近5年美國(guó)FDA獲批新藥盤點(diǎn)及發(fā)展趨勢(shì)分析

近5年美國(guó)FDA獲批新藥盤點(diǎn)及發(fā)展趨勢(shì)分析PONY譜尼測(cè)試2023-01-1608:00發(fā)表于北京2019-2021年，美國(guó)FDA共批準(zhǔn)247種新藥，其中小分子化藥176種，生物藥71種。其中2018年批準(zhǔn)59種新藥，小分子化藥42種，生物藥17種；2019年批準(zhǔn)48種新藥，小分子化藥38種，生物藥10種；2020年批準(zhǔn)53種新藥，小分子化藥38種，生物藥15種；2021年批準(zhǔn)50種新藥，小分子化藥36種，生物藥14種；2022年批準(zhǔn)37種新藥，小分子化藥22種，生物藥15種。近5年FDA新批準(zhǔn)的生物藥所占比例分別為28.81%，20.83%，28.30%，28.00%和40.54%，雖然2022年批準(zhǔn)新藥的數(shù)量較前幾年有較大幅度的降低，但新批準(zhǔn)生物藥的種類與其他年度基本持平。生物藥的發(fā)展一直是最近幾年的熱點(diǎn)，特別是細(xì)胞和基因治療(CellularandGeneTherapy，CGT)領(lǐng)域的發(fā)展更為迅速。過去五年已開發(fā)的細(xì)胞和基因療法的數(shù)量大大增加，CGT的應(yīng)用有望為患有各種疾病（從眼科疾病到癌癥）的人們帶來顯著的治療效果，預(yù)計(jì)今后生物藥的批準(zhǔn)數(shù)量還會(huì)逐年增長(zhǎng)。

“First-in-Class”，顧名思義，就是首創(chuàng)新藥。根據(jù)FDA定義，被授予“First-in-class”的藥物是指使用全新的、獨(dú)特的作用機(jī)制來治療某種疾病的藥物。“First-in-Class”藥物批準(zhǔn)數(shù)量是衡量創(chuàng)新性的重要指標(biāo)，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的“First-in-Class”藥物在2018年，2019年，2020年，2021年和2022年的數(shù)量分別為19，20，21，24和21種，所占的比例逐年提升，分別為32.20%，41.67%，39.62%，48.00%，56.76%，2022年“First-in-Class”藥物批準(zhǔn)數(shù)量占比已經(jīng)超過了總批準(zhǔn)量的一半。雖然“FirstinClass”藥物開發(fā)面臨高成本、長(zhǎng)周期和成功率低等風(fēng)險(xiǎn)，但由于其超高收益，仍然是所有成熟藥企長(zhǎng)久生存和謀求更高收益的唯一必經(jīng)途徑。為了加速開發(fā)及審查治療嚴(yán)重的或威脅生命疾病的新藥，美國(guó)食品藥品監(jiān)督局(FDA)于2012年7月創(chuàng)建了一個(gè)新藥評(píng)審?fù)ǖ馈巴黄菩辕煼ㄕJ(rèn)定”。獲得BTD的藥物必須同時(shí)滿足下列條件：（1）用于治療嚴(yán)重疾病；（2）與現(xiàn)有治療藥物相比，有初步臨床證據(jù)表明該藥物單用或與一種或多種其他藥物聯(lián)用時(shí)，在具有臨床意義的療效指標(biāo)上有顯著改善。美國(guó)FDA為了鼓勵(lì)此類創(chuàng)新藥物的研發(fā)，不吝授予BTD認(rèn)定，甚至放寬標(biāo)準(zhǔn)加速批準(zhǔn)藥物上市。但是需要注意的是，獲得BTD可以加速一個(gè)新藥的上市進(jìn)程，并不代表一定能夠被美國(guó)FDA批準(zhǔn)上市，因?yàn)锽TD在授出后也可能會(huì)被FDA撤銷。2018-2022年，獲得FDA的突破性療法認(rèn)定的新藥分別為14、13、22、17和10種，沒有明顯的增長(zhǎng)趨勢(shì)。

目前新藥研發(fā)的熱點(diǎn)主要集中在抗腫瘤藥物、神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物、循環(huán)系統(tǒng)疾病藥物、抗感染和炎癥藥物以及呼吸系統(tǒng)疾病藥物等。與其對(duì)應(yīng)，2028年-2022年，獲得FDA新批準(zhǔn)的抗腫瘤藥分別為16、11、18、18和10種，其中2020年和2021年，抗腫瘤藥物所占比例都超過了1/3，抗腫瘤藥物的研發(fā)主要集中在ADC、雙抗、CAR-T細(xì)胞治療三大方向。近5年，獲得FDA批準(zhǔn)的神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物分別為8、9、8、5和6種。在全球神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物消費(fèi)總額之中，美國(guó)占比高達(dá)49%，歐洲和日本占比分別為26%和9%，我國(guó)僅占到全球消費(fèi)總額的3%。由此可見，國(guó)內(nèi)神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物行業(yè)和國(guó)外相比仍然處于起步階段，國(guó)內(nèi)神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物具有良好的發(fā)展前景。

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