(word完整版)國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案

1、國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案（征求意見稿）一、意義和必要性干細(xì)胞是能自我更新、高度增殖的一類細(xì)胞，可以進(jìn)一步分化成為各種不 同的組織細(xì)胞,干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用為許多重大疾病的有效治療提供了新 的思路和工具，具有巨大的社會效益和經(jīng)濟(jì)效益.干細(xì)胞不僅可以用于組織器 官的修復(fù)和移植治療，還將促進(jìn)基因治療、基因組與蛋白質(zhì)組研究、系統(tǒng)生物 學(xué)研究、發(fā)育生物學(xué)研究、新藥開發(fā)與藥效、毒性評估等領(lǐng)域的發(fā)展。目前, 干細(xì)胞研究及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)已經(jīng)成為各國政府、科技和企業(yè)界高度關(guān)注和大力投 入的重要研究領(lǐng)域，成為代表國家科技實力的戰(zhàn)略必爭領(lǐng)域。盡管中國在干細(xì)胞研究領(lǐng)域已經(jīng)取得了長足的進(jìn)步 ,獲得

2、了一批創(chuàng)新性研 究成果，但在干細(xì)胞基礎(chǔ)理論、核心技術(shù)及轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面與美國等發(fā)達(dá)國家還 存在一定差距 ,亟需國家在干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化方面持續(xù)加強(qiáng)投入與布局 ,整體 提升我國在干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng)域的核心競爭力.二、國內(nèi)外現(xiàn)狀和發(fā)展趨勢干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用是生命科學(xué)與生物技術(shù)研究的前沿和制高點，具有重 要的科學(xué)意義和廣闊的應(yīng)用前景.近年來，干細(xì)胞研究取得了許多重要成果， 干細(xì)胞調(diào)控的基本原理不斷豐富，相關(guān)技術(shù)不斷更新，臨床轉(zhuǎn)化成果逐步涌現(xiàn)， 論文和專利數(shù)量逐年上升.干細(xì)胞移植在治療神經(jīng)、血液、及自身免疫疾病等 方面已經(jīng)取得了一系列進(jìn)展 ,逐漸呈現(xiàn)出兩個明顯的態(tài)勢 :一是干細(xì)胞的基礎(chǔ) 研究逐步深入，包括

3、細(xì)胞命運(yùn)調(diào)控、功能細(xì)胞獲得、組織工程器官再造相關(guān)機(jī)（word 完整版）國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案 理研究需求日益迫切；二是干細(xì)胞研究成果的轉(zhuǎn)化步伐正在日益加快，一批干 細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品已經(jīng)進(jìn)入臨床實驗，甚至已經(jīng)上市，但是，規(guī)?；母杉?xì)胞轉(zhuǎn)化 應(yīng)用在臨床上尚未實現(xiàn)。因此，系統(tǒng)化的干細(xì)胞基礎(chǔ)研究、研究成果的產(chǎn)業(yè)化 和臨床轉(zhuǎn)化研究亟待加強(qiáng).我國在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域經(jīng)過多年發(fā)展，已經(jīng)在細(xì)胞重編程、干細(xì)胞 技術(shù)、特色性動物資源等領(lǐng)域打下了良好的基礎(chǔ)，干細(xì)胞領(lǐng)域論文與專利在國 際上排名大幅提升，但在干細(xì)胞轉(zhuǎn)化研究領(lǐng)域的核心技術(shù)與成果略顯不足，目 前尚無規(guī)范化的干細(xì)胞轉(zhuǎn)化應(yīng)用和干細(xì)胞相關(guān)

4、產(chǎn)品面世。隨著社會的發(fā)展，人 類對干細(xì)胞及相關(guān)產(chǎn)品的安全性、有效性、可控性方面的需求日益迫切 ,以臨 床應(yīng)用為目標(biāo)的干細(xì)胞基礎(chǔ)與轉(zhuǎn)化研究已經(jīng)成為未來發(fā)展的瓶頸和新的研究 熱點。我國應(yīng)憑借已具備的基礎(chǔ)、人才與資源優(yōu)勢,合理布局干細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化 應(yīng)用研究，大力發(fā)展干細(xì)胞基礎(chǔ)研發(fā)、技術(shù)、轉(zhuǎn)化和產(chǎn)業(yè)，使我國能夠占據(jù)干 細(xì)胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用的制高點，進(jìn)一步增強(qiáng)我國在相關(guān)領(lǐng)域的國際競爭 能力。三、現(xiàn)有工作基礎(chǔ)在干細(xì)胞及轉(zhuǎn)化應(yīng)用研究領(lǐng)域,我國的起步較早，在國家中長期科學(xué)和 技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（20062020年）等重要規(guī)劃對干細(xì)胞研究及相關(guān)的細(xì)胞 治療作了重要戰(zhàn)略部署.通過 973 計劃、863 計劃、國家

5、重大科學(xué)研究計劃、 支撐計劃、國家自然科學(xué)基金、中國科學(xué)院戰(zhàn)略先導(dǎo)專項等科技規(guī)劃和項目， 對干細(xì)胞的基礎(chǔ)研究、關(guān)鍵技術(shù)和資源平臺建設(shè)給予了大力支持，取得了一批 標(biāo)志性成果。目前，我國干細(xì)胞領(lǐng)域的論文數(shù)量排名國際第2 位，一批研究機(jī) 構(gòu)進(jìn)入了國際研究機(jī)構(gòu)前 20 位，其中中國科學(xué)院排名國際研究機(jī)構(gòu)的第 4 位；（word 完整版）國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案 申請并獲得了一批國家專利和國際專利，專利數(shù)量已經(jīng)排名國際第 3 位，國際 專利授權(quán)排名第 6 位.我國已經(jīng)在干細(xì)胞領(lǐng)域建立了良好的基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化平臺 ,培養(yǎng)和引進(jìn)了 高水平的干細(xì)胞研究梯隊，初步具有國家層面的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)和政

6、策規(guī)范方面的保 障，并依托這些基礎(chǔ)在一些干細(xì)胞領(lǐng)域取得世界領(lǐng)先的研究成果，為我國干細(xì) 胞研究的進(jìn)一步發(fā)展奠定了堅實的基礎(chǔ).四、目標(biāo)及主要任務(wù)（一）總體目標(biāo)凝聚優(yōu)勢力量，重點針對干細(xì)胞發(fā)生，發(fā)育和形成功能細(xì)胞過程中的重要 科學(xué)問題，深入開展干細(xì)胞、生物材料、組織工程、生物人工器官 ,以及干細(xì) 胞與疾病發(fā)生等方面的基礎(chǔ)研究、應(yīng)用基礎(chǔ)研究和轉(zhuǎn)化開發(fā)。整體提升我國干 細(xì)胞及其轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的實力,加快科研成果的應(yīng)用。（二）重點任務(wù)1。多能干細(xì)胞干性維持機(jī)制。研究譜系發(fā)育機(jī)制，重點關(guān)注發(fā)育過程中 的譜系標(biāo)記、細(xì)胞類型轉(zhuǎn)換的分子模型與基因調(diào)控模式。2。組織干細(xì)胞的獲得及功能。針對神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟生殖等

7、重要 系統(tǒng)，發(fā)現(xiàn)并分離具有重建能力的成體干細(xì)胞，揭示機(jī)體穩(wěn)態(tài)維持機(jī)制，建立 細(xì)胞標(biāo)記、分離等技術(shù)體系.3。干細(xì)胞定向分化及細(xì)胞轉(zhuǎn)分化機(jī)制。建立干細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)、向特定 譜系定向分化和轉(zhuǎn)分化獲得特定功能細(xì)胞的技術(shù)體系；建立譜系標(biāo)記與分離純 化的技術(shù)手段。4。干細(xì)胞的體內(nèi)功能與作用機(jī)制。探討移植細(xì)胞與組織環(huán)境相互作用 , 免疫耐受與免疫調(diào)節(jié)機(jī)制，明確移植細(xì)胞的作用機(jī)制。（word 完整版）國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案5?；诟杉?xì)胞的器官再造 .利用干細(xì)胞體內(nèi)外分化特性，結(jié)合智能生物 材料、組織工程、胚胎工程，實現(xiàn)神經(jīng)、肝臟、腎臟、生殖系統(tǒng)等組織、器官 再造.6。干細(xì)胞資源庫。針

8、對中國人群，建立具有代表性的干細(xì)胞相關(guān)的樣本 庫及疾病資源庫；構(gòu)建病人來源的多能干細(xì)胞系，開展高通量藥物篩選和基因 治療研究。干細(xì)胞臨床前評估 .建立包括非人靈長類模型在內(nèi)的人類疾病動物模 型，并應(yīng)用動物模型開展干細(xì)胞移植的安全性、有效性的長期評價.干細(xì)胞轉(zhuǎn)化與應(yīng)用。研發(fā)干細(xì)胞治療方法，獲得能夠調(diào)控干細(xì)胞增殖、 分化和功能的關(guān)鍵技術(shù),推動干細(xì)胞在神經(jīng)、肝臟、血液、腎臟、生殖等領(lǐng)域 的轉(zhuǎn)化應(yīng)用。（三）實施年限20152020 年五、組織實施方式與保障措施充分利用已經(jīng)建立的資源平臺、研究系統(tǒng)、科研團(tuán)隊，加強(qiáng)資源信息共享, 促進(jìn)學(xué)科交叉融合,提高科技資源的合理配置和高效利用。加強(qiáng)干細(xì)胞基礎(chǔ)研 究與轉(zhuǎn)化應(yīng)用的銜接，統(tǒng)籌全國干細(xì)胞基礎(chǔ)研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的協(xié)調(diào)發(fā)展， 促進(jìn)系統(tǒng)性、原創(chuàng)性重大產(chǎn)出和高效的成果轉(zhuǎn)移轉(zhuǎn)化。進(jìn)一步增加項目的目標(biāo)導(dǎo)向性，針對不同類型的項目 ,試行委托、公開招 標(biāo)、定向招標(biāo)，并建立相應(yīng)的分類評價體系。六、效益與風(fēng)險分析（word 完整版）國家重點研發(fā)計劃干細(xì)胞與轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)重點專項實施方案 通過專項的實施,可以進(jìn)一步增強(qiáng)我國在干細(xì)胞基礎(chǔ)研究及其轉(zhuǎn)化應(yīng)用領(lǐng) 域的自主創(chuàng)新能力，全面提升我國在干細(xì)胞領(lǐng)域的國際競爭力，培養(yǎng)干細(xì)胞及 其轉(zhuǎn)化研究的人才隊伍,為我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的良性