重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)

PAGEPAGE38“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)“十一五”計(jì)劃第二批課題申報(bào)指南依據(jù)《國(guó)家中長(zhǎng)期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要（2006－2020年）》的部署，國(guó)務(wù)院決定組織實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)（以下簡(jiǎn)稱專項(xiàng)）。本專項(xiàng)實(shí)施年限截至2020年，共設(shè)置“創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)”、“藥物大品種技術(shù)改造”、“創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)”、“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)”和“新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究”5個(gè)項(xiàng)目，每個(gè)項(xiàng)目下設(shè)若干專題。此次申請(qǐng)?jiān)谒鶎賹ｎ}下按課題申報(bào)，同一單位或個(gè)人相同的研究?jī)?nèi)容不能在本專項(xiàng)不同的項(xiàng)目下重復(fù)申報(bào)。本專項(xiàng)牽頭組織單位現(xiàn)發(fā)布“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)“十一五”階段（2009－2010年）第二批課題申報(bào)指南。本批課題是本專項(xiàng)“十一五”計(jì)劃第一批課題申報(bào)指南內(nèi)未啟動(dòng)的部分。具體包括：全部啟動(dòng)“新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究”項(xiàng)目，部分啟動(dòng)“創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)”、“創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)”和“企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)”3個(gè)項(xiàng)目。至此，本專項(xiàng)“十一五”計(jì)劃內(nèi)容已全面啟動(dòng)實(shí)施。本批課題將采取“公布指南、自由申請(qǐng)、專家評(píng)審、擇優(yōu)選擇”的方式組織實(shí)施。申報(bào)單位所在地方政府相關(guān)部門或主管部門原則上應(yīng)承諾一定比例的配套經(jīng)費(fèi)。申報(bào)單位為企業(yè)時(shí)，原則上企業(yè)自籌匹配資金比例應(yīng)在1:2以上。一、申報(bào)范圍及研究?jī)?nèi)容項(xiàng)目一、創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)（一）指南說(shuō)明本項(xiàng)目針對(duì)惡性腫瘤、心腦血管疾病、神經(jīng)退行性疾病、糖尿病、精神性疾病、自身免疫性疾病、耐藥性病原菌感染、肺結(jié)核、病毒感染性疾病等10類（種）嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，自主研制一批化學(xué)藥物、現(xiàn)代中藥和生物技術(shù)新藥。本項(xiàng)目下設(shè)“新藥臨床研究”、“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”三項(xiàng)專題。本批啟動(dòng)“新藥臨床前研究”、“候選藥物研究”兩項(xiàng)專題。課題實(shí)施年限為2009－2010年。（二）指南內(nèi)容1．新藥臨床前研究研究目標(biāo)：完成100個(gè)創(chuàng)新藥物的臨床前研究，2010年底之前能夠獲得臨床研究批件或向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局提出臨床研究申請(qǐng)。研究?jī)?nèi)容：針對(duì)10類（種）嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，對(duì)候選藥物開(kāi)展新穎性、有效性、安全性評(píng)估等臨床前研究工作。促進(jìn)具有專利、成藥性好、可產(chǎn)業(yè)化的新藥進(jìn)入臨床研究。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：本專題擬支持課題數(shù)不超過(guò)200個(gè)，每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)500萬(wàn)元。申報(bào)條件：具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的化學(xué)藥、中藥有效成分、組分配伍、生物技術(shù)藥物；已經(jīng)完成或基本完成規(guī)范化的藥學(xué)研究、藥理學(xué)評(píng)價(jià)和安全性評(píng)價(jià)的主要部分，有明確的作用機(jī)理或比現(xiàn)有臨床用藥有明顯優(yōu)勢(shì)；能在2010年年底前獲得臨床批件，或在2009年底完成申報(bào)臨床的全部文件并能向國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局提出臨床研究申請(qǐng)的課題。重點(diǎn)支持確有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和發(fā)展前景的創(chuàng)新藥物。優(yōu)先支持企業(yè)作為技術(shù)創(chuàng)新主體、充分體現(xiàn)產(chǎn)學(xué)研結(jié)合、預(yù)期能盡快實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化的課題。2．候選藥物研究研究目標(biāo)：產(chǎn)生一批創(chuàng)新性強(qiáng)、具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的候選新藥，包括化學(xué)藥、中藥、生物技術(shù)藥等，為后續(xù)研發(fā)奠定基礎(chǔ)。研究?jī)?nèi)容：通過(guò)結(jié)構(gòu)和組方優(yōu)化，開(kāi)展活性物質(zhì)或部位等主要藥效學(xué)初步研究，進(jìn)行藥代特性和安全性早期評(píng)價(jià)，明確闡明成藥性特征，獲得經(jīng)規(guī)范的成藥性評(píng)價(jià)的候選新藥。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：本專題擬支持課題數(shù)不超過(guò)500個(gè)，每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)250萬(wàn)元。申報(bào)條件：具有明顯創(chuàng)新特性的新化合物、中藥新配方或生物技術(shù)先導(dǎo)藥物；在2010年能完成主要的規(guī)范化研究，獲得具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的候選新藥的課題。項(xiàng)目二、創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)（一）指南說(shuō)明本批啟動(dòng)綜合性新藥研究開(kāi)發(fā)技術(shù)大平臺(tái)，專業(yè)性新藥研發(fā)技術(shù)平臺(tái)，包括藥物篩選及相關(guān)技術(shù)平臺(tái)、新藥臨床前藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)、臨床前藥物代謝動(dòng)力學(xué)技術(shù)平臺(tái)、生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺(tái)、生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量控制技術(shù)平臺(tái)、中藥標(biāo)準(zhǔn)研究平臺(tái)、新藥研發(fā)信息化技術(shù)平臺(tái)、新制劑與新釋藥系統(tǒng)技術(shù)平臺(tái)、中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)，以及以及以企業(yè)為主的藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)等三類11項(xiàng)平臺(tái)建設(shè)專題。課題實(shí)施年限為2009－2010年。本專項(xiàng)資助建立的創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)一要體現(xiàn)與國(guó)際接軌；二要有實(shí)質(zhì)性成果；三要提供公共服務(wù)。在課題審定期間，必要時(shí)將對(duì)若干承擔(dān)單位進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)考核。申請(qǐng)本項(xiàng)目平臺(tái)建設(shè)的單位不能再申請(qǐng)“項(xiàng)目四、新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究”中的與本平臺(tái)相重復(fù)的研究?jī)?nèi)容。（二）指南內(nèi)容1.綜合性新藥研究開(kāi)發(fā)技術(shù)大平臺(tái)擬建立8－10個(gè)綜合性創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)，通過(guò)其建設(shè)來(lái)進(jìn)一步完善國(guó)家藥物創(chuàng)新體系，為我國(guó)新藥研究開(kāi)發(fā)的持續(xù)創(chuàng)新提供有力的技術(shù)支撐。依托藥物創(chuàng)新技術(shù)實(shí)力強(qiáng)的研究院所和高等院校，兼顧化學(xué)藥、中藥、生物技術(shù)藥研究開(kāi)發(fā)的需求和地區(qū)布局，在創(chuàng)新藥物研究技術(shù)密集地區(qū)或領(lǐng)域，整合優(yōu)勢(shì)資源，強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)合，構(gòu)建現(xiàn)代化、國(guó)際化的綜合性創(chuàng)新藥物研究技術(shù)大平臺(tái)。建設(shè)目標(biāo)：建成具有技術(shù)先進(jìn)、配套完整、功能齊全、綜合集成、相互銜接、運(yùn)行規(guī)范，能夠形成集成創(chuàng)新能力的綜合性創(chuàng)新藥物研發(fā)大平臺(tái)。研發(fā)和提供相應(yīng)關(guān)鍵技術(shù)，提供社會(huì)服務(wù)，并實(shí)現(xiàn)與發(fā)達(dá)國(guó)家雙邊或多邊互認(rèn)。在本技術(shù)平臺(tái)建設(shè)結(jié)束時(shí)，能取得10個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)創(chuàng)新藥物的臨床試驗(yàn)批件，其中1-2個(gè)新藥獲準(zhǔn)上市。建設(shè)內(nèi)容：建立綜合性創(chuàng)新藥物研發(fā)大平臺(tái)運(yùn)行以及開(kāi)放共享的新機(jī)制和體制；建立集新靶點(diǎn)研究確認(rèn)、新藥設(shè)計(jì)、高效藥物篩選、高效篩選樣品庫(kù)制備、先導(dǎo)化合物優(yōu)化、活性產(chǎn)物分離分析及制備、藥物早期評(píng)價(jià)、臨床前研究等于一體的現(xiàn)代藥物發(fā)現(xiàn)研究體系，提高藥物研發(fā)的源頭創(chuàng)新能力；建立和完善功能配套、相互銜接的藥效、藥代及安全性評(píng)價(jià)、藥物分析及質(zhì)量控制、新制劑研究等臨床前藥物開(kāi)發(fā)研究體系，遵循新藥研究規(guī)律，注重轉(zhuǎn)化，高效運(yùn)行，提高新藥集成創(chuàng)新能力。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)10個(gè)綜合性創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)技術(shù)大平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)20,000萬(wàn)元。已在本平臺(tái)申報(bào)的專業(yè)性技術(shù)不得在其他專業(yè)性技術(shù)平臺(tái)或新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究項(xiàng)目中重復(fù)申報(bào)。申報(bào)條件：①綜合平臺(tái)組成單元原則上應(yīng)屬于同一院/校/所，二級(jí)法人單位不超過(guò)3個(gè)，不支持跨省聯(lián)合申報(bào)；②已建立了化學(xué)藥、生物技術(shù)藥或中藥研究開(kāi)發(fā)的完整技術(shù)鏈，有主持完成4個(gè)以上具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)一類新藥注冊(cè)上市的工作基礎(chǔ)，并有3個(gè)以上重大疾病治療用藥領(lǐng)域的研究基礎(chǔ)和每個(gè)領(lǐng)域3個(gè)以上創(chuàng)新候選藥物系列的技術(shù)儲(chǔ)備及2020年前的新藥研發(fā)中長(zhǎng)期戰(zhàn)略，以確保創(chuàng)新藥物研發(fā)的科學(xué)性和前瞻性；③建有4個(gè)以上單元技術(shù)平臺(tái)，具備相應(yīng)的技術(shù)能力；各單元技術(shù)平臺(tái)建立了完整的標(biāo)準(zhǔn)操作規(guī)程和技術(shù)保障系統(tǒng)。本項(xiàng)目完成時(shí)應(yīng)實(shí)現(xiàn)與發(fā)達(dá)國(guó)家雙邊或多邊互認(rèn)；④能為外單位提供藥物篩選、藥效評(píng)價(jià)、藥物代謝、安全評(píng)價(jià)、制劑、藥物質(zhì)量控制等新藥臨床前研究開(kāi)發(fā)綜合技術(shù)或單元技術(shù)服務(wù)，已經(jīng)主持完成至少10個(gè)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的新藥產(chǎn)品臨床前研究，獲得國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局臨床研究批件；⑤擁有國(guó)際知名或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的領(lǐng)軍科學(xué)家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人才隊(duì)伍；平臺(tái)各單元間建立了整體協(xié)調(diào)的機(jī)制；⑥與國(guó)際新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)和跨國(guó)醫(yī)藥集團(tuán)已建立良好的合作關(guān)系，有實(shí)質(zhì)性協(xié)作研發(fā)項(xiàng)目，部分單元技術(shù)平臺(tái)的標(biāo)準(zhǔn)規(guī)范基本與國(guó)際接軌；=7\*GB3⑦近5年來(lái)發(fā)表了一定數(shù)量的高水平、與本研究領(lǐng)域相關(guān)的SCI論文，或獲得本專業(yè)1-2項(xiàng)國(guó)家自然科學(xué)獎(jiǎng)、國(guó)家技術(shù)發(fā)明獎(jiǎng)、國(guó)家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎(jiǎng)。2.藥物篩選及相關(guān)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立針對(duì)重大疾病開(kāi)展的新靶點(diǎn)、新作用機(jī)制的藥物篩選模型；建立國(guó)家樣品庫(kù)，統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)、共享資源，建立完善的知識(shí)產(chǎn)權(quán)保障體系；開(kāi)展活性化合物的ADME/T測(cè)試、活性化合物和先導(dǎo)化合物的結(jié)構(gòu)優(yōu)化；為我國(guó)新藥研發(fā)單位與企業(yè)提供藥物篩選的技術(shù)服務(wù)。建成符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)、國(guó)內(nèi)先進(jìn)的藥物篩選平臺(tái)，建設(shè)50-70萬(wàn)個(gè)樣品的新藥篩選庫(kù)，完成1000萬(wàn)次的篩選量，發(fā)現(xiàn)2-3個(gè)有發(fā)展前景的先導(dǎo)化合物。各篩選平臺(tái)承擔(dān)單位要建立密切合作機(jī)制，共享資源，共同提高整體水平和效率。建設(shè)內(nèi)容：利用分子藥理學(xué)、分子生物學(xué)、系統(tǒng)生物學(xué)、基因組學(xué)、蛋白質(zhì)組學(xué)、細(xì)胞組學(xué)等方法和技術(shù)，開(kāi)展藥物靶點(diǎn)的發(fā)現(xiàn)和確證研究；建立在分子、細(xì)胞水平上的靈敏、穩(wěn)定、特異性強(qiáng)的高通量藥物篩選模型；針對(duì)心腦血管疾病、惡性腫瘤、感染性疾病、精神性疾病、神經(jīng)退行性疾病以及代謝相關(guān)的疾病等形成完整的篩選模型體系；建立藥物篩選模型的新技術(shù)、新方法；建立新藥篩選樣品庫(kù)，新增50－70萬(wàn)個(gè)來(lái)源于化學(xué)合成、生物技術(shù)、植物及微生物天然資源的篩選樣品庫(kù)，使我國(guó)新藥篩選樣品庫(kù)庫(kù)存總量達(dá)到100-120萬(wàn)個(gè)；建立先導(dǎo)化合物和候選藥物評(píng)價(jià)的方法、理論、技術(shù)，形成規(guī)范、有效的先導(dǎo)化合物和候選藥物評(píng)價(jià)體系。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)4個(gè)藥物篩選及相關(guān)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)平均支持強(qiáng)度不超過(guò)4,000萬(wàn)元。申報(bào)條件：①新藥篩選樣品庫(kù)庫(kù)存總量超過(guò)20萬(wàn)個(gè)；②擁有高通量篩選的基本設(shè)備和條件（每天篩選樣品可達(dá)10萬(wàn)次）；③具備篩出候選藥物的工作基礎(chǔ)，并有10個(gè)以上進(jìn)入后期研究；④建立了針對(duì)一類或數(shù)類重大疾病的藥物篩選體系，具有若干配套的高效篩選模型；⑤擁有國(guó)際知名或國(guó)內(nèi)公認(rèn)的領(lǐng)軍科學(xué)家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人才隊(duì)伍；⑥有完善的SOP；⑦近5年發(fā)表了與本研究領(lǐng)域相關(guān)的一定數(shù)量的SCI文章；⑧不進(jìn)入綜合研發(fā)平臺(tái)，屬于獨(dú)立的專業(yè)技術(shù)服務(wù)型機(jī)構(gòu)，具有保護(hù)委托方權(quán)益的承諾和機(jī)制，篩選平臺(tái)自身不從事新藥項(xiàng)目開(kāi)發(fā)。3.新藥臨床前藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立適應(yīng)防治重大疾病藥物研發(fā)需求的新的藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)，主要包括防治心腦血管疾病、惡性腫瘤、病毒和感染、精神性疾病、神經(jīng)退行性、糖尿病及其并發(fā)癥藥物的藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)。建成符合國(guó)際規(guī)范要求的10類重大疾病研發(fā)所必須的藥效學(xué)評(píng)價(jià)方法、技術(shù)和模型。要完成6個(gè)以上具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)符合國(guó)際規(guī)范和標(biāo)準(zhǔn)的創(chuàng)新藥物的藥效學(xué)評(píng)價(jià)工作。建設(shè)內(nèi)容：建立更接近人體疾病發(fā)病機(jī)理并能精確反映藥物療效的新型藥效學(xué)實(shí)驗(yàn)?zāi)Ｐ?；建立與國(guó)際接軌和規(guī)范要求的藥效評(píng)價(jià)指標(biāo)；能夠在藥效學(xué)評(píng)價(jià)中綜合應(yīng)用先進(jìn)的平臺(tái)技術(shù)。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)8個(gè)新藥臨床前藥效學(xué)評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)1,500萬(wàn)元。申報(bào)條件：①具備獨(dú)立完成三類以上重大疾病治療藥物藥效學(xué)研究所需的裝備、儀器設(shè)備、模型、方法及相關(guān)條件；②擁有國(guó)際知名或國(guó)內(nèi)公認(rèn)的領(lǐng)軍科學(xué)家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人才隊(duì)伍；③已完成30個(gè)創(chuàng)新藥物的藥效學(xué)評(píng)價(jià)；④有完善的SOP；⑤近5年發(fā)表了與本研究領(lǐng)域相關(guān)的一定數(shù)量的SCI文章。4.臨床前藥物代謝動(dòng)力學(xué)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建成符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)、國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的能夠解決創(chuàng)新藥物研究中藥物代謝動(dòng)力學(xué)研究與評(píng)價(jià)的先進(jìn)技術(shù)、高靈敏性的生物大分子藥物代謝分析等關(guān)鍵技術(shù)的模型和方法；制定與國(guó)際接軌的藥物代謝動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)規(guī)范；建立適合中藥特點(diǎn)的中藥藥代動(dòng)力學(xué)的技術(shù)與方法。建設(shè)內(nèi)容：天然產(chǎn)物活性成分及中藥藥物代謝動(dòng)力學(xué)研究；天然藥物多成分藥代動(dòng)力學(xué)行為與血清藥理學(xué)、血清化學(xué)及多成分相互作用的整合評(píng)價(jià)研究；藥物代謝動(dòng)力學(xué)與代謝組學(xué)整合研究；細(xì)胞分子水平的體外藥代動(dòng)力學(xué)高通量篩選與評(píng)價(jià)技術(shù)研究；代謝產(chǎn)物的快速鑒定、活性預(yù)測(cè)及活性代謝物的藥代動(dòng)力學(xué)研究；藥物代謝相互作用的整體和離體研究，臨床藥物相互作用預(yù)測(cè)；生物技術(shù)藥物及基因治療藥物的藥代動(dòng)力學(xué)研究；藥代動(dòng)力學(xué)理論模型等方面的研究。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)4個(gè)臨床前藥物代謝動(dòng)力學(xué)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)2,000萬(wàn)元。申報(bào)條件：①曾完成10個(gè)以上創(chuàng)新藥物代謝動(dòng)力學(xué)研究或5個(gè)以上母體代謝產(chǎn)物的研究；②具備開(kāi)展藥物代謝動(dòng)力學(xué)研究所需的大型分析儀器設(shè)備及開(kāi)展生物技術(shù)藥物分析所需的模型和方法；③擁有國(guó)際一流或國(guó)內(nèi)公認(rèn)的領(lǐng)軍科學(xué)家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人才隊(duì)伍；④有完善的SOP；⑤近5年發(fā)表了與本研究領(lǐng)域相關(guān)的一定數(shù)量的SCI文章。5.生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：研究和建立針對(duì)不同類型生物技術(shù)藥物產(chǎn)品的關(guān)鍵性技術(shù)和管理平臺(tái)；研究開(kāi)發(fā)中試規(guī)模高效培養(yǎng)的新技術(shù)、新工藝，以及在線質(zhì)量控制。完成8個(gè)以上符合國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范、國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化工作。完成16個(gè)以上研發(fā)產(chǎn)品，其中至少為外單位8個(gè)以上研發(fā)產(chǎn)品提供有效的技術(shù)服務(wù)。建設(shè)內(nèi)容：以形成的公共技術(shù)服務(wù)平臺(tái)形式，對(duì)科研成果進(jìn)行技術(shù)服務(wù)、技術(shù)孵化；利用針對(duì)不同表達(dá)體系的技術(shù)平臺(tái)，對(duì)具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)和市場(chǎng)前景的創(chuàng)新藥物提供有效的技術(shù)服務(wù)，較大幅度地提高產(chǎn)量和質(zhì)量，降低成本，并促其早日獲得新藥臨床批件。該平臺(tái)包括重組蛋白藥物和人源化抗體高通量制備技術(shù)、大規(guī)模哺乳動(dòng)物細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)、產(chǎn)品穩(wěn)定高效表達(dá)和純化技術(shù)、核酸藥物和小分子多肽藥物規(guī)?；铣傻募夹g(shù)等。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)8個(gè)生物技術(shù)新藥中試放大及分離純化技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)的研發(fā)工作在課題實(shí)施期間至少應(yīng)與一個(gè)外單位研發(fā)的產(chǎn)品提供成功有效的技術(shù)服務(wù)。每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)1,500萬(wàn)元。申報(bào)條件：①具備一流的開(kāi)展生物技術(shù)新藥研發(fā)的儀器設(shè)備、模型和方法，具有必要的細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)的條件；②具備先進(jìn)或獨(dú)特關(guān)鍵技術(shù)和工作基礎(chǔ)；③擁有國(guó)際知名或國(guó)內(nèi)公認(rèn)的領(lǐng)軍科學(xué)家，并具有結(jié)構(gòu)合理、經(jīng)驗(yàn)豐富的專業(yè)人才隊(duì)伍；④有完善的SOP；⑤近5年發(fā)表了與本研究領(lǐng)域相關(guān)的一定數(shù)量的SCI文章。6.生物技術(shù)藥物質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和質(zhì)量控制技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立準(zhǔn)確、靈敏、精密、快速的藥品測(cè)定方法，形成重復(fù)性好、自動(dòng)化、最優(yōu)化、智能化藥物質(zhì)量控制體系；建立國(guó)際認(rèn)可的質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)、檢定方法和標(biāo)準(zhǔn)品，全面提升我國(guó)藥品質(zhì)量及質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)；建立基本與國(guó)際水平相一致的質(zhì)量控制技術(shù)平臺(tái)。建設(shè)內(nèi)容：針對(duì)不同產(chǎn)品檢測(cè)方法的標(biāo)準(zhǔn)化研究；質(zhì)量控制標(biāo)準(zhǔn)研究和國(guó)家生物標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)的研制；制訂各類生物技術(shù)藥物質(zhì)量要求的技術(shù)指南；研究建立與國(guó)際水平相一致的國(guó)家標(biāo)準(zhǔn)和標(biāo)準(zhǔn)物質(zhì)，為已上市的生物技術(shù)藥物走出國(guó)門打下基礎(chǔ)。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：本平臺(tái)采取“定向單位申請(qǐng)，專家論證委托”方式組織實(shí)施，支持經(jīng)費(fèi)為1,000萬(wàn)元。委托中國(guó)藥品生物制品檢定所承擔(dān)，不接受自由申報(bào)。7.中藥標(biāo)準(zhǔn)研究平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立和完善中藥種植（養(yǎng)殖）、研發(fā)、生產(chǎn)的標(biāo)準(zhǔn)和規(guī)范；逐步建立系統(tǒng)完備、能為國(guó)際認(rèn)可和接受的中藥標(biāo)準(zhǔn)體系。研制200個(gè)以上的中藥標(biāo)準(zhǔn)品，建立100個(gè)左右的中藥相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)并爭(zhēng)取獲得國(guó)家相關(guān)部門認(rèn)可，其中有10個(gè)以上的標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)入國(guó)際互認(rèn)程序。建設(shè)內(nèi)容：產(chǎn)品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和生產(chǎn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)研究；中藥有害殘留物的檢測(cè)技術(shù)研究。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)6個(gè)中藥標(biāo)準(zhǔn)研究平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)2,000萬(wàn)元。本平臺(tái)課題由國(guó)家藥品食品監(jiān)督管理局和國(guó)家中醫(yī)藥管理局協(xié)助組織，采取“邀請(qǐng)定向申請(qǐng)，專家論證”的方式組織落實(shí)，不接受自由申報(bào)。申報(bào)條件：①具有從事中藥產(chǎn)品質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和生產(chǎn)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的研究基礎(chǔ)，有1-3項(xiàng)研究成果被國(guó)家相關(guān)部門認(rèn)可；②具有從事中藥標(biāo)準(zhǔn)品、種子種苗標(biāo)準(zhǔn)、中藥材標(biāo)準(zhǔn)、中藥生產(chǎn)工藝的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、中藥療效評(píng)價(jià)和安全性評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)等方面研究的先進(jìn)技術(shù)條件和配套儀器設(shè)備等基礎(chǔ)實(shí)驗(yàn)條件；③有完善的SOP；④研制的中藥標(biāo)準(zhǔn)品被國(guó)家認(rèn)可，制訂的種苗標(biāo)準(zhǔn)、中藥材標(biāo)準(zhǔn)、中藥生產(chǎn)工藝技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)、中藥療效評(píng)價(jià)和安全性評(píng)價(jià)標(biāo)準(zhǔn)等方面至少有一項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)被國(guó)家有關(guān)部門認(rèn)可。8.新藥研發(fā)信息化技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立國(guó)家新藥研發(fā)信息與醫(yī)藥科技發(fā)展戰(zhàn)略平臺(tái)，在國(guó)家層面上從新藥研發(fā)科技發(fā)展戰(zhàn)略高度對(duì)新藥研發(fā)資源進(jìn)行有效整合及政策引領(lǐng)與協(xié)調(diào)；建立和完善符合國(guó)際慣例、適合我國(guó)國(guó)情的創(chuàng)新藥物技術(shù)評(píng)價(jià)支撐體系的框架，為國(guó)家創(chuàng)新藥物技術(shù)審評(píng)提供支撐和服務(wù)。建立新藥評(píng)價(jià)、注冊(cè)、安全監(jiān)測(cè)等專門信息系統(tǒng)，全面、準(zhǔn)確、動(dòng)態(tài)地掌握全國(guó)新藥研發(fā)及生產(chǎn)流通領(lǐng)域內(nèi)的所有信息。建設(shè)內(nèi)容：開(kāi)展世界各國(guó)新藥研發(fā)戰(zhàn)略、政策、發(fā)展方向與重點(diǎn)的比較研究；開(kāi)展新藥研發(fā)的技術(shù)方法、評(píng)價(jià)方法的研究；開(kāi)展各國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展戰(zhàn)略比較研究，為國(guó)家醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展政策制定提供建議和依據(jù)；開(kāi)展各國(guó)藥品審評(píng)制度研究，跟蹤國(guó)際新藥研發(fā)、注冊(cè)等新動(dòng)向，提出我國(guó)藥審相關(guān)政策、法規(guī)以及藥物研究和生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范等方面的合理建議。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：采本平臺(tái)采取“定向單位申請(qǐng)，專家論證委托”方式支持3個(gè)新藥研發(fā)信息和策略技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)1,000萬(wàn)元。委托國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心等機(jī)構(gòu)承擔(dān)，不接受自由申報(bào)。9.新制劑與新釋藥系統(tǒng)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：建立釋藥系統(tǒng)技術(shù)平臺(tái)，研究和完善新型給藥系統(tǒng)技術(shù)指標(biāo)體系及小型生產(chǎn)設(shè)備，課題實(shí)施期內(nèi)至少為外單位研制的2－3種藥物提供新制劑和新劑型的技術(shù)服務(wù)。建設(shè)內(nèi)容：主要包括主動(dòng)靶向給藥系統(tǒng)，透皮給藥系統(tǒng)，口服緩控釋、速釋給藥系統(tǒng)，粘膜給藥系統(tǒng)，載體給藥系統(tǒng)，生物技術(shù)藥物給藥系統(tǒng)，中藥新型給藥系統(tǒng)和長(zhǎng)效、緩控釋給藥系統(tǒng)等；開(kāi)展口服緩控釋、速釋給藥系統(tǒng)的基礎(chǔ)生物藥劑學(xué)性質(zhì)研究、體內(nèi)外相關(guān)性以及生物等效性研究；開(kāi)展載體給藥系統(tǒng)的穩(wěn)定化研究；研究和發(fā)展具有中藥新型給藥系統(tǒng)特點(diǎn)的新技術(shù)、新輔料、新設(shè)備；開(kāi)展適用于生物活性高、給藥劑量低微、且需要長(zhǎng)期給藥的長(zhǎng)效、控釋給藥新劑型研究。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)7個(gè)釋藥系統(tǒng)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)2,000萬(wàn)元。申報(bào)條件：①應(yīng)是本領(lǐng)域國(guó)內(nèi)有影響力的藥劑學(xué)研究機(jī)構(gòu)之一，有良好的獨(dú)立用于藥劑學(xué)研究的實(shí)驗(yàn)室，具備開(kāi)展藥劑學(xué)研究所需的較先進(jìn)的儀器設(shè)備及相關(guān)條件，有良好的記錄，管理有序；②有完善的SOP；③近5年發(fā)表了本研究領(lǐng)域相關(guān)的一定數(shù)量的SCI文章。10.中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)目標(biāo)：以中醫(yī)藥的傳承與創(chuàng)新為指導(dǎo)，構(gòu)建完善的現(xiàn)代中藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)體系。針對(duì)嚴(yán)重危害人民健康的重大疾病，建立5－10種適合中藥復(fù)雜體系新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)方法，并篩選5000種以上中藥樣品（包括復(fù)方），獲得10個(gè)以上先導(dǎo)化合物、10個(gè)以上有效組分，申請(qǐng)若干項(xiàng)中國(guó)發(fā)明專利，其中國(guó)際專利2－3項(xiàng)。建設(shè)內(nèi)容：有效運(yùn)用中醫(yī)理論、臨床經(jīng)驗(yàn)和現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)進(jìn)行中藥新藥發(fā)現(xiàn)的技術(shù)模式和方法，依據(jù)中醫(yī)典籍、經(jīng)方及成熟使用的中醫(yī)醫(yī)院處方直接開(kāi)展中藥再創(chuàng)新研究；建立適合于中醫(yī)藥特點(diǎn)的中藥藥效學(xué)評(píng)價(jià)模式、模型、方法和技術(shù)；開(kāi)展適合中藥多成分和復(fù)雜作用特點(diǎn)的中藥篩選、發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)研究；在中醫(yī)藥理論指導(dǎo)下開(kāi)展中藥有效成分及其作用機(jī)理研究。同時(shí)采用包括植物化學(xué)、分子生物學(xué)、現(xiàn)代分離技術(shù)等現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)與方法，開(kāi)展中藥新藥研究，力爭(zhēng)獲得中藥活性單體成分。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)3個(gè)中藥新藥發(fā)現(xiàn)和評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)2,500萬(wàn)元。申報(bào)條件：①中藥一類新藥或有效組分配伍研究方面，取得過(guò)臨床研究批件或新藥證書(shū)；②有完善的SOP；③具有中藥化學(xué)提取、分離、鑒定及篩選、評(píng)價(jià)等藥物發(fā)現(xiàn)的先進(jìn)技術(shù)條件及配套設(shè)備；④具有相應(yīng)規(guī)模的中藥有效成分和/或組分樣品庫(kù)。11.以企業(yè)為主的藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)建立5-8個(gè)企業(yè)為主體、產(chǎn)學(xué)研相結(jié)合的藥物集成創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，提高企業(yè)創(chuàng)新競(jìng)爭(zhēng)力，促進(jìn)我國(guó)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)變經(jīng)濟(jì)增長(zhǎng)模式。建立25-30個(gè)中試放大等各關(guān)鍵環(huán)節(jié)的技術(shù)平臺(tái)，增強(qiáng)實(shí)驗(yàn)室藥物創(chuàng)新成果向規(guī)模化生產(chǎn)過(guò)渡的能力，促進(jìn)藥物創(chuàng)新成果產(chǎn)業(yè)化。申報(bào)本平臺(tái)的課題不得與藥物大品種技術(shù)改造、上述綜合性大平臺(tái)、專業(yè)性技術(shù)平臺(tái)和下述的關(guān)鍵技術(shù)項(xiàng)目及企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)項(xiàng)目等在研究?jī)?nèi)容上重復(fù)申報(bào)。建立5-8個(gè)企業(yè)藥物集成創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)以產(chǎn)學(xué)研緊密結(jié)合為依托，建立企業(yè)藥物創(chuàng)新技術(shù)平臺(tái)，逐步調(diào)整產(chǎn)品結(jié)構(gòu)，提升產(chǎn)業(yè)發(fā)展創(chuàng)新貢獻(xiàn)率，形成若干依托科技創(chuàng)新帶動(dòng)發(fā)展的具有強(qiáng)大研究院所的長(zhǎng)期穩(wěn)定協(xié)作和支持的現(xiàn)代醫(yī)藥大企業(yè)；利用中小型生物技術(shù)公司創(chuàng)新活力強(qiáng)、機(jī)制靈活、研究隊(duì)伍訓(xùn)練有素的優(yōu)勢(shì)，使其成為研究院所、大學(xué)源頭創(chuàng)新的延伸，成為企業(yè)創(chuàng)新的生力軍。企業(yè)通過(guò)自主研發(fā)，培育一支具有創(chuàng)新思維、創(chuàng)新判斷能力和創(chuàng)新實(shí)踐能力的專業(yè)研究隊(duì)伍；通過(guò)引進(jìn)國(guó)內(nèi)外源頭創(chuàng)新成果，推動(dòng)創(chuàng)新成果轉(zhuǎn)化；通過(guò)打造企業(yè)創(chuàng)新平臺(tái)，推動(dòng)產(chǎn)學(xué)研緊密結(jié)合，實(shí)現(xiàn)具有創(chuàng)新能力和技術(shù)特色的企業(yè)發(fā)展目標(biāo)。建立5個(gè)新型藥物制劑及工藝技術(shù)平臺(tái)探索直接應(yīng)用現(xiàn)有制劑生產(chǎn)設(shè)備，產(chǎn)學(xué)研相結(jié)合，通過(guò)技術(shù)改造，生產(chǎn)合格的新型制劑的先進(jìn)制造工藝；轉(zhuǎn)化實(shí)驗(yàn)室成果，獲取新型制劑規(guī)?；a(chǎn)的重要參數(shù)和工藝條件，推動(dòng)新型制劑成果產(chǎn)業(yè)化。建立6個(gè)公斤級(jí)藥物制備中試技術(shù)平臺(tái)以單批量獲得數(shù)百克至數(shù)公斤化學(xué)藥物、生物技術(shù)藥物候選新藥或新藥樣品/產(chǎn)品為目標(biāo)，通過(guò)創(chuàng)新成果的逐步放大，為產(chǎn)業(yè)化規(guī)模生產(chǎn)探索和獲取重要參數(shù)，積累經(jīng)驗(yàn)，革新技術(shù)；為創(chuàng)新藥物的安全評(píng)價(jià)、臨床試驗(yàn)提供符合規(guī)范要求的合格樣品。建立5個(gè)藥物生產(chǎn)質(zhì)量監(jiān)控技術(shù)平臺(tái)系統(tǒng)研究化學(xué)藥物、中藥和天然產(chǎn)物藥物以及生物技術(shù)藥物的生產(chǎn)過(guò)程中的在線（online）質(zhì)量監(jiān)控技術(shù)，實(shí)現(xiàn)藥物生產(chǎn)過(guò)程的質(zhì)量全程或關(guān)鍵環(huán)節(jié)的有效監(jiān)控和自動(dòng)控制，提高藥物生產(chǎn)質(zhì)量和控制水平。建立4個(gè)藥物微量雜質(zhì)的檢測(cè)和分離技術(shù)平臺(tái)研究微量雜質(zhì)的檢測(cè)技術(shù)，微量雜質(zhì)標(biāo)準(zhǔn)品制備技術(shù)，微量雜質(zhì)的分離技術(shù)等。探索適合生產(chǎn)實(shí)際過(guò)程的雜質(zhì)監(jiān)控和雜質(zhì)分離技術(shù)，有效提高新藥的產(chǎn)業(yè)化規(guī)模。建立5個(gè)中藥中試放大研究技術(shù)平臺(tái)研究中藥新藥實(shí)驗(yàn)室工藝的中試放大技術(shù)、工業(yè)化大生產(chǎn)工藝參數(shù)的確定；開(kāi)展生產(chǎn)全過(guò)程質(zhì)量控制和在線檢測(cè)的中試研究，進(jìn)行中藥制藥過(guò)程中有關(guān)新技術(shù)、新工藝、新設(shè)備等工程技術(shù)的研究。建立5個(gè)先進(jìn)適用技術(shù)改造傳統(tǒng)中藥產(chǎn)業(yè)的技術(shù)平臺(tái)重點(diǎn)開(kāi)展先進(jìn)提取、分離純化單元技術(shù)的產(chǎn)業(yè)化適用性、應(yīng)用范圍和應(yīng)用規(guī)律的研究；開(kāi)展中藥生產(chǎn)過(guò)程在線檢測(cè)與程控技術(shù)集成應(yīng)用研究；開(kāi)展符合中藥生產(chǎn)特點(diǎn)的單元設(shè)備及成套設(shè)備的開(kāi)發(fā)研究、以及國(guó)外先進(jìn)設(shè)備的消化吸收研究。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持不超過(guò)38個(gè)以企業(yè)為主的藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)，每個(gè)平臺(tái)資助強(qiáng)度不超過(guò)1,000萬(wàn)元。申報(bào)條件：以企業(yè)為主的藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)重點(diǎn)從事中試、產(chǎn)業(yè)化等新藥研發(fā)中下游階段的研究，重點(diǎn)支持較大規(guī)模的骨干企業(yè)和高新技術(shù)企業(yè)。申請(qǐng)企業(yè)須設(shè)有專門的研發(fā)中心，從事相關(guān)研究與開(kāi)發(fā)5年以上，在相關(guān)領(lǐng)域擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)；具有較強(qiáng)的綜合科技實(shí)力，技術(shù)設(shè)施條件較好，技術(shù)特色明顯，研發(fā)能力強(qiáng)，具有高水平專業(yè)技術(shù)隊(duì)伍，能夠代表相關(guān)領(lǐng)域或本行業(yè)最高研究水平；申請(qǐng)企業(yè)須具有與申報(bào)方向密切相關(guān)的上市產(chǎn)品，且年銷售額不低于50,000萬(wàn)元，生物醫(yī)藥企業(yè)不低于10000萬(wàn)元；企業(yè)近三年研發(fā)投入占當(dāng)年銷售收入比例不低于2%；企業(yè)運(yùn)行機(jī)制創(chuàng)新、靈活，管理規(guī)范，規(guī)章制度健全。每個(gè)技術(shù)平臺(tái)的工作內(nèi)容必須結(jié)合一種以上新藥的研究與開(kāi)發(fā)。項(xiàng)目三、企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)（一）指南說(shuō)明本項(xiàng)目旨在通過(guò)政府引導(dǎo)、產(chǎn)學(xué)研結(jié)合，在條件具備的企業(yè)建設(shè)以企業(yè)為主體的創(chuàng)新藥物孵化基地，促進(jìn)企業(yè)提升藥物技術(shù)創(chuàng)新能力，推動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。本批課題限于支持具有前沿技術(shù)的創(chuàng)新型中小生物技術(shù)公司的發(fā)展，充分發(fā)揮其創(chuàng)新活力和成果轉(zhuǎn)化能力。本批啟動(dòng)的“創(chuàng)新藥物研究與開(kāi)發(fā)技術(shù)體系建設(shè)”專題，中央財(cái)政資金全部直接用于科研經(jīng)費(fèi)。（二）指南內(nèi)容建設(shè)目標(biāo)：“十一五”期間，培育若干具有強(qiáng)大創(chuàng)新藥物研發(fā)能力的中小型生物技術(shù)企業(yè)，充分發(fā)揮其創(chuàng)新活力和成果轉(zhuǎn)化能力。建設(shè)內(nèi)容：建立以企業(yè)投入為主、具備一定規(guī)模和水平、研究方向明確的專業(yè)化新藥研發(fā)隊(duì)伍，逐步建成裝備先進(jìn)、技術(shù)完善、功能配套的創(chuàng)新藥物孵化基地，加快推進(jìn)成果轉(zhuǎn)化和創(chuàng)新藥物產(chǎn)業(yè)化。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：以掌握前沿技術(shù)研發(fā)能力和水平的創(chuàng)新型中小企業(yè)為對(duì)象，擬支持6個(gè)課題，資助強(qiáng)度不超過(guò)1000萬(wàn)元。申報(bào)企業(yè)創(chuàng)新藥物孵化基地建設(shè)項(xiàng)目的課題不得與藥物大品種技術(shù)改造、上述綜合性大平臺(tái)、專業(yè)性技術(shù)平臺(tái)、以企業(yè)為主的藥物開(kāi)發(fā)技術(shù)平臺(tái)及關(guān)鍵技術(shù)項(xiàng)目等重復(fù)申報(bào)。申報(bào)條件：申報(bào)企業(yè)為法人單位，具有明確的研究與開(kāi)發(fā)規(guī)劃和計(jì)劃，應(yīng)掌握國(guó)際前沿技術(shù)研發(fā)能力，同時(shí)具有高水平的獨(dú)立自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物研究成果，具有很強(qiáng)的新藥研發(fā)能力和結(jié)構(gòu)合理的科研隊(duì)伍，企業(yè)前三年的研究與開(kāi)發(fā)投入不低于當(dāng)年銷售實(shí)際收入總額的30%。每個(gè)孵化基地的建設(shè)必須與具體產(chǎn)品密切結(jié)合。項(xiàng)目四、新藥研究開(kāi)發(fā)關(guān)鍵技術(shù)研究（一）指南說(shuō)明本項(xiàng)目針對(duì)化學(xué)藥、中藥和生物技術(shù)藥新藥研究開(kāi)發(fā)、藥物大品種技術(shù)改造和新藥產(chǎn)業(yè)化發(fā)展的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，重點(diǎn)攻克嚴(yán)重制約發(fā)展的瓶頸技術(shù)。通過(guò)專項(xiàng)的實(shí)施，力爭(zhēng)突破20-30項(xiàng)制約創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)的關(guān)鍵技術(shù)，加速新藥創(chuàng)制的進(jìn)程，有力推動(dòng)創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)及產(chǎn)業(yè)化水平。本項(xiàng)目下設(shè)“化學(xué)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)”、“中藥研究關(guān)鍵技術(shù)”、“生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)”和“藥物大品種技術(shù)改造關(guān)鍵技術(shù)”四個(gè)專題。課題實(shí)施年限為2009－2010年。從事新藥研究開(kāi)發(fā)的科研院所、大學(xué)、企業(yè)等均可申報(bào)本研究項(xiàng)目，鼓勵(lì)研究機(jī)構(gòu)與企業(yè)聯(lián)合申報(bào)，開(kāi)展合作研究，技術(shù)能力要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研發(fā)中得到應(yīng)用，為提高我國(guó)創(chuàng)新藥物研究開(kāi)發(fā)的水平提供技術(shù)支撐。申請(qǐng)人應(yīng)在項(xiàng)目申請(qǐng)書(shū)中說(shuō)明研究成果的共享及向新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)或企業(yè)轉(zhuǎn)移的方式。每個(gè)課題完成后，原則上應(yīng)申請(qǐng)兩項(xiàng)以上技術(shù)發(fā)明專利，同時(shí)應(yīng)形成利用該技術(shù)為本行業(yè)提供技術(shù)服務(wù)的能力。已申請(qǐng)平臺(tái)建設(shè)的單位，不能再申請(qǐng)本項(xiàng)目相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù)研究課題。（二）指南內(nèi)容1.化學(xué)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo):加強(qiáng)源頭創(chuàng)新能力建設(shè)，重點(diǎn)針對(duì)制約化學(xué)藥物自主創(chuàng)新的主要關(guān)鍵技術(shù)，探索符合國(guó)際新藥規(guī)范研究發(fā)展趨勢(shì)的新技術(shù)、新方法。提高藥物設(shè)計(jì)的準(zhǔn)確性、化合物合成高效性、評(píng)價(jià)技術(shù)的規(guī)范性，基本達(dá)到主要關(guān)鍵技術(shù)與國(guó)際同期開(kāi)展研究，在若干關(guān)鍵技術(shù)領(lǐng)域取得顯著的創(chuàng)新成果。研究?jī)?nèi)容:先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化設(shè)計(jì)、活性化合物高效合成、大規(guī)?；衔飿悠分苽?、天然活性產(chǎn)物分離及分析、手性化合物合成與生物活性評(píng)價(jià)、藥物晶型研究、藥物新制劑及釋藥系統(tǒng)、藥物評(píng)價(jià)動(dòng)物模型研究與制備、藥效評(píng)價(jià)及新機(jī)理研究、藥物安全性評(píng)價(jià)等方面的關(guān)鍵技術(shù)。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持上述10類化學(xué)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)。每類關(guān)鍵技術(shù)的資助經(jīng)費(fèi)為2,300萬(wàn)元，支持不超過(guò)3個(gè)課題。每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)800萬(wàn)元。1.1先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：開(kāi)展合成技術(shù)及結(jié)構(gòu)優(yōu)化設(shè)計(jì)研究，包括藥效優(yōu)化、藥代優(yōu)化、藥物安全性優(yōu)化等研究，以期提高活性、降低毒性，提高生物利用度，簡(jiǎn)化結(jié)構(gòu)，提高可成藥性。完成1-2個(gè)系列先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)優(yōu)化設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)。研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平。研究?jī)?nèi)容:計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)、虛擬篩選、類藥性評(píng)價(jià)、毒性預(yù)測(cè)、代謝性預(yù)測(cè)等，先導(dǎo)化合物和優(yōu)化結(jié)構(gòu)的合成方法，生物合成方法以及其他適合先導(dǎo)化合物結(jié)構(gòu)改造的技術(shù)方法。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)課題的單位應(yīng)具備自主開(kāi)展計(jì)算機(jī)輔助藥物分子設(shè)計(jì)研究能力；具備先導(dǎo)化合物合成和結(jié)構(gòu)優(yōu)化的前期研究基礎(chǔ)；計(jì)算機(jī)輔助設(shè)計(jì)與先導(dǎo)化合物開(kāi)發(fā)緊密結(jié)合。1.2活性化合物高效合成關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo):對(duì)活性化合物或候選化合物合成路線進(jìn)行優(yōu)化，為深入開(kāi)展藥效、藥代、安全性評(píng)價(jià)以及其他藥學(xué)研究提供足夠的樣品，課題完成后，要求新增活性化合物樣本數(shù)至少2000例，同時(shí)為可能的產(chǎn)業(yè)化提供初步的環(huán)境友好工藝路線。研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:原料易得性、合成路線合理高效、環(huán)境友好性、產(chǎn)物易于分離純化，以及適合于規(guī)?；铣傻男录夹g(shù)和新方法研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利；應(yīng)具有合成工藝研究和規(guī)?；衔锖铣?、純化技術(shù)力量。1.3大規(guī)?；衔飿悠分苽潢P(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：通過(guò)關(guān)鍵技術(shù)研究，促進(jìn)國(guó)家化合物庫(kù)建設(shè)，課題完成后，要求新增活性化合物樣本數(shù)達(dá)到50,000個(gè)或“十一五”末爭(zhēng)取樣品總量超過(guò)50萬(wàn)個(gè)。研究?jī)?nèi)容:開(kāi)展新藥篩選化合物庫(kù)設(shè)計(jì)、合成及數(shù)據(jù)庫(kù)管理關(guān)鍵技術(shù)的研究，開(kāi)展“類藥性”結(jié)構(gòu)多樣化合物庫(kù)、靶向化合物庫(kù)設(shè)計(jì)研究，開(kāi)展固相、液相等化合物庫(kù)高效合成技術(shù)的研究，開(kāi)展天然產(chǎn)物高效分離鑒定技術(shù)、微生物樣品獲取關(guān)鍵技術(shù)研究和人源化抗體噬菌體展示技術(shù)的研究。同時(shí)研究以核酸、蛋白、糖為基礎(chǔ)的藥物發(fā)現(xiàn)；干預(yù)、調(diào)節(jié)信號(hào)傳導(dǎo)系統(tǒng)的藥物發(fā)現(xiàn)；發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化以結(jié)構(gòu)多樣性為導(dǎo)向的天然產(chǎn)物中的先導(dǎo)化合物；通過(guò)生物轉(zhuǎn)化技術(shù)發(fā)現(xiàn)和優(yōu)化先導(dǎo)化合物的結(jié)構(gòu)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，具備較好的計(jì)算機(jī)數(shù)據(jù)庫(kù)管理系統(tǒng)，有高通量篩選、化合物庫(kù)設(shè)計(jì)、合成的研究基礎(chǔ)，擁有超過(guò)10,000份以上結(jié)構(gòu)明確的規(guī)范樣品庫(kù)。鼓勵(lì)申請(qǐng)者與技術(shù)應(yīng)用單位密切合作。此課題不應(yīng)與篩選平臺(tái)課題重復(fù)申請(qǐng)，但應(yīng)與篩選平臺(tái)合作。1.4天然活性產(chǎn)物分離及分析關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究建立從天然產(chǎn)物中高效、快速、準(zhǔn)確發(fā)現(xiàn)藥物先導(dǎo)化合物或候選化合物的新技術(shù)，建立天然化合物的快速、高通量分離、鑒定的新技術(shù)，技術(shù)能力要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:中草藥、動(dòng)植物提取物、微生物發(fā)酵物等天然產(chǎn)物中化學(xué)成分和活性物質(zhì)的預(yù)估分析技術(shù)方法；在活性評(píng)價(jià)導(dǎo)向下，快速、高效跟蹤分離活性天然產(chǎn)物的新技術(shù)與方法；快速構(gòu)建具有化學(xué)多樣性和結(jié)構(gòu)新穎性的天然化合物庫(kù)的新技術(shù)與方法；天然活性化合物數(shù)據(jù)庫(kù)技術(shù)、天然活性化合物結(jié)構(gòu)的快速甄別與解析技術(shù)、以及適用于天然產(chǎn)物導(dǎo)向分離的生物活性測(cè)試技術(shù)等研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)項(xiàng)目的研究單位必須具備制備型HPLC、核磁和質(zhì)譜等大型分析設(shè)備。1.5手性化合物合成與生物活性評(píng)價(jià)技術(shù)研究目標(biāo)：建立手性藥物的不對(duì)稱合成、手性拆分及質(zhì)量控制、以及立體選擇性生物活性評(píng)價(jià)等新技術(shù)，為發(fā)展單一對(duì)映體等新型手性藥物奠定基礎(chǔ)，技術(shù)能力要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容：針對(duì)重要手性藥物及其前體、中間體，研究建立規(guī)模化的不對(duì)稱合成技術(shù)及手性拆分技術(shù)，包括重要手性催化劑和拆分試劑的研究；開(kāi)展手性藥物質(zhì)量控制新技術(shù)方法、光學(xué)異構(gòu)體藥物分子在藥效、藥代和毒理學(xué)等方面的立體選擇性生物活性評(píng)價(jià)新技術(shù)方法的研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。必須具備手性化合物合成和拆分的成功先例。1.6藥物晶型研究技術(shù)研究目標(biāo)：解決藥物晶型與其溶解性、穩(wěn)定性及口服生物利用度等藥物特性之間的關(guān)系；控制藥物質(zhì)量，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:規(guī)模化藥物結(jié)晶制備技術(shù)研究，藥物晶型質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)研究，藥物晶型分析技術(shù)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組應(yīng)具有從事制藥工程技術(shù)尤其是下游技術(shù)的專業(yè)工作基礎(chǔ)，在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄論文或有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，同時(shí)應(yīng)具備藥物晶型研究相關(guān)經(jīng)驗(yàn)和實(shí)驗(yàn)室資質(zhì)認(rèn)證。1.7藥物新制劑及釋藥系統(tǒng)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：通過(guò)藥物釋放系統(tǒng)技術(shù)平臺(tái)建設(shè)，提升創(chuàng)新藥物新制劑的研發(fā)水平，提高藥物制劑研究的規(guī)范化。同時(shí)，對(duì)前瞻性關(guān)鍵技術(shù)開(kāi)展研究，為釋藥系統(tǒng)持續(xù)發(fā)展創(chuàng)造條件。爭(zhēng)取研制出3-5個(gè)新制劑上市品種，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:微尺寸制劑制備、穩(wěn)定性、安全性研究關(guān)鍵技術(shù)，靶向制劑研究關(guān)鍵技術(shù)，藥物轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白與藥物吸收分布研究關(guān)鍵技術(shù)，復(fù)合成分藥代動(dòng)力學(xué)研究模型構(gòu)建關(guān)鍵技術(shù)等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年發(fā)表一定數(shù)量的SCI收載論文；有良好的工作基礎(chǔ)，開(kāi)發(fā)的相關(guān)產(chǎn)品曾獲得生產(chǎn)批件；擁有3項(xiàng)以上相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利；具備較強(qiáng)的科研隊(duì)伍和完備的實(shí)驗(yàn)條件。1.8藥物評(píng)價(jià)動(dòng)物模型研究與制備關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究建立能夠較為準(zhǔn)確反映重大疾病的主要病理生理學(xué)特征、適合應(yīng)用于藥效評(píng)價(jià)及藥理學(xué)研究的新型動(dòng)物模型，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:針對(duì)重大疾病的病理生理學(xué)特征，構(gòu)建在特異組織、器官、可調(diào)控的轉(zhuǎn)基因和基因敲除打靶載體，發(fā)展有應(yīng)用價(jià)值的打靶載體導(dǎo)入新技術(shù)；建立重大疾病相關(guān)基因的轉(zhuǎn)基因、基因敲除和基因突變新技術(shù)，制備新的疾病動(dòng)物模型，并開(kāi)展其發(fā)病機(jī)理、病理生理學(xué)特征與人類疾病的相關(guān)性、以及對(duì)藥物治療的反應(yīng)性及敏感性，評(píng)價(jià)其在藥效評(píng)價(jià)及藥物作用機(jī)理研究中的應(yīng)用價(jià)值；開(kāi)展新型疾病動(dòng)物模型的保種及繁育新技術(shù)研究，為規(guī)模化制備及產(chǎn)業(yè)化基地建設(shè)創(chuàng)造條件。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)的高水平研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，具備藥物評(píng)價(jià)動(dòng)物模型技術(shù)條件及研制藥物評(píng)價(jià)動(dòng)物模型的成功先例。1.9藥效評(píng)價(jià)及新機(jī)理研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：建立藥物藥效評(píng)價(jià)及作用機(jī)理研究的新技術(shù)和新方法，為揭示藥物多環(huán)節(jié)、多靶點(diǎn)等新作用特點(diǎn)及新作用機(jī)理、以及研究開(kāi)發(fā)具有新作用機(jī)理的藥物另辟蹊徑，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:從分子、細(xì)胞和整體水平，研究建立具有獨(dú)特作用特點(diǎn)的藥物藥效評(píng)價(jià)及作用機(jī)理研究的新技術(shù)；發(fā)展適用于具有多靶點(diǎn)作用特點(diǎn)藥物作用機(jī)理研究的分子藥理學(xué)新技術(shù)和新方法；開(kāi)展由藥物副作用等新角度研究開(kāi)發(fā)具有新作用特點(diǎn)和作用機(jī)理藥物的新技術(shù)的研究；應(yīng)用新數(shù)學(xué)模型以及計(jì)算生物學(xué)等新技術(shù)方法開(kāi)展藥效評(píng)價(jià)及作用機(jī)理的研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申報(bào)單位應(yīng)與技術(shù)應(yīng)用單位密切合作。1.10藥物安全性評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)研究建立早期、靈敏、快速、可靠的藥物安全性評(píng)價(jià)的新技術(shù)、新方法和新模型，提高藥物安全性評(píng)價(jià)的準(zhǔn)確性，技術(shù)能力要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:瞄準(zhǔn)國(guó)際藥物安全評(píng)價(jià)技術(shù)的發(fā)展前沿，開(kāi)展體外藥物安全性評(píng)價(jià)替代模型及快速安全性評(píng)價(jià)模型的研究，尤其是短期致癌試驗(yàn)評(píng)價(jià)新模型建立的新技術(shù)和新型模型的研究與考察；結(jié)合藥物臨床研究，開(kāi)展中國(guó)人藥物代謝酶類基因多態(tài)性及其功能差異的研究，建立藥物代謝酶基因多態(tài)性分布、酶活性等數(shù)據(jù)庫(kù)以及基因多態(tài)性檢測(cè)技術(shù)，為篩查藥物特異質(zhì)反應(yīng)病人和臨床安全用藥提供依據(jù)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。具有SPF級(jí)實(shí)驗(yàn)動(dòng)物屏障系統(tǒng)。鼓勵(lì)申報(bào)單位與技術(shù)應(yīng)用單位緊密合作。2.中藥研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：圍繞闡明中藥作用的物質(zhì)基礎(chǔ)和作用機(jī)理等重要科學(xué)問(wèn)題，在繼承和發(fā)展中醫(yī)藥理論的基礎(chǔ)上，建立具有中醫(yī)藥特色的中藥新藥研究方法和藥效、安全性評(píng)價(jià)技術(shù)及針對(duì)復(fù)方制劑的數(shù)據(jù)挖掘和數(shù)據(jù)分析技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。根據(jù)中藥復(fù)合成分的特點(diǎn)，建立科學(xué)的中藥制劑質(zhì)量控制系統(tǒng)，全面提升中藥制劑質(zhì)量穩(wěn)定可控，參與制定國(guó)際標(biāo)準(zhǔn)相關(guān)的關(guān)鍵技術(shù)研究，滿足中藥國(guó)際化的基本技術(shù)需求。研究?jī)?nèi)容:中藥復(fù)方藥理學(xué)研究及藥效學(xué)評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)、中藥注射劑致敏性的檢測(cè)關(guān)鍵技術(shù)、中藥復(fù)方藥代動(dòng)力學(xué)關(guān)鍵技術(shù)、中藥緩控釋制劑關(guān)鍵技術(shù)、中藥復(fù)方藥效物質(zhì)基礎(chǔ)研究關(guān)鍵技術(shù)、中醫(yī)病、“證”動(dòng)物模型研究與制備關(guān)鍵技術(shù)、基于藥效的中藥質(zhì)量評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)、中藥有害殘留物的檢測(cè)與分析關(guān)鍵技術(shù)、中藥化學(xué)對(duì)照品制備研究關(guān)鍵技術(shù)等。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持上述9類中藥研究關(guān)鍵技術(shù)。每類關(guān)鍵技術(shù)的資助經(jīng)費(fèi)為2,300萬(wàn)元，支持不超過(guò)3個(gè)課題。每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)800萬(wàn)元。2.1中藥安全性評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo):針對(duì)中藥作用特點(diǎn)，建立符合GLP原則、科學(xué)規(guī)范的中藥安全性評(píng)價(jià)技術(shù)和方法，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:從分子、細(xì)胞、組織器官和整體水平開(kāi)展中藥安全性評(píng)價(jià)的技術(shù)和方法的研究，主要包括單一成分或復(fù)合成分的安全性檢測(cè)和評(píng)價(jià)，中藥注射劑致敏原快速檢測(cè)和篩選，毒性物質(zhì)、致敏物質(zhì)的研究、分離和鑒定技術(shù)，中藥安全性、致敏原數(shù)據(jù)庫(kù)的建立等技術(shù)研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平。申報(bào)單位及其協(xié)作單位應(yīng)具備新藥研究與開(kāi)發(fā)所需的學(xué)科人員和儀器設(shè)備，申請(qǐng)者必須主要從事中藥安全性評(píng)價(jià)研究，且已完成2項(xiàng)中藥五類以上新藥臨床前安全性評(píng)價(jià)研究，并獲得臨床或生產(chǎn)批件。2.2中藥復(fù)方藥代動(dòng)力學(xué)研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：以5-10個(gè)典型中藥復(fù)方為研究載體，建立適合中藥復(fù)方特點(diǎn)的藥代動(dòng)力學(xué)研究的新技術(shù)、新方法和新模式以及應(yīng)用PK/PD結(jié)合技術(shù)來(lái)指導(dǎo)中藥的合理用藥，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:中藥復(fù)方的ADME/T作用特點(diǎn)研究、多成分量－時(shí)－效相互關(guān)系的研究、中藥復(fù)方代表性成分（組分）的藥效動(dòng)力學(xué)和藥代動(dòng)力學(xué)相關(guān)性研究、中藥復(fù)方PK/PD理論和評(píng)價(jià)模型的研究。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年在國(guó)家核心期刊或SCI收錄期刊已發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。2.3中藥新型制劑關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究開(kāi)發(fā)中藥現(xiàn)代制劑新技術(shù)和具有中藥新型給藥系統(tǒng)特點(diǎn)的新技術(shù)、新輔料、新設(shè)備，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:針對(duì)制約中藥制劑質(zhì)量提高的瓶頸問(wèn)題，研究解決中藥制劑的物理改性技術(shù)、薄膜包囊技術(shù)、矯味技術(shù)等；研究發(fā)展中藥緩控釋給藥系統(tǒng),包括中藥口服緩控釋給藥系統(tǒng)新技術(shù)、新輔料、新設(shè)備；經(jīng)皮給藥緩控釋系統(tǒng)新技術(shù)、新輔料、新設(shè)備；定位、定時(shí)給藥系統(tǒng)；粘膜給藥系統(tǒng)等，以及其它有關(guān)新制劑的新技術(shù)、新輔料、新設(shè)備。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年在國(guó)家核心期刊或SCI收錄期刊發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。已經(jīng)獲得中藥新制劑臨床批件或新藥證書(shū)一項(xiàng)以上。2.4中藥藥效物質(zhì)基礎(chǔ)及物質(zhì)資源庫(kù)研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：重點(diǎn)選擇具有中醫(yī)藥特色、療效可靠、在防治重大疾病中具有重要應(yīng)用價(jià)值且具有良好研究基礎(chǔ)的中藥以及經(jīng)典方劑為研究對(duì)象，綜合運(yùn)用多種分離、制備新技術(shù)和新方法，并與藥效評(píng)價(jià)密切結(jié)合，建立中藥藥效物質(zhì)分離、純化、制備等新技術(shù)和研究方法，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平。研究?jī)?nèi)容：綜合利用現(xiàn)代化學(xué)分離、分析技術(shù)，結(jié)合適合中藥特點(diǎn)的藥效和藥理評(píng)價(jià)方法，建立中藥及其復(fù)方藥效物質(zhì)高效分離、結(jié)構(gòu)分析、在線結(jié)構(gòu)解析、高效、快速的藥效評(píng)價(jià)新技術(shù)、新方法；在此基礎(chǔ)上，構(gòu)建以組分為主、全面、標(biāo)準(zhǔn)化的中藥化學(xué)資源庫(kù)及其有效利用的技術(shù)與方法。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。2.5中藥復(fù)方藥理學(xué)研究及藥效學(xué)評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：突破中藥復(fù)方藥理學(xué)研究和藥效學(xué)評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)，探討和建立客觀、準(zhǔn)確、科學(xué)地評(píng)價(jià)中藥復(fù)方藥效的方法和技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容：以中醫(yī)和現(xiàn)代醫(yī)學(xué)理論相結(jié)合為指導(dǎo)，以中藥復(fù)方新藥和經(jīng)典中藥方劑為主要研究對(duì)象，重點(diǎn)研究中藥復(fù)方藥效評(píng)價(jià)和作用機(jī)理，以及應(yīng)用數(shù)學(xué)模型、計(jì)算生物學(xué)等手段綜合評(píng)價(jià)其藥效和藥理作用的新技術(shù)和新方法。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年在國(guó)家核心期刊或SCI收錄期刊發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)的研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。2.6中醫(yī)病、“證”動(dòng)物模型研究與制備關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究和建立能夠較為準(zhǔn)確反映中醫(yī)病、“證”的病理特征、適合中藥藥理學(xué)研究和藥效評(píng)價(jià)等中藥研究開(kāi)發(fā)所需的病、“證”結(jié)合的動(dòng)物模型，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研發(fā)中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:重點(diǎn)選擇與重大疾病發(fā)生發(fā)展過(guò)程密切相關(guān)的常見(jiàn)證候以及具有一定研究基礎(chǔ)的中醫(yī)證候如腎虛、脾虛等，開(kāi)展病證結(jié)合動(dòng)物模型的共性技術(shù)研究。主要包括已有證候動(dòng)物模型的系統(tǒng)研究及規(guī)范化制備技術(shù)與方法的研究；病證結(jié)合動(dòng)物模型的研究以及規(guī)范化制備技術(shù)與方法研究；病證結(jié)合動(dòng)物模型證候信息與疾病信息的現(xiàn)代研究；以及反映證候特性的動(dòng)物表征與反映疾病的生物學(xué)指標(biāo)相關(guān)性的研究等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，主持完成過(guò)相關(guān)國(guó)家科研項(xiàng)目，近5年在國(guó)家核心期刊或SCI收錄期刊發(fā)表一定數(shù)量研究論文，具備較強(qiáng)的科研隊(duì)伍和完備的實(shí)驗(yàn)條件。2.7中藥質(zhì)量評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：建立完善的符合中醫(yī)藥復(fù)雜體系特點(diǎn)和基于中藥藥效的質(zhì)量評(píng)價(jià)技術(shù)和方法，完成5-10項(xiàng)適合于中藥特點(diǎn)的質(zhì)量評(píng)價(jià)新技術(shù)并申請(qǐng)相關(guān)技術(shù)發(fā)明專利；構(gòu)建中藥化學(xué)對(duì)照品制備關(guān)鍵技術(shù)體系，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:研究、完善中藥化學(xué)對(duì)照品制備技術(shù)；探索適合于中醫(yī)藥特點(diǎn)、基于藥效支撐的質(zhì)量評(píng)價(jià)新模式、新方法，建立以藥效為依據(jù)、化學(xué)與藥效密切結(jié)合、適合于中藥特點(diǎn)的多指標(biāo)質(zhì)量控制的中藥質(zhì)量評(píng)價(jià)新技術(shù)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，已有1-2項(xiàng)研究成果已被國(guó)家藥品標(biāo)準(zhǔn)采用。鼓勵(lì)申報(bào)單位與技術(shù)應(yīng)用單位密切合作。2.8中藥有害殘留物的檢測(cè)與分析關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：建立科學(xué)的、國(guó)際認(rèn)可的中藥有害殘留物檢測(cè)、分析技術(shù)規(guī)范及殘留限度。研究?jī)?nèi)容:中藥有害殘留物的研究及標(biāo)準(zhǔn)品的制備；高效、靈敏、專一的中藥有害殘留物的檢測(cè)方法研究，包括化學(xué)方法、儀器方法和生物技術(shù)方法；中藥有害殘留物數(shù)據(jù)采集和數(shù)據(jù)庫(kù)的建立等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年在國(guó)家核心期刊或SCI收錄期刊發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，已有1-2項(xiàng)研究成果已被國(guó)家藥品標(biāo)準(zhǔn)采用。2.9中藥臨床藥效評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究科學(xué)、規(guī)范的中藥臨床療效評(píng)價(jià)技術(shù)和方法，構(gòu)建中藥療效客觀、準(zhǔn)確評(píng)價(jià)的技術(shù)體系，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:重點(diǎn)在中醫(yī)療效評(píng)價(jià)的基礎(chǔ)上，充分借鑒中醫(yī)病機(jī)、中醫(yī)“證”病理生理學(xué)基礎(chǔ)等現(xiàn)代研究的成果，綜合運(yùn)用現(xiàn)代科學(xué)技術(shù)和方法，開(kāi)展病“證”結(jié)合、可量化的中藥臨床療效評(píng)價(jià)等技術(shù)研究，建立科學(xué)、規(guī)范、客觀、準(zhǔn)確的中藥臨床療效評(píng)價(jià)的現(xiàn)代技術(shù)方法以及實(shí)驗(yàn)室檢查指標(biāo)體系等，提高中藥療效評(píng)價(jià)的技術(shù)水平。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組必須依托臨床醫(yī)療機(jī)構(gòu)，在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量關(guān)于該類技術(shù)的高水平研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。3.生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：針對(duì)制約生物技術(shù)藥物研究開(kāi)發(fā)的瓶頸技術(shù)，提高單抗藥物、靶向藥物、治療性疫苗、多肽藥物等生物技術(shù)藥物自主創(chuàng)新能力，提升生物技術(shù)藥物規(guī)?；a(chǎn)和純化能力，重點(diǎn)創(chuàng)制出具有我國(guó)自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的生物技術(shù)新藥，逐步接近或達(dá)到與發(fā)達(dá)國(guó)家同步發(fā)展的水平，相關(guān)技術(shù)能力要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中發(fā)揮重要作用。研究任務(wù):基于功能基因的生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)、生物技術(shù)藥物設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)、抗體藥物人源化和人源性抗體關(guān)鍵技術(shù)、哺乳動(dòng)物細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)及藥物制備關(guān)鍵技術(shù)、多肽藥物合成與修飾關(guān)鍵技術(shù)、基因治療藥物研究關(guān)鍵技術(shù)、核酸藥物的合成與修飾關(guān)鍵技術(shù)、細(xì)胞治療產(chǎn)品研究關(guān)鍵技術(shù)、生物技術(shù)藥新型載體及制劑研究關(guān)鍵技術(shù)等。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持上述9類生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)。每類關(guān)鍵技術(shù)的資助經(jīng)費(fèi)為2,300萬(wàn)元，支持不超過(guò)3個(gè)課題。每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)800萬(wàn)元。3.1基于功能基因的生物技術(shù)藥物研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：以發(fā)現(xiàn)重要的具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的可成藥基因和蛋白為目標(biāo)，為開(kāi)發(fā)基因組藥物提供創(chuàng)新源頭，開(kāi)發(fā)新的基因工程藥物、藥物靶標(biāo)、免疫靶標(biāo)、基因治療靶基因等，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:從基因到蛋白質(zhì)、到藥物研究與開(kāi)發(fā)新技術(shù)與新方法的研究，包括高通量基因表達(dá)、高通量基因沉默和基因修飾、成藥基因和蛋白的高通量高內(nèi)涵篩選新技術(shù)建立、規(guī)?；Y選、鑒定、體內(nèi)外功能分析技術(shù)等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)項(xiàng)目的單位應(yīng)具備從基因到蛋白到藥物的研究與開(kāi)發(fā)的技術(shù)平臺(tái)和研究隊(duì)伍。本項(xiàng)研究應(yīng)結(jié)合具體的藥物或具有明確適應(yīng)癥的候選藥物的研究開(kāi)發(fā)進(jìn)行。3.2生物技術(shù)藥物設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：發(fā)展生物技術(shù)藥物篩選和設(shè)計(jì)技術(shù)。研究?jī)?nèi)容:通過(guò)功能基因組和分子生物學(xué)的研究成果，發(fā)展基于機(jī)理的理性生物技術(shù)藥物篩選和設(shè)計(jì)技術(shù)；通過(guò)結(jié)構(gòu)模擬、基因改造和蛋白修飾技術(shù)改變藥物的特性，以獲得高效低毒的新藥；建立安全有效的基因治療載體系統(tǒng)，設(shè)計(jì)高效穩(wěn)定的DNA和RNA藥物，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)課題組具備藥物設(shè)計(jì)相關(guān)的軟硬件條件，生物計(jì)算與藥物開(kāi)發(fā)緊密結(jié)合。3.3抗體藥物人源化和人源性抗體研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：以構(gòu)建重要靶標(biāo)及重要分子的大容量抗體資源庫(kù)為目標(biāo)，發(fā)展人源（化）抗體表達(dá)和優(yōu)化技術(shù)，蛋白表達(dá)技術(shù)，F(xiàn)c融合蛋白高效表達(dá)技術(shù)，多肽抗原篩選及合成技術(shù)，蛋白和分子標(biāo)記技術(shù)，以及針對(duì)分子磷酸化、糖基化的多樣性、多表位的抗體制備技術(shù)。研究?jī)?nèi)容:記憶B淋巴細(xì)胞分選技術(shù)、抗體庫(kù)技術(shù)、多種屬雜交瘤技術(shù)和整合抗體信息庫(kù)技術(shù)，抗體高效篩選技術(shù)等研究。發(fā)展抗體基因克隆、重組、定點(diǎn)突變、CDR移植和空間變構(gòu)等技術(shù)。重視功能性工程抗體的構(gòu)建及優(yōu)化，如以CDR移植和變構(gòu)為基礎(chǔ)的人源化抗體、功能靶向分子、融合蛋白、細(xì)胞內(nèi)抗體及抗體預(yù)靶向技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利，已經(jīng)初步建立了大容量人源抗體資源庫(kù)。3.4哺乳動(dòng)物細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)及藥物制備關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：以市場(chǎng)前景看好的抗體，融合蛋白等藥物為目標(biāo)產(chǎn)品，構(gòu)建、篩選、馴化高性能重組哺乳動(dòng)物工程細(xì)胞株，自主開(kāi)發(fā)動(dòng)物細(xì)胞高密度化學(xué)計(jì)量控制流加工藝技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容：高效率的真核細(xì)胞表達(dá)載體技術(shù)，哺乳動(dòng)物細(xì)胞高密度高效培養(yǎng)技術(shù)，無(wú)血清培養(yǎng)基開(kāi)發(fā)技術(shù)、細(xì)胞固定化技術(shù)、細(xì)胞截留技術(shù)、新型動(dòng)物細(xì)胞反應(yīng)器等。解決細(xì)胞損傷和供氧問(wèn)題，優(yōu)化控制和補(bǔ)料策略，開(kāi)展大規(guī)模高密度哺乳動(dòng)物細(xì)胞發(fā)酵表達(dá)工藝研究，建立規(guī)模化的流加培養(yǎng)和灌流培養(yǎng)工藝，建立相應(yīng)規(guī)模的符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的目標(biāo)產(chǎn)品制備、純化和質(zhì)控工藝。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。課題依托單位或合作單位具有細(xì)胞大規(guī)模培養(yǎng)的培養(yǎng)罐，或者高密度培養(yǎng)的細(xì)胞密度已經(jīng)達(dá)到了中試規(guī)模要求，或者建立了較成熟的中試規(guī)模以上的培養(yǎng)工藝。本課題申請(qǐng)必須結(jié)合已經(jīng)基本完成臨床前研究的藥物。3.5多肽藥物合成與修飾關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究多肽藥物包括多肽疫苗、抗腫瘤多肽、抗病毒多肽、多肽導(dǎo)向藥物、細(xì)胞因子模擬肽、抗菌活性肽、用于心血管疾病的多肽以及診斷用多肽等的合成與修飾技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:重點(diǎn)解決大規(guī)模、高效率、低成本的制造技術(shù)，如場(chǎng)強(qiáng)化新型合成技術(shù)、組合多肽定向分離技術(shù)；重視多肽藥物的修飾和優(yōu)化，提高多肽藥物的穩(wěn)定性和半衰期，如多肽的置換（L型→D型）、修飾（PEG交聯(lián)）和改造（N段糖基化、乙酰化、C端酰胺化）。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。3.6基因治療藥物研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：從基因水平調(diào)控細(xì)胞中的缺陷基因表達(dá)或以正?；蜻M(jìn)行矯正、替代缺陷基因，達(dá)到治療基因缺陷所致的遺傳病或其它基因疾?。煌ㄟ^(guò)抑制病毒基因表達(dá)治療病毒性疾病的目的，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容：基因治療藥物給藥技術(shù)；安全有效的體細(xì)胞治療技術(shù)；基因治療用病毒載體的大規(guī)模培養(yǎng)及純化技術(shù)；核酸藥物的表達(dá)及給藥技術(shù)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)課題組應(yīng)至少有一項(xiàng)基因治療藥物在研。3.7核酸藥物的合成與修飾關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究核酸藥物包括反義寡核苷酸、小干擾RNA及核酶等的研究關(guān)鍵技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:核酸藥物的大規(guī)模、低成本合成技術(shù)，核酸藥物工業(yè)化原料藥純化工藝技術(shù)，具有組織靶向性的核酸藥物修飾技術(shù)以及提高核酸藥物穩(wěn)定性和生物利用度的化學(xué)修飾及制劑研究技術(shù)等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)單位應(yīng)具備核酸藥物規(guī)?；ü锛?jí)）合成的條件并至少有一項(xiàng)核酸藥物在研。3.8細(xì)胞治療產(chǎn)品研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究目前以干細(xì)胞為主的細(xì)胞治療關(guān)鍵技術(shù)在肌肉骨骼相關(guān)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、癌癥或腫瘤、免疫系統(tǒng)疾病、糖尿病等多種臨床學(xué)科上的應(yīng)用，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:針對(duì)腫瘤、糖尿病、神經(jīng)退行性疾病等重大疾病，重點(diǎn)開(kāi)展細(xì)胞治療新方案和以干細(xì)胞為核心的新型細(xì)胞治療產(chǎn)品研制關(guān)鍵技術(shù)的研究。研究?jī)?nèi)容主要包括利用干細(xì)胞特性與生物工程技術(shù)修飾、或高效制備各種效應(yīng)細(xì)胞進(jìn)行疾病治療如造血干細(xì)胞移植治療等細(xì)胞產(chǎn)品，達(dá)到臨床應(yīng)用需求量的規(guī)模化生產(chǎn)關(guān)鍵技術(shù)；間充質(zhì)干細(xì)胞用于治療白血病等關(guān)鍵技術(shù)；胚胎干細(xì)胞多向分化關(guān)鍵技術(shù)；用于細(xì)胞治療的藥物靶點(diǎn)高通量篩選技術(shù)、基因體外定向修飾技術(shù)；細(xì)胞治療產(chǎn)品活性評(píng)價(jià)技術(shù)；用于腫瘤治療的新型干細(xì)胞來(lái)源的細(xì)胞治療產(chǎn)品及治療性疫苗研制技術(shù)等。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。申請(qǐng)課題組至少一項(xiàng)細(xì)胞治療產(chǎn)品在研。3.9生物技術(shù)藥新型載體及制劑研究關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：研究和發(fā)展生物技術(shù)藥新型載體及制劑的新技術(shù)，研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:針對(duì)生物技術(shù)藥物生物利用度、穩(wěn)定性等關(guān)鍵技術(shù)問(wèn)題，重點(diǎn)開(kāi)展重組蛋白和多肽藥物新型長(zhǎng)效融合蛋白藥物、多功能藥物，緩控釋和靶向給藥制劑等研究，提高生物利用度和半衰期，減少毒副作用；發(fā)展靶向性好、導(dǎo)入效率高、宿主范圍廣、表達(dá)更穩(wěn)定、可控、安全性的新型病毒表達(dá)載體，研制開(kāi)發(fā)非病毒型基因靶向?qū)胂到y(tǒng)所需要的新材料和新工藝，加強(qiáng)對(duì)靶向性非病毒載體入膜、胞內(nèi)轉(zhuǎn)運(yùn)、新的內(nèi)吞小泡裂解系統(tǒng)的設(shè)計(jì)與優(yōu)化,開(kāi)發(fā)靶向性好、高效導(dǎo)入、生物安全性好的脂質(zhì)體/多聚物/DNA復(fù)合物納米粒傳遞系統(tǒng)；建立微球、微囊或脂質(zhì)體等新劑型及制備技術(shù)、蛋白質(zhì)藥物的均一、可控的修飾劑型制備技術(shù)和裝置；修飾后產(chǎn)物和反應(yīng)物的高效分離純化技術(shù)和介質(zhì)。申報(bào)條件：申請(qǐng)者及所在課題組在該關(guān)鍵技術(shù)研究領(lǐng)域處于國(guó)內(nèi)領(lǐng)先或國(guó)際先進(jìn)水平，近5年已發(fā)表一定數(shù)量SCI收錄關(guān)于該類技術(shù)研究論文或擁有相關(guān)的技術(shù)發(fā)明專利。新型載體或制劑研究中所用的主藥成分必須是我國(guó)已經(jīng)頒發(fā)了新藥證書(shū)或臨床試驗(yàn)階段的藥物。4.藥物大品種技術(shù)改造關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：選擇年銷售額不低于10,000萬(wàn)人民幣的藥物大品種，通過(guò)改良藥品生產(chǎn)的工藝，降低生產(chǎn)成本；通過(guò)提高藥品質(zhì)量控制的技術(shù)水平，進(jìn)一步提高產(chǎn)品的質(zhì)量。通過(guò)技術(shù)創(chuàng)新，提高藥品原料及制劑的生產(chǎn)水平和產(chǎn)品質(zhì)量。研究?jī)?nèi)容：藥物大品種生產(chǎn)工藝優(yōu)化關(guān)鍵技術(shù)和藥物大品種質(zhì)量控制關(guān)鍵技術(shù)。課題設(shè)置及經(jīng)費(fèi)：擬支持上述兩類關(guān)鍵技術(shù)，每類關(guān)鍵技術(shù)的資助經(jīng)費(fèi)為2,300萬(wàn)元，支持不超過(guò)3個(gè)課題。每個(gè)課題資助強(qiáng)度不超過(guò)800萬(wàn)元。已在本專項(xiàng)第一批指南“藥物大品種技術(shù)改造”項(xiàng)目中得到資助的企業(yè)和品種，均不能重復(fù)申報(bào)。4.1藥物大品種生產(chǎn)工藝優(yōu)化關(guān)鍵技術(shù)研究目標(biāo)：對(duì)藥物大品種進(jìn)行生產(chǎn)工藝的研究，進(jìn)一步改進(jìn)其生產(chǎn)工藝，降低生產(chǎn)成本，提高產(chǎn)品質(zhì)量，提升產(chǎn)品競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)。研究成果要求達(dá)到國(guó)際先進(jìn)或國(guó)內(nèi)領(lǐng)先水平，并在1-2個(gè)藥物研究中得到應(yīng)用。研究?jī)?nèi)容:藥物大品種生產(chǎn)工藝改造或優(yōu)化關(guān)鍵技術(shù)的研究。通過(guò)技術(shù)創(chuàng)新，改造或優(yōu)化藥物大品種的生產(chǎn)工藝，降低生產(chǎn)成本、減少能耗和環(huán)境污染，提升產(chǎn)品的質(zhì)量及其市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。申報(bào)條件：申請(qǐng)的單一品種的年銷售額不低于10,000萬(wàn)人民幣；申請(qǐng)單位具有GMP生產(chǎn)線，具有生產(chǎn)工藝改造的技術(shù)能力和技術(shù)隊(duì)伍。申請(qǐng)單位需要1:2的經(jīng)費(fèi)配套。4