走進(jìn)生物技術(shù)論文

1、.：.；基因治療摘要：隨著科學(xué)技術(shù)的開展，越來越多的新事物走進(jìn)我們的生活。其中生物技術(shù)在生命科學(xué)領(lǐng)域扮演著越來越重要的角色?；蛑委煆幕蚪嵌仁怯谜Ｓ泄δ艿幕蛑脫Q或增補(bǔ)缺陷基因的方法，從治療方面是將新的遺傳物質(zhì)轉(zhuǎn)移至某個(gè)體的細(xì)胞內(nèi)使其獲得治療效果。基因治療作為治療疾病的一種新手段，正愈來愈遭到人們的注重和關(guān)注。關(guān)鍵字：基因治療 基因工程 基因運(yùn)用Gene TherapyAbstract: With the development of science and technology, more and more new things into our lives. One of biotec

2、hnology in the life sciences play an increasingly important role. From the perspective of gene therapy, gene function is normal and defective gene gene replacement or addition to the methods, from the treatment of new genetic material is transferred to an individual cell to receive treatment. Gene t

3、herapy as a new means of treating disease, are more and more people pay attention and concern.Keywords: gene therapy genetic engineering genetic application一、基因治療的定義基因療法興起于上個(gè)世紀(jì)90年代，基因療法，就是利用安康的基因來填補(bǔ)或替代基因疾病中某些缺失或病變的基因，目前的基因療法是先從患者身上取出一些細(xì)胞，然后利用對(duì)人體無害的逆轉(zhuǎn)錄病毒當(dāng)載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細(xì)胞，讓它們把正?；虿暹M(jìn)細(xì)胞的

4、染色體中，使人體細(xì)胞就可以“獲得正常的基因，以取代原有的異常基因。二、基因治療必需具備的條件1、選擇適當(dāng)?shù)募膊?，并?duì)其發(fā)病機(jī)理及相應(yīng)基因的構(gòu)造功能了解清楚；2.糾正該病的基因已被克隆，并了解該基因表達(dá)與調(diào)控的機(jī)制與條件；3、該基因具有適宜的受體細(xì)胞并能在體外有效表達(dá)；4、具有平安有效的轉(zhuǎn)移載體和方法，以及可供利用的動(dòng)物模型。近三年來，已對(duì)假設(shè)干人類單基因遺傳病和腫瘤開展了臨床的基因治療。三、基因治療的根本程序1、治療性基因的獲得 2、基因載體的選擇3、靶細(xì)胞的選擇 4、基因轉(zhuǎn)移方法 5、轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞的選擇鑒定 6、回輸體內(nèi)四、基因治療的方法1基因轉(zhuǎn)移方法 1特異正常基因的分別與克?。哼\(yùn)用重組DNA

5、和分子克隆技術(shù)結(jié)合基因定位研討成果，已有不少基因并將會(huì)有更多人類基因被分別和克隆，這是基因治療的前提，在當(dāng)代分子生物技術(shù)條件下，普通來說，只需有基因探針和準(zhǔn)確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人工合成基因，這些都是在基因治療前，分別克隆特異基因的有利條件。 2外源基因的轉(zhuǎn)移：基因轉(zhuǎn)移是將外源基因?qū)爰?xì)胞內(nèi)。靶細(xì)胞：這里所指的靶細(xì)胞是指接受轉(zhuǎn)移基因的體細(xì)胞。選擇靶細(xì)胞的原那么是：必需較鞏固，足以耐受處置，并易于由人體分別又便于輸回體內(nèi)；具有增殖優(yōu)勢(shì)，生命周期長，能存活幾月至幾年，最后可延續(xù)至病人的整個(gè)生命期;易于受外源遺傳物質(zhì)的轉(zhuǎn)化；在選用

6、反轉(zhuǎn)錄病毒載體時(shí)，目的基因表達(dá)最好具有組織特異性的細(xì)胞。目前運(yùn)用得較多的是骨髓干細(xì)胞、皮膚成纖維細(xì)胞、肝細(xì)胞、血管內(nèi)皮細(xì)胞和肌細(xì)胞等。許多遺傳病與造血細(xì)胞有關(guān)，故可用于如地貧、嚴(yán)反復(fù)合免疫缺陷病等的基因治療。皮膚成纖維細(xì)胞易于移植和從體內(nèi)分別，又可在培育中生長，并易存活，故有人用之于乙型血友病的基因治療。有不少遺傳病表現(xiàn)了肝細(xì)胞功能缺陷，因此，在家族性高膽固醇血癥的治療中，有將低密度脂蛋白LDL受體基因轉(zhuǎn)移至肝細(xì)胞的嘗試。在動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中已證明：半乳糖苷酶基因、ADA基因、小肌營養(yǎng)不良蛋白minidystrophin基因都已證明能在肌細(xì)胞中表達(dá)。五、基因治療需求滿足的條件1有問題的基因，有些必需確

7、定它如何在混亂的情況或結(jié)果的信息必需是知的，這樣可以改動(dòng)基因載體的運(yùn)用和相應(yīng)的細(xì)胞或組織可以有針對(duì)性。2該基因被克隆也必需如此，它可以插入到載體。3一旦該基因轉(zhuǎn)移到新的細(xì)胞，其表達(dá)無論是翻開或封鎖需求加以控制。4必需有在治療與基因治療的條件或妨礙足夠的價(jià)值 - 也就是，有沒有簡單的方法來對(duì)待它？5該風(fēng)險(xiǎn)和混亂的情況或基因療法的益處有利于平衡必需比較其他現(xiàn)有的治療方法。6從細(xì)胞和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)所需的足夠的數(shù)聽闡明，工程和過程本身是平安的。7一旦上述得到滿足，研討人員可獲準(zhǔn)啟動(dòng)的程序，這是由機(jī)構(gòu)親密審查委員會(huì)和政府機(jī)構(gòu)的平安監(jiān)測(cè)的臨床實(shí)驗(yàn)。六、基因治療的運(yùn)用近年來，由于醫(yī)學(xué)的提高，診斷和治療的程度不斷提

8、高，從前嚴(yán)重要挾人類生命的一些疾病，如天花、霍亂、鼠疫、結(jié)核等傳染病已漸趨絕跡或根本得到控制，發(fā)病率大幅度下降，而與此相比，一些同遺傳要素親密相關(guān)的人類遺傳性疾病在發(fā)病率和死亡率中所占比例日益突出，對(duì)人類本身的危害也更為明顯。特別是一些嚴(yán)重的遺傳性疾病，例如重型地中海貧血等，往往使現(xiàn)代醫(yī)學(xué)亦束手無策。雖然產(chǎn)前診斷，早期人工流產(chǎn)是使家庭防止養(yǎng)育嚴(yán)重的基因疾患后代的好方法，但依然不能以為是處置遺傳病的完善措施，基因治療才是人類降服遺傳性疾病最有希望的手段。以下是基因治療常運(yùn)用的幾方面：1. 惡性腫瘤：腫瘤的發(fā)生是由于化學(xué)毒物、射線等環(huán)境要素誘發(fā)細(xì)胞的基因調(diào)控異常所致的疾病，通常伴有多種基因的改動(dòng)。

9、惡性腫瘤是危害人類安康最為嚴(yán)重的疾病之一。它不僅給人們的精神上呵斥極大苦楚，并給社會(huì)呵斥宏大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。因此，惡性腫瘤長期以來不斷是醫(yī)學(xué)界關(guān)注的焦點(diǎn)、力圖攻克的難關(guān)。至1999年上半年，全世界已有380個(gè)基因治療臨床草案，其中百分之七十為腫瘤基因治療。 2. 心血管疾?。弘S著人們生活程度的提高，心血管疾病的死亡率逐年增高。隨著研討的不斷深化，人們發(fā)現(xiàn)心血管疾病是一種多基因遺傳病。心血管病的基因治療越來越引起人們的關(guān)注，成為繼腫瘤基因治療之后的又一熱點(diǎn)。3.腺苷脫氨酶ADA缺乏癥：腺苷脫氨酶ADA缺乏癥是一種很少見的基因疾病。正常的腺苷脫氨酶ADA基因可以產(chǎn)生一種叫做腺苷脫氨酶的酶，而這種酶是人

10、體免疫系統(tǒng)有效運(yùn)轉(zhuǎn)的根底?；加邢佘彰摪泵窤DA缺乏癥的病人沒有這種基因完好無缺的復(fù)制品，而他們有缺陷的復(fù)制品不能產(chǎn)生有效的腺苷脫氨酶ADA。腺苷脫氨酶ADA缺乏的孩子終身下來，就患有嚴(yán)重的免疫缺陷，很容易被嚴(yán)重感染。即使是最細(xì)微的病菌性疾病，也會(huì)引起可怕的后果。假設(shè)不及時(shí)治療，這種疾病會(huì)導(dǎo)致小生命夭折。雖然可以交換腺苷脫氨酶ADA，但效果很有限。臍帶血含有豐富的干細(xì)胞。目前，研討人員正在用取自臍帶血液并已改動(dòng)了基因的干細(xì)胞，對(duì)三個(gè)剛出生不久的患有腺苷脫氨酶ADA缺乏癥的嬰兒進(jìn)展治療。4. 其他：如遺傳病，AIDS，類風(fēng)濕等。此外，對(duì)一些遺傳病如血友病，地中海貧血、高雪氏病的治療等正在探求中。七

11、、基因治療運(yùn)用與實(shí)際方面開展緩慢的緣由基因治療作為一項(xiàng)全新的疾病治療手段曾經(jīng)顯現(xiàn)出強(qiáng)大的開展勢(shì)頭，其前景是宏大的，但又由于如今某些技術(shù)的要素的限制基因治療運(yùn)用與實(shí)際方面開展比較緩慢的，緣由有以下幾點(diǎn)：1.從根底研討到臨床實(shí)際需求分子生物學(xué)家和臨床醫(yī)生的很好結(jié)合，目前的臨床實(shí)驗(yàn)方案都還太復(fù)雜?；蛑委煹膭倮\(yùn)用還有待于根底科學(xué)研討的加強(qiáng)。還有很多根底科學(xué)家和醫(yī)生疑心基因治療。由于科學(xué)上出現(xiàn)的一些波折往往影響了將基因治療轉(zhuǎn)入臨床運(yùn)用的熱情，為了吸引這批人，必需保證科學(xué)的解釋問題并不成為臨床評(píng)價(jià)的根據(jù)?？茖W(xué)的成就是現(xiàn)實(shí)和它的一致性，而不能靠中間調(diào)停的手段處理問題。2.長期平安性的問題還是存在，也限制

12、了臨床運(yùn)用的開展，這需求社會(huì)公眾的支持和協(xié)作。3.倫理品德方面的爭論也是影響要素之一。4.簡單的基因缺失普統(tǒng)統(tǒng)過基因轉(zhuǎn)移技術(shù)在細(xì)胞培育中便可糾正，但臨床運(yùn)用上卻是另一回事，反映出invitro和invivo,根底技術(shù)和臨床運(yùn)用間的差別性。八、基因治療的前景一個(gè)寬廣的運(yùn)用前景的基因治療是治療I型糖尿病。 在美國研討人員利用作為載體，提供了肝細(xì)胞生長因子基因肝細(xì)胞生長因子，以從大鼠胰島細(xì)胞的腺病毒刪除。他們注入糖尿病大鼠改動(dòng)的細(xì)胞，并在一天之內(nèi)，老鼠正在控制他們的血糖程度比對(duì)照組好。該模型模擬了人類，并顯示胰島細(xì)胞移植的肝細(xì)胞生長因子的基因參與，大大加強(qiáng)了胰島細(xì)胞的功能和生存。在加拿大，研討人員在

13、埃德蒙頓，阿爾伯塔省還制定了協(xié)議來治療I型糖尿病。 醫(yī)生用超聲波引導(dǎo)到上腹部和肝臟有小導(dǎo)管。 胰島細(xì)胞，然后注入經(jīng)過導(dǎo)管進(jìn)入肝臟。 隨著時(shí)間的推移，小島是建立在肝臟，并開場(chǎng)釋放胰島素。另一種基因治療中的運(yùn)用是治療X -連鎖嚴(yán)重結(jié)合免疫缺陷的X - SCID鼠，這種疾病在嬰兒缺乏T和免疫系統(tǒng)B細(xì)胞很容易遭到感染。 目前的治療是從一個(gè)匹配同胞，這并不總是能夠或長期有效的骨髓移植。 在法國和英國的研討人員，了解這種疾病是由于X染色體上的處置經(jīng)過改換缺陷基因體外14名兒童，缺陷基因。 在接受改動(dòng)的細(xì)胞，患者表現(xiàn)出他們的免疫系統(tǒng)功能大大改善。 不幸的是，兩個(gè)孩子制定了治療白血病后幾年的方式。 進(jìn)一步的調(diào)查闡明，載體，插入附近的原癌基因，進(jìn)而導(dǎo)致T細(xì)胞不受控制的生長基因。 臨床實(shí)驗(yàn)中被擱置，直到一個(gè)更平安的方法可以設(shè)計(jì)和測(cè)試?；蛑委熐熬笆枪饷鞯摹５峭顿Y者關(guān)注基因工程。能夠使得基因治療變得商業(yè)化。基因治療為我們?nèi)祟悗砹?/p>