生長激素缺乏癥是我國兒童矮小癥的主要病因

生長激素缺乏癥是我國兒童矮小癥的主要病因一、中國兒童矮小癥現(xiàn)狀目前矮小癥主要病因分為兩大類，垂體性疾病4種（生長激素缺乏癥、生長激素分泌障礙、多重垂體激素缺乏癥、顱內(nèi)腺瘤）和非垂體性疾病，非垂體疾病又可分為特發(fā)性矮小、家族性矮小、宮內(nèi)發(fā)育遲緩、青春期發(fā)育遲滯、營養(yǎng)不良及微量元素疾病2種（鋅缺乏、鉛中毒）、非垂體性內(nèi)分泌疾?。?種）、遺傳代謝疾?。?9種）、全身疾?。?1種），共提及84種病因。在兒童矮小癥病因中，居前兩位的高頻病因（累計占比51.2%）為生長激素缺乏癥占32.7%，特發(fā)性矮小占18.9%。其次高頻病因（占比＞5%）為青春期發(fā)育遲滯、家族性矮小、甲狀腺功能減低，占比依次為9.6%、8.4%、6.7%，累計頻數(shù)＞75%。內(nèi)分泌疾?。ㄉL激素缺乏癥、甲狀腺功能減低、性早熟、生長激素神經(jīng)分泌障礙、多重垂體激素缺乏癥）所占比例54.2%。二、兒童矮小癥治療生長激素缺乏癥（GHD）是第一個被美國FDA批準(zhǔn)可用rhGH治療的疾病。此后，美國FDA又批準(zhǔn)了多項適應(yīng)癥，目前已擴展至Turner綜合癥、PraderWilli綜合征、小于胎齡兒、特發(fā)性矮小、SHOX基因缺乏、Noonan綜合征等多項其他病因矮小癥。此外，rhGH治療也在成人生長激素缺乏癥、HIV感染相關(guān)性衰竭綜合征、短腸綜合征等成人領(lǐng)域有所應(yīng)用。目前國內(nèi)獲批的生長激素適應(yīng)癥主要有兒童生長激素缺乏癥、Tuner綜合癥、SHOX基因缺乏、Noonan綜合征、重度燒傷等，特發(fā)性矮小等適應(yīng)癥正處于申請階段，相比歐美等海外發(fā)達國家，仍有較大發(fā)展空間。三、生長激素缺乏癥治療藥物現(xiàn)狀從全球市場看，根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2018年全球生長激素兒童矮小癥市場中GHD、TS和ISS占比最高，分別為34.07%、23.92%和23.16%。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，僅GHD/PGHD市場規(guī)模2018年為29億美元，預(yù)計到2020年將達到3.3億美元。中國生長激素市場增長快速。根據(jù)數(shù)據(jù)顯示，2014-2018年，中國市場PGHD規(guī)模從2億美元增長到6億美元，年均復(fù)合增長率達33.5%，預(yù)計2020年P(guān)GHD市場規(guī)模規(guī)模將達到1億美元，中國PGHD市場維持快速增長勢頭。四、生長激素缺乏癥未來發(fā)展前景根據(jù)聯(lián)合國《WorldPopulationProspects2019》，2020年，我國4-15歲兒童合計約2.05億人。根據(jù)中華醫(yī)學(xué)會兒科學(xué)分會數(shù)據(jù)，我國兒童矮小癥發(fā)病率約為3%。2020年我國兒童矮小癥存量人群數(shù)量約614萬人。根據(jù)《兒童矮小癥病因的現(xiàn)代文獻分析》，生長激素的GHD、ISS、SGA、TS等適應(yīng)癥的病因占比約32.7%、18.9%、4.4%和4.1%，分別對應(yīng)市場空間約265、153、46、44億元。目前，生長激素已經(jīng)