2023中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)白皮書(shū)

報(bào)告主要作者：孫榕2023/08報(bào)告提供的任何內(nèi)容（包括但不限于數(shù)據(jù)、文字報(bào)告提供的任何內(nèi)容（包括但不限于數(shù)據(jù)、文字、圖表、圖像等）均系頭豹研究院獨(dú)有的高度機(jī)密性文件（在報(bào)告中另行標(biāo)明出處者除外)。未經(jīng)頭豹研究院事先書(shū)面許可，任何人不得以任何方式擅自復(fù)制約定的行為發(fā)生，頭豹研究院保留采取法律措施，追究相關(guān)人員責(zé)任的權(quán)利。頭豹研究院開(kāi)展的所有商業(yè)活動(dòng)均使用“頭豹研究院”或“頭豹”的商號(hào)、商標(biāo)，頭豹研究院無(wú)任何前述名稱(chēng)之外的其他分支機(jī)構(gòu)，也研究目的&摘要本報(bào)告為2023年中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)本報(bào)告為2023年中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)——研究地區(qū)，在高漲的研發(fā)熱情下未來(lái)有望快速推動(dòng)市場(chǎng)發(fā)展；?從產(chǎn)業(yè)鏈下游看：在國(guó)家“先試先行”政策、不斷擴(kuò)容優(yōu)質(zhì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、建立多層次醫(yī)療保障?從行業(yè)總體發(fā)展趨勢(shì)看：細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)過(guò)程最大的挑戰(zhàn)來(lái)自細(xì)胞工藝的開(kāi)發(fā)、優(yōu)化及生產(chǎn)，細(xì)胞治療CDMO憑借和差異化是破局市場(chǎng)困頓關(guān)鍵，且隨著國(guó)內(nèi)降價(jià)壓力、巨大潛力的海外市場(chǎng)等因素將驅(qū)動(dòng)中國(guó)創(chuàng)新藥企加強(qiáng)?從細(xì)分行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)看：iPSC廣闊的商業(yè)化用途因此成為近年細(xì)胞治療領(lǐng)域的熱門(mén)細(xì)分賽道，并呈現(xiàn)出高速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，?2023LeadLeoCONTENTS?免疫細(xì)胞治療的應(yīng)用趨勢(shì)?體細(xì)胞移植的應(yīng)用?體細(xì)胞療法存在的問(wèn)題及后續(xù)進(jìn)展?2023LeadLeoCONTENTS?細(xì)胞藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法?AI+化學(xué)誘導(dǎo)的細(xì)胞治療藥物?睿健醫(yī)藥平臺(tái)及競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)?睿健醫(yī)藥發(fā)展前景及未來(lái)規(guī)劃?2023LeadLeoCONTENTSOverviewofChinaI?TheApplicationT?2023LeadLeoCONTENTS?BiologicalCharact?TechnicalAnalysis?2023LeadLeoandTables中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)白皮書(shū)報(bào)告邏輯 中國(guó)細(xì)胞治療藥物產(chǎn)業(yè)鏈總覽圖 中國(guó)三甲及三級(jí)醫(yī)院數(shù)量，2017-2021年 細(xì)胞治療上游生物工藝解決方案流程及原理 產(chǎn)業(yè)鏈中游分析 世界CAR-T療法臨床試驗(yàn)中主要國(guó)家占比 產(chǎn)業(yè)鏈下游分析 中國(guó)細(xì)胞治療行業(yè)發(fā)展歷程 從行業(yè)政策面看 宏觀(guān)層面影響行業(yè)發(fā)展因素分析 中國(guó)細(xì)胞治療行業(yè)投融資情況 2020年全球癌癥新發(fā)數(shù)量占比 2020年全球癌癥死亡數(shù)量占比 中國(guó)衛(wèi)生總費(fèi)用及其占GDP比重 400-072-5588andTables中國(guó)干細(xì)胞來(lái)源細(xì)胞藥物行業(yè)現(xiàn)狀分析 中國(guó)新增干細(xì)胞藥物臨床試驗(yàn)申請(qǐng)受理數(shù)量 中國(guó)各省市干細(xì)胞藥品申報(bào)地區(qū)，截至2022.12.31 全球iPSC發(fā)展歷程分析 中國(guó)干細(xì)胞行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局分析 全球獲批上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品細(xì)胞來(lái)源分類(lèi) 免疫細(xì)胞定義與分類(lèi) 免疫細(xì)胞治療細(xì)胞藥物行業(yè)現(xiàn)狀分析 全球CAR-T細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)開(kāi)展數(shù)量 2022年CAR-T臨床試驗(yàn)開(kāi)展國(guó)家分布 免疫細(xì)胞治療的未來(lái)發(fā)展趨勢(shì) 全球基因編輯領(lǐng)域?qū)＠暾?qǐng)數(shù)量TOP5 體細(xì)胞定義與分類(lèi) 體細(xì)胞移植的應(yīng)用 中國(guó)肝移植受者和移植物的術(shù)后生存率（2015-2020） 全球20-79歲糖尿病患者數(shù)量排名前三的國(guó)家（百萬(wàn)） 中國(guó)骨科疾病在各年齡段發(fā)病率（%） 體細(xì)胞療法存在的問(wèn)題及后續(xù)進(jìn)展 細(xì)胞治療藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法，按治療細(xì)胞的生物學(xué)特性 andTables細(xì)胞免疫治療藥物主要技術(shù)分析 醫(yī)藥研發(fā)在各階段所需時(shí)間和財(cái)務(wù)成本 細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)技術(shù)瓶頸 創(chuàng)新技術(shù)賦能醫(yī)藥行業(yè) 中國(guó)AI制藥潛在市場(chǎng)空間，2018-2026E 中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)未來(lái)趨勢(shì)——細(xì)胞治療CDMO服務(wù)模式 中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)未來(lái)趨勢(shì)——?jiǎng)?chuàng)新藥出海戰(zhàn)略 中國(guó)藥企在海外開(kāi)展的臨床試驗(yàn)數(shù)量 布局海外臨床試驗(yàn)的中國(guó)藥企數(shù)量 中國(guó)細(xì)胞治療藥物細(xì)分行業(yè)未來(lái)趨勢(shì)——iPSC行業(yè) 企業(yè)融資歷史 企業(yè)競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)分析 公司業(yè)務(wù)平臺(tái)分析 公司具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新一代研發(fā)生態(tài)系統(tǒng) 公司發(fā)展前景及未來(lái)規(guī)劃 名詞解釋TERMSCAGR：年均復(fù)合增長(zhǎng)率，從長(zhǎng)期來(lái)看某產(chǎn)業(yè)/CRSCytokineReleaseSyndrome，細(xì)胞INDInvestigationalNewDrug，新藥臨床研究指的是在進(jìn)行臨床試驗(yàn)前，需要進(jìn)行的研究性新藥（IND）申請(qǐng)，通常在向FDA遞交申請(qǐng)MHCMajorHistocompatibilityCompl免疫細(xì)胞治療：是指在體外對(duì)某些類(lèi)型免疫細(xì)胞如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、B細(xì)胞、DC細(xì)胞等進(jìn)行針對(duì)性地處理后再回輸人體內(nèi)?2023LeadLeo 細(xì)胞治療藥物行業(yè)總覽產(chǎn)業(yè)鏈全景圖產(chǎn)業(yè)鏈上游分析產(chǎn)業(yè)鏈中游分析產(chǎn)業(yè)鏈下游分析中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)發(fā)展環(huán)境分析?2023LeadLeo細(xì)胞治療藥物行業(yè)睿健醫(yī)藥所處的行業(yè)優(yōu)勢(shì)睿健醫(yī)藥細(xì)胞治療藥物存在的痛點(diǎn)及挑戰(zhàn)章節(jié)1.1本報(bào)告將通過(guò)分析細(xì)胞治療藥物各細(xì)分行業(yè)現(xiàn)狀及市場(chǎng)痛點(diǎn)，并結(jié)合睿健醫(yī)藥在技術(shù)路線(xiàn)、平細(xì)胞治療藥物行業(yè)睿健醫(yī)藥所處的行業(yè)優(yōu)勢(shì)睿健醫(yī)藥細(xì)胞治療藥物存在的痛點(diǎn)及挑戰(zhàn)章節(jié)1.1本報(bào)告將通過(guò)分析細(xì)胞治療藥物各細(xì)分行業(yè)現(xiàn)狀及市場(chǎng)痛點(diǎn)，并結(jié)合睿健醫(yī)藥在技術(shù)路線(xiàn)、平C400-072-5588章節(jié)1.2章節(jié)1.2產(chǎn)業(yè)鏈中細(xì)胞存儲(chǔ)環(huán)節(jié)的集中度最高，受制于起步時(shí)間及技術(shù)發(fā)展水平，相關(guān)設(shè)備耗材多源于產(chǎn)業(yè)鏈全景進(jìn)口廠(chǎng)商，細(xì)胞治療的操作目前多在大型三甲醫(yī)院開(kāi)展。醫(yī)療級(jí)應(yīng)用腫瘤腫瘤免疫治療消費(fèi)級(jí)應(yīng)用脫發(fā)治療脫發(fā)治療 ?2023LeadLeo及質(zhì)量控制章節(jié)1.3細(xì)胞存儲(chǔ)是目前上游市場(chǎng)發(fā)展最成熟且競(jìng)爭(zhēng)激烈的環(huán)節(jié)，受技術(shù)發(fā)展水平、海外廠(chǎng)商先發(fā)優(yōu)勢(shì)產(chǎn)業(yè)鏈上游等影響，使得儀器設(shè)備等產(chǎn)品多依賴(lài)于進(jìn)口廠(chǎng)商，相關(guān)議價(jià)能力較弱。細(xì)胞治療上游生物工藝解決方案流程及原理來(lái)源：頭豹研究院?2023LeadLeo 2021E2022E2023E2024E2025E2026E2027E2028E2029E2030E章節(jié)1.4隨著科研的持續(xù)投入和頂層在生物經(jīng)濟(jì)方面的大力推動(dòng)，中國(guó)市場(chǎng)是全球較為活躍的細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈中游分析展，業(yè)內(nèi)玩家眾多但多處發(fā)展也對(duì)產(chǎn)業(yè)鏈良性發(fā)展端患者的可負(fù)擔(dān)；?2023LeadLeo章節(jié)1.5章節(jié)1.5在國(guó)家“先試先行”政策、不斷擴(kuò)容優(yōu)質(zhì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)、建立多層次醫(yī)療保障的舉措下，市場(chǎng)研發(fā)活產(chǎn)業(yè)鏈下游力有望提升，以及推出覆蓋更多適應(yīng)癥的相關(guān)藥物。產(chǎn)業(yè)鏈下游分析終終端應(yīng)用場(chǎng)景分析院端及患者端需求分析胞治療藥物進(jìn)院較為困難，因此多在頂級(jí)三甲醫(yī)院開(kāi)展；近年為響應(yīng)國(guó)家“先試先行”號(hào)召，建），障體系建設(shè)，例如平安健康是中國(guó)保險(xiǎn)業(yè)首個(gè)將CAR-T治療納入被保項(xiàng)目的商業(yè)保險(xiǎn)公司，上海、杭醫(yī)院醫(yī)院基層醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)?2023LeadLeo??2017年頒布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技行研發(fā)與注冊(cè)申報(bào)的人體來(lái)源的活細(xì)胞產(chǎn)品中國(guó)細(xì)胞治療行業(yè)已進(jìn)入市場(chǎng)規(guī)范監(jiān)管階段，施行的雙軌管理制度將醫(yī)療技術(shù)與藥品的申報(bào)路章節(jié)1.6.1行業(yè)發(fā)展環(huán)境《2016衛(wèi)生《“十四五”生物經(jīng)規(guī)范監(jiān)管階段起步發(fā)展階段?2015年頒布的《干細(xì)胞臨床研究管理辦法委委?2023LeadLeo 地方政府加碼《“十四五”生物經(jīng)濟(jì)發(fā)展規(guī)劃》旨在整體規(guī)劃和系統(tǒng)推進(jìn)中國(guó)生物經(jīng)濟(jì)的高質(zhì)量發(fā)展，作為支章節(jié)1.6.2行業(yè)發(fā)展環(huán)境“健康中國(guó)”國(guó)家戰(zhàn)略“健康中國(guó)”國(guó)家戰(zhàn)略具體方向?qū)?xì)胞產(chǎn)品從供者材料的運(yùn)輸、接收、產(chǎn)品生產(chǎn)和檢驗(yàn)到成品放行、儲(chǔ)存和運(yùn)輸?shù)娜^(guò)程做出規(guī)范和指導(dǎo)，利于提高細(xì)胞治療的生產(chǎn)和質(zhì)量控制水平，實(shí)現(xiàn)具體方向鼓勵(lì)發(fā)展新業(yè)態(tài)、新模式并強(qiáng)化產(chǎn)學(xué)研用協(xié)同聯(lián)動(dòng)、加快技術(shù)產(chǎn)品的臨床應(yīng)用，利于對(duì)相關(guān)產(chǎn)400-072-5588章節(jié)1.6.3行業(yè)發(fā)展環(huán)境02??章節(jié)1.6.3行業(yè)發(fā)展環(huán)境02??基數(shù)，將增加對(duì)細(xì)胞治療藥物需求中國(guó)高居全球首位的癌癥新發(fā)及死亡數(shù)量形成龐大的患者龐大癌癥患者基數(shù)基數(shù)，將增加對(duì)細(xì)胞治療藥物需求2020年全球癌癥新發(fā)數(shù)量占比2020年全球癌癥死亡數(shù)量占比俄羅斯投入逐年提高，保障了人民健康且提升了醫(yī)療機(jī)構(gòu)服務(wù)能力，群眾看病負(fù)擔(dān)逐漸減輕并能獲得優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù) ?2023LeadLeo行業(yè)定義與分類(lèi)行業(yè)現(xiàn)狀分析iPSC發(fā)展歷程行業(yè)競(jìng)爭(zhēng)格局概況?2023LeadLeo胚胎干細(xì)全能干細(xì)胞多能干細(xì)胞成體干細(xì)胚胎干細(xì)全能干細(xì)胞多能干細(xì)胞成體干細(xì)的分化潛能，但不能發(fā)育…神經(jīng)干細(xì)胞…單能干細(xì)胞具有形成特定組織的分化胞章節(jié)2.1干細(xì)胞藥物是指應(yīng)用人自體或異體來(lái)源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，其具有高定義與分類(lèi)度自我復(fù)制及增殖的特性；干細(xì)胞來(lái)源細(xì)胞藥物可根據(jù)其發(fā)育階段與分化潛能進(jìn)行分類(lèi)。ASC是存在于發(fā)育成熟機(jī)體器分化出多種組織細(xì)胞?2023LeadLeo行業(yè)需求側(cè)醫(yī)療級(jí)行業(yè)需求側(cè)醫(yī)療級(jí)應(yīng)用消費(fèi)級(jí)應(yīng)用應(yīng)用場(chǎng)景終端機(jī)構(gòu)章節(jié)2.2受系列利好政策的加持，中國(guó)干細(xì)胞臨床轉(zhuǎn)化逐步走向正軌并邁入快車(chē)道，在產(chǎn)學(xué)研合作模式現(xiàn)狀分析下有望加速實(shí)現(xiàn)商業(yè)化落地，未來(lái)將覆蓋更多應(yīng)用場(chǎng)景。566 976897633行業(yè)供給側(cè)行業(yè)供給側(cè)炎、間質(zhì)性肺病以及移植物抗宿主??；且近年產(chǎn)學(xué)研密切合作有望在遠(yuǎn)期實(shí)現(xiàn)成果落地，覆蓋更多應(yīng)用場(chǎng)景以滿(mǎn)足未滿(mǎn)的?2023LeadLeo成為沒(méi)有再生能美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院成功在小鼠培育出軟骨，可用于修復(fù)組織、軟骨損傷和骨關(guān)首個(gè)同種異體iPSC衍生成為沒(méi)有再生能美國(guó)杜克大學(xué)醫(yī)學(xué)院成功在小鼠培育出軟骨，可用于修復(fù)組織、軟骨損傷和骨關(guān)首個(gè)同種異體iPSC衍生司獲準(zhǔn)開(kāi)展同種異體iPSC衍生的間充質(zhì)干細(xì)胞（MSC）產(chǎn)品CYP-001治療類(lèi)固醇抗性急性移植物抗宿主病的首日本京都大學(xué)Takahashi和Yamanaka率先將4種轉(zhuǎn)錄因子基因引入小鼠的皮膚成纖維細(xì)胞，在人胚干細(xì)胞培養(yǎng)條件下誘導(dǎo)其轉(zhuǎn)化為具有ESC樣特性的2012年獲得諾爾貝生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)全球首個(gè)iPSC治療心衰案例：報(bào)道南京鼓樓醫(yī)院聯(lián)合艾爾普再生醫(yī)學(xué)完成世界首個(gè)iPSC技術(shù)治療心力衰竭臨床一周?劍橋大學(xué)利用大樣本測(cè)序數(shù)據(jù)較為全面地繪制了人源iPSC的突?呈諾醫(yī)學(xué)的治療急性缺血性腦?睿健醫(yī)藥的NouvNeu001是全球首個(gè)進(jìn)入臨床階段的基于化學(xué)誘導(dǎo)的通用型細(xì)胞治療產(chǎn)品首次將iPSC分化成為運(yùn)動(dòng)神美國(guó)哈佛大學(xué)題組首次將老年肌萎縮側(cè)索硬化癥患者來(lái)源iPSC分化成為運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元首個(gè)iPSC-CAR-T細(xì)胞療法給藥完成：法iPSC來(lái)源心肌細(xì)胞注射液”IND申請(qǐng)獲臨床?中盛溯源的“NCR300注射液”新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得默示許可，是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批臨床的iPSC來(lái)源的自然殺傷細(xì)胞（iNK）療法iPSC產(chǎn)業(yè)化技術(shù)加速儲(chǔ)備：?Gandhi等人發(fā)現(xiàn)人纖維蛋白原在iPSC二維和三維分化上的效率可以提?Gagliano等人使用微流體技術(shù)成功使數(shù)百個(gè)細(xì)胞同時(shí)重編程，與傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)多孔培養(yǎng)相比可使原料成本降低約100倍首例iPSC治療試將iPSC定向誘導(dǎo)為視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞，成功治療黃斑變性患者全球iPSC發(fā)展歷程分析iPSC技術(shù)在血液系統(tǒng)、神經(jīng)系統(tǒng)等領(lǐng)域的IIT研究?京都大學(xué)EtoKoji教授獲批使用患者來(lái)源iPSC衍生的血小板進(jìn)行輸注治療再生障礙性貧血患者；?美國(guó)科學(xué)家Kwang-SooKim團(tuán)隊(duì)將iPSC定向誘導(dǎo)為多巴胺能神經(jīng)元并成功移植到腦部治療帕?京都大學(xué)醫(yī)院的神經(jīng)外科醫(yī)生TakayukiKikuchi在帕金森病患者中，成功移植同種異體iPSC衍生的多巴胺前體細(xì)胞?美國(guó)國(guó)立人類(lèi)基因組研究所證實(shí)iPSC的多數(shù)突變來(lái)自親代成纖維細(xì)胞中罕見(jiàn)遺傳突變，?北京大學(xué)與美國(guó)Salk生物學(xué)研究所首次構(gòu)建出潛能擴(kuò)展的多能干細(xì)胞，獲得的細(xì)胞同時(shí)?Scripps研究所開(kāi)發(fā)出一種利用抗體誘導(dǎo)成體細(xì)胞重編程為多能干細(xì)胞的新方法，避免了?2023LeadLeo全球獲批上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品細(xì)胞來(lái)源分類(lèi)造血干細(xì)胞間充質(zhì)干細(xì)胞角膜緣干細(xì)胞章節(jié)2.4全球獲批上市的干細(xì)胞治療產(chǎn)品細(xì)胞來(lái)源分類(lèi)造血干細(xì)胞間充質(zhì)干細(xì)胞角膜緣干細(xì)胞章節(jié)2.4目前中國(guó)市場(chǎng)暫未有上市的干細(xì)胞藥物，這片藍(lán)海市場(chǎng)未來(lái)將涌現(xiàn)更多本土新興企業(yè)，并在藥競(jìng)爭(zhēng)格局物開(kāi)發(fā)技術(shù)等方面進(jìn)一步探索，推動(dòng)商業(yè)化進(jìn)程并重塑現(xiàn)有競(jìng)爭(zhēng)格局。第一海外頭部企業(yè)海外頭部企業(yè)本土頭部本土頭部本土新興企業(yè)本土新興企業(yè)Bmesoblast)stempeuticscelenes?2023LeadLeo行業(yè)定義與分類(lèi)行業(yè)現(xiàn)狀分析免疫細(xì)胞治療的應(yīng)用趨勢(shì)?2023LeadLeo非特異性免疫應(yīng)答細(xì)胞特異性免疫應(yīng)答非特異性免疫應(yīng)答細(xì)胞特異性免疫應(yīng)答細(xì)胞T細(xì)胞免疫細(xì)胞是指參與免疫應(yīng)答或與免疫應(yīng)答相關(guān)的細(xì)胞，在人體內(nèi)承擔(dān)免疫監(jiān)視、免疫防御和免疫自穩(wěn)作用；根據(jù)是否為人體內(nèi)生來(lái)具有而被分為特異性及非特異性免疫應(yīng)答細(xì)胞。章節(jié)3.1定義與分類(lèi)免疫細(xì)胞定義與分類(lèi)異性，因此不具有記參與的細(xì)胞種類(lèi)不同：應(yīng)的細(xì)胞主要為吞噬血液中自由移動(dòng)，因此可以在第一時(shí)間對(duì)感染或炎癥作出反應(yīng)滅細(xì)菌、病毒等；同時(shí)可以活化吞噬細(xì)胞，增加其對(duì)衰老細(xì)胞的清種是與靶細(xì)胞特異性結(jié)合，破壞靶細(xì)胞膜，直接殺傷靶細(xì)胞，另一種是釋放淋巴因子，最終使免疫效應(yīng)擴(kuò)大和增強(qiáng)?2023LeadLeo章節(jié)3.2目前共三家中國(guó)企業(yè)實(shí)現(xiàn)免疫細(xì)胞治療藥物的成功上現(xiàn)狀分析且近年隨著免疫細(xì)胞治療的臨床潛力被不斷挖掘，中國(guó)市場(chǎng)研究熱度不斷加大。免疫細(xì)胞治療細(xì)胞藥物行業(yè)現(xiàn)狀分析研發(fā)機(jī)構(gòu)AbecmaJunoTherapeuticsTecartusYescarta株式會(huì)社、復(fù)星凱特淋巴瘤、大B細(xì)胞淋巴瘤APCeden腸癌、非小細(xì)胞肺癌等來(lái)源：《生命科學(xué)》、ClinicalTrials、頭豹研究院升趨勢(shì)，其中2022年在?2023LeadLeo?免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域近年涌現(xiàn)出如mRNA腫瘤?免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域近年涌現(xiàn)出如mRNA腫瘤?聯(lián)合治療已取得了臨床實(shí)踐的驗(yàn)證，如免疫細(xì)胞療法聯(lián)合治療案例療法研究單位效果全球首個(gè)PD-1MUC-1CAR-T治療晚期非小細(xì)胞肺癌附屬第等單位MUC-1CAR-T治療安全，可耐受，部分患者腫瘤明顯縮小，所有入組患者癥狀均有所改善展趨勢(shì)性信號(hào)分子、增強(qiáng)T細(xì)胞代謝能力、聯(lián)合免疫檢查點(diǎn)抑制劑等手段改進(jìn)免疫細(xì)胞在實(shí)體入組患者情況共入組了16名晚期實(shí)體瘤患者，和4名其他實(shí)體瘤患者(輸卵管癌、胃癌、肉瘤和子宮內(nèi)膜癌)試驗(yàn)結(jié)果在14例可評(píng)估的患者中，有6例腫瘤縮小至少30%，達(dá)到部分緩解(PR)，其中一名靶病灶全部消失達(dá)到完全緩解(CR)，5例疾病穩(wěn)定(SD)，總體反應(yīng)率(ORR)為43%，疾病控制率為86%治療免疫細(xì)胞聯(lián)合手術(shù)、放療、化未來(lái)免疫細(xì)胞治療藥物將在基因編輯等技術(shù)發(fā)展下，覆蓋更多應(yīng)用場(chǎng)景以及新型治療靶點(diǎn)，為章節(jié)3.3應(yīng)用趨勢(shì)免疫細(xì)胞治療的未來(lái)發(fā)展趨勢(shì)動(dòng)下，正快速實(shí)現(xiàn)技術(shù)迭代并走向商業(yè)化，人民醫(yī)院與上海醫(yī)藥開(kāi)啟“前院后工廠(chǎng)”“產(chǎn)醫(yī)融合”等模式探索以高質(zhì)全球基因編輯領(lǐng)域?qū)＠暾?qǐng)數(shù)量TOP5技術(shù)迭代將提升治療的精準(zhǔn)?基因編輯領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)體現(xiàn)在知識(shí)麻省理工學(xué)院?隨著技術(shù)的迭代，未來(lái)也將覆蓋更多如感染?2023LeadLeo 行業(yè)定義與分類(lèi)體細(xì)胞移植的應(yīng)用體細(xì)胞療法存在的問(wèn)題及后續(xù)進(jìn)展?2023LeadLeo肝細(xì)胞胰腺細(xì)胞軟骨細(xì)胞章節(jié)4.1可用于臨床移植治療的傳統(tǒng)體細(xì)胞主要有肝細(xì)胞、胰腺細(xì)胞以及軟骨細(xì)胞，肝細(xì)胞胰腺細(xì)胞軟骨細(xì)胞章節(jié)4.1可用于臨床移植治療的傳統(tǒng)體細(xì)胞主要有肝細(xì)胞、胰腺細(xì)胞以及軟骨細(xì)胞，這些細(xì)胞都已經(jīng)完定義與分類(lèi)成了分化，并在具體組織器官中起著特定結(jié)構(gòu)作用并行使一定功能。體細(xì)胞定義與分類(lèi)細(xì)胞，具有豐富的酶實(shí)驗(yàn)性肝損傷、藥代動(dòng)力學(xué)、毒理學(xué)和致具有肝細(xì)胞功能最完善的人原代肝細(xì)胞是最理想的移植細(xì)胞，但其來(lái)源有限、增殖能力較差、保存效果不肝細(xì)胞永生化是將永生化基因?qū)爰?xì)胞內(nèi)，這樣獲得的肝細(xì)胞可以在體外不斷擴(kuò)增，但由于肝細(xì)胎肝細(xì)胞是由流產(chǎn)胎兒肝臟分離所得的肝細(xì)胞及其前體，具有分化增殖能力強(qiáng)、免疫原性弱及更能抵抗低溫儲(chǔ)存損傷等優(yōu)點(diǎn)分解、升高血糖的作用分泌的胰島素是調(diào)節(jié)體內(nèi)糖代謝的重要激素肝病、糖尿病以及骨科疾病患者數(shù)量的不斷攀升肝病、糖尿病以及骨科疾病患者數(shù)量的不斷攀升，使得臨床上有過(guò)多種體細(xì)胞移植的嘗試，例如肝細(xì)胞移植治療肝損害、胰腺細(xì)胞移植治療糖尿病以及軟骨細(xì)胞移植治療軟骨病變。章節(jié)4.2移植的應(yīng)用體細(xì)胞移植的應(yīng)用肝細(xì)胞胰腺細(xì)胞軟骨細(xì)胞肝臟在原位進(jìn)行插管灌注、分的肝細(xì)胞進(jìn)行檢測(cè)，然后將具有正常細(xì)胞功能的活性肝細(xì)胞注入受體內(nèi)，從而部分地替代患者體內(nèi)因缺乏胰島細(xì)胞而導(dǎo)致血糖波動(dòng)以及控制困難，通過(guò)胰腺細(xì)胞分離再以注射器經(jīng)門(mén)靜脈注入肝臟的形式，使得胰島細(xì)胞可以在肝竇內(nèi)生長(zhǎng)，從關(guān)節(jié)非承重部位獲取軟骨細(xì)胞并進(jìn)行數(shù)量擴(kuò)增，重新植入關(guān)節(jié)后能增強(qiáng)軟骨細(xì)胞增生能力以及細(xì)胞外基質(zhì)合成，并能夠顯著降低軟骨細(xì)胞纖維化、增生等特異性標(biāo)記物的表達(dá)，因此具有廣闊的應(yīng)用前景。全球20-79歲糖尿病患者數(shù)量排名前三的國(guó)家（百萬(wàn)）2000年Edmonton方案的提出標(biāo)分離技術(shù)到臨床效果的顯著突破，因此近年國(guó)內(nèi)如天津第一中心醫(yī)院和上海長(zhǎng)征醫(yī)院等單位椎間盤(pán)疾病椎間盤(pán)疾病病，因此運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)類(lèi)市場(chǎng)在中國(guó)骨科器械領(lǐng)域關(guān)，隨著中國(guó)老齡化進(jìn)程的不斷加深將使得骨程等學(xué)科的快速發(fā)展，使得軟骨細(xì)胞移植干預(yù)?2023LeadLeo章節(jié)4.3再生醫(yī)學(xué)隨著生物學(xué)和工程學(xué)技術(shù)發(fā)展而提速，因其可解決器官移植基礎(chǔ)設(shè)施和供體資源有限存在問(wèn)題難題并修復(fù)、替代和增強(qiáng)人體內(nèi)受損的組織體細(xì)胞療法存在的問(wèn)題及后續(xù)進(jìn)展等痛點(diǎn)；且傳統(tǒng)體細(xì)胞沒(méi)有如干細(xì)胞高度增殖、免疫細(xì)胞免疫防御等優(yōu)勢(shì)，因此在移植入體后易發(fā)生免疫排斥等副作 細(xì)胞藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法細(xì)胞治療藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)AI+化學(xué)誘導(dǎo)的細(xì)胞治療藥物?2023LeadLeo干細(xì)胞具有培養(yǎng)細(xì)胞所有的特征，可在體外培養(yǎng)、增殖、克隆、凍存密度培養(yǎng)時(shí)易形成類(lèi)似早期胚胎組織的類(lèi)胚體或擬胚體ESC細(xì)胞在體外可以進(jìn)行遺傳操作，是研究理學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)研究的重要工具。細(xì)胚胎干細(xì)胞具有培養(yǎng)細(xì)胞所有的特征，可在體外培養(yǎng)、增殖、克隆、凍存密度培養(yǎng)時(shí)易形成類(lèi)似早期胚胎組織的類(lèi)胚體或擬胚體ESC細(xì)胞在體外可以進(jìn)行遺傳操作，是研究理學(xué)和臨床醫(yī)學(xué)研究的重要工具。細(xì)胚胎干胞疾病的臨床治療；ASC的分離培養(yǎng)和擴(kuò)增技術(shù)相對(duì)成熟，且其療效在部分疾病得到肯定，如造血干細(xì)胞移植和間充質(zhì)干細(xì)胞移植等已被證明是安全細(xì)成體干胞發(fā)育成熟機(jī)體器官組織中，神經(jīng)干細(xì)胞、肌肉干細(xì)胞及各種間充質(zhì)干細(xì)胞，在不同年齡段的人體中都存在干細(xì)胞特定的轉(zhuǎn)錄因子將終末分化的體細(xì)胞重編程為能分化為從形態(tài)、性質(zhì)、功能等方面具有ESC樣特性，較強(qiáng)的自我更力，理論上可以分化為動(dòng)物或人類(lèi)的幾乎所有功來(lái)的潛在風(fēng)險(xiǎn)也不容忽視。干細(xì)胞治療藥物是指應(yīng)用人自體或異體來(lái)源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入(或植入)人體，用于疾章節(jié)5.1.1生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法細(xì)胞治療藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法，按治療細(xì)胞的生物學(xué)特性免疫細(xì)胞又能激活MHC不同的同種反應(yīng)性T細(xì)胞，能夠顯著刺激初樹(shù)突狀細(xì)免疫細(xì)胞又能激活MHC不同的同種反應(yīng)性T細(xì)胞，能夠顯著刺激初樹(shù)突狀細(xì)胞殺瘤譜廣，不受MHC限制，可廣譜殺腫瘤和病毒細(xì)胞仍敏感，殺瘤活性不受環(huán)孢素A(CsA)和FK細(xì)胞 主的免疫效應(yīng)細(xì)胞，同時(shí)具有細(xì)胞(LAK)群，而是NK細(xì)胞或T細(xì)胞體外子誘導(dǎo)下成為能夠殺傷NK不敏感腫瘤細(xì)胞的殺傷細(xì)胞免疫細(xì)胞治療藥物是指在體外對(duì)某些類(lèi)型的免疫細(xì)胞進(jìn)行針對(duì)性地處理后再回輸人體內(nèi)，使其章節(jié)5.1.2生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法細(xì)胞治療藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法，按治療細(xì)免疫細(xì)胞治療流程體細(xì)胞肝細(xì)胞體細(xì)胞肝細(xì)胞胰腺細(xì)胞軟骨細(xì)胞體細(xì)胞治療藥物是指應(yīng)用人的自體、同種異體或異種的體細(xì)胞，經(jīng)體外操作后回輸人體的治療章節(jié)5.1.3生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法細(xì)胞治療藥物的生物學(xué)特性及培養(yǎng)方法，按治療細(xì)體細(xì)胞治療流程自體細(xì)胞治療從患者自身分離細(xì)胞自體細(xì)胞治療從患者自身分離細(xì)胞細(xì)胞擴(kuò)增患者細(xì)胞質(zhì)檢并輸細(xì)胞質(zhì)檢并輸入患者體內(nèi)健康人體異體細(xì)胞治療從健康人體分離細(xì)胞健康人體細(xì)胞改造激活細(xì)胞改造激活注：按細(xì)胞來(lái)源可分為自體及異體細(xì)胞治療于生物化學(xué)、實(shí)驗(yàn)性肝損傷、藥代動(dòng)力學(xué)、毒理學(xué)和致癌作用胞從胰島組織中用膠原酶等消化并分離出來(lái)治療糖尿病。相對(duì)數(shù)量少的線(xiàn)粒體；《中國(guó)生物工程雜志》、頭豹研究院?2023LeadLeo?2023LeadLeo?殺瘤譜廣，可用于白血病、淋巴瘤將人外周血單個(gè)核細(xì)胞在體外用多種細(xì)胞因子共同培養(yǎng)?殺瘤譜廣，可用于白血病、淋巴瘤將人外周血單個(gè)核細(xì)胞在體外用多種細(xì)胞因子共同培養(yǎng)外周血或臍帶血一段時(shí)間后獲得的一群異質(zhì)細(xì)胞，在對(duì)抗腫瘤方面具有直接/間接殺傷腫瘤細(xì)胞以及誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞免疫治療已成為繼手術(shù)、放療、化療之后的第四種癌癥治療手段，相應(yīng)的細(xì)胞免疫治療技術(shù)也章節(jié)5.2藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)細(xì)胞免疫治療藥物主要技術(shù)分析種類(lèi)技術(shù)優(yōu)勢(shì)及發(fā)展前景?能以非MHC限制性的方式識(shí)別和殺傷腫瘤細(xì)胞，?特異性高，通過(guò)抗原-抗體機(jī)制直接識(shí)別腫瘤抗原挑戰(zhàn)及可能副作用?潛在挑戰(zhàn)抗原逃逸、異質(zhì)性、細(xì)胞獲取、生產(chǎn)周期以及在實(shí)體瘤中有限的治療效果?可能副作用有細(xì)胞因子釋放綜合征引起的發(fā)熱、低血靶向腫瘤相關(guān)抗原（TAA）的嵌合抗原受體（CAR）經(jīng)過(guò)基因工程改造，并引入至T細(xì)胞，使其可繞過(guò)MHC限制將特異性細(xì)胞毒性定向到腫瘤細(xì)胞的抗原上。CAR-T細(xì)胞經(jīng)過(guò)擴(kuò)增并注回患者體內(nèi)以根除寄宿特定TAA的腫瘤TCR-T?不限于腫瘤細(xì)胞表面的抗原，抗原類(lèi)型更豐富，?相較于CAR-T，對(duì)抗原具有更高親和力以及更低的?潛在挑戰(zhàn)在于腫瘤特異性抗原選擇、轉(zhuǎn)導(dǎo)的操作過(guò)程等?可能副作用有細(xì)胞因子釋放綜合、神經(jīng)毒性以及脫靶從患者身上采集T細(xì)胞，然后通過(guò)TCRα-及β-糖蛋白抗原結(jié)合結(jié)構(gòu)域的生物工程對(duì)T細(xì)胞受體進(jìn)行基因改造。T細(xì)胞受體的改變使得T淋巴細(xì)胞更特異地針對(duì)人類(lèi)白細(xì)胞抗原系統(tǒng)展現(xiàn)的腫瘤新抗原去發(fā)育及擴(kuò)增異體細(xì)胞體?可用于異體細(xì)胞治療環(huán)境因此降低GvHD風(fēng)險(xiǎn)和毒?保留了通過(guò)其天然受體識(shí)別和靶向腫瘤細(xì)胞的內(nèi)在能力，減少腫瘤細(xì)胞逃脫殺傷的可能性?潛在挑戰(zhàn)在于體外擴(kuò)增難、轉(zhuǎn)染效率低、細(xì)胞持久性?最新的研究以患癌小鼠為模型，證實(shí)NK細(xì)胞治療幾乎NK細(xì)胞為人類(lèi)先天免疫系統(tǒng)的一部分，可通過(guò)體內(nèi)擴(kuò)增細(xì)胞或?qū)K細(xì)胞進(jìn)行基因改造可以增強(qiáng)對(duì)腫瘤細(xì)胞的殺TIL新鮮切除的腫瘤標(biāo)本或同種異體?是人體本身存在的T細(xì)胞，沒(méi)有免疫原性，且對(duì)腫?經(jīng)過(guò)體內(nèi)選擇，絕大多數(shù)TIL僅特異性識(shí)別腫瘤抗?潛在挑戰(zhàn)在實(shí)現(xiàn)持久的抗腫瘤應(yīng)答、擴(kuò)增效果、樣本?可能副作用有血小板減少癥、發(fā)冷、貧血、高熱性中自體或同種異體?巨噬細(xì)胞可進(jìn)入腫瘤細(xì)胞周?chē)幕|(zhì)所形成的物?還可促進(jìn)抗原提呈，增強(qiáng)T細(xì)胞的殺傷力，未來(lái)將?潛在挑戰(zhàn)在T細(xì)胞難以浸潤(rùn)實(shí)體腫瘤，在復(fù)雜的腫瘤微?對(duì)原代T細(xì)胞進(jìn)行基因修飾效率有限且獲得的細(xì)胞具有將編輯好的特定CAR基因植入巨噬細(xì)胞，使巨噬細(xì)胞通過(guò)特異性抗原與腫瘤細(xì)胞表面結(jié)合，然后激活巨噬細(xì)胞的活性，從而實(shí)現(xiàn)腫瘤殺傷功能400-072-5588章節(jié)5.3.1一款藥物的研發(fā)與生產(chǎn)多面臨時(shí)間長(zhǎng)、成本高、研發(fā)成功率低的痛點(diǎn)，其中細(xì)胞治療藥物因其行業(yè)痛點(diǎn)生產(chǎn)流程較難形成統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)以及高昂的治療費(fèi)用，致使其商業(yè)化之路極具挑戰(zhàn)。 物化合物中篩選0.5- 物化合物中篩選0.5- $70-80M$180-200M$400-500M年成功率細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)技術(shù)瓶頸?2023LeadLeo將推進(jìn)多個(gè)靶點(diǎn)的人工智能藥物研發(fā)AI等創(chuàng)新技術(shù)在醫(yī)療場(chǎng)景的應(yīng)用逐步縱深使得中國(guó)AI制藥市場(chǎng)加速發(fā)展，近年本土企業(yè)多以自將推進(jìn)多個(gè)靶點(diǎn)的人工智能藥物研發(fā)AI等創(chuàng)新技術(shù)在醫(yī)療場(chǎng)景的應(yīng)用逐步縱深使得中國(guó)AI制藥市場(chǎng)加速發(fā)展，近年本土企業(yè)多以自章節(jié)5.3.2新型技術(shù)創(chuàng)新技術(shù)賦能醫(yī)藥行業(yè)ADMET性質(zhì)預(yù)測(cè)化合物篩選識(shí)別供應(yīng)鏈流通中的假藥劣藥簡(jiǎn)化多渠道營(yíng)銷(xiāo)流程，優(yōu)化客戶(hù)關(guān)系管理個(gè)體最佳治療方案優(yōu)化藥品審批流程 153.3163.3144.82018201920202021E2022E2023E2024E2025E2026EAI賦能醫(yī)藥行業(yè)的重要考量標(biāo)準(zhǔn)：AI賦能醫(yī)藥行業(yè)的重要考量標(biāo)準(zhǔn)：破各部門(mén)間壁壘，流程化操作可實(shí)現(xiàn)藥物生產(chǎn)提強(qiáng)企業(yè)在生態(tài)內(nèi)的核心競(jìng)爭(zhēng)能力。投資?2023LeadLeo 中國(guó)細(xì)胞治療藥物行業(yè)總體發(fā)展趨勢(shì)?細(xì)胞治療CDMO服務(wù)模式?創(chuàng)新藥出海戰(zhàn)略細(xì)分行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)40?2023LeadLeo細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)過(guò)程最大的挑戰(zhàn)來(lái)自細(xì)胞工藝的開(kāi)發(fā)、優(yōu)化及生產(chǎn)，細(xì)胞治療CDMO細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)過(guò)程最大的挑戰(zhàn)來(lái)自細(xì)胞工藝的開(kāi)發(fā)、優(yōu)化及生產(chǎn)，細(xì)胞治療CDMO憑借其章節(jié)6.1.1細(xì)胞治療CDMO服務(wù)影響而發(fā)展?jié)摿薮螅瑫r(shí)催生了對(duì)CDMO服務(wù)的依賴(lài)；據(jù)弗若斯特沙利文的統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)細(xì)胞治療CDMO市場(chǎng)規(guī)模將于2030年達(dá)到38億美元，預(yù)計(jì)2025年至2030年市場(chǎng)規(guī)模CAGR為29.0%，將高于全球18.9%41?2023LeadLeo創(chuàng)新療法其他創(chuàng)新療法其他12章節(jié)6.1.2中國(guó)新藥同質(zhì)化嚴(yán)重，因此創(chuàng)新化和差異化是破局困頓市場(chǎng)的關(guān)鍵，且隨著國(guó)內(nèi)降價(jià)壓力、巨創(chuàng)新藥出海大潛力的海外市場(chǎng)等因素將驅(qū)動(dòng)中國(guó)創(chuàng)新藥企加強(qiáng)其對(duì)海外市場(chǎng)的戰(zhàn)略部署。中國(guó)新藥臨床試驗(yàn)藥物類(lèi)型創(chuàng)新療法其他中國(guó)基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究能力較為薄弱、新藥研發(fā)歷史積淀較海外市化嚴(yán)重，但近年以細(xì)中國(guó)新藥臨床試驗(yàn)藥物類(lèi)型創(chuàng)新療法其他細(xì)胞治療核酸治療病毒注意考察合作方的項(xiàng)目經(jīng)驗(yàn)和“本地化”執(zhí)行后續(xù)產(chǎn)品管線(xiàn)針對(duì)合作伙伴優(yōu)勢(shì)領(lǐng)域有側(cè)重3重視license-out并進(jìn)行長(zhǎng)期規(guī)劃，建立可持續(xù)發(fā)展的license-out策略，打造具有差異性、42?2023LeadLeo3451iPSC憑借廣闊的商業(yè)化用途成為了近年細(xì)胞治療領(lǐng)域的熱門(mén)細(xì)分賽道，并呈現(xiàn)出高速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，章節(jié)6.2細(xì)分行業(yè)發(fā)展3451iPSC憑借廣闊的商業(yè)化用途成為了近年細(xì)胞治療領(lǐng)域的熱門(mén)細(xì)分賽道，并呈現(xiàn)出高速增長(zhǎng)態(tài)勢(shì)，章節(jié)6.2細(xì)分行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)2并將其分化為疾病特異性細(xì)胞2使用CRISPR等基因編輯技術(shù)，可以在許多類(lèi)型細(xì)胞中因組編輯技術(shù)相結(jié)合，為個(gè)性化醫(yī)療增添了新的途徑該組織的細(xì)胞對(duì)化合物或藥物的安全性iPSC解決了細(xì)胞供體來(lái)源以及配型等問(wèn)題，但其體外無(wú)限43400-072-5588