備標(biāo)簽、未滿(PEAC)CDRH患者和護理人員連接社區(qū)市政廳公共衛(wèi)生研討會患者群組對話

足的臨床需求、患者報告的結(jié)果以及與設(shè)備相關(guān)的生活質(zhì)量測量。FDA組織的代表。CDRH制定該計劃,以便其工作人員能夠及時接觸愿意分享其疾病或治療經(jīng)歷、有使用醫(yī)療設(shè)備經(jīng)驗的患者和護理人員。CDRH贊助的市政廳向所有CDRH員工開放。患者參與的主題可以很廣泛,不一定專注于特定的醫(yī)療狀況、疾病或醫(yī)療設(shè)備。聽證會。CDRHCDRH床試驗或醫(yī)療設(shè)備使用的互動問題。會議允許CDRH與一小群患者或患者團體的代表進行公開對話。③患者參與的激勵方式:CDRHFDA為中心的藥物開發(fā)小組。CDRH(MedicalDeviceInnovationConsortiumMDIC[57]CDRH患者參與藥物監(jiān)管實踐成效圖3-3美國患者參與藥物監(jiān)管框架圖FDA(PEAC會議反饋PEAC由FDA成立,以確保將患者的需求和經(jīng)驗納入FDA對涉及醫(yī)療器械監(jiān)管和患者使用醫(yī)療器械的復(fù)雜問題的審議中。2017PECA陸續(xù)召開了以“患者參與醫(yī)療器械臨床試驗”“患者生成的健康數(shù)據(jù)”“醫(yī)療設(shè)備中的網(wǎng)絡(luò)安全”(AI(ML”、“醫(yī)療設(shè)備召回:以患者為中心的溝通”和“增強現(xiàn)(AR(VR醫(yī)療設(shè)備”主題2022FDA[60]。FDA(3-3:支持共享醫(yī)療設(shè)備收集的數(shù)據(jù)的原則,以幫助保護和促進公眾健康2018支持共享醫(yī)療設(shè)備收集的數(shù)據(jù)的原則,以幫助保護和促進公眾健康2018發(fā)布題為“患者參與醫(yī)療器械臨床研究的設(shè)計和實施(PatientEngagementintheDesignandConductofMedicalDeviceClinicalInvestigations的指南草案20192020主持虛擬公開會議:在醫(yī)療器械的整個產(chǎn)品生命周期中提供患者生成的健康數(shù)據(jù)(Patient-GeneratedHealthDataPGHD)已發(fā)布人工智能/(AI/MLAI/ML張貼向患者傳達網(wǎng)絡(luò)安全漏洞:框架討論指南的注意事項2021具體行動年份(年)特定會議報告提供了大量患者體驗相關(guān)信息20232FDA156[61]。FDAPFDDPFDD2013年到2023FDA(PPI被納入醫(yī)療器械決策患者偏好信息可以為醫(yī)療設(shè)備的設(shè)計提供信息、影響臨床研究的設(shè)計方式,并能用于了解臨床研究結(jié)果對患者的影響,例如:在醫(yī)療器械開發(fā)的早期識別患者未滿足的需求從患者的角度確定技術(shù)最重要的獲益和風(fēng)險評估臨床研究結(jié)果對患者的重要性確定研究結(jié)果的有意義的變化闡明患者如何看待給定技術(shù)的收益和風(fēng)險的權(quán)衡PPICDRH23[62]?;颊呓M織參與政府機構(gòu)意見征詢(NIH201110在過去的幾十年里,其中許多團體實現(xiàn)了他們的目標(biāo)。原因之一是許多PAO是由患有嚴(yán)重疾病的患者或前患者創(chuàng)立和經(jīng)營的,(NIHPAONIH[42]。經(jīng)典案例(SCD基因療法研發(fā)(SCD由β-(構(gòu)成血紅蛋白的一種蛋白質(zhì)[63][64]。2023128(FDACasgevyLyfgenia12(SCD[65]FDA·[66]。FDA18個月隨訪的302930FDA[67]。各利益相關(guān)者之間的共同努力共同促進公眾健康和科學(xué)的發(fā)展?;颊咭庖娭Ψú祭撞≈委熕幬锏膶徟‵abrydiseaseXX染色體長臂中段編碼α-(α-GalA的基因突導(dǎo)致α-A(GlobotriaosylceramideGL-3[68](ERTERT[69]。酶替代療法,是利用基因重組技術(shù)體外合成α-GalA替代體內(nèi)缺陷的酶的治療方法。2003年,Genzyme公司研發(fā)的阿加糖酶β(FabrazymeFDA成為首個用于治療年齡≥2[70]202359FDAChiesiGroupProtalixBioTherapeutics(聚乙二醇化酶替代療法ElfabrioElfabrio140多(未接受過ERT治療的患者和接受過ERT治療中進行了長達7.5Elfabrio(eGFR)下降方面的療效非劣于阿加糖酶β[71]。FDA歐盟患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè)概念界定與評估標(biāo)準(zhǔn)患者與患者組織定義EMA依賴于由組織或個人組成的廣泛的歐洲患者和消費者網(wǎng)絡(luò),其中:(Individualpatientsorcarers(也可能沒有和治療經(jīng)驗。(Patientsorganizations/(當(dāng)患者無法代表自己時(/;(/?;颊呓M織需要滿足的標(biāo)準(zhǔn)預(yù)評估(3-4:圖3-4患者組織參與預(yù)評估需滿足的條件定義需要強制性網(wǎng)站信息EMA如何評估信息組織的重點管理機構(gòu)填好的申請表格注冊身份/章程//明確提及非營利地位注冊身份/章程/組織結(jié)構(gòu)/職權(quán)范圍等。對官方文件和該組織網(wǎng)站上的現(xiàn)有信息進行評估,以確認:非營利性地位是合理的,組織的重點和在管理機構(gòu)中的代表符合定義。如果這些條件得到滿足,將進行全面的評估,如下文所述:滿足標(biāo)準(zhǔn)(3-4:表3-4EMA如何評估每個標(biāo)準(zhǔn)的合規(guī)性準(zhǔn)則要求強制性網(wǎng)絡(luò)信息EMA如何評估信息合法性/或//和/或成員覆蓋所有歐盟/歐洲經(jīng)濟區(qū)成員國的至少50%注冊狀態(tài)/章程/章程/對官方文件和該組織網(wǎng)站上的現(xiàn)有信息進行評估,以確認:/和/或/辦事處//準(zhǔn)則要求強制性網(wǎng)絡(luò)信息EMA如何評估信息使命目標(biāo)使命和目標(biāo)在官方文件//EMA布的摘要文本。任務(wù)和目標(biāo)對官方文件和該機構(gòu)網(wǎng)站上的信息進行評估,以確認其使命和目標(biāo)包括:患者護理和利益與藥物和機構(gòu)工作有關(guān)的活動活動藥品方面的特殊利益被記錄為組織活動的一部分//錄包括在組織網(wǎng)站上的藥品具體利益/或其他形式的報告/記錄藥品的具體利益機構(gòu)網(wǎng)站上的信息將根據(jù)以下方面進行評估:/藥品方面的特殊利益是否記錄為組織活動的一部分歐盟重點和外聯(lián)在重新評估的情況下:與該機構(gòu)合作的推薦信代表成員協(xié)會在該組織的網(wǎng)站上列出EMA(/)強烈建議:個人會員的地理(如果適用)組織網(wǎng)站上的信息根據(jù)以下方面進行評估:組織代表整個歐盟/消費者或醫(yī)療保健專業(yè)人員結(jié)構(gòu)衛(wèi)生專業(yè)人員。有類別的成員管理機構(gòu)或執(zhí)行職能的有投票權(quán)的成員應(yīng)滿足:未受雇于代表生產(chǎn)藥品、保健產(chǎn)品、醫(yī)療器械產(chǎn)品的個別公司或協(xié)會;或分銷商和批發(fā)商;或者為公司或行業(yè)協(xié)會提供服務(wù)的顧問對治理結(jié)構(gòu)的清(例如通過/)對本組織網(wǎng)站上的正式文件和現(xiàn)有信息進行評估,以確認:有選舉理事機構(gòu)成員的程序當(dāng)選的理事機構(gòu)成員是該組織的總體代表有投票權(quán)協(xié)商方式組織的聲明和意見需反映其成員的觀點和意見適當(dāng)?shù)淖稍兂绦颍ň€成員區(qū);通過電子郵件和會議等。政策和決策程序的說明以下信息應(yīng)在年度賬目批準(zhǔn)后公布:評估官方文件和/或組織網(wǎng)站上的現(xiàn)有信息,以確認:制定了與本組織所有成員進行協(xié)商和溝通的程序透明度EMA(百分比)(/)計(EMA/(和非行業(yè)的清單來自行業(yè)和非行業(yè)資金的總體比例來自單一公司的最高捐款的百分比(就總體收入而言)強烈推薦最新官方年度財務(wù)報表規(guī)范其與贊助商的為準(zhǔn)則/對官方文件和該組織網(wǎng)站上的信息進行評估,以確認:EMA資金來源表盡可能地反映了該組織正式財務(wù)報表中的信息計的在該組織的網(wǎng)站上公布包括公共和私人資金來源在內(nèi)的財務(wù)信息20%:3單一公司的捐款不應(yīng)達到該組織總收入的大部分組織應(yīng)通過確保在其網(wǎng)站上提供所有應(yīng)予公布的信息來滿足整體透明度要求每年對資格進行重新評估(格會通過利益相關(guān)者數(shù)據(jù)庫自動發(fā)給他們7(一系列的勾選框EMAEMAEMA[72]。評估過程為:通過EMA網(wǎng)站進行公開征集申請;由EMA內(nèi)部的評估委員會進行評估,確定申請人是否符合資格標(biāo)準(zhǔn);在EMA官網(wǎng)上公布符合條件的患者和消費者組織的名單與說明,并提供這些組織的網(wǎng)頁鏈接[73]。作為專家參與其中EMAEMAEMAEMA/EMA/(如果有的話EMA活動感興趣的領(lǐng)域。因為他們可以根據(jù)自己的實際生活經(jīng)驗提供有價值的信息;同時EMA也會提供支持和教育材料,確保EMA參加活動的患者和消費者做好準(zhǔn)備。EMAEMA息可能會被保留在與活動相關(guān)的記錄中?;颊邊⑴c發(fā)展歷程自1995(3-5。EMA成立1995EMACOMP2000患者和消費者工作組(PCWP)成立EMA成立1995EMACOMP2000患者和消費者工作組(PCWP)成立2006公開聽證會納入年輕人2017在藥品生命周病人的意見正在進行1996開始與2005組織互動的框架被采用2014EMA公眾參與部門成立2020患者參與到危機管理中圖3-5EMA與患者和消費者互動的關(guān)鍵里程碑20(3-5代表角色參與EMA的工作內(nèi)容正式成員或候補成員管理委員會EMA(COMPPDCOCATPRAC)患者組織代表PWCPEMA研討會專家患者(SA/(PA程序(SAGs/科學(xué)委員會咨詢文件審查表3-5患者參與EMA的角色和工作內(nèi)容頂層設(shè)計規(guī)劃相關(guān)政策制度體系宏觀政策EMAEMA評估或其他活動中咨詢專家患者和組織。ECNo726/2004法規(guī)中明確EMAEMAEMAEMAEMA(COMP(PDCO(CAT(PRACEMA[74]。ECNo141/2000(COMP[75]。2006ECNo1901/2006(PDCO[76]。2007ECNo1394/2007(CAT[77]。ECNo1235/2010(PRAC[78]。微觀政策EMA與患者和消費者組織的互動框架最初由管理委員會于200520142022EMAEMAEMA[79]?;颊邊⑴c藥物監(jiān)管的實踐模式歐洲患者和消費者組織網(wǎng)絡(luò)EMA(EMA(PCWP)2006EMA(theEMAPatientsandConsumersWorkingPartyPCWPPCWPEMAPCWPEMAPCWPEMAEMAPCWPEMAEMA[80]。PCWP3~4根據(jù)實際需要進行“個案”咨詢(PriorityMedicinesPRIME[81]?;颊吆拖M者工作組會議2002EMA(CPMP[82]20042006年至2022年相繼舉行多次會議?;颊吆拖M者工作組的成員(Eligiblepatients'andconsumers'organisations)(EMA35EMA(PCWP[83]。PCWP[84]。EMAEMA/[77]。EMA(EMA'sscienti?ccommittees)EMA([81]PCWP(即討論和思考的要點并向委員會通報工作小組的活動。(observers)①歐盟管理委員會歐盟管理委員會的成員在管理方面具有專業(yè)知識,且在人用藥品或獸用藥品領(lǐng)域具有一定經(jīng)驗。他們被選中以保證最高水平的專業(yè)資格,廣泛的相關(guān)專業(yè)知識和歐盟內(nèi)盡可能廣泛的地理分布。管理委員會由以下成員組成:每個歐盟成員國一名代表;歐盟委員會的兩名代表;兩名歐洲議會代表;兩名患者組織代表;([85]。②歐盟委員會(2003年2③醫(yī)護專業(yè)人員工作小組(HealthcareProfessionals'WorkingParty)醫(yī)護專業(yè)人員工作小組(HCPWP)為歐洲藥品管理局和醫(yī)療保健專業(yè)人員之間交流信息和討論共同關(guān)心的問題提供了一個平HCPWP成立于2013EMA[86]。④分權(quán)程序和互認程序小組(Decentralisedprocedure(Mutualrecognition:一個歐盟成員國的授權(quán)藥物得到另一個成員國承認的程序。EMAEMA(3-7EMA764(CommitteeforOrphanMedicinalProducts,COMP(PaediatricCommitteePDCO(CommitteeforAdvancedTherapiesCAT(PharmacovigilanceRiskAssessmentCommitteePRAC。圖3-6EMA科學(xué)委員會組成圖3-7歐洲藥品管理局患者參與的藥品的全生命周期流程(數(shù)據(jù)來源:EMA網(wǎng)站整理與公開數(shù)據(jù)整理)圖3-7(EPAR[87]。EMA能力建設(shè)EMAEMAEMAEMA在官網(wǎng)提供了其針對患者和消費者開發(fā)的一系列名為“EMA,EMA每年為參與其EMA20226PCWPHCPWP(ATMPEMA(EUPATI(EPAP[88]?;颊邊⑴c藥物監(jiān)管具體實踐EMA沖茶等“小事”在有關(guān)治療軟組織肉瘤的一個藥品的討論中,一位患者對相關(guān)醫(yī)藥公司選擇將目標(biāo)人群限制為預(yù)后較好的人群做法提出了挑[89]?;颊邊⑴c藥物監(jiān)管實踐成效利益相關(guān)者參與情況

圖3-8歐盟患者參與藥物監(jiān)管框架圖EMA織進行了兩年一次的滿意度調(diào)查,共收到了82名患者和醫(yī)療保健專業(yè)人員關(guān)于他們參與EMA91%EMA78%[90]。科學(xué)建議EMA(scienti?cadviceSAEMAEMA研究人員可以在藥物研發(fā)的任何階段申請,可能涉及:()(實驗室中顯示藥物活性的毒理學(xué)和藥理學(xué)測試)()()EMA(CHMPCHMPEMA(SAWPSAWPCHMP[91]EMAEMA將幫助藥物開發(fā)人員和監(jiān)管機構(gòu)更好地理解患者的訴求。EMA于2022年1月發(fā)表一篇文章140患者數(shù)量/個患者數(shù)量/個0

14614612917101141027817651119238 1281215153551218333181226293336364228325163379871719232008200920102011201220132014201520162017201820192020年份/年方案援助 科學(xué)建議 EMA/HTA并行科學(xué)建議圖3-92008年至2020(注:關(guān)于患者參與科學(xué)咨詢程序的數(shù)據(jù)收集始于2008年)圖3-9(按不同類型劃分2005孤兒藥的方案協(xié)助程序,這一活動的成功使得EMA從2013(HTA機構(gòu)的并行程序中。2017-2020共收到478名患者的3712017(90/129;70%2018(75/101;74%2019(110/139;79%2020(96/102;94%果都顯示了高回復(fù)率。29%22%28%29%29%48%49%3-10(49%(48%(37%(29%(作為患者或護理人員“其他”領(lǐng)域包括對病情29%22%28%29%29%48%49%活動類型比較研究護理標(biāo)準(zhǔn)活動類型生命質(zhì)置研究/

0%

40% 60% 80% 100%患者最常參與各類活動的比例圖3-10患者提供意見的領(lǐng)域(調(diào)查問題可多選)20%90%3-11其中“帶來病情和治療的真實生活經(jīng)”71%其次是“提供不同的觀”以及“提出以前沒有考慮的問”14%[92]。圖3-11患者的額外貢獻(SAG和特設(shè)專家組(Scienti?cAdvisoryGroupsSAGsCHMP/SAGSAGSAGCHMPSAG202022SAG/14SAG/[87]。文件審查3-122021120文件數(shù)量/份100文件數(shù)量/份806040200

12311212311250551416250

包裝傳單 草藥摘要 安全溝通文件類型年份/年2020 2021圖3-12審查EMA文件日本患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè)概念界定(的人”(PMDA[93]?;颊邊⑴c歷史沿革公眾參與基礎(chǔ)1993[94]:①對申請作出行政處分過程中的公聽會等10②命令等制定過程中的意見公募程序這一章是在2005年《行政程序法》的第四次修訂中追加的,主要通過以下四個步驟來完成:公告的草案必須“具體而且內(nèi)容明確”必須“包含題名且明確提示作為制定該項命令等依據(jù)的法令條款”。法有特殊要求。第三步是行政機關(guān)對提出意見的考量”(不公布一部分或全部(包括任何考量后公布的規(guī)則與起初草案的差異之處。10上述國家和地方法規(guī)均從法律角度為日本公眾參與奠定了良好的制度基礎(chǔ)。患者參與發(fā)展歷程(3-13:圖3-13日本患者參與的發(fā)展歷程(1第一階段:201790(包括反對運動這一舉措納入臨床試驗的制約和促進努力中。2006厚生勞動科學(xué)研究團隊開發(fā)了“患者和支持者參與臨床指南制定過程指(PIGL2012年文部科學(xué)省、厚生勞動省提出的“臨床研究·臨床試驗振興五年計劃2012”及其行動計劃中提出了“促進臨床試驗委托人努[95]。在這一階段中日本主要是通過促進患者參與臨床試驗,以及設(shè)立相關(guān)小組收集公眾信息為后續(xù)患者參與藥物的研發(fā)與監(jiān)管奠定基礎(chǔ)。(2第二階段:2017-2021日本厚生勞動省癌癥控制委員會在2017年10Centricity”“PatientCentricity”開發(fā)出符合患者心聲的醫(yī)藥產(chǎn)品。2018年6[95];20196(AMED(PPI點及患者和公眾應(yīng)用指南模板。(3第三階段:2021(PMDA20219期的應(yīng)用。頂層設(shè)計規(guī)劃監(jiān)管機構(gòu)部門設(shè)置(AMED(PMDA:(AMED)(AMEDNIHMRCAMED20154AMEDAMED20192021101(ELSI5.0(SDGAMED最近“社會共創(chuàng)”的代表性舉措之一是ELSIAMEDAMED會了解日本患者參與的意義和獲取實踐的機會。(PMDA)(PMDAPMDA藥物或生物制品感染的患者提供救濟賠償。PMDA近年來通過收集患者聲音和意見來提高其運營質(zhì)量,并提高患者對藥品和醫(yī)療設(shè)備的理解和滿意度。2019年5月,PMDA成立了患者參與工作小組,2021年9月發(fā)布了《患者參與指南》,通過促進信息交流來促進患者參與[97]。相關(guān)政策制度體系2017年10月發(fā)制藥企業(yè)以患者為中心開發(fā)藥物指南自20162018年6[94]。促進醫(yī)學(xué)研究和發(fā)展計劃2017年2(AMED(PPI使患者及其家屬能夠受益。(PPI指南20196AMED(PPIPPI的興趣?;颊邊⑴c指南于2021年9PMDA“PMDA/PMDA(3-14PMDA(PRO作為評估指標(biāo)進行開PMDA(1(2PMDA(/PMDA接受患者信息(Il.“患者至上”為患者傳遞信息(Ill.PMDA圖3-14日本“患者至上”理念的應(yīng)用模式患者參與研發(fā)監(jiān)管的實踐模式圖3-15日本患者參與藥物監(jiān)管模式圖成立相關(guān)小組聯(lián)盟患者參與工作小組2019年5PMDA[95]?;颊吆凸妳⑴c聯(lián)盟20197EUPATI合作成立“患者和公眾參與聯(lián)”PPIJAPAN[98]。EUPATI202011EUPATIToolBoxEUPATI患者小組會議(JCOG(前癌癥研究補助金(多設(shè)施聯(lián)合臨床試驗以建立和推進癌癥的標(biāo)準(zhǔn)治療。JCOG于2018202120232022年8月27JCOG5JCOG3[99]。經(jīng)典案例CCR4(mogamulizumab)HTLV-1(HAMHAMHTLV-1(HAMHAM3000HAM參與型的研究。HAMHAM[100]。CCR4HAM201311HAMCCR4(mogamismabI/IIaIIICCR4(mogamismabATLHAMHTLV-1HAM此外2019年吸收了HAM及HTLV-1HAM診療指南2019496容收錄在指南上。PCRD22019年5月20日,東京大學(xué)和3HPCRD2是東京大學(xué)藥學(xué)研究生院ITPCRD2(診斷的患者候選者(3-16(本[101]。圖3-16東京大學(xué)藥學(xué)研究生院PCRD2工作原理加拿大患者參與藥物監(jiān)管體系建設(shè)概念界定[102](SPOR[103]?;颊邊⑴c歷史沿革公眾參與基礎(chǔ)(1(InformandEducate(2(GatherInformation(3(Discuss(4(Engage(5(Partner?;颊邊⑴c發(fā)展歷程(3-17:圖3-17加拿大患者參與的發(fā)展歷程(1(2011)2002(HPFB(OCAPI2005年3月716個患者和消費者組織合作開發(fā),將為80[104]。2008(ODPRNODPRN[105]。2009年,加拿大安大略省成立公民委員會,作為政府改革藥物系統(tǒng)計劃的一部分,致力于讓公眾有意義地參與醫(yī)療政策制定。(2(2011-2018)20118(CIHR(SPORSPOR(SPOR以建立一個可持續(xù)、可及和公平的醫(yī)療保健系統(tǒng),并為生活在加拿大的人們的健康帶來積極的變化[106]。2014年1月9(SPOR[100]。2014年8月62018年6[107]。(3(2018)CFHI[103]。頂層設(shè)計規(guī)劃監(jiān)管機構(gòu)部門設(shè)置(HPFB)(TheHealthProductsandFoodBranchHPFB)HPFB內(nèi)設(shè)7(HPFB2002(OCAPI,以促進公眾了解如何做出能夠OCAPI的工作人員直接參與HPFBOCAPI1002018年6[105]。除此之外HPFB(SAC-PSCP(SAC-RAT。(CIHR)(CIHR13CIHR(PERC2016CIHR(SPOR12相關(guān)政策體系(S.C.2000c.6(SPOR)2011年8月在加拿大衛(wèi)生研究院(CIHR)的領(lǐng)導(dǎo)下制定了以患者為導(dǎo)向的研究戰(zhàn)略(SPOR,并且成立了SPORSPOR2014年1月9(SPOR(SPOR[100]?;颊邊⑴c患者安全指南(CPSI502017年推出,通過與行動小組協(xié)商,并根據(jù)對文獻和領(lǐng)先實踐的快速回顧,已有兩次更新(2018年和2019年[108]。公眾參與指南2019(HC(PHAC[109]。建立患者參與衛(wèi)生技術(shù)評估框架(HTAHTAHTA2007(OHTAC負責(zé)就衛(wèi)生干預(yù)措施向衛(wèi)生(PEHTAOHTAC21OHTACHTAHTA[110]。20221(CADTHHTA估的質(zhì)量和相關(guān)性,確保受評估影響的人有機會為這些評估做出貢獻,從而建立了患者參與衛(wèi)生技術(shù)評估框架。該框架闡明了CADTHCADTHHTAHTA(HTA評審員和委員會成員HTAHTA[111]。實施模式圖3-18加拿大患者參與藥物監(jiān)管模式圖/這些特定于治療領(lǐng)域或特定于治療類別的委員會通過開會提供醫(yī)療、技術(shù)/(SAC-MDUCS為例,加拿大衛(wèi)生部在尋求患者團體代表的提名(包括自我提名)以加入心血管系統(tǒng)中使用的醫(yī)療設(shè)備科學(xué)咨詢委員會(SAC-MDUCS(提供建議的經(jīng)驗;使用心血管醫(yī)療設(shè)備的經(jīng)驗或與使用醫(yī)療設(shè)備進行心血管健康的患者合作的經(jīng)驗;(;/-2[112]?;颊邊⑴c計劃加拿大衛(wèi)生部還于2014[113]罕見疾病如何影響他們?nèi)粘I畹哪芰?;目前有哪些治療方法;對他們來說最重要的治療益處是什么;他們對任何新療法的風(fēng)險承受能力。/患者志愿小組20ODPRN[103]。公民委員會加拿大安大略省公民委員會是安大略省政府改革藥物系統(tǒng)計劃的一部分該委員25在每次審議討論[103]。以患者為導(dǎo)向的研究策略下的患者參與框架(SPORSPOR2014SPOR(PE患者參與決策為了實現(xiàn)患者作為衛(wèi)生研究積極伙伴的愿景,患者必須參與SPOR承諾讓患者參與同行評審和優(yōu)先事項設(shè)置委員會/SPORSPOR研究網(wǎng)絡(luò):網(wǎng)絡(luò)將為患者、公民和患者參與能力建設(shè)需要在這些領(lǐng)域建立機制來強化患者能力建設(shè):SPOR/培訓(xùn)生//強化工具和資源建設(shè)鼓勵創(chuàng)造工具和獲取資源,以實現(xiàn)研究人員、患者、從業(yè)者和決策者之間的研究合作:支持研究人員識別和接觸代表性不足的患者群體;支持患者與代表性不足的患者群體接觸并提供支持。參與成效建立全國性患者參與網(wǎng)絡(luò)(CIHR2014(PIHCIPIHCI(CIHR(SPOR[113]。CIHR600PIHCI11(3-19CIHR640PIHCI38圖3-19加拿大衛(wèi)生研究院組成PIHCI網(wǎng)絡(luò)的11個省和地區(qū)網(wǎng)絡(luò)形成網(wǎng)絡(luò)治理PIHCI(PIHCIPIHCI2017PIHCI網(wǎng)絡(luò)治理的第二大群體,僅次于研究人員/15名不同的決策者被聘為省/表3-6為PIHCIPIHCI他們共同領(lǐng)導(dǎo)該網(wǎng)絡(luò)的許多方面。表3-6PIHCI網(wǎng)絡(luò)中各類合作伙伴組織的數(shù)量合作伙伴組織總數(shù)研究者/學(xué)者187患者93衛(wèi)生保健/專業(yè)組織84臨床醫(yī)生77衛(wèi)生系統(tǒng)/保健管理人員61聯(lián)邦/省級代表57積極參與研究PIHCI(咨詢結(jié)構(gòu)和程序//活動。截至2022年7月,共155名患者伙伴參與了研究過程的所有階段。此外,340名患者伙伴至少參與了研究過程中某一個方面。578464155(3-7。表3-7PIHCI網(wǎng)絡(luò)中各類合作伙伴在研究過程中涉及的人數(shù)合作伙伴組織研究過程中涉及的人數(shù)臨床醫(yī)生578研究者/學(xué)者464患者155聯(lián)邦/省級代表79衛(wèi)生系統(tǒng)/保健管理人員40社區(qū)/市政機構(gòu)35衛(wèi)生保健/專業(yè)組織26網(wǎng)絡(luò)于2021250(12345(44%45。促進能力建設(shè)PIHCIPIHCI600137PIHCIPIHCI(TUTORPHCPIHCI/603050463(3-8。表3-8PIHCI網(wǎng)絡(luò)組織的能力建設(shè)活動及其數(shù)量能力建設(shè)活動活動總數(shù)量導(dǎo)師制活動63網(wǎng)絡(luò)學(xué)習(xí)60講座/研討會50論文指導(dǎo)44參與式研討會30高等院校課程15社區(qū)實踐4播客4其他(即能力建設(shè)獎勵、患者伙伴關(guān)系培訓(xùn)和參與研究)4對政策和實踐的影響PIHCI網(wǎng)絡(luò)的合作伙伴和調(diào)查人員一直在為指導(dǎo)初級保健改革的不斷增長的知識體系做出貢獻。PIHCI的研究項目和舉措通過繪制和共享資源以及促進司法管轄區(qū)之間的關(guān)系,增加了許多臨床和政策創(chuàng)新的傳播和吸收?;颊邊⑴c協(xié)助藥品決策CADTH1989CADTH2003CADTH(CDR2010CADTH(CDR(HTA驗中測量的結(jié)果不同。讓患者參與HTA的另一個原因是可以提高公共決策的透明度和開放性[115[116]。20102015114CDR297142CADTH[117CADTH(pCODR計劃已將患者的20153317556pCODR5363%pCODR20153pCODR已發(fā)布4314CDEC[118]。20213CADTH20221011月報(pERC經(jīng)典案例(CHAPCHAPCHAP[119]。CHAP(CHAPCHAPCHAP貢獻。CHAP集到的患者數(shù)據(jù)也有利于更好地了解患者的需求。其他國家和地區(qū)患者參與藥物監(jiān)管的案例經(jīng)驗德國的患者參與患者偏好研究[120-121]。治療方案之間的偏好?;颊咂玫膽?yīng)用場景在德國,患者偏好研究已廣泛應(yīng)用于醫(yī)療保健決策,通常情況下有以下幾個應(yīng)用場景:為衛(wèi)生技術(shù)評估提供信息(HTA和付款人決策提供信息。(CEA,CEA(QALYQALY(PP(PPS(屬性或健康狀態(tài)之間進行權(quán)衡。ElinevanOverbeeke37HTAHTAHTA(AMNOGIQWi(HTA定重要的結(jié)果。評估治療過程DanielaAdam[123]。分析人口對醫(yī)療保健的偏好Kim-SarahKrinke等[124](DCE德國患者偏好研究的參與成效2003和2013[125-1262022年的一項研究描述了德國以患者為中心的護理和共同決策的政策、研究和實施的發(fā)展和現(xiàn)狀,介紹了政府和其他公共機構(gòu)資助的患者偏好研究的研究計劃和項目[127]。2021年的一項研究對104名德國患者進行了定量調(diào)查,評估他們對一線和二線治療的偏好[128]。總體而言,德國已努力讓患者參與決策過程,但需要更多的研究來確定患者參與相關(guān)患者偏好研究的有效性。HTAHTAHTAHTA患者證據(jù)的成熟路徑。HTA(HTA(PBAC(MSAC醫(yī)院也開展HTA[129PBAC和MSACPBACPBAC官方網(wǎng)站邀請公眾對會議發(fā)表評論[130MSACMSACMSAC[131]。澳大利亞將患者證據(jù)規(guī)范化的框架MBS2009(MBS[132MBS[133MBS項目方面發(fā)揮作用[134MBS中國臺灣地區(qū)患者參與實踐經(jīng)驗但其不是“醫(yī)療的使用者-病友”也難以反映“病友”的實際需求與心聲[135。(InternationalAllianceofPatientsOrganizationsIAPO2015(TaiwanAllianceofPatientOrganizationsTAPO并代表病患來參與議題會討論。TAPO患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗總結(jié)(1(2表3-9患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗總結(jié)(體系建設(shè)角度)歸納總結(jié)美國歐盟日本加拿大體系建設(shè)(FoodDrugAdministrationSafetyandInnovationAct,F(xiàn)DA-SIA)(EC)No726/2004法規(guī)(EMA中需包括患者組織代表)ECNO141/2000(明確孤兒藥委員會COMP成員組成需包括患者組織成員)ECNO1901/2006法規(guī)(明確兒科委員會PDCO成員組成需包括患者群體的代表)ECNO1394/2007法規(guī)(先進療法委員會CAT成員組成需包括患者群體代表)ECNO1235/2010法規(guī)(藥物警戒和風(fēng)險評估委員PRAC者組織代表)2022年發(fā)布“Engagementframework:EuropeanMedicinesAgencyandpatients,consumersandtheirorganisations”EMA與患者與消費者組織的互動框架2018年發(fā)布《制藥企業(yè)以患者為中心開發(fā)藥物指與在日本的重要性以及有待進一步發(fā)展的現(xiàn)狀《促進醫(yī)學(xué)研究和發(fā)展計劃》促進醫(yī)學(xué)研究和臨床試驗中患者參與2019年出版《患(PPI患者參與要點及患者和公眾應(yīng)用指南模板2021年發(fā)布《患確從積極收集患者聲音和加強對患者的信息提供兩條路徑來優(yōu)化患者參與加拿大衛(wèi)生研究(S.C.2000,c.6)確支持境內(nèi)外志愿組織參與研究2011患者為導(dǎo)向的研究戰(zhàn)略并發(fā)布患者參與框架2017年發(fā)布第一、2019年分別進行更新2019與指南》20221拿大藥物和健康CADTH建立患者參與衛(wèi)生技術(shù)評估框架聚焦患者的藥物研發(fā)(Patient-FocusedDrugvelopmentPFDD計劃《處方藥使用者付費法案V》(PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAV)政策/規(guī)劃\EnhancePatientEngage-ment《21世紀(jì)治愈法案CenturyCuresAct)《處方藥使用者付費法案Ⅵ》(PrescriptionDrugsUserFeeActVPDUFAⅥ)在癌癥臨床試驗評價中使用從患者或受試者直接獲得的信息(PatientReportOut-comePRO的指導(dǎo)原則草案PFDD指導(dǎo)原則123歸納總結(jié)美國歐盟日本加拿大體系建設(shè)監(jiān)管部門設(shè)置\FDA衛(wèi)生與組織事務(wù)辦公室(OHCA)工作組臨床政策和計劃辦公室(O?ceofClinicalPolicyandPrograms,OCPP)(PatientSta?)EMA統(tǒng)籌監(jiān)管EMA患者組織代表醫(yī)學(xué)研究與發(fā)展(AMED)藥品和醫(yī)療器械(PMDA下設(shè)患者參與工作小組加拿大衛(wèi)生部健康產(chǎn)品和食品處下設(shè)消費者和公眾參與辦(OCAPI)國家醫(yī)藥保健實施咨詢委員會加拿大衛(wèi)生研究(CIHR)構(gòu)建患者組織篩立官方與各疾病領(lǐng)域組織之間的互動網(wǎng)絡(luò)制定以患者為中心的戰(zhàn)略框架作為政府部門的成員,為政策制管過程提供科學(xué)專業(yè)的建議由藥監(jiān)部門主導(dǎo)者參與醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和其他監(jiān)管的相關(guān)議題定期舉辦研討會通過政府官方部療產(chǎn)品或與其疾病相關(guān)的需求提供患者的經(jīng)驗和觀點通過非政府組織主導(dǎo),提供患者、政府及其他利益相關(guān)方公開對話的平臺通過FDA/外部主導(dǎo)的特定疾病及其治療的看法患者、護理人員、倡導(dǎo)者通過FDA患者事務(wù)部舉辦的非正FDA(患者體驗)患者個人和患者組織通過患者(PEC開展的論壇,討論和分享患者參與醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管討論的經(jīng)驗(偏向監(jiān)管)過公共咨詢委員會向政府專員以及患者使用醫(yī)療設(shè)備的建議(臨時雇員門在醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)和監(jiān)管過程中提供專家建議廣泛的患者組織網(wǎng)絡(luò)EMA(PCWP在EMA組織之間的互動起作用(管)患者組織代表作為EMA4個科學(xué)委員會的正式成員或候患者個人作為專家參與科學(xué)建議/科學(xué)顧問/科學(xué)委員/與歐盟合作成立“患者和公眾參與聯(lián)盟”(PPIJAPAN,開展患者與學(xué)術(shù)界、企益相關(guān)者的公開對話以患者為導(dǎo)向的研究策略下的患者參與框架針對具體疾病開群體意見可以被收集并納入藥物提交審查流程患者能夠作為志愿小組成員通過審議討論形式為政府制定決策提供信息與建議患者代表作為加拿大衛(wèi)生部常設(shè)科學(xué)和專家咨詢患者參與路徑相關(guān)成效相關(guān)會議結(jié)束后,在官方網(wǎng)站上提供包含患者體驗數(shù)據(jù)的會議紀(jì)要與反饋報告藥監(jiān)部門定期公開患者參與成效報告FDA(PEAC會議反饋體驗相關(guān)信息療器械決策詢EMA的報告。EMA于2022年1月發(fā)表一究,在四年的時間內(nèi)收集數(shù)貢獻以及他們的投入帶來的影響和附加值。PCWP舉辦不同主題患者與研究方及政府交換意見相關(guān)疾病診療指南會收錄患者建議日本患者參與主要用于臨床實踐,在藥物監(jiān)管領(lǐng)域還未取得重大成效在全國十一個省/地區(qū)建立患者參與網(wǎng)絡(luò)對政策和實踐產(chǎn)生了廣泛的影響患者能夠參與藥過程2021年開始CADTH會在官網(wǎng)發(fā)布其審查中使用患者意見最新示例對如何使用患者建議報告作出答復(fù)表3-10患者參與藥物監(jiān)管的國際經(jīng)驗總結(jié)(具體作用發(fā)揮角度)相關(guān)政策患者角色參與方式參與方作用發(fā)揮法律法規(guī)安全創(chuàng)新法案(FDASIA)《21世紀(jì)治愈法案》《處方藥使用者付費法案Ⅵ》等戰(zhàn)略導(dǎo)向以患者為中心發(fā)展計劃聚焦患者的藥物研發(fā)計劃等實施指南PFDD系列指南等一般患者非公開會議電話會議面對面會議患者?監(jiān)管方患者提供與其健康或疾病相關(guān)的需求有關(guān)的體驗和觀點有助于監(jiān)管方為醫(yī)療產(chǎn)品開發(fā)、臨床試驗設(shè)計、患者偏好提供信息,并塑造監(jiān)管思維公開會議論壇研討會?患者?監(jiān)管方?其他利益相關(guān)方?由政府部門/非政府部門主導(dǎo)產(chǎn)品使用體驗觀點的分享交流患者代表在政府部門任職?患者代表?監(jiān)管方?直接與部門審查人員接觸的建議作為咨詢委員會成員?患者代表?監(jiān)管方?其他利益相關(guān)方?擁有投票權(quán),為政府決策提供結(jié)論性建議第四章我國患者參與藥物監(jiān)管的路徑與模式現(xiàn)狀分析——基于訪談?wù){(diào)研患者參與藥物監(jiān)管的方式與制度保障患者參與藥物監(jiān)管的路徑與方式基礎(chǔ)研究環(huán)節(jié)臨床試驗環(huán)節(jié)(PRO說明書調(diào)整的重要終點指標(biāo)之一。上市審評審批環(huán)節(jié)程。上市后研究環(huán)節(jié)202245患者參與藥物監(jiān)管的制度保障2015年2021(CDE心”新藥研發(fā)的時代202211CDE(試行20237CDE(試行典型案例2020年6月3BTK(商品名:百悅澤712月31BTK顯了患者參與的強大力量。2017BTKBTK7截至20216201873%48%的比例也遠高于全球數(shù)據(jù)。與藥物研發(fā)和監(jiān)管中的強大力量。調(diào)研基本情況描述調(diào)研背景調(diào)研目的患者參與的落地提出可行的政策建議。調(diào)研方法與調(diào)研對象29264(25份(21份份22(見附件)調(diào)研局限患者參與藥物監(jiān)管決策的意愿與能力4-1(62.6%更愿意40.0%線上交流(如電子郵件、短信、微信、病友交流論壇等)線下溝通交流會/電話調(diào)研(其他

0.5

40.039.033.929.5

62.560 10 20 30 40 50 60 70更傾向于通過哪種方式參與/%圖4-1受調(diào)研患者更愿意參與的活動類型此次問卷調(diào)研中有68位患者或其家屬表示“參與過藥物研發(fā)或藥物政策相關(guān)的活動”,他們在活動中主要溝通的內(nèi)容如圖(55.9%(20.6%和了解患者及其家庭的基本情況等。55.938.255.938.220.611.8與發(fā)起方溝通的內(nèi)容/%與發(fā)起方溝通的內(nèi)容/%7040100上市前藥物研發(fā)方面 上市審評審批方面 上市后 其他圖4-2受調(diào)研患者在藥物研發(fā)或藥物監(jiān)管活動中主要與發(fā)起方溝通的內(nèi)容本調(diào)研進一步詢問在上述三方面活動中與發(fā)起方溝通的詳細內(nèi)容,統(tǒng)計結(jié)果如圖4-342.1%的患者在市前藥物研發(fā)方面的參與有待進一步深入。68.460.568.460.555.352.650.042.1及治療的感受及經(jīng)驗知情同意與隱私保護獲取臨床研究招募信息參與臨床試驗方案設(shè)計()

0 102030

5060708090100上市前藥物研發(fā)方面溝通的內(nèi)容/%圖4-3受調(diào)研患者與發(fā)起方關(guān)于上市前藥物研發(fā)方面溝通的內(nèi)容(4-4(92.9%的專業(yè)意見供審評審批環(huán)節(jié)參考,42.9%提供與疾病相關(guān)的專業(yè)意見供審評審批環(huán)節(jié)參考協(xié)助監(jiān)管方優(yōu)化新藥審評審批流程向監(jiān)管方提供患者報告結(jié)局(

50.050.042.942.9

92.90 102030405060708090100上市審評審批方面溝通的內(nèi)容/%圖4-4受調(diào)研患者與發(fā)起方關(guān)于上市審評審批方面溝通的內(nèi)容(4-5(65.4%的患者參與的主要是患者教育相關(guān)的活動;53.9%的患者協(xié)助開展疾病負擔(dān)研究;50.0%的患者協(xié)助開展患者管理工作;46.2%的患者協(xié)助開展藥品上市后研究;30.8%的患者協(xié)助開展藥品不良反應(yīng)的監(jiān)測與報告;26.965.453.950.046.265.453.950.046.230.826.9增強患者的藥物安全意識和自我管理能力等)協(xié)助開展疾病負擔(dān)研究協(xié)助開展患者管理工作()協(xié)助開展藥品不良反應(yīng)監(jiān)測與報告患者參與藥物監(jiān)管和政策制定0102030405060708090100批準(zhǔn)上市后溝通的內(nèi)容/%圖4-5受調(diào)研患者與發(fā)起方關(guān)于審批上市后溝通的內(nèi)容86.448.125.01.5通過調(diào)研關(guān)于患者參與的相關(guān)政策的獲取渠道(4686.448.125.01.5(()學(xué)術(shù)團體/科研機構(gòu)/高校等發(fā)布的文章()其他

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90100關(guān)于患者參與相關(guān)政策信息獲取渠道占比/%圖4-6受調(diào)研患者參與相關(guān)政策的獲取渠道患者參與藥物監(jiān)管決策的參與程度受調(diào)研的2646926.1(4-726.1%。26.1%73.9%參加過26.1%73.9%沒有參加過圖4-7藥物研發(fā)或藥物政策相關(guān)活動的患者參與率6950(73.5%(4-8(47.5%(36.8%(19.1%。73.547.173.547.136.819.14.3會議論壇座談會訪談其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90 100參加活動的各種形式比例/%圖4-8受調(diào)研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關(guān)活動的活動方式6950(73.5%35(4-923(33.8%20.6%19.1%7.3%的患者表示參與過“研究機構(gòu)/高校/學(xué)術(shù)團體”“醫(yī)院”“政府研究機構(gòu)/高校/

73.551.573.551.533.820.619.17.4活動發(fā)起方占比/%圖4-9受調(diào)研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關(guān)的活動發(fā)起方

80 90 100通過統(tǒng)計參與過藥物研發(fā)或藥物監(jiān)管相關(guān)活動的患者相關(guān)參與信息的獲取渠道,結(jié)果顯示有79.4%動信息;57.4%的患者通過患者組織或基金會處了解到活動信息;27.9%患者的參與信息由臨床醫(yī)生告知;23.5%的患者參與活(4-1027.923.527.923.557.4學(xué)術(shù)團體/科研機構(gòu)/(()其他(0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者參與信息獲取渠道占比/%圖4-10受調(diào)研患者參與藥物研發(fā)或藥物政策相關(guān)的活動信息獲取渠道患者對參與藥物監(jiān)管決策的滿意度4.035.0(4-11(3.994.034.014.043.994.034.014.043.994.18您對所參加活動的目的和內(nèi)容相關(guān)信息的及時性和準(zhǔn)確性的滿意度如何您的滿意程度為(論壇/座談/訪談/的滿意程度為0 0.5 1 1.5 2 2.5 3 3.5 4 4.5 5參加活動的平均滿意度/分圖4-11受調(diào)研患者對參與相關(guān)活動的滿意度/65(4-1次是“患者自身能力不足缺乏針對性培訓(xùn)及有效的患者賦能平臺”3.39探索合適的形式與內(nèi)容等。表4-1受調(diào)研患者認為活動中最需要改善的方面選項綜合得分第1位第2位第3位第4位第5位第6位小計(1各相關(guān)方對患者參與的價值認知不足4.22334422146(2的患者賦能平臺3.39138869246(3)參與過程中患者意見/建議不能被充分傳遞,需要建立信息的溝通與反饋機制3.1281110101040(4患者對相關(guān)活動信息知曉度低2.65415556136(52.2958863131(6)需要更完整的患者隱私保護及知情同意執(zhí)行方案1.6235633525患者參與對藥物監(jiān)管決策的影響((最終由企業(yè)匯總報告提交在企業(yè)的決策中。進一步暢通。第五章我國患者參與藥物監(jiān)管過程中面臨的困境與挑戰(zhàn)——基于訪談?wù){(diào)研和案例分析自202186.448.125.01.5從患者對“患者參與藥物監(jiān)管”相關(guān)政策的獲取渠道來看(86.4%48.1%86.448.125.01.5(()學(xué)術(shù)團體/科研機構(gòu)/高校等發(fā)布的文章()其他

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90 100關(guān)于患者參與相關(guān)政策信息獲取渠道占比/%圖5-1受訪者獲取患者參與相關(guān)政策的渠道患者參與的路徑與機制有待優(yōu)化患者參與的遴選標(biāo)準(zhǔn)有待進一步明晰準(zhǔn)仍面臨一些挑戰(zhàn)。遴選標(biāo)準(zhǔn)透明度有待加強:一些醫(yī)療機構(gòu)和研究項目在選擇患者參與者時可能缺乏透明度,難以向患者解釋選擇的標(biāo)準(zhǔn)患者參與的路徑與方式有待加強獲取相關(guān)臨床項目招募信息等問題。除了以受試者身份參與藥物研發(fā),患者也有強烈意愿通過線上或線下的方式參與到藥物研發(fā)和監(jiān)管相關(guān)的活動中來(見本文第4.3節(jié)題。患者參與的保障機制有待完善醫(yī)療決策時的意見和需求可能不被充分考慮?;颊邊⑴c工作的順利開展離不開各方的積極合作,患者參與事業(yè)的高質(zhì)量、可持續(xù)發(fā)展也需要各方提高重視并逐步完善患者參與過程中的權(quán)益保障機制,將“以患者為中心”的理念深入貫徹并落到實處。5.3“患者參與”過程中各方與監(jiān)管部門的溝通機制仍待進一步明確(如行業(yè)協(xié)會等患者組織的管理規(guī)范化有待加強藥監(jiān)部門管理不互通的情況,且有待形成一個更具體和詳細的法律框架來規(guī)范患者組織的管理和活動。很多患者組織是以病友群等形式存在,沒有法律認證,從而在開展很多患者參與的相關(guān)工作上存在沒有主體來主導(dǎo)開展工作的問題?;颊呓M織賦能受限患者自身能力建設(shè)有待加強患者組織賦能有待加強各利益相關(guān)方的社會擔(dān)當(dāng)可以更進一步提升待進一步提升。第六章我國患者參與藥物監(jiān)管決策路徑優(yōu)化建議6.1.1進一步搭建監(jiān)管方與患者間的溝通渠道搭建監(jiān)管方與患者間的合理溝通渠道組建(PECFDA打通患者與各利益相關(guān)方的協(xié)作通道(AMED(PPI腹膜假粘液瘤患者與科研機構(gòu)、醫(yī)院合作開展PMP加強對患者組織的支持與能力建設(shè)6-1(81.3%(68.9%81.368.968.481.368.968.468.467.01.4推動疾病和藥物的研究進展其他0 10 20 30 40 50 60 70 80 90100患者組織在“患者參與工作中需完善的方面占比/%(對于患者組織成

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