完善高值罕見病藥市場準入建設(shè)多層次支付保障體系

完善高值罕見病藥市場準入，建設(shè)多層次支付保障體系1003決策者參考。一、問題提出隨著“加強罕見病研究和用藥保障”被正式寫入2022年《政府工作報告》，提及，罕見病患者群體保障日漸成為重要的公共衛(wèi)生議題。罕見?。≧areDisease100品稱為高值罕見病藥。無醫(yī)、有醫(yī)無藥、有藥無?！钡碾y題，亟待建立高值罕見病藥用藥保障機制。二、罕見病保障的現(xiàn)實困境（一）罕見病不“罕見”0.65‰～1‰91萬~140（IQVIA）調(diào)研，中國罕見病患者數(shù)量預(yù)估已達2000上，相比于病患總數(shù)，被納入第一批罕見病名單的疾病患者數(shù)量僅為350右，覆蓋率不足20%。在政策的更新速度上，國內(nèi)對罕見病的政策保障目前仍參考2018年出臺的第一批罕見病目錄，包含121種疾??；但全球范圍內(nèi)已發(fā)現(xiàn)超過7000種罕見疾病，且每年大約新增250種新型罕見病?，F(xiàn)有罕見病目錄對罕見病病種的認證數(shù)量遠低于全球罕見病病種數(shù)量，且更新存在滯后。（二）高值罕見病藥的可獲得性有待提升120226有包括維曲尼酶α在國內(nèi)僅對應(yīng)一種藥，缺乏市場競爭。表1.22種罕見病用藥的市場準入情況疾病市場準入情罕見病適應(yīng)癥 藥物通用名 廠商 唯況用藥童、青少年）Empaveli童、青少年）EmpaveliApellis未申報否依庫珠單抗阿斯利康已上市否阿糖苷酶α賽諾菲已上市是維拉苷酶α武田已上市否他利苷酶α輝瑞未申報否依利格魯司他賽諾菲已申報否依利格魯司他（仿制藥）協(xié)和藥業(yè)；凱萊天成已申報否伊米苷酶賽諾菲已上市否阿加糖酶β賽諾菲已上市否米加司他Amicus未申報否

依庫珠抗 阿斯利康 已上市 是陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

Ultomiris（兒

阿斯利康 未申報 否龐貝?。ㄌ窃鄯e?、蛐停└曛x病阿加糖酶α（已進入醫(yī)保）阿加糖酶α（已進入醫(yī)保）武田已上市否黏多糖積癥I型 拉羅尼酶賽諾菲已上市是艾杜硫酸脂武田未申報否艾杜硫酸酯酶β北?？党梢焉鲜蟹耩ざ嗵欠e癥型 依洛硫酯酶αBioMarin已上市是黏多糖貯積癥Ⅱ型黏多糖黏多糖積癥型 維曲尼αX連鎖低性佝僂 布羅索單抗Ultragenyx協(xié)和麒麟未申報已上市是是病脊髓性肌萎縮癥（SMA）（入醫(yī)保）利司撲蘭索伐瑞韋諾華已上市已上市臨床試驗）否否否90%2015（ClinicalT）中檢索到的罕8（三）高值罕見病藥的可負擔性低標準劑量下治療某疾病1個療程內(nèi)所花費的藥品總費用換算為政府部門非技術(shù)人員最低薪酬的天數(shù)，能夠較為準確地測度高值罕見病藥的可負擔性。WHO/HAIα、依利格魯司他伊米β12221可負擔性最低的維曲尼酶α，541-2整體較低，患者家屬承擔壓力較大。表2.12種罕見病用藥的可負擔性分析藥物通用名

成人年花費年治療費用總計年治療費用總計年治療費用總計目錄后的年花費療費用所需工作年數(shù)萬元） （萬元）（萬元） （億元） （萬元） （年）27870742707.4321.74655938144-280802.8144.7357793182-768047.6856.5410544102-430444.3031.68784367113-413584.1435.10516015175---640506.4154.36639846558135162001.6241.93979313197792400.9223.92121532174-220982.2154.05573333

兒童年花費

所有患者

所有患者

納入醫(yī)保

支付年度治單抗酶α酶酶β他酸脂βα維曲尼酶α 7221757000.0754.36639846布羅索尤單抗 16110259149859.1531.68784367（四）高值罕見病藥的支付保障難2021889醫(yī)保的作用杯水車薪。其二是央地事權(quán)重新分配后遺留的保障真空。20213待遇保障清單制度出臺前，地方在罕見病醫(yī)療保障模式上的探索。表３.我國地方罕見病醫(yī)療保障模式（來源：蔻德罕見病中心、艾昆瑋咨詢）類型特點典型代表專項基金模式（2元。浙江大病談判模式（都、江蘇蘇州、廣東珠海醫(yī)療救助模式廣東佛山醫(yī)保零星增補模式上海、天津政策型商業(yè)保險模式（。廣東深圳、四川成都20212三、政策建議針對上述現(xiàn)實困境，本文提出以下三點政策建議。（一）動態(tài)調(diào)整罕見病目錄400%病和患者群體納入到保障范圍內(nèi)。（二）創(chuàng)新準入路徑加速罕見病藥（特別是高值罕見病藥）的上市動態(tài)調(diào)整罕見病目錄的根本目的是為了提高國內(nèi)社會各界對于罕見病的認（特別是高值罕見病藥4表4.加速罕見病藥上市的多種路徑（來源：西蒙顧和管理咨詢）加速上市主要利益相關(guān)方可供參考藥品案例國家藥監(jiān)局設(shè)立的快速通道和罕見病附條件獲批CrysvitaXgeva海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)先行區(qū)Zynteglo粵港澳大灣區(qū)“港藥通”項目會（1）PhoGAM罕見病患者組織（1）Austedo受控準入（1）Iptacocan（三）逐步建立政府主導(dǎo)、多方共付的高值罕見病藥支付保障體系1混合的保障模式，形成多層次支付保障體系。圖１.我國代表地區(qū)對高值罕見病藥物的多層次保障模式（來源：艾昆瑋咨詢）（5一步發(fā)揮多方共付的補充力量。表5.罕見病藥三種支付來源的特點