藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法暫行

1、藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法（暫行） （征求意見稿） 第一章 總 則 第一條 為不斷提高公眾用藥的質(zhì)量和水平，并鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新研究，根 據(jù)中華人民共和國(guó)藥品管理法、中華人民共和國(guó)藥品管理法實(shí)施條例 和藥品注冊(cè)管理辦法（以下簡(jiǎn)稱注冊(cè)辦法）的有關(guān)規(guī)定，制定本辦法。 第二條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)創(chuàng)制的新藥、治療疑難危重疾病 的新藥按照本辦法的規(guī)定予以優(yōu)先審評(píng)、 審批，并在藥品開發(fā)和注冊(cè)過(guò)程 中加強(qiáng)與藥品注冊(cè)申請(qǐng)人（以下簡(jiǎn)稱申請(qǐng)人）的溝通與交流。 第三條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品注冊(cè)司負(fù)責(zé)組織本辦法的實(shí) 施。 第四條 申請(qǐng)人按照本辦法提出藥品注冊(cè)特殊審批程序（以下簡(jiǎn)稱特 殊程序）的申請(qǐng)；國(guó)家食品藥

2、品監(jiān)督管理局相關(guān)部門依據(jù)本辦法受理特殊 程序的申請(qǐng)，對(duì)符合條件的，依據(jù)注冊(cè)辦法和本辦法的相關(guān)規(guī)定進(jìn)行審批。 第二章 申請(qǐng)與審查 第五條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)下列注冊(cè)申請(qǐng)可以實(shí)行特殊審 批： 一） 未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、 動(dòng)物、 礦物等物質(zhì)中提取的有效 成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑； （二）未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)原料藥及其制劑、生物制品； （三）治療艾滋病、 惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優(yōu) 勢(shì)的新藥； （四）治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。 符合（一）、（二）款規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人在其注冊(cè)過(guò)程中可以按照本 辦法的要求提出特殊審批的申請(qǐng)， 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)

3、中心 （以下簡(jiǎn)稱藥品審評(píng)中心）對(duì)其提交的申請(qǐng)資料予以確認(rèn)。 符合（三）、（四）款規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人在申請(qǐng)新藥生產(chǎn)時(shí)可以按照 本辦法的要求提出特殊審批的申請(qǐng)， 藥品審評(píng)中心組織專家會(huì)議討論確定 是否實(shí)行特殊審批。 第六條 申請(qǐng)人提出進(jìn)入特殊程序的申請(qǐng)，應(yīng)當(dāng)填寫藥品注冊(cè)特殊 審批程序申請(qǐng)表（附件一），并提供支持?jǐn)M申請(qǐng)品種符合進(jìn)入特殊程序條 件要求的相關(guān)研究資料綜述。 藥品注冊(cè)特殊審批程序申請(qǐng)表和相關(guān)研究資料綜述應(yīng)單獨(dú)立卷。 第七條 申請(qǐng)人可以在遞交藥品注冊(cè)申請(qǐng)的同時(shí)提出進(jìn)入特殊程序的 申請(qǐng)，在藥品注冊(cè)申請(qǐng)受理后， 藥品注冊(cè)受理部門將特殊程序申請(qǐng)的相關(guān) 資料隨注冊(cè)申報(bào)資料轉(zhuǎn)送至藥品審評(píng)中心， 并通知

4、申請(qǐng)人； 申請(qǐng)人也可以 在藥品審評(píng)中心收到注冊(cè)申報(bào)資料后， 直接向藥品審評(píng)中心遞交進(jìn)入特殊 程序的申請(qǐng)。 第八條 藥品審評(píng)中心收到特殊程序的申請(qǐng)后，按相應(yīng)的技術(shù)審評(píng)程 序開展工作。 符合第五條（一）、（二）款規(guī)定的注冊(cè)申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在接到 特殊程序申請(qǐng)后 5 日內(nèi)對(duì)提交的申請(qǐng)資料予以確認(rèn)；符合第五條（三） 、 （四）款規(guī)定的注冊(cè)申請(qǐng)，藥品審評(píng)中心應(yīng)在接到特殊程序申請(qǐng)后 20 日 內(nèi)組織專家會(huì)議對(duì)申請(qǐng)人提交的單獨(dú)立卷的特殊程序申請(qǐng)資料進(jìn)行審查， 確定是否進(jìn)入特殊審批程序。 第九條 藥品審評(píng)中心應(yīng)將審查結(jié)果以藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)彶?通知件的形式告知申請(qǐng)人， 同時(shí)報(bào)告國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥

5、品注冊(cè) 司。國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站予以公示。 第十條 獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序的，應(yīng)按本辦法的要求開展后續(xù)工作；未 獲準(zhǔn)的，按注冊(cè)辦法的有關(guān)要求繼續(xù)開展注冊(cè)工作。 第十一條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局建立特殊程序品種數(shù)據(jù)庫(kù)，對(duì)獲 準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序的品種進(jìn)行統(tǒng)一管理。 第三章 技術(shù)審評(píng) 第十二條 對(duì)獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊審批程序的品種（以下簡(jiǎn)稱特殊程序品 種），藥品審評(píng)中心應(yīng)當(dāng)按照注冊(cè)辦法中有關(guān)審評(píng)時(shí)間以及相應(yīng)的技術(shù)審 評(píng)程序的要求開展工作。 第十三條 對(duì)進(jìn)入技術(shù)審評(píng)階段的品種，藥品審評(píng)中心應(yīng)當(dāng)在其審評(píng) 程序中建立與申請(qǐng)人溝通與交流的工作機(jī)制。 一般可依據(jù)技術(shù)審評(píng)程序組 織召開審評(píng)會(huì)議，與申請(qǐng)人和 /或?qū)＜夜餐懻?/p>

6、相關(guān)技術(shù)問(wèn)題。會(huì)議擬討 論的問(wèn)題應(yīng)在會(huì)前一周告知與會(huì)者。 第十四條 特殊程序品種申請(qǐng)臨床試驗(yàn)的技術(shù)審評(píng)工作時(shí)間為 80 日， 申請(qǐng)生產(chǎn)的技術(shù)審評(píng)工作時(shí)間為 120 日。技術(shù)審評(píng)流程中各環(huán)節(jié)均應(yīng)按 照相應(yīng)的工作時(shí)間要求完成相關(guān)工作。 第四章 資料提交 第十五條 申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)一次性提交支持其申請(qǐng)事項(xiàng)和內(nèi)容的藥品注冊(cè) 申報(bào)資料。需要補(bǔ)充資料的， 申請(qǐng)人除可以按照藥品審評(píng)中心的補(bǔ)充資料 通知要求補(bǔ)充資料外，還可以在下列情況下自行補(bǔ)充新的技術(shù)資料： （一）為藥品審評(píng)中心組織召開的審評(píng)會(huì)議討論問(wèn)題所準(zhǔn)備的資料可 作為補(bǔ)充資料于會(huì)上提交。 （二）為申請(qǐng)人提出并經(jīng)藥品審評(píng)中心確認(rèn)召開的溝通交流會(huì)討論問(wèn) 題所準(zhǔn)備

7、的資料可作為補(bǔ)充資料于會(huì)后提交。 （三）新發(fā)現(xiàn)的、重大的安全性信息可作為補(bǔ)充資料隨時(shí)提交。 符合（一）、（二）款規(guī)定情形的，不延長(zhǎng)其注冊(cè)申請(qǐng)的審評(píng)時(shí)間。符 合（三） 款規(guī)定情形的， 申請(qǐng)人如在藥品審評(píng)中心技術(shù)審評(píng)意見形成前提 交補(bǔ)充資料， 其申請(qǐng)品種的審評(píng)時(shí)間一般不延長(zhǎng)； 申請(qǐng)人如在藥品審評(píng)中 心形成技術(shù)審評(píng)意見后提交補(bǔ)充資料并被接受的， 其申請(qǐng)品種的審評(píng)時(shí)間 將在原審評(píng)時(shí)間的基礎(chǔ)上延長(zhǎng)不多于 20 個(gè)工作日。 第十六條 申請(qǐng)人在接到藥品審評(píng)中心發(fā)出的補(bǔ)充資料通知后，應(yīng)當(dāng) 在 8 個(gè)月內(nèi)按照通知要求一次性完成補(bǔ)充資料。 第五章 溝通與交流 第十七條 除技術(shù)審評(píng)過(guò)程中常設(shè)的溝通與交流途徑外，申請(qǐng)

8、人還可 以根據(jù)本辦法的要求就特殊程序申請(qǐng)及品種的相關(guān)事宜與藥品審評(píng)中心 進(jìn)行溝通與交流。 第十八條 符合本辦法第五條的藥品，且未有同品種、同適應(yīng)癥獲準(zhǔn) 進(jìn)入特殊程序， 申請(qǐng)人均可以就特殊程序的申請(qǐng)、 重要的技術(shù)問(wèn)題向藥品 審評(píng)中心提出溝通與交流的申請(qǐng)。 申請(qǐng)可在注冊(cè)申請(qǐng)前或注冊(cè)申請(qǐng)獲準(zhǔn)進(jìn) 入臨床研究后提出： （一）在注冊(cè)申請(qǐng)前提出溝通與交流申請(qǐng)的， 應(yīng)已獲得基本的臨床前 藥學(xué)研究、安全性和有效性數(shù)據(jù)； （二）在注冊(cè)申請(qǐng)獲準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究后提出溝通與交流申請(qǐng)的， 應(yīng)已 結(jié)束某一階段的臨床研究，且完成了相應(yīng)的總結(jié)工作。 在技術(shù)審評(píng)階段的溝通與交流按照本辦法第十三條規(guī)定辦理 , 涉及重 大安全性問(wèn)題的

9、除外。 第十九條 已獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序的品種，申請(qǐng)人在完成某一階段臨床 研究后，如認(rèn)為在下列方面存在需要溝通與交流的問(wèn)題， 可以向藥品審評(píng) 中心提出溝通與交流的申請(qǐng)： （一）對(duì)藥物在臨床研究階段所獲得的階段性研究結(jié)果的總結(jié)與評(píng) 價(jià)； （二）臨床試驗(yàn)方案； （三）重大安全性問(wèn)題； （四）申請(qǐng)人認(rèn)為其它需要溝通與交流的問(wèn)題。 第二十條 已獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序的品種，在臨床研究過(guò)程中，研究工 作有重大變更的， 如適應(yīng)癥的調(diào)整、 臨床試驗(yàn)方案的修訂、 研究藥品的劑 型和規(guī)格的調(diào)整等， 申請(qǐng)人在完成變更對(duì)藥品安全性、 有效性和質(zhì)量可控 性的影響評(píng)估后， 可以提出溝通與交流的申請(qǐng)， 與藥品審評(píng)中心共同討論 變更

10、對(duì)后續(xù)研究工作和注冊(cè)工作的影響。 在雙方討論后， 申請(qǐng)人應(yīng)當(dāng)根據(jù)變更對(duì)藥品的質(zhì)量控制、 安全性和有 效性的影響以及對(duì)后續(xù)臨床研究的影響， 決定采用補(bǔ)充資料、 補(bǔ)充申請(qǐng)或 新申請(qǐng)的途徑提出相應(yīng)的變更。 第二十一條 提出溝通與交流申請(qǐng)的，申請(qǐng)人應(yīng)填寫特殊程序品種 溝通與交流申請(qǐng)表（附件二），并應(yīng)根據(jù)要求提供相應(yīng)的研究資料。 第二十二條 藥品審評(píng)中心對(duì)申請(qǐng)人提供的申請(qǐng)表和相關(guān)的研究資料 進(jìn)行審查并予以回復(fù)， 對(duì)于接受的申請(qǐng)， 還應(yīng)明確告知申請(qǐng)人溝通與交流 中擬討論的問(wèn)題，并與申請(qǐng)人商定溝通與交流的方式、時(shí)間、地點(diǎn)、參加 人員等。 第二十三條 符合本辦法第十八條規(guī)定的，藥品審評(píng)中心一般應(yīng)在接 到申請(qǐng)后

11、的 3 個(gè)月內(nèi)安排與申請(qǐng)人進(jìn)行交流； 符合本辦法第十九、 二十條 規(guī)定的，藥品審評(píng)中心一般應(yīng)在接到申請(qǐng)后的 1 個(gè)月內(nèi)安排與申請(qǐng)人進(jìn)行 交流。 第二十四條 藥品審評(píng)中心一般以會(huì)議的方式組織進(jìn)行與申請(qǐng)人的溝 通與交流。 溝通與交流會(huì)應(yīng)形成會(huì)議紀(jì)要， 會(huì)議紀(jì)要須經(jīng)雙方簽署。 會(huì)議 紀(jì)要僅反映會(huì)議當(dāng)時(shí)對(duì)所討論問(wèn)題的認(rèn)識(shí)，對(duì)今后對(duì)該品種注冊(cè)的審評(píng)、 審批行為不具有約束力。 第六章 風(fēng)險(xiǎn)控制 第二十五條 特殊程序品種進(jìn)入臨床研究階段后，國(guó)家食品藥品監(jiān)督 管理局應(yīng)將重要的臨床研究信息收錄入特殊程序品種數(shù)據(jù)庫(kù)， 并在其網(wǎng)站 上向公眾公布品種的基本情況。 第二十六條 對(duì)特殊程序品種的臨床試驗(yàn)，國(guó)家食品藥品監(jiān)督

12、管理局 相關(guān)部門應(yīng)當(dāng)根據(jù)臨床試驗(yàn)的進(jìn)程進(jìn)行常規(guī)監(jiān)督檢查， 并可隨時(shí)組織進(jìn)行 抽查或有因核查。 第二十七條 特殊程序品種的申請(qǐng)人應(yīng)對(duì)臨床研究中發(fā)生的嚴(yán)重不良 事件進(jìn)行評(píng)估、分析，并按照要求報(bào)告國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局相關(guān)部門。 第二十八條 當(dāng)特殊程序品種在臨床試驗(yàn)中發(fā)生重大安全性問(wèn)題時(shí)， 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局可暫?；蚪K止其臨床試驗(yàn)。 第二十九條 特殊程序品種在申請(qǐng)臨床研究及上市時(shí)，均應(yīng)制定相應(yīng) 的風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃，并與其它申報(bào)資料一并提交國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局。 第三十條 對(duì)于臨床治療急需的特殊程序品種， 如采用替代臨床指標(biāo)的 臨床試驗(yàn)顯示其臨床治療優(yōu)勢(shì)明顯，在申請(qǐng)人提交了詳細(xì)可行的風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì) 劃的

13、前提下，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局可批準(zhǔn)其上市。 但申請(qǐng)人應(yīng)承諾在規(guī) 定的時(shí)間內(nèi)繼續(xù)完成國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局要求進(jìn)行的其它試驗(yàn)。 申請(qǐng)人 如未在規(guī)定的時(shí)間內(nèi)履行其承諾， 且無(wú)充分的、可接受的理由， 國(guó)家食品藥 品監(jiān)督管理局可要求申請(qǐng)人限制該品種的臨床使用乃至?xí)和Ｉa(chǎn)和銷售。 第三十一條 特殊程序品種上市后，申請(qǐng)人應(yīng)主動(dòng)跟蹤上市后的使用 情況，建立產(chǎn)品的核心數(shù)據(jù)庫(kù)， 根據(jù)使用情況特別是臨床不良反應(yīng)以及不 良事件的發(fā)生情況，對(duì)醫(yī)生和患者進(jìn)行有針對(duì)性的用藥指導(dǎo)。 第三十二條 特殊程序品種上市后的 5 年內(nèi)，申請(qǐng)人應(yīng)每年向國(guó)家食 品藥品監(jiān)督管理局提交年度報(bào)告。 該報(bào)告應(yīng)包含藥物使用中的安全性及有 效性信

14、息，特別是重要的不良事件情況及其分析結(jié)果。 申請(qǐng)人還應(yīng)根據(jù)新 獲得的信息對(duì)產(chǎn)品及時(shí)進(jìn)行利益 /風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估，必要時(shí)應(yīng)主動(dòng)采取修改說(shuō)明 書等相應(yīng)措施。 第三十三條 特殊程序品種上市后，國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局不良反 應(yīng)監(jiān)測(cè)機(jī)構(gòu)應(yīng)將批準(zhǔn)上市的特殊程序品種作為重點(diǎn)監(jiān)測(cè)品種， 并定期發(fā)布 相關(guān)信息。 第三十四條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局可根據(jù)特殊程序品種上市后的 安全性及有效性數(shù)據(jù)， 要求申請(qǐng)人進(jìn)行相應(yīng)的研究或修改說(shuō)明書、 對(duì)醫(yī)生 和/或患者開展相應(yīng)的教育，必要時(shí)可以要求申請(qǐng)人暫停銷售乃至撤市。 第七章 特殊程序的退出 第三十五條 以下情況國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局可將進(jìn)入特殊程序的 品種退出該程序： （一）對(duì)于

15、第五條（一）、（二）款規(guī)定的特殊程序品種，其階段性研 究或后續(xù)研究結(jié)果不能體現(xiàn)其作為創(chuàng)制新藥申請(qǐng)價(jià)值的； （二）對(duì)于第五條（三） 、（四）款規(guī)定的特殊程序品種，其階段性研 究或后續(xù)研究結(jié)果不能體現(xiàn)其所具有的臨床優(yōu)勢(shì)的； （三）臨床試驗(yàn)中出現(xiàn)嚴(yán)重安全性問(wèn)題的； （四）因其他技術(shù)問(wèn)題影響臨床試驗(yàn)繼續(xù)進(jìn)行的； （五）國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局有因或常規(guī)核查責(zé)令停止的； （六）申請(qǐng)人在接到藥品審評(píng)中心的審評(píng)會(huì)議通知后， 6 個(gè)月內(nèi)不能 參加審評(píng)會(huì)議的； （七）其它違反國(guó)家有關(guān)藥品注冊(cè)法律、法規(guī)、行業(yè)規(guī)范的。 第三十六條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局在其網(wǎng)站上對(duì)退出特殊程序的 品種予以公示。 第八章 審批 第三十

16、七條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局應(yīng)當(dāng)在 * 日內(nèi)對(duì)特殊程序的 申請(qǐng)作出審批決定。 第三十八條 國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局注冊(cè)司負(fù)責(zé)公告特殊程序品種 的受理、審批、退出等信息。 第九章 附則 第三十九條 本程序由國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)解釋。 第四十條 本程序未涉及的特殊程序品種注冊(cè)其他事項(xiàng)，按注冊(cè)辦法 執(zhí)行。 第四十一條 本程序自 *之日起實(shí)施。 31 附表1: 藥品注冊(cè)特殊審批程序申請(qǐng)表 注冊(cè)受理號(hào) 通用名 化學(xué)名 注冊(cè)分類 適應(yīng)癥或 功能主治 申請(qǐng)品種 符合條件 類型 （一）未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的 有效成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑； （二）未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化

17、學(xué)原料藥及其制劑、生物制品； （三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治 療優(yōu)勢(shì)的新藥； （四）治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。 申請(qǐng)依據(jù) （可附頁(yè)） 風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃 （可附頁(yè)） 申請(qǐng)單位（蓋章） 法人代表（蓋章） 申請(qǐng)日期 申請(qǐng)聯(lián)系人： 聯(lián)系電話： 傳真： 聯(lián)系地址： e-mail: 手機(jī)： 填表說(shuō)明 1按照藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法的要求，制訂本表格。 2中藥可不填寫化學(xué)名。 3注冊(cè)分類按以下格式填寫：如中藥第 5類；或：化學(xué)藥第3類。 4申請(qǐng)品種符合條件類型：請(qǐng)根據(jù)申請(qǐng)品種的情況，在相應(yīng)的“”上 打“/即可 5. 申請(qǐng)依據(jù)項(xiàng)的填寫：請(qǐng)按照藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法的 要

18、求，根據(jù)符合申請(qǐng)條件的類型， 提供證明擬申請(qǐng)品種符合相應(yīng)條件的綜 述性材料。綜述材料的主要內(nèi)容包括： （ 1）能夠證明本品符合“藥品注冊(cè) 特殊審批程序?qū)嵤┺k法”第 5 條的研究資料綜述；（ 2）擬開展臨床試驗(yàn)方 案或已完成的臨床研究綜述； （3）結(jié)合已完成的毒理研究和臨床研究， 對(duì) 本品安全性進(jìn)行的評(píng)價(jià)； （ 4）已完成的藥學(xué)研究資料綜述； （5）其他主 要研究?jī)?nèi)容綜述。以上綜述資料一般不需提供詳細(xì)的研究數(shù)據(jù)、圖譜等。 可根據(jù)需要在本表后附頁(yè)，一般附頁(yè)不超過(guò) 15 頁(yè)。 6. 風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃項(xiàng)的填寫：風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃主要指針對(duì)新藥臨床應(yīng)用的安 全性及有效性等方面可能發(fā)生的風(fēng)險(xiǎn)所制訂的防范及應(yīng)對(duì)措施。

19、 請(qǐng)按照藥 品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法 的要求，根據(jù)申請(qǐng)品種研究所處階段和申報(bào) 產(chǎn)品自身的特點(diǎn)，制訂具有針對(duì)性的臨床試驗(yàn)或者上市后的風(fēng)險(xiǎn)控制計(jì)劃。 7. 本表可在申請(qǐng)新藥的臨床試驗(yàn)、申請(qǐng)生產(chǎn)時(shí)一并申報(bào)，也可在符合 藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法要求的階段單獨(dú)申請(qǐng)。 8. 申請(qǐng)人包含多個(gè)機(jī)構(gòu)的，僅需第一申請(qǐng)單位及法人代表簽章。 9. 本表一式 * 份。 附表2: 特殊程序品種溝通與交流申請(qǐng)表 注冊(cè)受理號(hào) 通用名 化學(xué)名 注冊(cè) 適應(yīng)癥或 分類 功能主治 申請(qǐng) （一）未在國(guó)內(nèi)上市銷售的從植物、動(dòng)物、礦物等物質(zhì)中提取的有 品種 效成份及其制劑，新發(fā)現(xiàn)的藥材及其制劑； 符合 （二）未在國(guó)內(nèi)外獲準(zhǔn)上市的化學(xué)

20、原料藥及其制劑、生物制品； 條件 （三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療 類型 優(yōu)勢(shì)的新藥； （四）治療尚無(wú)有效治療手段的疾病的新藥。 是否 進(jìn)入 已獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序 特殊程 特殊 未獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序 序編號(hào) 程序 已完成的 申請(qǐng)臨床試驗(yàn)前：藥學(xué)研究 藥效研究毒理研究 研究工作 進(jìn)入臨床試驗(yàn)后：口1期臨床 期臨床完成川期臨床 特殊程序的申請(qǐng) 重要技術(shù)冋題 擬溝 對(duì)藥物在臨床試驗(yàn)階段所獲得的階段性研究結(jié)果的總結(jié)與評(píng)價(jià) 通交 臨床試驗(yàn)方案 重大安全性冋題 流的 適應(yīng)癥調(diào)整 臨床方案修訂 內(nèi)容 規(guī)格調(diào)整 劑型變更 其他 溝通交流中擬討論的問(wèn)題及相關(guān)資料 （可附頁(yè)） 申 請(qǐng) 參 加

21、 交 流 人 員 姓名 工作單位 職稱 專業(yè) 研究中負(fù)責(zé)的工作 備 注 申請(qǐng)單位（蓋章） 法人代表（蓋章）申請(qǐng)日期 申請(qǐng)聯(lián)系人：聯(lián)系電話：傳真： 聯(lián)系地址：e-mail :手機(jī)： 特殊程序品種溝通與交流申請(qǐng)回復(fù)單 是否 同意 同意交流不同意交流 同 一、八 意 交 流 的 問(wèn) 題 會(huì)議 時(shí)間 會(huì)議 地點(diǎn) 會(huì)議 資料 要求 藥審 中心 擬參 加交 流人 員 姓名 工作單位 審評(píng)中負(fù)責(zé)的內(nèi)容 備注 聯(lián)系 方式 會(huì)議聯(lián)系人：聯(lián)系電話：傳真：e-mail: 備 注 填表說(shuō)明 1按照藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法的要求，制訂本表格。 2中藥可不填寫化學(xué)名。 3注冊(cè)分類按以下格式填寫：如中藥第 5類；或：化

22、學(xué)藥第3類。 4申請(qǐng)品種符合條件類型：請(qǐng)根據(jù)申請(qǐng)品種的情況，在相應(yīng)的“”上 打“”即可。 5若為獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊程序的品種，應(yīng)填寫特殊程序編號(hào)。該編號(hào)同藥 品注冊(cè)特殊審批程序?qū)彶橥ㄖ奶厥獬绦蚓幪?hào)。 6已完成研究工作項(xiàng)：請(qǐng)按研究階段選擇“申請(qǐng)臨床試驗(yàn)前”或“進(jìn)入臨 床試驗(yàn)后”，并在完成工作相應(yīng)的“”上打“”即可。 7擬溝通交流內(nèi)容：本項(xiàng)為復(fù)選項(xiàng)。請(qǐng)按藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)?施辦法“溝通與交流”的有關(guān)要求選擇。不受理超出范圍的溝通交流申請(qǐng)。 8. 在申請(qǐng)臨床試驗(yàn)前提出溝通交流申請(qǐng)的，應(yīng)在“溝通交流中擬討論 的問(wèn)題及相關(guān)資料”項(xiàng)寫明擬交流問(wèn)題，并將該品種的醫(yī)學(xué)綜述及藥學(xué)綜 述資料，以及與擬交流問(wèn)題相

23、關(guān)的詳細(xì)研究資料及背景資料等作為本表的 附件一并提交。 醫(yī)學(xué)綜述資料：能夠證明本品符合“藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法” 第 5 條的研究資料綜述； 臨床前藥物安全性研究資料綜述及綜合評(píng)價(jià)； 擬 申請(qǐng)治療疾病的情況 （發(fā)病機(jī)理、 目前治療手段和治療效果的整體評(píng)價(jià)） 、 擬開展臨床試驗(yàn)方案（包括受試者選擇、擬暴露劑量、對(duì)照藥情況等） 、 臨床試驗(yàn)計(jì)劃、已完成的臨床研究綜述、 既往臨床應(yīng)用概況 （如有可提供）、 對(duì)可預(yù)見的臨床試驗(yàn)或臨床應(yīng)用風(fēng)險(xiǎn)的主要控制措施。 藥學(xué)綜述資料： 已完成的藥物制備工藝、 質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)或質(zhì)檢規(guī)程 （包括 與安全性相關(guān)質(zhì)控項(xiàng)目的情況及要求確定的依據(jù)） 、穩(wěn)定性研究綜述。 9.

24、在獲準(zhǔn)進(jìn)入特殊審批程序后提出溝通交流申請(qǐng)的，應(yīng)在“申請(qǐng)交流 的問(wèn)題及相關(guān)資料”項(xiàng)寫明擬交流問(wèn)題及主要內(nèi)容，并在原注冊(cè)申報(bào)資料 以外，提供與該品種申請(qǐng)交流內(nèi)容相關(guān)的研究資料以及綜述資料等， 作為 本表的附件。 10. 本表應(yīng)在符合藥品注冊(cè)特殊審批程序?qū)嵤┺k法要求的階段提 11. “特殊程序品種溝通與交流申請(qǐng)回復(fù)單”由藥品審評(píng)中心填寫 12. 本表一式 *份。 藥品注冊(cè)特殊程序?qū)嵤┺k法（暫行） （征求意見稿）的起草說(shuō)明 藥物創(chuàng)新的社會(huì)作用在于使人類不斷獲得更為有效的針對(duì)疾病的 治療手段，從而提高人類社會(huì)整體的健康保障水平。藥物創(chuàng)新研發(fā)中最 為關(guān)鍵的一個(gè)階段是從臨床研究到上市申請(qǐng)的這一階段。 在這個(gè)

25、階段先 后有健康志愿者和患者作為受試對(duì)象進(jìn)入藥物的研發(fā)進(jìn)程， 承擔(dān)研發(fā)藥 物蘊(yùn)涵的潛在風(fēng)險(xiǎn)；已有數(shù)據(jù)表明，占整個(gè)進(jìn)入臨床試驗(yàn)申請(qǐng)的98 以上的受試藥物會(huì)因安全問(wèn)題等多方面的原因在不同的臨床研究階段 退出研發(fā)或以失敗告終，僅極少數(shù)成功完成系統(tǒng)臨床試驗(yàn)的藥物，可從 所獲得的臨床研究數(shù)據(jù)判讀其臨床治療價(jià)值的大小以及對(duì)社會(huì)健康保 障的貢獻(xiàn)，由此顯示這是一個(gè)極具風(fēng)險(xiǎn)的探索過(guò)程。因此，針對(duì)這一階 段建立相應(yīng)的藥品監(jiān)管機(jī)制， 使其具有鼓勵(lì)創(chuàng)新與控制風(fēng)險(xiǎn)并重的機(jī)制 是各國(guó)藥品監(jiān)管當(dāng)局所共同關(guān)注的。 特別是在我國(guó)藥物創(chuàng)新體系基礎(chǔ)薄 弱的背景下，探索建立與之發(fā)展相適應(yīng)的監(jiān)管機(jī)制，更是面臨嚴(yán)峻的挑 戰(zhàn)。 藥品審評(píng)中

26、心受國(guó)家局委托負(fù)責(zé)起草“藥品注冊(cè)特殊程序?qū)嵤┺k法” （以下簡(jiǎn)稱實(shí)施辦法） 。為此，中心成立了專項(xiàng)工作小組。制定出既符合 藥物創(chuàng)新研發(fā)規(guī)律， 又具有高度的可操作性的實(shí)施辦法， 以體現(xiàn)藥品監(jiān)管 機(jī)構(gòu)在藥物創(chuàng)新研發(fā)中所肩負(fù)的責(zé)任和使命是專項(xiàng)工作組始終思考的問(wèn) 題。起草中專項(xiàng)工作組對(duì)目前我國(guó)創(chuàng)新藥物注冊(cè)工作中存在的主要問(wèn)題、 國(guó)外相關(guān)政策和技術(shù)要求的背景等進(jìn)行了較為系統(tǒng)的研究。 工作小組還分 別于上海和北京召開專題座談會(huì)， 聽取具有一定創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)的國(guó)內(nèi)外研 究機(jī)構(gòu)和制藥企業(yè)的意見， 反復(fù)研究， 幾易其稿。在初稿報(bào)送國(guó)家局注冊(cè) 司后，專項(xiàng)工作組又認(rèn)真聽取了注冊(cè)司有關(guān)領(lǐng)導(dǎo)的意見和建議， 在稿件作 了進(jìn)一

27、步完善，以更好地體現(xiàn)對(duì)特殊審批品種“時(shí)間加快、早期介入、全 程輔導(dǎo)、隨時(shí)補(bǔ)充資料”的鼓勵(lì)措施?，F(xiàn)就起草工作中的主要考慮說(shuō)明如 下： 一、充分體現(xiàn)在目前階段可以采取的各項(xiàng)鼓勵(lì)創(chuàng)新的舉措 建立創(chuàng)新性國(guó)家是我國(guó)目前直至相當(dāng)長(zhǎng)的歷史階段的主題。 面對(duì)我國(guó) 藥物創(chuàng)新基礎(chǔ)薄弱、 機(jī)制尚待完善， 監(jiān)管經(jīng)驗(yàn)也還不足的現(xiàn)狀， 我們必須 在鼓勵(lì)創(chuàng)新和風(fēng)險(xiǎn)控制之間找到節(jié)點(diǎn)， 以逐步實(shí)現(xiàn)國(guó)家鼓勵(lì)藥物創(chuàng)新的目 的。本實(shí)施辦法中體現(xiàn)鼓勵(lì)創(chuàng)新的舉措主要體現(xiàn)在以下幾點(diǎn)： 1. 單獨(dú)設(shè)立程序，優(yōu)先審評(píng)、審批。 為了避免特殊程序品種與其他類型的注冊(cè)申請(qǐng)統(tǒng)一排序?qū)е卵訒r(shí)， 在 審評(píng)任務(wù)壓力極大的狀況下， 將特殊審批程序設(shè)置為單獨(dú)通

28、道， 優(yōu)先保證 特殊審批品種的審評(píng)審批，并按注冊(cè)辦法規(guī)定的時(shí)限完成。 2. 設(shè)置便捷的準(zhǔn)入機(jī)制。 （1）符合本實(shí)施辦法第五條（一） 、（二）款規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人在 其注冊(cè)過(guò)程中可以按照本辦法的要求提出特殊審批的申請(qǐng)， 藥品審評(píng)中心 應(yīng)在 5 個(gè)工作日內(nèi)對(duì)其提交的申請(qǐng)資料予以確認(rèn)。 （2）符合本實(shí)施辦法第五條（三） 、（四）款規(guī)定的藥物，申請(qǐng)人可 以在其申請(qǐng)上市時(shí)或以后提出特殊審批的申請(qǐng)， 藥品審評(píng)中心應(yīng)在接到特 殊程序申請(qǐng)后 20 日內(nèi)組織專家會(huì)議審查，確定是否進(jìn)入特殊審批程序。 3. 建立適時(shí)介入、全程溝通交流機(jī)制。 通過(guò)建立早期介入、 全方位的交流機(jī)制， 以全面把握特殊審批品種的 研究結(jié)果

29、，適時(shí)引導(dǎo)研發(fā)推進(jìn)和風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估。主要體現(xiàn)在： （1）符合本辦法第五條的藥物， 在一定條件下， 申請(qǐng)人可在注冊(cè)申 請(qǐng)前就特殊程序的申請(qǐng)、重要的技術(shù)問(wèn)題與藥品審評(píng)中心進(jìn)行溝通與交 流，為其研究結(jié)果的判斷提出參考。 這種將有關(guān)的溝通交流提前至申請(qǐng)臨 床試驗(yàn)之前的做法比目前發(fā)達(dá)國(guó)家的相關(guān)措施做的更為拓展， 因?yàn)樗麄兊?早期介入僅限于申請(qǐng)上市前階段。 （2）特殊程序品種在其技術(shù)審評(píng)、臨床研究的過(guò)程中，均可與藥審 中心就相關(guān)技術(shù)問(wèn)題進(jìn)行多渠道、 多形式的交流， 為研究的推進(jìn)和結(jié)果的 評(píng)價(jià)提供幫助。 一般問(wèn)題可采用常設(shè)方式進(jìn)行交流， 重要問(wèn)題可以通過(guò)會(huì) 議討論進(jìn)行溝通， 并以會(huì)議紀(jì)要的方式記載交流內(nèi)容， 以利

30、于盡量把握此 類品種的信息，為審評(píng)審批服務(wù)。 4. 設(shè)立便捷、豐富的資料補(bǔ)充和變更申請(qǐng)的方式 鑒于特殊審批品種研究與評(píng)價(jià)的探索過(guò)程， 即時(shí)獲取相關(guān)研究信息對(duì) 其風(fēng)險(xiǎn)控制顯得十分重要； 同時(shí)遵循藥物創(chuàng)新研發(fā)規(guī)律的要求， 允許其在 研究過(guò)程中的有效完善。 因此，在本實(shí)施辦法中設(shè)立了便捷、 豐富的資料 補(bǔ)充和變更申請(qǐng)的方式： （1）召開與申請(qǐng)人和專家的審評(píng)會(huì)議時(shí)直接提交對(duì)會(huì)議所討論問(wèn)題 的補(bǔ)充資料； （2）在申請(qǐng)人主動(dòng)提出的溝通交流會(huì)后可對(duì)會(huì)議所討論的問(wèn)題于會(huì) 后提交補(bǔ)充資料； （3）重大安全性問(wèn)題及時(shí)提交補(bǔ)充資料； （4）按照正常的注冊(cè)程序，根據(jù)“補(bǔ)充資料通知”進(jìn)行補(bǔ)充資料外； （5）允許服務(wù)于臨

31、床的變更，并根據(jù)變更的內(nèi)容設(shè)置了補(bǔ)充資料、 補(bǔ)充申請(qǐng)或新申請(qǐng)等不同的途徑，以提高注冊(cè)效率； （6）考慮到創(chuàng)新藥物研究的實(shí)際，將其補(bǔ)充資料的時(shí)間由普通申請(qǐng) 的 4 個(gè)月延長(zhǎng)為 8 個(gè)月。 5. 其他鼓勵(lì)措施。 在技術(shù)審評(píng)階段繼續(xù)保留審評(píng)機(jī)構(gòu)目前已實(shí)施的可 以跨項(xiàng)目組調(diào)集審評(píng)資源、 優(yōu)先審評(píng)等相關(guān)措施。 在技術(shù)審評(píng)的時(shí)間上按 照注冊(cè)辦法的有關(guān)時(shí)間要求進(jìn)行操作。 二、關(guān)于本實(shí)施辦法的格式與內(nèi)容的設(shè)置 根據(jù)藥品管理法等法規(guī)的規(guī)定，我國(guó)藥品注冊(cè)的一般過(guò)程包括 受理、核查、技術(shù)審評(píng)、注冊(cè)檢驗(yàn)和行政審批等環(huán)節(jié)，特殊審批程序是 在藥品注冊(cè)管理辦法基礎(chǔ)上設(shè)置的一種相對(duì)獨(dú)立的通道，因此其基 本流程應(yīng)與普通程序一樣

32、。但為了體現(xiàn)其與普通程序的特殊性，為其設(shè) 置了相應(yīng)的鼓勵(lì)與風(fēng)險(xiǎn)控制措施， 因此本實(shí)施辦法在內(nèi)容設(shè)置上沒(méi)有重 復(fù)注冊(cè)辦法的基本內(nèi)容，僅就其不同點(diǎn)予以體現(xiàn)，主要集中在特殊審批 的申請(qǐng)、資料的提交、溝通與交流和風(fēng)險(xiǎn)控制等方面。在參照國(guó)外相關(guān) 法規(guī)內(nèi)容與結(jié)構(gòu)的基礎(chǔ)上，確立了本實(shí)施辦法的總則、申請(qǐng)與審查、技 術(shù)審評(píng)、資料提交、溝通與交流、風(fēng)險(xiǎn)控制、特殊程序的退出、審批與 附則等九章內(nèi)容。 需要說(shuō)明的是， 鑒于本實(shí)施辦法所涉及的審評(píng)審批對(duì)象范圍寬、 周期 長(zhǎng)，基本為日常工作，與特別審批程序所涉及的與處置突發(fā)公共衛(wèi)生 事件是有本質(zhì)差異的， 因此，本辦法在內(nèi)容與結(jié)構(gòu)設(shè)置上沒(méi)有參考 特別 審批程序。 三、其它有

33、關(guān)問(wèn)題的說(shuō)明 （一）關(guān)于鼓勵(lì)創(chuàng)新與風(fēng)險(xiǎn)控制的監(jiān)管平衡 藥物創(chuàng)新研究的根本目的是向人類針對(duì)尚無(wú)滿意或有效治療的疾病 提供新的治療手段， 從而提升人類的健康保障水平， 這與普通的發(fā)明創(chuàng)造 有著本質(zhì)的差異。所以藥物的創(chuàng)新研究不是一般意義上的新化合物的研 究，而是針對(duì)豐富并完善臨床治療， 特別是臨床尚無(wú)有效治療手段的創(chuàng)新 研究。對(duì)此，在召開的相應(yīng)座談會(huì)上與會(huì)代表也多有共識(shí)。 針對(duì)創(chuàng)新的臨床價(jià)值， 需要配以不同的措施建立相應(yīng)的工作模式， 以 體現(xiàn)對(duì)創(chuàng)新的鼓勵(lì)和對(duì)相應(yīng)風(fēng)險(xiǎn)的控制。 FDA 對(duì)于研發(fā)嚴(yán)重威脅人類生 命和健康(如腫瘤、艾滋病等)藥物的創(chuàng)新研發(fā)設(shè)定了快速通道 (Fast track) ，以管理當(dāng)

34、局和申辦人在臨床研究進(jìn)程中的多方溝通與討論來(lái)實(shí)現(xiàn) 鼓勵(lì)創(chuàng)新與風(fēng)險(xiǎn)控制并重； 對(duì)研制尚無(wú)有效治療手段的創(chuàng)新研發(fā)設(shè)立了加 快審批通道 (Accelerated Approval) ，明確研制此類藥物在獲得何種必要 的臨床研究結(jié)果后， 可以先行上市以解決臨床治療的嚴(yán)重不足。 對(duì)臨床治 療價(jià)值與已上市藥物相比有顯著改進(jìn)的設(shè)立了在上市批準(zhǔn)階段的優(yōu)先審 評(píng)( Priority review )通道。 我國(guó)的創(chuàng)新研發(fā)正處于起步階段。 注冊(cè)管理辦法第四十五條規(guī)定了 研發(fā)四種條件的藥品屬于特殊程序的范疇。這四種情況的產(chǎn)品，臨床的 治療價(jià)值是不同的。在起步階段我們還難于在制度建設(shè)和技術(shù)分類上， 一步建立起十分完善

35、的基于臨床治療價(jià)值的分類管理措施。 本實(shí)施辦法 在分析 FDA 上述通道以及歐盟和日本的政策基礎(chǔ)上，初步設(shè)定了一些 工作措施， 以實(shí)現(xiàn)在創(chuàng)新導(dǎo)向以及鼓勵(lì)創(chuàng)新和風(fēng)險(xiǎn)控制并重方面的機(jī)制 要求。 1. 申請(qǐng)與審查。 審查既是按照注冊(cè)管理辦法的要求對(duì)申請(qǐng)是否符合要 求的審查過(guò)程，也是評(píng)價(jià)機(jī)構(gòu)與申辦人一起初步積累對(duì)創(chuàng)新價(jià)值進(jìn)行分析 的過(guò)程。如 FDA 近年來(lái)在其年報(bào)中披露，并非所有的新化合物實(shí)體 （NME） 在其上市審批階段均可進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)通道（ Priority review ）。這可能是我 們今后在工作需要認(rèn)真思考的問(wèn)題。 目前階段， 出于鼓勵(lì)具有獨(dú)立知識(shí)產(chǎn) 權(quán)新藥研究的考慮，我們對(duì)注冊(cè)辦法第四十五

36、條規(guī)定的（一） 、（二）類情 況簡(jiǎn)化了對(duì)特殊程序申請(qǐng)的審查。 2. 溝通與交流機(jī)制。這是國(guó)際上在設(shè)計(jì)創(chuàng)新藥物注冊(cè)監(jiān)管政策中通 用的一種手段，也是最為重要的一種體現(xiàn)鼓勵(lì)創(chuàng)新與控制風(fēng)險(xiǎn)并重的一 種管理措施?？偨Y(jié)藥品審評(píng)中心自 2003 年實(shí)施的創(chuàng)新藥品技術(shù)審評(píng) 程序所積累的經(jīng)驗(yàn)和問(wèn)題，這既是我們值得肯定的一點(diǎn)，也是有待進(jìn) 一步完善之處。國(guó)內(nèi)外從事創(chuàng)新藥物研發(fā)的注冊(cè)申請(qǐng)人對(duì)此方面的呼吁 也最為迫切。 實(shí)施辦法中設(shè)計(jì)了以下溝通交流的平臺(tái)： （1）繼續(xù)保持了藥品審評(píng)中 心現(xiàn)有創(chuàng)新藥品審評(píng)工作程序 中對(duì)在審評(píng)的品種與申辦人進(jìn)行的溝通 交流平臺(tái)；（2）新建立了申報(bào)臨床申請(qǐng)前的咨詢會(huì)議形式 （類似于國(guó)外的 P

37、reIND-Meeting ）。此平臺(tái)可在申辦人完成初步的臨床前研究工作后，就 申請(qǐng)進(jìn)程特殊程序的有關(guān)事宜進(jìn)行討論；（3）設(shè)計(jì)了H期以及皿臨床研究 階段的交流平臺(tái)（類似于國(guó)外 End of Phase II Meeting ,End of Phase 皿 Meeting ，以及 PreNDA Meeting 的作用）。這些交流平臺(tái)，可由申辦人 主動(dòng)發(fā)起交流的申請(qǐng)，可針對(duì)創(chuàng)新藥物研發(fā)關(guān)鍵路徑中臨床方案的設(shè)計(jì)、 前期研究結(jié)果的評(píng)估、后續(xù)試驗(yàn)如何開展進(jìn)行交流。 參考并借鑒國(guó)外的經(jīng)驗(yàn)，開展上述交流需要申請(qǐng)人對(duì)研究進(jìn)行總結(jié)， 并對(duì)問(wèn)題進(jìn)行抽提和分析， 再以資料的形式加以體現(xiàn)。 溝通交流會(huì)議將形 成相應(yīng)的

38、會(huì)議紀(jì)要， 以體現(xiàn)雙方對(duì)重要技術(shù)問(wèn)題的認(rèn)識(shí)。 同時(shí)遵循國(guó)際慣 例，“紀(jì)要”對(duì)監(jiān)管機(jī)構(gòu)后續(xù)的審評(píng)和審批不具有法律的約束力。 3. 資料提交和補(bǔ)充。 我國(guó)的藥品注冊(cè)管理是基于仿制藥物的研發(fā)經(jīng)驗(yàn) 建立起來(lái)的，長(zhǎng)期以來(lái)我們對(duì)于申報(bào)臨床和申報(bào)生產(chǎn)的資料要求基本是基 于相同的原則進(jìn)行設(shè)定的。由于創(chuàng)新藥物的研發(fā)具有十分明顯的階段性， 顯然需要在此方面進(jìn)行一定的探索。此點(diǎn)國(guó)外的技術(shù)管理體制較為健全， 特別是 FDA 對(duì)創(chuàng)新藥物在不同的研究階段應(yīng)提交什么樣的研究資料均有 十分具體的要求。 在此方面， 我們先從申請(qǐng)進(jìn)入特殊程序提供單獨(dú)立卷的 資料嘗試起。對(duì)于程序中設(shè)定的申辦人主動(dòng)提出的與審評(píng)機(jī)構(gòu)進(jìn)行的溝通 與交流

39、會(huì)議，也要求提交相應(yīng)的資料，以使雙方明確擬討論的問(wèn)題。 4. 關(guān)于風(fēng)險(xiǎn)控制。創(chuàng)新意味著未知的風(fēng)險(xiǎn)，故鼓勵(lì)創(chuàng)新與有效的控制 風(fēng)險(xiǎn)必須并重。為此，在本實(shí)施辦法在相關(guān)的條款對(duì)風(fēng)險(xiǎn)控制有所要求。 比如，申請(qǐng)進(jìn)入特殊程序的品種必須對(duì)臨床研究設(shè)計(jì)相應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)控制方 案；此類品種被批準(zhǔn)上市后還需設(shè)定完備的風(fēng)險(xiǎn)控制方案； 國(guó)家食品藥品 監(jiān)督管理局設(shè)定相應(yīng)的數(shù)據(jù)庫(kù)， 并于互聯(lián)網(wǎng)對(duì)外發(fā)布必要的特殊程序的產(chǎn) 品信息；臨床研究進(jìn)程中對(duì)特殊程序產(chǎn)品進(jìn)行常規(guī)視察和檢查。 對(duì)實(shí)施特殊程序而言， 風(fēng)險(xiǎn)控制是一個(gè)需要不斷強(qiáng)化的概念。 特別是 在鼓勵(lì)創(chuàng)新的同時(shí)， 更必須強(qiáng)調(diào)對(duì)風(fēng)險(xiǎn)的控制。 這一概念的培育、 措施的 實(shí)施與落實(shí)還待許

40、多思想認(rèn)識(shí)層面的統(tǒng)一和艱苦的實(shí)踐。 5. 設(shè)置有效的退出機(jī)制是控制風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)鍵舉措 參考國(guó)際積累的藥物創(chuàng)新研發(fā)的經(jīng)驗(yàn)數(shù)據(jù)，一般僅有 10% 左右的創(chuàng) 新藥物能夠順利從I期的臨床研究過(guò)度到皿期臨床，大部分在研藥物會(huì)因 為各種原因淘汰或失敗。 本實(shí)施辦法設(shè)計(jì)了相應(yīng)的退出機(jī)制， 原則性地規(guī) 定了退出程序的幾種主要條件。退出機(jī)制的設(shè)計(jì)有利于各方面的風(fēng)險(xiǎn)控 制，這也是創(chuàng)新藥物研發(fā)的規(guī)律所決定的。 （二）創(chuàng)新藥物的臨床研究及其申請(qǐng)的探索 當(dāng)申請(qǐng)人結(jié)束了一定階段或程度的某個(gè)新藥的臨床前藥學(xué)研究和臨 床前安全性評(píng)價(jià)工作，初步在動(dòng)物或體外的試驗(yàn)條件下獲得了藥物安全、 有效性的數(shù)據(jù)后， 需要進(jìn)入人體試驗(yàn)開展一系列遞進(jìn)的研究工作， 以求證 在研藥物是否最終可能成為針對(duì)某種人類疾病的有效治療藥物， 并明確其 安全性是否可被接受。 以人作為受試對(duì)象開展試驗(yàn)是藥物研究區(qū)別于其他自然科學(xué)研究的 一個(gè)特點(diǎn)。 特別是創(chuàng)新藥物的研究， 其蘊(yùn)含的未知風(fēng)險(xiǎn)更多。 針對(duì)這一研 究過(guò)程施以管理和控制， 既要保證人體受試所承擔(dān)的風(fēng)險(xiǎn)降到最低，