醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐課件

1、醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐2014年年12月月1日南寧日南寧醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n中國衛(wèi)生信息學(xué)會（中國衛(wèi)生信息學(xué)會（中國衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)會中國衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)會）1984年年成立前成立前，在老一輩醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家郭祖超，薛仲三，許世瑾，李光在老一輩醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家郭祖超，薛仲三，許世瑾，李光蔭蔭等老教授的等老教授的培養(yǎng)指導(dǎo)下，第二代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家，如楊樹培養(yǎng)指導(dǎo)下，第二代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家，如楊樹勤勤，田鳳調(diào)，田鳳調(diào)，丁道芳，丁道芳，周有尚，陸守曾周有尚，陸守曾,金丕煥等教授，金丕煥等教授，迅速成長，已經(jīng)頗有規(guī)模。迅速成長，已經(jīng)頗有規(guī)模。當(dāng)時出版的主要當(dāng)時出版的主要著作

2、著作，主要參考書有：，主要參考書有：1.郭祖超主編：醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法（第三版）（增訂版），郭祖超主編：醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法（第三版）（增訂版），北京，人民衛(wèi)生出版社北京，人民衛(wèi)生出版社,1988 郭祖超郭祖超教授教授主編主編的的“醫(yī)學(xué)與生物統(tǒng)計方法醫(yī)學(xué)與生物統(tǒng)計方法”（第一版）正（第一版）正中書局中書局 1948年出版年出版，“醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法”（第二版）北京，人民衛(wèi)生出版社（第二版）北京，人民衛(wèi)生出版社,1963年出版年出版 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐2. 楊樹勤，郭祖超主編中國醫(yī)學(xué)百科全書楊樹勤，郭祖超主編中國醫(yī)學(xué)百科全書，醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)分冊上海：上?？茖W(xué)技術(shù)

3、出，醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)分冊上海：上?？茖W(xué)技術(shù)出版社，版社，1982,43. 楊樹勤主編（四川醫(yī)學(xué)院）衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)，楊樹勤主編（四川醫(yī)學(xué)院）衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)，北京，人民衛(wèi)生出版社北京，人民衛(wèi)生出版社,1978 4.許世瑾許世瑾,金丕煥主編（上海第一醫(yī)學(xué)院）金丕煥主編（上海第一醫(yī)學(xué)院）:醫(yī)醫(yī)用統(tǒng)計方法，用統(tǒng)計方法，上海，上?？茖W(xué)技術(shù)出版社上海，上?？茖W(xué)技術(shù)出版社，1978醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)是運用統(tǒng)計學(xué)的原理和方法，結(jié)合醫(yī)學(xué)、生物學(xué)醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)是運用統(tǒng)計學(xué)的原理和方法，結(jié)合醫(yī)學(xué)、生物學(xué)實際，研究數(shù)字資料的搜集，整理、分析和統(tǒng)計推斷的一門實際，研究數(shù)字資料的搜集，整理、分析和統(tǒng)計

4、推斷的一門學(xué)科。學(xué)科。 醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)是進行醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所必需的重要手段醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)是進行醫(yī)學(xué)科學(xué)研究所必需的重要手段 醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)（醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)（Medical Statistics）生物統(tǒng)計學(xué)生物統(tǒng)計學(xué)(biostatistics)、衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)、衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)(health statistics) 是統(tǒng)計學(xué)原是統(tǒng)計學(xué)原理和方法上互有聯(lián)系的不同學(xué)科領(lǐng)域，既有區(qū)別，又無截然理和方法上互有聯(lián)系的不同學(xué)科領(lǐng)域，既有區(qū)別，又無截然界限。界限。 醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)側(cè)重于醫(yī)學(xué)的生物學(xué)方面。醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)側(cè)重于醫(yī)學(xué)的生物學(xué)方面。 衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)側(cè)重于醫(yī)學(xué)衛(wèi)生的社會方面衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)側(cè)重于醫(yī)學(xué)衛(wèi)生的社會方面。 生物統(tǒng)計學(xué)應(yīng)用于生物學(xué)研究，包

5、括農(nóng)業(yè)、林業(yè)、生物學(xué)生物統(tǒng)計學(xué)應(yīng)用于生物學(xué)研究，包括農(nóng)業(yè)、林業(yè)、生物學(xué)、醫(yī)學(xué)等方面，、醫(yī)學(xué)等方面， 由于可把人也理解為屬于生物學(xué)范疇，因而由于可把人也理解為屬于生物學(xué)范疇，因而生物統(tǒng)計學(xué)比醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)范圍更廣。生物統(tǒng)計學(xué)比醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)范圍更廣。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n主要內(nèi)容主要內(nèi)容有有:n1）統(tǒng)計研究設(shè)計、統(tǒng)計研究設(shè)計、n2） 統(tǒng)計描述、統(tǒng)計描述、n3）統(tǒng)計推斷、統(tǒng)計推斷、n4）研究聯(lián)系、分類和檢測等研究。研究聯(lián)系、分類和檢測等研究。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 統(tǒng)計研究設(shè)計統(tǒng)計研究設(shè)計statistical investigation and de

6、sign除了除了要從醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)角度考慮要從醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)角度考慮設(shè)計方法外設(shè)計方法外，還要考慮還要考慮以較少的以較少的人力、物力、時間取得更多的較可靠的人力、物力、時間取得更多的較可靠的資資料和信息。料和信息。 統(tǒng)計研究設(shè)計有兩類：調(diào)查設(shè)計和實驗（或試驗）設(shè)計。統(tǒng)計研究設(shè)計有兩類：調(diào)查設(shè)計和實驗（或試驗）設(shè)計。實驗（或試驗）與調(diào)查的主要區(qū)別是：在實驗中，研究者實驗（或試驗）與調(diào)查的主要區(qū)別是：在實驗中，研究者能較主動地安排實驗因素，控制實驗條件，排除非實驗因能較主動地安排實驗因素，控制實驗條件，排除非實驗因素的干擾，如動物實驗以及以人作研究對象的臨床試驗；素的干擾，如動物實驗以及以人作研究對象的臨

7、床試驗；在調(diào)查中，研究者較被動地進行觀察，只希望干擾盡可能在調(diào)查中，研究者較被動地進行觀察，只希望干擾盡可能地減少，或通過分組來控制，如現(xiàn)場調(diào)查。實驗與調(diào)查在地減少，或通過分組來控制，如現(xiàn)場調(diào)查。實驗與調(diào)查在設(shè)計上不盡相同，但在實際工作中有時難于截然分開，而設(shè)計上不盡相同，但在實際工作中有時難于截然分開，而且經(jīng)常結(jié)合應(yīng)用。如有的現(xiàn)場調(diào)查可為實驗提供線索，而且經(jīng)常結(jié)合應(yīng)用。如有的現(xiàn)場調(diào)查可為實驗提供線索，而實驗成果又必須回到現(xiàn)場實踐去驗證，再通過調(diào)查來說明實驗成果又必須回到現(xiàn)場實踐去驗證，再通過調(diào)查來說明。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐這里將這里將實驗實驗設(shè)計和設(shè)計和試驗設(shè)計試

8、驗設(shè)計，放在統(tǒng)一的欄目下。又對臨床，放在統(tǒng)一的欄目下。又對臨床試驗規(guī)定：試驗規(guī)定： 臨床試驗是按科學(xué)的實驗方法，研究疾病臨床階段的規(guī)律的臨床試驗是按科學(xué)的實驗方法，研究疾病臨床階段的規(guī)律的試驗。包括研究某一疾病的病因或機理，尋求早期診斷指試驗。包括研究某一疾病的病因或機理，尋求早期診斷指標(biāo)；根據(jù)病因或臨床轉(zhuǎn)歸等制定疾病的臨床分型；研究影標(biāo)；根據(jù)病因或臨床轉(zhuǎn)歸等制定疾病的臨床分型；研究影響療效的因素及療效對比等。其中以療效對比最為常用，響療效的因素及療效對比等。其中以療效對比最為常用，它是將某種新的治療方法在部分病人中試用，與一般方法它是將某種新的治療方法在部分病人中試用，與一般方法或無處理對照

9、進行比較，對其臨床療效作出科學(xué)的估計?；驘o處理對照進行比較，對其臨床療效作出科學(xué)的估計。臨床試驗除應(yīng)遵循實驗設(shè)計的基本原則和方法外，在病例臨床試驗除應(yīng)遵循實驗設(shè)計的基本原則和方法外，在病例選擇、設(shè)立對照、療法選擇、避免試驗偏性及效果評價方選擇、設(shè)立對照、療法選擇、避免試驗偏性及效果評價方面均有其特點。面均有其特點。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n在郭祖超教授的名著在郭祖超教授的名著1963年版年版醫(yī)用醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法數(shù)理統(tǒng)計方法指出：試驗設(shè)計是醫(yī)指出：試驗設(shè)計是醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)的重要組成部分，在該書的學(xué)統(tǒng)計學(xué)的重要組成部分，在該書的實驗設(shè)計一章中，內(nèi)容有隨機數(shù)、完實驗設(shè)計一章中，

10、內(nèi)容有隨機數(shù)、完全隨機化設(shè)計、配偶組設(shè)計、隨機單全隨機化設(shè)計、配偶組設(shè)計、隨機單位組設(shè)計、拉丁方設(shè)計、不完全單位位組設(shè)計、拉丁方設(shè)計、不完全單位組設(shè)計、析因設(shè)計和樣本大小的估計組設(shè)計、析因設(shè)計和樣本大小的估計。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 在郭祖超教授在郭祖超教授醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法醫(yī)用數(shù)理統(tǒng)計方法第三第三版版1988年年增訂版增訂版中又由著名第二代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計中又由著名第二代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家楊樹勤教授執(zhí)筆增加調(diào)查設(shè)計一章，內(nèi)學(xué)家楊樹勤教授執(zhí)筆增加調(diào)查設(shè)計一章，內(nèi)容有醫(yī)學(xué)科研中的統(tǒng)計設(shè)計、調(diào)查計劃、調(diào)容有醫(yī)學(xué)科研中的統(tǒng)計設(shè)計、調(diào)查計劃、調(diào)查方法、整理分析計劃、抽樣設(shè)計、樣本含查方法、

11、整理分析計劃、抽樣設(shè)計、樣本含量估計和非抽樣誤差的控制。量估計和非抽樣誤差的控制。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n臨床試驗指導(dǎo)性的文件之一的赫爾辛臨床試驗指導(dǎo)性的文件之一的赫爾辛基宣言，是基宣言，是1964年年7月，在第月，在第18屆世屆世界醫(yī)學(xué)大會上通過的。界醫(yī)學(xué)大會上通過的。1984年以前，年以前，我國除了中藥以外的藥品，主要由國我國除了中藥以外的藥品，主要由國外進口外進口, 以后國內(nèi)雖然也有生產(chǎn)以后國內(nèi)雖然也有生產(chǎn), 但基但基本上為仿制品本上為仿制品, 當(dāng)時在藥品注冊管理上當(dāng)時在藥品注冊管理上并未要求作臨床試驗。并未要求作臨床試驗。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的

12、認(rèn)識和實踐 1984年以前，只有少數(shù)統(tǒng)計專家參加臨床年以前，只有少數(shù)統(tǒng)計專家參加臨床試驗，生物統(tǒng)計工作主要是數(shù)據(jù)的統(tǒng)計分析試驗，生物統(tǒng)計工作主要是數(shù)據(jù)的統(tǒng)計分析，統(tǒng)計軟件包應(yīng)用很少，涉及方案制定也很，統(tǒng)計軟件包應(yīng)用很少，涉及方案制定也很少。從現(xiàn)在的觀點看，當(dāng)時的方法不是很正少。從現(xiàn)在的觀點看，當(dāng)時的方法不是很正規(guī)，何況當(dāng)時國家衛(wèi)生部的法規(guī)要求也不夠規(guī)，何況當(dāng)時國家衛(wèi)生部的法規(guī)要求也不夠嚴(yán)格，有些甚至沒有公布法規(guī)。臨床試驗藥嚴(yán)格，有些甚至沒有公布法規(guī)。臨床試驗藥品注冊審評也沒有專門的生物統(tǒng)計專家組。品注冊審評也沒有專門的生物統(tǒng)計專家組。國內(nèi)外臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)的要求差距較大國內(nèi)外臨床試驗生物統(tǒng)計

13、學(xué)的要求差距較大。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 在第一在第一，二，二代代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家?guī)ьI(lǐng)下，第三代學(xué)家?guī)ьI(lǐng)下，第三代醫(yī)學(xué)統(tǒng)計醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家學(xué)家迅速成長，他們經(jīng)過培訓(xùn)，掌握了試驗設(shè)計方法，統(tǒng)計模迅速成長，他們經(jīng)過培訓(xùn)，掌握了試驗設(shè)計方法，統(tǒng)計模型，多元統(tǒng)計方法，計算機算法語言，統(tǒng)計軟件包型，多元統(tǒng)計方法，計算機算法語言，統(tǒng)計軟件包，數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)庫技術(shù)，庫技術(shù)，又有良好的醫(yī)學(xué)背景。又有良好的醫(yī)學(xué)背景。紛紛到國外深造，又參加紛紛到國外深造，又參加了許多良好設(shè)計臨床試驗的實踐，國外的醫(yī)學(xué)統(tǒng)計了許多良好設(shè)計臨床試驗的實踐，國外的醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)家學(xué)家，也回國服務(wù)，也回國服務(wù)，為醫(yī)學(xué)統(tǒng)計

14、學(xué)的發(fā)展開創(chuàng)了新的局面。為醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)的發(fā)展開創(chuàng)了新的局面。 統(tǒng)計統(tǒng)計學(xué)家學(xué)習(xí)學(xué)家學(xué)習(xí)過的過的算法語言，有算法語言，有ALGOL60,FORTRAN,BASIC,PASCAL等語言；學(xué)習(xí)各種統(tǒng)計軟件包，有等語言；學(xué)習(xí)各種統(tǒng)計軟件包，有SAS軟件包軟件包,BMDP,SPSS,GLM和和Splus等等等等軟件包；學(xué)軟件包；學(xué)習(xí)習(xí)過的過的各種多元統(tǒng)計分析方法，有多元回歸，逐步回歸，各種多元統(tǒng)計分析方法，有多元回歸，逐步回歸，Logistic回歸，回歸，Cox回歸，判別分析，逐步判別分析，聚回歸，判別分析，逐步判別分析，聚類分析，主成分分析，典型相關(guān)分析，蒙特卡羅方法類分析，主成分分析，典型相關(guān)分析，蒙

15、特卡羅方法，Boots trap方法方法等等等等。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n隨著世界各國新藥開發(fā)增多隨著世界各國新藥開發(fā)增多, 臨床試驗管理臨床試驗管理加強加強, 1985年后，各國先后制定頒發(fā)了各自年后，各國先后制定頒發(fā)了各自的藥物臨床試驗管理規(guī)范。其中有，歐洲的藥物臨床試驗管理規(guī)范。其中有，歐洲共同體共同體( 1986 1988 年年) 、英國、英國( 1986 年年) 、法國、法國( 1987 年年) 、韓國、韓國( 1987 年年) 、北歐、北歐( 1989年年)、日本、日本( 1989 年年) 、加拿大、加拿大( 1989 年年) 、和澳大利亞、和澳大利亞(

16、1991 年年)。, 世界衛(wèi)生組世界衛(wèi)生組織織(WHO) 1980 年代末，著手?jǐn)M定世界衛(wèi)生年代末，著手?jǐn)M定世界衛(wèi)生組織藥物臨床試驗管理規(guī)范，并且于組織藥物臨床試驗管理規(guī)范，并且于1993 年公布。年公布。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n1990年由美國、日本和歐盟三方的政年由美國、日本和歐盟三方的政府藥品注冊部門和制藥行業(yè)，發(fā)起了府藥品注冊部門和制藥行業(yè)，發(fā)起了ICH會議（人用藥物注冊技術(shù)要求國際會議（人用藥物注冊技術(shù)要求國際協(xié)調(diào)會議協(xié)調(diào)會議,International Conference on Harmonization of Technical Requiremen

17、ts for Registration of Pharmaceuticals for Human Use）；以后每兩年舉行一次會議。；以后每兩年舉行一次會議。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n中國也加強了臨床試驗的管理，公布了一系列的中國也加強了臨床試驗的管理，公布了一系列的法規(guī)，例如：法規(guī)，例如：n1984年國家公布了中華人民共和國藥品管理法；年國家公布了中華人民共和國藥品管理法；1985年年7月日國家衛(wèi)生部公布了月日國家衛(wèi)生部公布了“新藥審批辦新藥審批辦法法”；其中第十一條規(guī)定：新藥臨床試驗一般分；其中第十一條規(guī)定：新藥臨床試驗一般分期進行。顯然與國外的提法不一致；第十二

18、條期進行。顯然與國外的提法不一致；第十二條規(guī)定新藥臨床研究的病例數(shù)，雖然不合理地規(guī)定規(guī)定新藥臨床研究的病例數(shù)，雖然不合理地規(guī)定了一些固定的病例數(shù)，但是，表明了需要根據(jù)專了一些固定的病例數(shù)，但是，表明了需要根據(jù)專業(yè)和統(tǒng)計學(xué)要求決定病例數(shù)。業(yè)和統(tǒng)計學(xué)要求決定病例數(shù)。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 1999年年4月月22日國家藥品監(jiān)督管理局又公布了日國家藥品監(jiān)督管理局又公布了“新藥審批辦法新藥審批辦法”，其中規(guī)定了臨床試驗分成期。，其中規(guī)定了臨床試驗分成期。 1992年由中國國家衛(wèi)生部的指派，我國專家啟動年由中國國家衛(wèi)生部的指派，我國專家啟動了中國的臨床試驗管理規(guī)范（了中國的臨床

19、試驗管理規(guī)范（GCP）工作，并且于）工作，并且于1999年年9月月1日國家藥品監(jiān)督管理局令日國家藥品監(jiān)督管理局令(第第13號號)，首，首次發(fā)布了次發(fā)布了“藥品臨床試驗管理規(guī)范（藥品臨床試驗管理規(guī)范（GCP）”， 2003年再次發(fā)布時，改稱為年再次發(fā)布時，改稱為 “藥物臨床試驗質(zhì)量藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范（管理規(guī)范（GCP）”.醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n更多學(xué)者進出國門，回國報告了國外更多學(xué)者進出國門，回國報告了國外臨床試驗的做法和有關(guān)的臨床試驗法臨床試驗的做法和有關(guān)的臨床試驗法規(guī)，也推動了國內(nèi)的臨床試驗的正規(guī)規(guī)，也推動了國內(nèi)的臨床試驗的正規(guī)化。在國家衛(wèi)生部藥品審評部門，

20、國化。在國家衛(wèi)生部藥品審評部門，國家藥監(jiān)局，臨床試驗的研究醫(yī)師，生家藥監(jiān)局，臨床試驗的研究醫(yī)師，生物統(tǒng)計學(xué)家和申辦者一起的推動下，物統(tǒng)計學(xué)家和申辦者一起的推動下，初步確立了生物統(tǒng)計在臨床試驗中的初步確立了生物統(tǒng)計在臨床試驗中的地位。地位。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n臨床試驗是有人體受試者（包括病人或健臨床試驗是有人體受試者（包括病人或健康志愿者）參加的一個有計劃的醫(yī)學(xué)研究，康志愿者）參加的一個有計劃的醫(yī)學(xué)研究， 在這個研究中，研究者能夠，而且必須能在這個研究中，研究者能夠，而且必須能夠控制處理方法（或干預(yù)方法），研究者夠控制處理方法（或干預(yù)方法），研究者還可能要求控制（或

21、降低）導(dǎo)致研究結(jié)果還可能要求控制（或降低）導(dǎo)致研究結(jié)果產(chǎn)生變異的因素，以排除評價研究結(jié)果時產(chǎn)生變異的因素，以排除評價研究結(jié)果時產(chǎn)生的偏倚。所以臨床試驗是在研究者可產(chǎn)生的偏倚。所以臨床試驗是在研究者可控的，合適安排條件下開展的一系列觀察控的，合適安排條件下開展的一系列觀察研究。研究。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n臨床試驗可以按照處理（臨床試驗可以按照處理（Treatment）的不）的不同類型加以劃分，絕大多數(shù)的臨床試驗中同類型加以劃分，絕大多數(shù)的臨床試驗中的處理是藥品的處理是藥品(包括中藥包括中藥,化學(xué)藥品化學(xué)藥品,治療用治療用生物制品和預(yù)防用生物制品生物制品和預(yù)防用生物制品

22、)，用以評價藥，用以評價藥品的安全性和有效性，其他處理還可能是品的安全性和有效性，其他處理還可能是預(yù)防和治療作用的醫(yī)療器械，治療方法等，預(yù)防和治療作用的醫(yī)療器械，治療方法等，有時還會涉及到有人體受試者參加的疾病有時還會涉及到有人體受試者參加的疾病機理，治療機理的研究。機理，治療機理的研究。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n指任何在人體（病人或健康志愿者）指任何在人體（病人或健康志愿者）進行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實或進行藥品的系統(tǒng)性研究，以證實或揭示試驗藥品的作用、不良反應(yīng)及揭示試驗藥品的作用、不良反應(yīng)及/或試驗藥品的吸收、分布、代謝或試驗藥品的吸收、分布、代謝和排泄，目的是確定

23、試驗藥品的療和排泄，目的是確定試驗藥品的療效與安全性。效與安全性。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n用于注冊目的必須完成的臨床試驗稱為注冊臨床用于注冊目的必須完成的臨床試驗稱為注冊臨床試驗試驗.n藥品藥品(包括中藥包括中藥,化學(xué)藥品化學(xué)藥品,治療用生物制品和預(yù)防治療用生物制品和預(yù)防用生物制品用生物制品)注冊注冊.是指國家食品藥品監(jiān)督管理局是指國家食品藥品監(jiān)督管理局根據(jù)藥品注冊申請人的申請，依照法定程序，對根據(jù)藥品注冊申請人的申請，依照法定程序，對擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性擬上市銷售藥品的安全性、有效性、質(zhì)量可控性等進行審查，并決定是否同意其申請的審批過程。等進

24、行審查，并決定是否同意其申請的審批過程。n用于藥品注冊目的必須完成的臨床試驗稱為藥物用于藥品注冊目的必須完成的臨床試驗稱為藥物注冊臨床試驗注冊臨床試驗.醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐ICH發(fā)布的一系列文件發(fā)布的一系列文件,其中有其中有:E3 : 臨床試驗報告的結(jié)構(gòu)與內(nèi)容臨床試驗報告的結(jié)構(gòu)與內(nèi)容E3 Structure and Content of Clinical Study ReportsE6 : 臨床試驗管理規(guī)范指南臨床試驗管理規(guī)范指南E6 Good Clinical Practice: Consolidated Guideline E9臨床試驗的統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則臨床試驗的

25、統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則E9 Statistical Principles for Clinical TrialsE10 : 臨床試驗中對照組的選擇臨床試驗中對照組的選擇E10 Choice of Control Group in Clinical Trials臨床試驗非劣效性指導(dǎo)原則臨床試驗非劣效性指導(dǎo)原則 Guidance for Industry Non-Inferiority Clinical Trials U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration Center。March 2010 醫(yī)學(xué)信

26、息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐1. 藥品注冊管理辦法藥品注冊管理辦法 2007.10.1國家食品藥品監(jiān)督國家食品藥品監(jiān)督管理局管理局 2. 化學(xué)藥物和生物制品臨床試驗的生物統(tǒng)計學(xué)技術(shù)化學(xué)藥物和生物制品臨床試驗的生物統(tǒng)計學(xué)技術(shù)指導(dǎo)原則指導(dǎo)原則 2005.73. 化學(xué)藥物臨床試驗報告的結(jié)構(gòu)與內(nèi)容技術(shù)指導(dǎo)原化學(xué)藥物臨床試驗報告的結(jié)構(gòu)與內(nèi)容技術(shù)指導(dǎo)原則則 2005.74. 藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范 2003.8.65. 醫(yī)療器械臨床試驗規(guī)定（局令第醫(yī)療器械臨床試驗規(guī)定（局令第5號）號）2004.1.17 國家食品藥品監(jiān)督管理局國家食品藥品監(jiān)督管理局6.各種適應(yīng)癥藥物

27、的臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則各種適應(yīng)癥藥物的臨床試驗技術(shù)指導(dǎo)原則 。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 藥品注冊管理辦法藥品注冊管理辦法第第3939條規(guī)定條規(guī)定: :申請人完成臨床試驗后，應(yīng)當(dāng)向申請人完成臨床試驗后，應(yīng)當(dāng)向國家食品藥品監(jiān)督管理局提交臨國家食品藥品監(jiān)督管理局提交臨床試驗總結(jié)報告、統(tǒng)計分析報告床試驗總結(jié)報告、統(tǒng)計分析報告以及數(shù)據(jù)庫以及數(shù)據(jù)庫. .醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n發(fā)展中的臨床試驗對生物統(tǒng)計學(xué)提出了很高的要發(fā)展中的臨床試驗對生物統(tǒng)計學(xué)提出了很高的要求求.生物統(tǒng)計學(xué)在滿足臨床試驗需要的同時生物統(tǒng)計學(xué)在滿足臨床試驗需要的同時, 也發(fā)也發(fā)展了自己展了

28、自己,形成了新的發(fā)展方向形成了新的發(fā)展方向-臨床試驗生物統(tǒng)臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)計學(xué).n臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)的發(fā)展臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)的發(fā)展,既能完滿地回答臨床既能完滿地回答臨床試驗的需求試驗的需求,又豐富了生物統(tǒng)計的教學(xué)內(nèi)容又豐富了生物統(tǒng)計的教學(xué)內(nèi)容,也能也能夠?qū)ζ渌t(yī)學(xué)研究提供充分的生物統(tǒng)計學(xué)支持夠?qū)ζ渌t(yī)學(xué)研究提供充分的生物統(tǒng)計學(xué)支持.n這就是臨床試驗與生物統(tǒng)計結(jié)合的意義這就是臨床試驗與生物統(tǒng)計結(jié)合的意義.醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐1.確定了國家藥品審評，醫(yī)療器械審評的生物統(tǒng)計專家組確定了國家藥品審評，醫(yī)療器械審評的生物統(tǒng)計專家組2.有關(guān)規(guī)范和指導(dǎo)原則的起草修訂有關(guān)規(guī)范和指

29、導(dǎo)原則的起草修訂3.參加的由國家食品和藥品監(jiān)督管理局主持的，有關(guān)臨床試參加的由國家食品和藥品監(jiān)督管理局主持的，有關(guān)臨床試驗的生物統(tǒng)計學(xué)重要學(xué)術(shù)會議。驗的生物統(tǒng)計學(xué)重要學(xué)術(shù)會議。4.以生物統(tǒng)計專家身份，作為講師團成員，在國家食品和藥以生物統(tǒng)計專家身份，作為講師團成員，在國家食品和藥品監(jiān)督管理局，藥物臨床試驗機構(gòu)，有關(guān)的臨床試驗生物統(tǒng)品監(jiān)督管理局，藥物臨床試驗機構(gòu)，有關(guān)的臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)培訓(xùn)班和計學(xué)培訓(xùn)班和GCP培訓(xùn)班上的講課。培訓(xùn)班上的講課。5.與申辦方，臨床試驗機構(gòu)，研究者合作，承擔(dān)各個臨床試與申辦方，臨床試驗機構(gòu)，研究者合作，承擔(dān)各個臨床試驗項目的方案設(shè)計，數(shù)據(jù)驗項目的方案設(shè)計，數(shù)據(jù)管理管

30、理，生物統(tǒng)計工作，生物統(tǒng)計工作。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n目前，臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)已經(jīng)是許多高目前，臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)已經(jīng)是許多高等醫(yī)學(xué)院校的碩士研究生，博士研究生的等醫(yī)學(xué)院校的碩士研究生，博士研究生的選修，必修課程，也是國家食品和藥品監(jiān)選修，必修課程，也是國家食品和藥品監(jiān)督管理局，藥物臨床試驗機構(gòu)，有關(guān)的督管理局，藥物臨床試驗機構(gòu)，有關(guān)的GCP培訓(xùn)班上必需的講課內(nèi)容。培訓(xùn)班上必需的講課內(nèi)容。n除了臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)專著外，有關(guān)藥除了臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)專著外，有關(guān)藥品臨床試驗教材和專著中一定會有專門的品臨床試驗教材和專著中一定會有專門的臨床試驗生物統(tǒng)計章節(jié)。臨床試驗生物

31、統(tǒng)計章節(jié)。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n中國衛(wèi)生信息學(xué)會（中國衛(wèi)生信息學(xué)會（中國衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)會中國衛(wèi)生統(tǒng)計學(xué)會）n1984年第一屆開始就設(shè)立了，年第一屆開始就設(shè)立了，統(tǒng)計理論與方法學(xué)組統(tǒng)計理論與方法學(xué)組,n1998年年第四屆統(tǒng)計理論與方法學(xué)組第四屆統(tǒng)計理論與方法學(xué)組,改為改為統(tǒng)計理論與方法統(tǒng)計理論與方法專業(yè)委員會專業(yè)委員會，下面設(shè)立，下面設(shè)立三個學(xué)組三個學(xué)組，即即n統(tǒng)計方法應(yīng)用學(xué)組統(tǒng)計方法應(yīng)用學(xué)組n統(tǒng)計軟件應(yīng)用學(xué)組統(tǒng)計軟件應(yīng)用學(xué)組n新藥臨床試驗學(xué)組；新藥臨床試驗學(xué)組；n2011年在第七屆年在第七屆統(tǒng)計理論與方法專業(yè)委員會統(tǒng)計理論與方法專業(yè)委員會，下面又設(shè)立，下面又設(shè)立中國臨

32、床試驗生物統(tǒng)計學(xué)組（中國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)組（CCTS) China Clinical Trial Statistics醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n陳峰，陳峰，夏結(jié)來夏結(jié)來,姚晨教授等發(fā)起成立的姚晨教授等發(fā)起成立的CCTS,目的目的是：為了推動我國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)的理論研是：為了推動我國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)的理論研究，指導(dǎo)臨床試驗中生物統(tǒng)計學(xué)的正確應(yīng)用究，指導(dǎo)臨床試驗中生物統(tǒng)計學(xué)的正確應(yīng)用 .n要求學(xué)組成員必須有較高的學(xué)術(shù)造詣，學(xué)風(fēng)端正、要求學(xué)組成員必須有較高的學(xué)術(shù)造詣，學(xué)風(fēng)端正、堅持原則、積極參與國家藥品堅持原則、積極參與國家藥品/器械審評咨詢會議，器械審評咨詢會議，熟

33、悉我國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則和相應(yīng)的熟悉我國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則和相應(yīng)的法規(guī)，在臨床試驗生物統(tǒng)計領(lǐng)域有較為深入的理法規(guī)，在臨床試驗生物統(tǒng)計領(lǐng)域有較為深入的理論和應(yīng)用研究。組織臨床試驗中的一些生物統(tǒng)計論和應(yīng)用研究。組織臨床試驗中的一些生物統(tǒng)計專題進行共識的討論，非常具有理論和應(yīng)用價值。專題進行共識的討論，非常具有理論和應(yīng)用價值。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐n舉辦各種工作會議，討論各種統(tǒng)計問題的舉辦各種工作會議，討論各種統(tǒng)計問題的共識。共識。n對工作會議形成的共識，學(xué)組各位成員必對工作會議形成的共識，學(xué)組各位成員必須嚴(yán)格遵循以維護本學(xué)組的學(xué)術(shù)權(quán)威性，須嚴(yán)格遵循以維護本

34、學(xué)組的學(xué)術(shù)權(quán)威性，并有義務(wù)在各種學(xué)術(shù)場合宣講、解釋。并有義務(wù)在各種學(xué)術(shù)場合宣講、解釋。n統(tǒng)計問題共識的第一個題目是：統(tǒng)計問題共識的第一個題目是：非劣效臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)考慮非劣效臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)考慮共識的形成能夠推動臨床試驗和生物統(tǒng)計共識的形成能夠推動臨床試驗和生物統(tǒng)計學(xué)的發(fā)展。學(xué)的發(fā)展。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐第一次工作會議第一次工作會議 2011,3,6在南京召開在南京召開 中國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)組成立大會中國臨床試驗生物統(tǒng)計學(xué)組成立大會第二次工作會議第二次工作會議 2011,10,30在南京討論在南京討論非劣效臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)考慮非劣效臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計

35、學(xué)考慮第三次工作會議第三次工作會議 2012,1,15在西安討論在西安討論臨床試驗中多重性問題的統(tǒng)計學(xué)考慮臨床試驗中多重性問題的統(tǒng)計學(xué)考慮第四次工作會議第四次工作會議 2012,12,16在上海討論在上海討論多階段多階段II期臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)考慮期臨床試驗設(shè)計的統(tǒng)計學(xué)考慮醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐第五次工作會議第五次工作會議 2013,4,21在嘉興討論在嘉興討論臨床試驗中對照組選擇的統(tǒng)計學(xué)考慮臨床試驗中對照組選擇的統(tǒng)計學(xué)考慮統(tǒng)計分析計劃及報告統(tǒng)計分析計劃及報告數(shù)據(jù)庫標(biāo)準(zhǔn)化格式的基本要求數(shù)據(jù)庫標(biāo)準(zhǔn)化格式的基本要求第六次工作會議第六次工作會議2013,11,11在廈門討

36、論在廈門討論 單組目標(biāo)值臨床試驗的統(tǒng)計學(xué)考慮單組目標(biāo)值臨床試驗的統(tǒng)計學(xué)考慮第七次會議第七次會議2014，7，20在廣州討論在廣州討論 臨床試驗中樣本量確定的統(tǒng)計學(xué)考慮臨床試驗中樣本量確定的統(tǒng)計學(xué)考慮 成組序貫試驗的統(tǒng)計學(xué)考慮成組序貫試驗的統(tǒng)計學(xué)考慮第八次會議第八次會議2014，11，2在北京討論在北京討論 臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會操作指南臨床試驗數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會操作指南醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐1. 倫理性倫理性：臨床試驗是以病人（包括正常人）為受臨床試驗是以病人（包括正常人）為受試對象，所以臨床試驗首先需要考慮倫理性，即保試對象，所以臨床試驗首先需要考慮倫理性，即保護受試者

37、的安全護受試者的安全，必須遵循，必須遵循2003.8.6國家食品藥品國家食品藥品監(jiān)督管理局頒布的監(jiān)督管理局頒布的2003年年9月月1日起施行的藥物日起施行的藥物臨床臨床試驗試驗質(zhì)量質(zhì)量管理規(guī)范管理規(guī)范-即：即：GCP（Good Clinical Practice）。內(nèi)容主要有：。內(nèi)容主要有：臨床試驗臨床試驗需經(jīng)倫理委員會（需經(jīng)倫理委員會（Ethics Committee）審）審議同意并簽署批準(zhǔn)意見后方能實施。知情同意書議同意并簽署批準(zhǔn)意見后方能實施。知情同意書(Informed consent form)。研究者必須向受試者說。研究者必須向受試者說明有關(guān)臨床試驗的詳細(xì)情況，明有關(guān)臨床試驗的詳細(xì)

38、情況，得到得到受試者簽署受試者簽署的的知知情同意書情同意書等等。等等。 醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐2.遵守國家遵守國家藥品監(jiān)督管理機構(gòu)的藥品監(jiān)督管理機構(gòu)的有關(guān)法律、法規(guī)有關(guān)法律、法規(guī)，如：批準(zhǔn)進行臨床試驗的文件，藥品注冊管理辦法如：批準(zhǔn)進行臨床試驗的文件，藥品注冊管理辦法，臨床試驗統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則，各種適應(yīng)癥臨床試驗，臨床試驗統(tǒng)計學(xué)指導(dǎo)原則，各種適應(yīng)癥臨床試驗指導(dǎo)原則等等，指導(dǎo)原則等等， 3.關(guān)注關(guān)注臨床試驗臨床試驗的的設(shè)計階段、試驗過程、資料分析設(shè)計階段、試驗過程、資料分析總結(jié)階段總結(jié)階段的的統(tǒng)計工作統(tǒng)計工作要求；保證科學(xué)性，要求；保證科學(xué)性，4.嚴(yán)格執(zhí)行臨床試驗的監(jiān)督，

39、監(jiān)查，規(guī)范化的操作嚴(yán)格執(zhí)行臨床試驗的監(jiān)督，監(jiān)查，規(guī)范化的操作和過程管理。和過程管理。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐1. 1. 設(shè)計方案：協(xié)助主要研究者和申辦者完善試設(shè)計方案：協(xié)助主要研究者和申辦者完善試驗設(shè)計方案，完善病例報告表。驗設(shè)計方案，完善病例報告表。 2. 2. 盲法盲法( (雙盲，單盲，不盲（開放）、隨機雙盲，單盲，不盲（開放）、隨機（分層隨機，動態(tài)隨機），對照的實施：指導(dǎo)多（分層隨機，動態(tài)隨機），對照的實施：指導(dǎo)多中心，隨機，對照，盲法臨床試驗的標(biāo)準(zhǔn)化操作，中心，隨機，對照，盲法臨床試驗的標(biāo)準(zhǔn)化操作，包括隨機化，設(shè)置盲底，協(xié)助藥物編碼。包括隨機化，設(shè)置盲底，協(xié)助藥

40、物編碼。3. 3. 數(shù)據(jù)管理：指導(dǎo)數(shù)據(jù)管理員按標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范數(shù)據(jù)管理：指導(dǎo)數(shù)據(jù)管理員按標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)范對數(shù)據(jù)進行監(jiān)控對數(shù)據(jù)進行監(jiān)控, ,完成數(shù)據(jù)庫。指導(dǎo)程序員按照完成數(shù)據(jù)庫。指導(dǎo)程序員按照統(tǒng)計分析計劃編寫統(tǒng)計分析程序。統(tǒng)計分析計劃編寫統(tǒng)計分析程序。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐4. 4. 盲態(tài)核查數(shù)據(jù)集確定選擇：在臨床試驗中和盲態(tài)核查數(shù)據(jù)集確定選擇：在臨床試驗中和數(shù)據(jù)鎖定前，協(xié)助主要研究者完成盲態(tài)核查，確數(shù)據(jù)鎖定前，協(xié)助主要研究者完成盲態(tài)核查，確定統(tǒng)計分析數(shù)據(jù)集，確定統(tǒng)計分析計劃，鎖定數(shù)定統(tǒng)計分析數(shù)據(jù)集，確定統(tǒng)計分析計劃，鎖定數(shù)據(jù)庫等。據(jù)庫等。5. 5. 統(tǒng)計分析計劃統(tǒng)計分析計劃/

41、 /統(tǒng)計分析報告：起草并完善統(tǒng)計分析報告：起草并完善統(tǒng)計分析計劃，數(shù)據(jù)鎖定時確定統(tǒng)計分析計劃，統(tǒng)計分析計劃，數(shù)據(jù)鎖定時確定統(tǒng)計分析計劃，并按已確定的統(tǒng)計分析計劃，進行統(tǒng)計分析，完并按已確定的統(tǒng)計分析計劃，進行統(tǒng)計分析，完成統(tǒng)計分析報告。成統(tǒng)計分析報告。6. 6. 試驗總結(jié)報告：協(xié)助主要研究者完善臨床試試驗總結(jié)報告：協(xié)助主要研究者完善臨床試驗總結(jié)報告。驗總結(jié)報告。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐 1. 1.需要有資格，需要有資格， 指導(dǎo)原則規(guī)定藥物臨床試驗中所有涉及到指導(dǎo)原則規(guī)定藥物臨床試驗中所有涉及到統(tǒng)計工作需由有資格的試驗統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人統(tǒng)計工作需由有資格的試驗統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員具體

42、負(fù)責(zé)，所謂有資格的試驗統(tǒng)計學(xué)專員具體負(fù)責(zé)，所謂有資格的試驗統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員系指經(jīng)過專門培訓(xùn)、具有經(jīng)驗，可業(yè)人員系指經(jīng)過專門培訓(xùn)、具有經(jīng)驗，可以執(zhí)行生物統(tǒng)計指導(dǎo)原則的生物統(tǒng)計學(xué)專以執(zhí)行生物統(tǒng)計指導(dǎo)原則的生物統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員。試驗統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員必須自始至業(yè)人員。試驗統(tǒng)計學(xué)專業(yè)人員必須自始至終地參與整個臨床試驗工作。他們與臨床終地參與整個臨床試驗工作。他們與臨床試驗的研究者合作，確保生物統(tǒng)計指導(dǎo)原試驗的研究者合作，確保生物統(tǒng)計指導(dǎo)原則的貫徹執(zhí)行。則的貫徹執(zhí)行。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐2.行為規(guī)范行為規(guī)范 臨床試驗統(tǒng)計學(xué)家可以參照英國皇家統(tǒng)計學(xué)會的行為規(guī)臨床試驗統(tǒng)計學(xué)家可以參照英國

43、皇家統(tǒng)計學(xué)會的行為規(guī)范：范： 學(xué)會的會員是智慧和正直的保證。無論是職業(yè)行為還學(xué)會的會員是智慧和正直的保證。無論是職業(yè)行為還是資質(zhì)水平，學(xué)會成員保持最高標(biāo)準(zhǔn)是絕對必要的。是資質(zhì)水平，學(xué)會成員保持最高標(biāo)準(zhǔn)是絕對必要的。 學(xué)會成員應(yīng)當(dāng)確保在其職業(yè)領(lǐng)域內(nèi)對相關(guān)法律、法規(guī)和學(xué)會成員應(yīng)當(dāng)確保在其職業(yè)領(lǐng)域內(nèi)對相關(guān)法律、法規(guī)和標(biāo)準(zhǔn)具有適當(dāng)?shù)闹R和理解，并且遵守這些要求。標(biāo)準(zhǔn)具有適當(dāng)?shù)闹R和理解，并且遵守這些要求。 學(xué)會成員應(yīng)盡力提升自身專業(yè)知識和技能，應(yīng)保持對自學(xué)會成員應(yīng)盡力提升自身專業(yè)知識和技能，應(yīng)保持對自身相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)發(fā)展、程序和標(biāo)準(zhǔn)的知曉性，并且應(yīng)鼓勵身相關(guān)領(lǐng)域的技術(shù)發(fā)展、程序和標(biāo)準(zhǔn)的知曉性，并且應(yīng)鼓

44、勵其下屬同樣做到。其下屬同樣做到。醫(yī)學(xué)信息學(xué)論文蘇炳華臨床試驗生物統(tǒng)計的認(rèn)識和實踐3.真實性是基本的，不可動搖的底線。真實性是基本的，不可動搖的底線。4.統(tǒng)計人員必須有扎實的數(shù)學(xué)和統(tǒng)計學(xué)知識和良好統(tǒng)計人員必須有扎實的數(shù)學(xué)和統(tǒng)計學(xué)知識和良好的醫(yī)學(xué)知識。所以，醫(yī)學(xué)專業(yè)畢業(yè)的人員要學(xué)習(xí)的醫(yī)學(xué)知識。所以，醫(yī)學(xué)專業(yè)畢業(yè)的人員要學(xué)習(xí)概率論和數(shù)理統(tǒng)計，非醫(yī)學(xué)專業(yè)畢業(yè)的人員要學(xué)概率論和數(shù)理統(tǒng)計，非醫(yī)學(xué)專業(yè)畢業(yè)的人員要學(xué)習(xí)基本的醫(yī)學(xué)知識。習(xí)基本的醫(yī)學(xué)知識。5.統(tǒng)計學(xué)人員要密切與申辦者，主要研究者交流，統(tǒng)計學(xué)人員要密切與申辦者，主要研究者交流，虛心向他們學(xué)習(xí)。臨床試驗中虛心向他們學(xué)習(xí)。臨床試驗中 有的決定需要主要有的決定需要主要研究者為主，有的需要統(tǒng)計學(xué)人員為主。例如有研究者為主，有的需要統(tǒng)計學(xué)人員為主。例如有臨床意義的界值，脫落病例歸入數(shù)據(jù)集，統(tǒng)計分臨床意義的界值，脫落病例歸入數(shù)據(jù)集，統(tǒng)計分析計劃等。析計劃等。6.事先說明是能夠接受的事先說明是能夠接受的,而事后說明常常