藥物有效治療學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)

1、藥物有效治療學(xué)和藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)從臨床角度定義：用于描述和分析藥物治療在整個(gè)醫(yī)保體系和社會(huì)中的成本； 權(quán)衡提供醫(yī)療方案或服務(wù)的成本和產(chǎn)出（效果）。 即對(duì)醫(yī)療方案或服務(wù)的成本（costs）、風(fēng)險(xiǎn)（risks）和益處（benefits）的評(píng)估。泛化定義：在有關(guān)藥品開(kāi)發(fā)和銷(xiāo)售，醫(yī)保中有關(guān)藥品資源配置和政策制定及藥品消費(fèi)中涉及的經(jīng)濟(jì)學(xué)原理及方法的應(yīng)用和評(píng)價(jià)。2.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)服務(wù)對(duì)象醫(yī)療衛(wèi)生管理部門(mén)， 醫(yī)療單位， 醫(yī)保公司或雇主， 醫(yī)藥企業(yè)， 病患。 進(jìn)行藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)時(shí)，服務(wù)對(duì)象從自身利益出發(fā)，對(duì)同一問(wèn)題所得結(jié)論可能不同。 評(píng)價(jià)角度應(yīng)該從全社會(huì)利益出發(fā)，充分利用有限資源，使最大多數(shù)人群的健康獲得最大改善。3.

2、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究?jī)?nèi)容1）藥物資源的配置和利用（1）醫(yī)療衛(wèi)生管理部門(mén)針對(duì)不同地區(qū)和人群進(jìn)行的藥物資源配置。（2）醫(yī)保機(jī)構(gòu)針對(duì)各種疾病發(fā)生率、病死率、致殘率、治愈率等，確定醫(yī)保范圍；根據(jù)藥品療效、價(jià)格、使用頻率等，制定醫(yī)保藥和非醫(yī)保藥。（3）醫(yī)院從業(yè)人員依據(jù)藥品療效、價(jià)格、是否醫(yī)保藥品、病人情況、風(fēng)險(xiǎn)或不良反應(yīng)確定治療方案。（4）藥廠和藥品公司對(duì)藥品的開(kāi)發(fā)、宣傳和營(yíng)銷(xiāo)。（5）病患對(duì)藥品的選擇。2）藥物資源配置利用的途徑和方法3）藥物資源配置利用與國(guó)民經(jīng)濟(jì)或其他因素關(guān)系 如：藥品種類(lèi)配置；藥品費(fèi)與整個(gè)醫(yī)療費(fèi)的比例；醫(yī)保投入與國(guó)民收入比例；投入比例在其他方面的影響。4.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)的評(píng)價(jià)基本標(biāo)準(zhǔn)1）成本（

3、costs）：醫(yī)藥保健計(jì)劃或疾病治療或預(yù)防所消耗的資源價(jià)值。包括（表1） 2)結(jié)果（Consequences）或產(chǎn)出（Outcomes） 資源配置或治療方案實(shí)施后的效果?？煞譃椋海?）經(jīng)濟(jì)產(chǎn)出（Economic outcomes）：治療效果與直接、間接和無(wú)形成本相比。（2）臨床產(chǎn)出（Clinical outcomes）：安全性和有效性的最終評(píng)價(jià)。（3）人性產(chǎn)出（Humanistic outcomes）：疾病或治療對(duì)患者功能狀態(tài)或生命質(zhì)量（身體功能、社會(huì)功能、一般身體狀態(tài)和感受，生活滿意度等）的影響。 結(jié)果也可以“陽(yáng)性”或“陰性”表示。 “陽(yáng)性結(jié)果”就是治療的理想作用，可以用效能（efficac

4、y）或效力（effectiveness）表示。 “陰性結(jié)果”就是對(duì)治療無(wú)反應(yīng)或產(chǎn)生有害作用?？捎弥委熓』虿涣挤磻?yīng)表示。 “陽(yáng)性結(jié)果”可能被錯(cuò)誤解讀， “陰性結(jié)果”不會(huì)。 成本和結(jié)果評(píng)價(jià)與傳統(tǒng)成本核算和藥物使用評(píng)價(jià)不同。 對(duì)成本和結(jié)果評(píng)價(jià)極大地依賴于評(píng)價(jià)者所處角度：例1.阿替普酶（ateplase，tPA）和鏈激酶（streptokinase）治療血栓性疾病評(píng)價(jià)。例2.醫(yī)保藥和非醫(yī)保藥劃分：重組血細(xì)胞生長(zhǎng)因子例3.腫瘤化療和支持療法，治愈率和促死率比較，危險(xiǎn)和收益權(quán)衡。三、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估方法1.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估方法分類(lèi)1）經(jīng)濟(jì)評(píng)估技術(shù)2）人性評(píng)估技術(shù)（圖1）2.經(jīng)濟(jì)的評(píng)估方法1）基本任務(wù)：確認(rèn)、

5、測(cè)定、評(píng)估和比較正在或要實(shí)施的方案的成本和結(jié)果（產(chǎn)出）。2）基本要求：有兩個(gè)以上可用于比較的方案；各種方案的成本和結(jié)果均可被檢測(cè)和量化。3）評(píng)估方法（1）疾病成本評(píng)估（Cost of illness evaluation） 對(duì)限定人群的特定疾病進(jìn)行整個(gè)成本的確認(rèn)和評(píng)估。又稱(chēng)疾病負(fù)擔(dān)（burden of illness）。涉及疾病的直接和間接成本。 發(fā)達(dá)國(guó)家對(duì)一些慢性疾病進(jìn)行了相關(guān)評(píng)估（如惡性腫瘤、糖尿病、高血壓、消化性潰瘍、骨關(guān)節(jié)病、某些神經(jīng)和精神疾病等）。為防治這些疾病作出相關(guān)價(jià)值決策。（2）成本小化分析（Cost minimization analysis， CMA）：CMA涉及多種方案以

6、確定最小成本方案。 前提：證明或假定所比較的方案在安全性和效能上是等值的。以貨幣單位比較各方案的成本和產(chǎn)出，確定所比較的方案成本節(jié)省情況。 適合于在文獻(xiàn)上證明效能和ADR等值的藥物方案比較。亦適合于同一藥物不同給藥方案比較。（3）成本-效益分析（Cost-benefit analysis，CBA） CBA用于治療目的相同，但成本-效益并不同時(shí)出現(xiàn)的方案間比較；也用于治療目的不同的方案成本-效益比較。成本和效益要能以貨幣單位表示；不同時(shí)期投入的成本和獲得的效益要最終折算成同一時(shí)期的貨幣值（貼現(xiàn)率），以進(jìn)行比較。 結(jié)果：效益/成本比（B/C）。B/C 1，獲凈效益。越大，效益越高。（4）成本-效力

7、（果）分析（Cost-effectiveness analysis，CEA） CEA涉及安全性和效能不同的方案比較。成本以貨幣計(jì)算；產(chǎn)出以非貨幣形式計(jì)算，如以物理單位計(jì)算（血壓、血脂、血糖降低多少？），也可用拯救生命率、治愈率、預(yù)期生命等表示。 結(jié)果：表達(dá)為成本-效力比（average cost-effectiveness ratio，ACER）或者增量成本-效力比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）。前者代表方案總成本除以產(chǎn)出；后者代表為獲得每一個(gè)專(zhuān)一臨床產(chǎn)出所需花費(fèi)。ACER = 方案總成本（元）/臨床產(chǎn)出（非幣值單位）ICER =（a成本

8、-b成本）/a效應(yīng)（%）-b效應(yīng)（%） 本法適用于藥品開(kāi)發(fā)，處方選擇和方案比較。（5）成本-效用分析（Cost-utility analysis，CUA） CUA與CEA類(lèi)似。但產(chǎn)出不用物理單位表示，而用病人主觀選擇和與疾病治療相關(guān)的生命質(zhì)量（quality of life，QOL）表示。 應(yīng)用時(shí)，常用校正質(zhì)量的生命年（quality-adjusted life year，QALY）表示，它結(jié)合了致病率和死亡率的信息資料。 結(jié)果：以成本-效用比（Cost-utility ratio，C/U）表示CUA結(jié)果。C/U為校正質(zhì)量生命年的成本。成本低，方案好。 CUA適合于比較可延長(zhǎng)生命，但有嚴(yán)重不良

9、反應(yīng)的方案；或者可降低發(fā)病率、減輕癥狀，而不降低死亡率的疾病治療（如腫瘤化療，老年癡呆治療等）。 CUA應(yīng)用頻率不高，因效用測(cè)試缺乏客觀結(jié)果，定量困難。3.人性化評(píng)估方法（Humanistic evaluation methods）：即評(píng)估疾病和疾病治療對(duì)病人健康的影響（以生命質(zhì)量QOL表示），多采用問(wèn)卷形式。四、藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用 幫助制定醫(yī)藥衛(wèi)生政策、臨床用藥決策、藥品開(kāi)發(fā)等。1.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)研究情況：全世界1978年前35篇論文，僅3篇為成本-效益分析和成本-效力分析；1978-1987年22篇；1988-1995年，發(fā)表論文多，但真正藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)論文19篇。迄今1845篇。國(guó)內(nèi)相對(duì)少高質(zhì)量論文

10、。2.藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用戰(zhàn)略的特點(diǎn)（表）3.評(píng)價(jià)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)文獻(xiàn)應(yīng)注意問(wèn)題目的：考慮什么？此問(wèn)題是否明確、限定和可量化？角度：分析的角度？給出的問(wèn)題是否合適？藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)方法：什么方法？問(wèn)題是否合適？引出什么？研究設(shè)計(jì)：研究設(shè)計(jì)什么？資料來(lái)源？臨床實(shí)驗(yàn)評(píng)估是否合適？介入選擇：考慮了所有方案嗎？有無(wú)遺漏？這些方案與研究角度和臨床特點(diǎn)相關(guān)嗎？成本和產(chǎn)出：成本和產(chǎn)出包括哪些？成本與產(chǎn)出與所選角度相關(guān)？產(chǎn)出包括陰性結(jié)果（失敗，ADR）嗎？?jī)r(jià)值？可用適當(dāng)物理單位量化成本和結(jié)果嗎？貼現(xiàn)率：研究進(jìn)行的時(shí)期？在將來(lái)出現(xiàn)的成本和結(jié)果被貼現(xiàn)到目前的價(jià)值嗎？所有判定都給了貼現(xiàn)嗎？結(jié)果：結(jié)果對(duì)醫(yī)藥決策者是準(zhǔn)確和適用嗎？進(jìn)行了

11、恰當(dāng)?shù)慕y(tǒng)計(jì)分析嗎？討論了所有的假定和限制嗎？敏感性分析：成本范圍的顯著性變化進(jìn)行了敏感性測(cè)試？恰當(dāng)?shù)南嚓P(guān)的變量變化？所獲發(fā)現(xiàn)是否有預(yù)期的趨勢(shì)？結(jié)論：研究得出結(jié)論？可否把結(jié)論推展到臨床？贊助者：由于贊助方的關(guān)系，研究有無(wú)偏見(jiàn)？ Tab1.Example of Health Care Cost CategoriesCost CategoriesCostsDirect medical costsDrugsSuppliesLaboratory testsHealth care professionals timeHospitalizationDirect non-medical costsTransp

12、ortationFoodFamily careHome aidesIndirect costsLost wages (morbidity)Income forgone due to premature death (mortality)Intangible costsPainSufferingGriefOpportunity costsLost opportunityRevenue forgonePharmacoeconomicsEconomics Cost benefit Cost effectiveness Cost minimization Cost utilityHumanistics

13、 Quality of life Patient preference Patient satisfactionFig1. Components of PharmacoeconomicsTab.2 藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)應(yīng)用戰(zhàn)略的特點(diǎn)戰(zhàn)略特點(diǎn)利用已發(fā)表的文獻(xiàn)快，結(jié)果是隨機(jī)對(duì)照，但受協(xié)議驅(qū)動(dòng)。費(fèi)用低，但泛化結(jié)果困難。文章為精英評(píng)論，但可能是非比較性的。文章結(jié)果可能是隨機(jī)對(duì)照實(shí)驗(yàn)，但可能誤用藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)術(shù)語(yǔ)?？蓹z驗(yàn)結(jié)果的變異性，但存在質(zhì)量和真實(shí)性變異。建立經(jīng)濟(jì)學(xué)模型快，結(jié)果取決于預(yù)設(shè)假定。相對(duì)費(fèi)用低，研究者的可能偏見(jiàn)。產(chǎn)生機(jī)構(gòu)專(zhuān)一的結(jié)果，由此出現(xiàn)互相矛盾。結(jié)合了效能和效力，但決策者不愿接受結(jié)果。資料采集無(wú)阻礙指

14、導(dǎo)藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)估柔性的（Flexible），費(fèi)用可能高。通常可比較的，但耗時(shí)。產(chǎn)生機(jī)構(gòu)專(zhuān)一的資料，控制和隨機(jī)有困難。反映了“一般醫(yī)療情況”或效力，但病人有選擇的偏向?？捎觅Y料是多種來(lái)源的，但可能出現(xiàn)樣本太小。與健康狀態(tài)相關(guān)的生命質(zhì)量（QOL）量化測(cè)定指標(biāo)： 身體健康和功能 精神健康和功能 社會(huì)和作用功能 對(duì)一般健康的認(rèn)知度 與疾病或治療相關(guān)的癥狀表3 生命質(zhì)量評(píng)估類(lèi)型一般指標(biāo) 健康狀況 基于效用（能力）測(cè)定特殊指標(biāo) 特殊疾?。ㄈ缣悄虿。?特殊群體（如虛弱老人） 專(zhuān)一功能（如性功能） 特殊狀態(tài)或困難（如疼痛）Tab 4 Domains Included in Selected Generic I

15、nstrumentsEuroQOL Groups EQ-5D Mobility Self-care Usual activity Pain/discomfort Anxiety/depressionNottingham Health Profile (NHP)Part I: Distress within the following domains Emotions Energy Sleep Pain Social isolation MobilityPart II: Health-related problems within the following domains Occupation

16、 Sex life Hoursework Hobbies Social life Holidays Home lifeQuality of Well-being Scale (QWB) Symptoms/problems Physical activity Mobility Social activitySickness Impact Profile (SIP) Sleep and rest Home management Eating Recreation and pastimes Work Body care and movement Ambulation Alertness behavior Mobility Emotion behavior Communication Social interactionHealth Utility Index (HUI) Mark II Vision Dexterity Hearing Cognition Speech Pain and discomfort Ambulation Emotion Tab 5 SF-36 Scales and number of itemsPer Scale (