干細(xì)胞生物學(xué)博

干細(xì)胞生物學(xué)博第一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日Keyword:StemcellMedline檢索“Stemcell”共查到文獻(xiàn)202,658篇Google搜索“Stemcell”共搜到相關(guān)網(wǎng)頁(yè)51,300,000(截止8AM；2012.5.26)第二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

干細(xì)胞概述

胚胎干細(xì)胞的基礎(chǔ)與臨床造血干細(xì)胞的基礎(chǔ)與臨床干細(xì)胞研究的現(xiàn)狀與展望主要內(nèi)容第四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日一、干細(xì)胞概述干細(xì)胞研究背景早期胚胎發(fā)育的一般概念干細(xì)胞基本概念第五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日干細(xì)胞研究的背景國(guó)家“十五”重點(diǎn)研究領(lǐng)域(基礎(chǔ))

基因組學(xué)、信息科學(xué)、納米科學(xué)、生態(tài)科學(xué)、地球科學(xué)基因組學(xué)

基因組學(xué)（genomics)

蛋白質(zhì)組學(xué)（proteomics）

細(xì)胞

第六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日基因組學(xué)genomics

基因蛋白質(zhì)細(xì)胞第八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日基因組（genome）

生物的全部基因和染色體組成,是所有遺傳信息的總和;人類(lèi)基因組含3-3.5萬(wàn)個(gè)基因基因組學(xué)(genomics)

分析所有基因的結(jié)構(gòu)（人類(lèi)基因組圖）、核苷酸序列、定位、功能（疾病及調(diào)控基因）、基因組遺傳學(xué)語(yǔ)言（遺傳指令、遺傳語(yǔ)文及其外輸?shù)木庉嫞┑诰彭?yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日疾病基因組學(xué)*決定疾病發(fā)生的所有基因*基因是多數(shù)疾病的主要病因：?jiǎn)位虿?、多基因病、獲得性基因病基因組藥物

基因序列數(shù)據(jù)→新的基因全長(zhǎng)cDNA→真核細(xì)胞瞬時(shí)表達(dá)→功能初篩和驗(yàn)證→重組基因穩(wěn)定表達(dá)→體內(nèi)外藥效分析→臨床前研究→臨床驗(yàn)證→新藥證書(shū)（傳統(tǒng)的藥物篩選：蛋白→功能→藥物）第十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日蛋白質(zhì)組學(xué)（proteomics）

（后基因組學(xué)）基本概念蛋白質(zhì)組（proteome）*一種細(xì)胞內(nèi)所存在的全部蛋白質(zhì).蛋白質(zhì)組學(xué)*在整體水平上研究細(xì)胞內(nèi)蛋白質(zhì)組成及其翻譯、表達(dá)、調(diào)控的規(guī)律.

功能蛋白質(zhì)組學(xué)*特定時(shí)間、環(huán)境和實(shí)驗(yàn)條件下活躍表達(dá)的蛋白質(zhì).第十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日細(xì)胞細(xì)胞間相互作用

蛋白的分子識(shí)別細(xì)胞間信息傳遞細(xì)胞生物學(xué)作用的機(jī)制蛋白大分子相互作用細(xì)胞內(nèi)信息傳導(dǎo)干細(xì)胞生物學(xué)SC定向分化

特定組織干細(xì)胞

特定組織細(xì)胞

組織工程制備特定器官和組織第十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日早期胚胎發(fā)育的一般概念早期胚胎發(fā)育的過(guò)程

精子與卵子結(jié)合

雙倍體合子（單細(xì)胞）

卵裂（不生長(zhǎng)，連續(xù)分裂）

形成細(xì)胞團(tuán)（桑椹胚，morula）

囊胚（含囊胚腔、滋養(yǎng)層、內(nèi)細(xì)胞群）第十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日細(xì)胞分化（celldifferentiation）

*細(xì)胞后代形態(tài)、結(jié)構(gòu)和功能發(fā)生差異的過(guò)程;

*細(xì)胞的分化在高度精密的調(diào)控下有序地進(jìn)行.

*受精卵有分化為各種組織/細(xì)胞的潛能

形成完整個(gè)體（含200余種不同類(lèi)型細(xì)胞）

*隨胚胎發(fā)育，高等動(dòng)物細(xì)胞由全能多能單能

*分化細(xì)胞的胞核仍為全能性，含物種全套基因.(克隆動(dòng)物的理論基礎(chǔ))

第十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日定義*具有自我更新、高度增殖及多分化潛能的細(xì)胞;能產(chǎn)生表型和基因型均完全相同的子代細(xì)胞;是機(jī)體其他細(xì)胞的起源細(xì)胞。生物學(xué)特點(diǎn)

SC分裂SC（不分化，含細(xì)胞分裂的功能蛋白）

分化為功能單一的細(xì)胞（含分化蛋白）分類(lèi)（按干細(xì)胞發(fā)育潛能）*全能(totipotency)細(xì)胞(胚胎干細(xì)胞)*多能（pluripotency）細(xì)胞*單能（monopotency）細(xì)胞

干細(xì)胞(stemcell)基本概念第十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日Totipotentcell第十九頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日Pluripotentcell第二十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日胚胎干細(xì)胞ICM或原始生殖細(xì)胞各種細(xì)胞類(lèi)型造血干細(xì)胞骨髓血液細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞神經(jīng)干細(xì)胞腦神經(jīng)元、膠質(zhì)細(xì)胞、血細(xì)胞間質(zhì)干細(xì)胞骨髓肌肉細(xì)胞、骨骼、脂肪細(xì)胞干細(xì)胞分類(lèi)干細(xì)胞類(lèi)型來(lái)源分化潛力第二十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日干細(xì)胞分類(lèi)全能干細(xì)胞(受精卵、胚胎干細(xì)胞)具有自我更新并分化為任何類(lèi)型組織細(xì)胞的能力。多能干細(xì)胞分化方向已確定的干細(xì)胞（如HSC、肝臟干細(xì)胞）分化為特定組織。定向祖細(xì)胞（committedprogenitor）*多能干細(xì)胞分化的下游細(xì)胞；分化和自我維持、自我更新能力受限；干細(xì)胞特性?xún)H能維持較短時(shí)間。第二十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日Astemcell(S)givesrisebyasymmetricdivisiontoaprogenitor(P)withamorerestrictedproliferationpotential,whichdifferentiatesinresponsetoextrinsiccues.Thestemcellphenotypeisregulatedbyreciprocalshort-and/orlong-rangesignaling(thickcoloredarrows).WattandHogan,Science287:1427,2000第二十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日前體細(xì)胞(precursor)*在發(fā)育過(guò)程中較另一細(xì)胞更早期的細(xì)胞（某些情況下泛指干細(xì)胞和祖細(xì)胞）組織專(zhuān)一干細(xì)胞*是特定組織的起源細(xì)胞，具發(fā)育潛能；*動(dòng)物成體多數(shù)組織中保留有部分干細(xì)胞；不同組織來(lái)源的干細(xì)胞可能互相轉(zhuǎn)化。神經(jīng)干細(xì)胞神經(jīng)元、膠質(zhì)細(xì)胞骨髓環(huán)境腦部血細(xì)胞第二十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日二、胚胎干細(xì)胞

的基礎(chǔ)與臨床

embryonicstemcell,ESCES細(xì)胞概述ES細(xì)胞生物學(xué)特征ES細(xì)胞研究進(jìn)展和應(yīng)用前景第二十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日定義：

從早期胚胎內(nèi)細(xì)胞團(tuán)(innercellmass,ICM)或原始生殖細(xì)胞(PGC)分離而來(lái)的高度未分化細(xì)胞（具有發(fā)育全能性），可被定向誘導(dǎo)分化為所有種類(lèi)的細(xì)胞，形成（內(nèi)、中、外三個(gè)胚層）復(fù)雜的組織、器官、甚至完整的個(gè)體。（一）ES細(xì)胞概述第二十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第二十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（二）ES細(xì)胞生物學(xué)特征

1.具有類(lèi)似胚胎的分化全能性；*分化出三胚層分化細(xì)胞；*注入同基因小鼠生成畸胎瘤

2.具有種系傳遞功能（即發(fā)育全能性）

*植入假孕受體鼠子宮可發(fā)育成嵌合體胚鼠；

3.可用于遺傳操作的最早期細(xì)胞（knock-out、knock-in）

第二十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日ES細(xì)胞的建系*小鼠ES細(xì)胞系的建立(Evens等1998,Science)*人類(lèi)ES細(xì)胞系的建立(1998)；ES細(xì)胞的定向分化

在通過(guò)改變培養(yǎng)狀態(tài)或誘導(dǎo)方式（飼養(yǎng)細(xì)胞、分化誘導(dǎo)因子、分化抑制因子等）實(shí)現(xiàn)定向分化。

ES在體外已可分化為造血細(xì)胞、神經(jīng)細(xì)胞、心肌細(xì)胞、肌肉細(xì)胞、內(nèi)皮細(xì)胞、脂肪及血管發(fā)生。

第二十九頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第三十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第三十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日DerivationoftheHumanEmbryonicStemCellLineInnercellmass-derivedcellsH9humanEScellcolonyH9cellsobservedwithhighermagnificationDifferentiatedH9cellsintheabsenceofthefeedercells (Thomsonetal.,Science282:1145,1998)第三十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日造血定干向細(xì)分胞化的第三十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（三）ES細(xì)胞研究進(jìn)展

與應(yīng)用前景研究人或動(dòng)物發(fā)育在臨床醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用有待解決的問(wèn)題第三十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

借助轉(zhuǎn)基因、基因打靶、基因芯片、基因捕獲（trapping）技術(shù)，并通過(guò)分析/調(diào)控ES細(xì)胞定向分化的微環(huán)境、細(xì)胞因子、基質(zhì)細(xì)胞、胞外基質(zhì)等，研究人與動(dòng)物胚胎分化發(fā)育。*尋找決定胚胎細(xì)胞定型、分化的關(guān)鍵因素；*分析特定基因的發(fā)育功能；*尋找發(fā)育調(diào)控基因；*體外研究人胚胎發(fā)生、發(fā)育；ES用于研究人或動(dòng)物發(fā)育第三十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日轉(zhuǎn)基因動(dòng)物的建立第三十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

通過(guò)對(duì)ES細(xì)胞發(fā)育及定向分化研究，闡明細(xì)胞的增殖、分化、發(fā)育、成熟、遷移、定居、衰老、凋亡、癌變等生理或病理過(guò)程。

ES在臨床醫(yī)學(xué)中的應(yīng)用1.ES細(xì)胞用于藥理學(xué)研究

ES細(xì)胞具有分化的廣譜性，可模擬體內(nèi)組織和細(xì)胞間復(fù)雜的相互作用，故可代替整體動(dòng)物，作為評(píng)價(jià)新藥及化學(xué)產(chǎn)品的毒性（致畸）與藥效的檢測(cè)系統(tǒng)。2.作為研究人類(lèi)疾病發(fā)生、發(fā)展機(jī)制的模型，探討有效和持久的治療方法。第三十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日3.作為臨床細(xì)胞、組織、器官移植的最佳來(lái)源

*組織/細(xì)胞移植的細(xì)胞源

*ES細(xì)胞分化、移植取得突破的實(shí)例：ES（少突/星狀）膠質(zhì)細(xì)胞

治療髓磷酯疾病

*克隆技術(shù)/組織工程

開(kāi)拓移植物來(lái)源新途徑。取人多臟器特異性SC

與三胚層形成期動(dòng)物胚胎進(jìn)行嵌合

使新生動(dòng)物具有人的某一個(gè)或幾個(gè)臟器

第三十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日4?；蛑委煹募?xì)胞源

*修飾ES細(xì)胞基因

矯正缺陷基因。

第三十九頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日如何使特定個(gè)體的體細(xì)胞變?yōu)镋S細(xì)胞：1．治療性克?。╰herapeuticcloning）：用成人細(xì)胞核取代卵細(xì)胞核，在體外培養(yǎng)至囊胚期，然后從囊胚的內(nèi)細(xì)胞層獲得ESC，但不再植入子宮，即不會(huì)發(fā)育成胚胎；2．組織移植：用動(dòng)物卵細(xì)胞作為人細(xì)胞核受體，培育后獲得ESC；3．細(xì)胞雜交：融合人細(xì)胞核與ESC胞質(zhì)。第四十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日(FuchsandSegre,Cell100:143,2000)第四十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第四十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

1。技術(shù)上的難度

*成熟干細(xì)胞含量極微，分離和純化困難，且數(shù)量隨年齡增長(zhǎng)而降低；*迄今未能從肺、胰腺、腎臟和成熟心臟等器官分離出干細(xì)胞；*對(duì)某些急性病，無(wú)足夠時(shí)間進(jìn)行培養(yǎng)；*ES極易分化為其他細(xì)胞；

*體外將ES細(xì)胞發(fā)育為器官（即組織工程）的技術(shù)難度；干細(xì)胞臨床應(yīng)用的限制因素第四十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

2．理論上的不確定性

*人ESC能否被強(qiáng)制定向分化； *能否讓培養(yǎng)中的所有ESC均按人們意愿同步分化； *ESC的中間細(xì)胞類(lèi)型，如何界定、檢測(cè)（特征性表面標(biāo)志）和分離； *ESC分化的微環(huán)境，觸發(fā)和控制細(xì)胞分化的條件和確切機(jī)制； *通過(guò)體外擴(kuò)增以獲得足量細(xì)胞時(shí)，如何保留ESC自我維持而不分化的特點(diǎn)；第四十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

3．安全性（1）遺傳缺陷病的遺傳錯(cuò)誤、或理、化、生物因素或基因突變?cè)斐蒁NA錯(cuò)誤復(fù)制，其出現(xiàn)于供者干細(xì)胞中

成熟干細(xì)胞可能含異常DNA。

（2）核移植后的卵細(xì)胞可能產(chǎn)生的副作用*沉默基因激活、啟動(dòng)某些DNA表達(dá)、改變?nèi)旧w結(jié)構(gòu)等。

（3）ES細(xì)胞移植可能形成畸胎瘤的傾向。

*ESC具有全能分化性，故在同一條件下可分化為不同組織類(lèi)型細(xì)胞→畸胎瘤）*對(duì)策：在ESC中設(shè)自殺基因，必要時(shí)啟動(dòng)；第四十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日TeratomasFormedbytheHumanESCellsinSCIDMiceGut-likestructureRossettesfoneuralepitheliumBoneCartilageStriatedmuscleFetalglomeruli-likestructure (Thomsonetal.,Science 282:1145,1998)第四十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日干細(xì)胞與癌癥發(fā)生

*某些干細(xì)胞可能是癌癥之源：致癌基因突變的積累是癌癥發(fā)生的必要條件，干細(xì)胞具有近乎無(wú)限的自我更新能力，成為積累基因突變的主要細(xì)胞。*造血干細(xì)胞和大腦干細(xì)胞具有白血病細(xì)胞、腦腫瘤細(xì)胞相似的某些表面特征。*從腦腫瘤中分離出某些類(lèi)似腦干細(xì)胞（同時(shí)具有癌細(xì)胞特征）的細(xì)胞；這些變異的干細(xì)胞可在培養(yǎng)皿中轉(zhuǎn)化為類(lèi)似原發(fā)腫瘤的組織*迄今抗癌療法效果欠佳，其原因可能是：放療與化療僅殺死快速分裂的腫瘤細(xì)胞，但未能消滅數(shù)量較少、生長(zhǎng)緩慢的癌癥干細(xì)胞。第四十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日4.ES細(xì)胞作為移植細(xì)胞源的組織相容性

對(duì)策：*建立ESC庫(kù)，提供覆蓋主要HLA型別的ESC*對(duì)ESC的MHC進(jìn)行遺傳學(xué)修飾（如knock-out），建立普遍適用的“萬(wàn)能”供者細(xì)胞系（donorline）；*借助同源重組技術(shù)，將受者M(jìn)HC導(dǎo)入ESC；*直接將受者M(jìn)HC轉(zhuǎn)入ESC。第四十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日5．倫理學(xué)障礙

*人的胚胎是否享有人的權(quán)利？*將胚胎細(xì)胞用于科研和臨床是否符合道德？

醫(yī)學(xué)倫理原則：自主、無(wú)害、有利、公平第四十九頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第五十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日三、造血干細(xì)胞的基礎(chǔ)與臨床（一）成熟（專(zhuān)能）干細(xì)胞概述（二）HSC生物學(xué)特征（三）HSC的臨床應(yīng)用（四）造血干細(xì)胞庫(kù)的建立第五十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（一）成熟干細(xì)胞1.來(lái)源2.發(fā)育的異質(zhì)性第五十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日成人不同類(lèi)型組織可分離出成熟干細(xì)胞造血干細(xì)胞：從PBMC、骨髓、臍血分離；神經(jīng)干細(xì)胞：

*特征：具有分化為神經(jīng)元細(xì)胞、（少突/星型）膠質(zhì)細(xì)胞潛能；能自我更新；有強(qiáng)分裂能力。*來(lái)源于發(fā)育中的胎腦和成年個(gè)體的腦組織。*易在體外培養(yǎng)，成為理想的轉(zhuǎn)基因宿主細(xì)胞*NSC分化誘導(dǎo)調(diào)控機(jī)制研究（2000年重點(diǎn)項(xiàng)目）

*肝臟干細(xì)胞：從成年動(dòng)物膽管周?chē)M織。第五十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

特定組織成熟干細(xì)胞能發(fā)育成其它類(lèi)型細(xì)胞。*小鼠神經(jīng)干細(xì)胞植入骨髓

多種類(lèi)型血細(xì)胞。*大鼠骨髓干細(xì)胞形成肝細(xì)胞。*哺乳動(dòng)物造血干細(xì)胞樣的專(zhuān)能干細(xì)胞

皮膚、肝、神經(jīng)細(xì)胞或非造血干細(xì)胞。成熟干細(xì)胞發(fā)育的異質(zhì)性第五十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（二）HSC生物學(xué)特征

*造血干細(xì)胞(hemopoieticstemcell，HSC)：具有高度自我更新能力和多能分化潛能的造血前體細(xì)胞。

來(lái)源：人胚胎期卵黃囊（第2周）、胚肝（第4周）、骨髓（5個(gè)月）；出生后骨髓為HSC主要來(lái)源；

成年人HSC分布：紅骨髓（為主，比例為1/104）、脾臟（1/105）、淋巴結(jié)、外周血（0.2/105）臍帶血（1/105）。

第五十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日造血微環(huán)境：造血干細(xì)胞分化發(fā)育的必要條件：*激素、細(xì)胞因子骨髓基質(zhì)細(xì)胞分泌的IL-7：B細(xì)胞分化和成熟的關(guān)鍵細(xì)胞因子；集落刺激因子：可刺激不同譜系、不同發(fā)育階段細(xì)胞的生長(zhǎng)和分化；*骨髓基質(zhì)細(xì)胞表面黏附分子與細(xì)胞外基質(zhì)相互作用為干細(xì)胞及其分化的血細(xì)胞提供必要刺激信號(hào)；*骨髓基質(zhì)細(xì)胞表達(dá)MHC-I類(lèi)和II類(lèi)分子參與HSC的陽(yáng)性選擇和陰性選擇。第五十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日1．自我更新（self-renewal）造血干細(xì)胞

不對(duì)稱(chēng)有絲分裂

子代細(xì)胞1（早期祖細(xì)胞）：繼續(xù)分化子代細(xì)胞2（自我更新）：（維持造血干細(xì)胞的全部生物學(xué)特征：維持干細(xì)胞池大小、干細(xì)胞數(shù)量/質(zhì)量不變。）第五十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日2．多向分化 *造血干細(xì)胞早期祖細(xì)胞

對(duì)稱(chēng)性有絲分裂多向分化3．靜止性 *HSC具有巨大的功能儲(chǔ)備，多數(shù)HSC處于靜止?fàn)顟B(tài)，在機(jī)體必需時(shí)進(jìn)入細(xì)胞周期。4．不均一性（異質(zhì)性）5．表面標(biāo)志 *CD34+、CD38－、HLA-DR－、CD45RA－、c-kit（干細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體）、CD71－等。第五十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第五十九頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日LT-HSC:long-termstemcellsST-HSC:short-termstemcellsMPP:multipotentprogenitorsCLP:commonlymphocyteprogenitors第六十頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第六十一頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日第六十二頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（三）HSC與臨床治療

1.HSC移植*概念：將正常人HSC轉(zhuǎn)輸患者重建造血和免疫功能。

第六十三頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（1）HSC移植的類(lèi)型

1）骨髓（HSC）移植

2）外周HSC移植化療+細(xì)胞因子（如CSF）

動(dòng)員骨髓HSC至外周血

獲得足夠數(shù)量HSC和祖細(xì)胞

用于移植。

第六十四頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

3）臍血SC移植

*臍血中含有較高比例HSC和祖細(xì)胞（CD34+細(xì)胞與骨髓接近，為成人外周血10倍），移植后重建造血持久； *臍血HSC更原始，端粒較長(zhǎng)，死亡受體表達(dá)低；體內(nèi)生命力強(qiáng)；*臍血細(xì)胞HLA表達(dá)低(對(duì)供、受者HLA相符的要求相對(duì)較低)；T細(xì)胞較原始，GVHD較低；*含一定量基質(zhì)細(xì)胞，提供造血細(xì)胞生長(zhǎng)的微環(huán)境；*臍血中NK細(xì)胞和LAK細(xì)胞相對(duì)較多，有利于移植物抗白血病反應(yīng)(GVL)；*受胎盤(pán)屏障保護(hù)，被病毒、細(xì)菌感染的機(jī)會(huì)少；*來(lái)源豐富、采集過(guò)程簡(jiǎn)單。第六十五頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（2）HSC移植的適應(yīng)癥

1）免疫（或造血功能）重建

2）惡性腫瘤化療/放療后造血重建；第六十六頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日

3）自身免疫?。寺∈喜?、SLE、IDDM、RA、MS、銀屑病、MG、血管炎等）；*MHC、Ig、TCR、BCR、CK、凋亡相關(guān)因子和胞漿酪氨酸磷酸酶等基因缺陷可導(dǎo)致多能干細(xì)胞在發(fā)育成不同譜系免疫細(xì)胞時(shí)出現(xiàn)功能性改變，從而引起自身免疫病。 *自身免疫病可視為一種（造血）干細(xì)胞病：依據(jù)：

HSC移植可治愈AID；

HSC移植可將供者的自身免疫病過(guò)繼給受者。第六十七頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日（3）造血干細(xì)胞庫(kù)的建立

1．骨髓HSC資料庫(kù)2．臍血細(xì)胞庫(kù)

第六十八頁(yè)，共七十五頁(yè)，2022年，8月28日