醫(yī)學(xué)研究的統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)

醫(yī)學(xué)研究的統(tǒng)計(jì)學(xué)設(shè)計(jì)1編輯ppt1.掌握醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的原那么、要素2.掌握常用的隨機(jī)概率抽樣方法及其應(yīng)用3.掌握調(diào)查表的制定與評(píng)價(jià)4.掌握樣本含量的估計(jì)及其影響因素5.熟悉調(diào)查設(shè)計(jì)的根本步驟、常用的調(diào)查方法6.了解調(diào)查研究的分類目的和要求2編輯ppt統(tǒng)計(jì)工作有四個(gè)根本步驟:統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)、收集資料、整理和分析資料。統(tǒng)計(jì)設(shè)計(jì)：包括對(duì)資料收集、整理和分析全過程總的統(tǒng)計(jì)設(shè)想和科學(xué)安排?？晒?jié)省人力、物力和時(shí)間；可控制實(shí)驗(yàn)誤差；可提高實(shí)驗(yàn)效率?？蒲性O(shè)計(jì)是實(shí)驗(yàn)觀察過程的依據(jù)，是對(duì)數(shù)據(jù)處理的前提，也是提高科研成果質(zhì)量的一個(gè)重要保證。醫(yī)學(xué)科研調(diào)查研究(survey，observationalstudy)實(shí)驗(yàn)研究(experimentalstudy)3編輯ppt根據(jù)觀察者是否主動(dòng)施加干預(yù)而分為實(shí)驗(yàn)與調(diào)查兩類：實(shí)驗(yàn)、試驗(yàn)〔Experiment，trial〕：指由研究者主動(dòng)地決定給予局部實(shí)驗(yàn)對(duì)象某種處理，給予另局部對(duì)象某種對(duì)照處理的研究設(shè)計(jì)形式，這種處理的分配常常是隨機(jī)的。調(diào)查(Survey)：指對(duì)特定對(duì)象群體進(jìn)行調(diào)查，影響被調(diào)查者的因素是客觀存在的，研究者只能被動(dòng)地觀察和如實(shí)記錄。4編輯ppt研究假說〔Hypothesis)對(duì)研究的現(xiàn)象或規(guī)律做出假定性的說明或推斷。形成假說的方法：求同法差異法共變法類推法剩余法5編輯ppt實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素研究對(duì)象〔實(shí)驗(yàn)單位〕

處理因素

實(shí)驗(yàn)效應(yīng)6編輯ppt研究對(duì)象 人〔試驗(yàn)，trial〕 動(dòng)物(實(shí)驗(yàn)，experiment), 器官，組織 有明確的納入標(biāo)準(zhǔn)和排除標(biāo)準(zhǔn)處理因素處理效應(yīng)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素7編輯ppt實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素處理因素〔treatment) 人為控制的，根據(jù)研究目的施加于研究對(duì)象的外界干預(yù)，是主要的研究因素。 多水平 標(biāo)準(zhǔn)化〔藥物的性質(zhì)、成分、批號(hào)、劑型、劑量、用法〕非研究因素〔用對(duì)照、隨機(jī)等方法加以控制〕 協(xié)變量 混雜變量實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素8編輯ppt實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素實(shí)驗(yàn)效應(yīng)〔outcome) 結(jié)局指標(biāo)〔measurement) 主觀 客觀

精確〔準(zhǔn)確度，精確度〕 靈敏〔sensitive)實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素9編輯ppt調(diào)查設(shè)計(jì)是統(tǒng)計(jì)研究設(shè)計(jì)的很重要組成局部,是醫(yī)學(xué)科學(xué)研究重要手段,它的主要特點(diǎn)：1)研究過程中沒有人為施加干預(yù)措施,而是客觀地觀察記錄的某些現(xiàn)象的現(xiàn)狀的相關(guān)特征.這里的研究因素是客觀存在的;2)有些混雜因素不能通過隨機(jī)分組的方法來平衡,如擬了解和比較甲、乙兩地環(huán)境條件對(duì)食管癌死亡率水平的影響。將具有這些特點(diǎn)的研究統(tǒng)稱為調(diào)查研究。

10編輯ppt調(diào)查問卷的評(píng)價(jià)效度〔validity)：是指問卷所能反映調(diào)查對(duì)象真實(shí)情況的程度，又稱為準(zhǔn)確度或真實(shí)性。信度(reliability)：是指在相同條件下對(duì)同一調(diào)查對(duì)象重復(fù)測(cè)量結(jié)果的一致程度，又稱為精密度或可靠性。可接受性(acceptability)：被訪者對(duì)調(diào)查表的接受程度(內(nèi)容、時(shí)間〕。調(diào)查問卷的評(píng)價(jià)11編輯ppt2023/11/16公共衛(wèi)生學(xué)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計(jì)與流行病學(xué)系12問卷評(píng)價(jià)信度效度重測(cè)信度測(cè)評(píng)者間一致性內(nèi)部信度外表效度內(nèi)容效度結(jié)構(gòu)效度*標(biāo)準(zhǔn)關(guān)聯(lián)效度*區(qū)分效度調(diào)查問卷的評(píng)價(jià)12編輯ppt對(duì)照的形式

(一)空白對(duì)照

(二)實(shí)驗(yàn)對(duì)照

(三)標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照(四)自身對(duì)照

(五)相互對(duì)照13編輯ppt(一)對(duì)照

(二)均衡

(三)隨機(jī)(四)重復(fù)

醫(yī)學(xué)研究設(shè)計(jì)的四原那么14編輯ppt一、對(duì)照的原那么有比較才有鑒別。

對(duì)照的意義：①指設(shè)立對(duì)照組以排除非處理因素而顯示出處理的效應(yīng)。藥物治療例:老年性慢性支氣管炎氣候轉(zhuǎn)暖,自然緩解②消除和減少實(shí)驗(yàn)誤差。處理組：對(duì)照組：比較結(jié)果：處理因素非處理因素+處理效應(yīng)+非處理效應(yīng)非處理因素非處理效應(yīng)處理因素處理效應(yīng)15編輯ppt

(一)空白對(duì)照

(二)實(shí)驗(yàn)對(duì)照

(三)標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照(四)自身對(duì)照

(五)相互對(duì)照對(duì)照的形式16編輯ppt對(duì)照的形式(一)空白對(duì)照〔略〕：對(duì)照組不加任何處理因素。例：實(shí)驗(yàn)組兒童接種疫苗，對(duì)照組兒童不接種疫苗。特點(diǎn)：簡(jiǎn)單易行，但容易引起心理差異，從而影響實(shí)驗(yàn)效應(yīng)的測(cè)定。

17編輯ppt對(duì)照的形式(二)實(shí)驗(yàn)對(duì)照〔略〕：施加根底實(shí)驗(yàn)條件〔非處理因素〕。

例：賴氨酸面包+非處理因素→賴氨酸效應(yīng)

+面包效應(yīng)+非處理因素效應(yīng)

面包+非處理因素→面包效應(yīng)+非處理因素效應(yīng)賴氨酸賴氨酸效應(yīng)18編輯ppt對(duì)照的形式

(三)標(biāo)準(zhǔn)對(duì)照：以現(xiàn)有的標(biāo)準(zhǔn)或正常值作對(duì)照。

例①某種新的方法能否代替?zhèn)鹘y(tǒng)方法的研究；②某病患者與正常人同一項(xiàng)生理、生化指標(biāo)對(duì)照等。

注意：實(shí)驗(yàn)條件應(yīng)一致。標(biāo)準(zhǔn)組應(yīng)能代表當(dāng)時(shí)療法的水平。19編輯ppt對(duì)照的形式(四)自身對(duì)照：在同一受試對(duì)象上進(jìn)行。特點(diǎn)：簡(jiǎn)單易行，使用廣泛。但假設(shè)試驗(yàn)前后某些環(huán)境或自身因素發(fā)生改變，并且會(huì)影響試驗(yàn)結(jié)果，就難以說明問題。(五)相互對(duì)照：幾個(gè)實(shí)驗(yàn)組互相對(duì)照。例：比較幾種藥物治療同一疾病的療效。20編輯ppt二、均衡的原那么指實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組的非處理因素均衡一致。即對(duì)照組除了處理因素外，其它條件應(yīng)與實(shí)驗(yàn)組完全一致和根本一致，即所謂保持實(shí)驗(yàn)條件的均衡或齊同原那么(balance)。均衡性越好越能顯示出處理因素的作用，消除非處理因素對(duì)結(jié)果的影響。21編輯ppt均衡的原那么例：試用ADI藥物預(yù)防腸道傳染病的效果觀察設(shè)計(jì)。

方案一：甲幼兒園(100人)服ADI，腸道傳染病↓ 乙幼兒園(100人)不服ADI，腸道傳染病↑

分析：甲乙幼兒園的非處理因素〔食堂衛(wèi)生條件、兒童衛(wèi)生習(xí)慣〕如不相同，那么不均衡。22編輯ppt均衡的原那么甲幼兒園〔100人〕服ADI〔50人〕 不服ADI〔50人〕乙幼兒園〔100人〕服ADI〔50人〕 不服ADI〔50人〕方案二：

23編輯ppt三、隨機(jī)的原那么在實(shí)驗(yàn)中，許多混雜因素是沒方法完全到達(dá)均衡的，而且許多因素事先無法預(yù)知會(huì)影響實(shí)驗(yàn)結(jié)果，也就未能在設(shè)計(jì)時(shí)加以控制。這些因素在組間的均衡就依賴于隨機(jī)化來保障。24編輯ppt隨機(jī)化原那么(randomization)：隨機(jī)≠“隨便〞,指每個(gè)受試對(duì)象以時(shí)機(jī)均等的原那么隨機(jī)地分配到試驗(yàn)組和對(duì)照組。目的：使各組非實(shí)驗(yàn)因素的條件均衡一致，以消除對(duì)實(shí)驗(yàn)結(jié)果的影響。25編輯ppt四、重復(fù)的原那么重復(fù)(replication)：指各處理組與對(duì)照組的例數(shù)要有一定數(shù)量，表現(xiàn)為實(shí)驗(yàn)例數(shù)〔樣本含量〕的大小和重復(fù)次數(shù)的多少?？煞乐古既恍曰蚯珊系默F(xiàn)象。要求：必須在保證實(shí)驗(yàn)具有一定的可靠性條件下，確定最少的試驗(yàn)例數(shù)。26編輯ppt常用隨機(jī)抽樣方法〔概率抽樣〕概率抽樣方法主要包括：?jiǎn)渭冸S機(jī)抽樣系統(tǒng)抽樣整群抽樣分層抽樣27編輯ppt1.單純隨機(jī)抽樣〔simplerandomsampling)優(yōu)點(diǎn)：均數(shù)、率及其標(biāo)準(zhǔn)誤計(jì)算簡(jiǎn)便。簡(jiǎn)便易行，適用小樣本。缺點(diǎn)：當(dāng)總體中例數(shù)多時(shí)，對(duì)觀察單位進(jìn)行編號(hào)不易操作，在實(shí)際工作中有時(shí)難以實(shí)現(xiàn)。方法：抽簽，用隨機(jī)數(shù)字表和隨機(jī)排列表，用計(jì)算機(jī)。例14-5抽樣參加夏令營(yíng)活動(dòng)，某班有學(xué)生100人，假設(shè)抽取為10人參加夏令營(yíng)，試作單純隨機(jī)抽樣設(shè)計(jì)。28編輯ppt2.系統(tǒng)抽樣〔systematicsampling)

例14.6欲調(diào)查某社區(qū)貧血患病情況,該社區(qū)有居民1000人,試按系統(tǒng)抽樣方法,抽取例數(shù)為100的樣本.

先將1000名居民按某一特征的順序編號(hào),N為1000,n=100,抽樣間隔1000/100=10,在1~10之間隨機(jī)確定一個(gè)數(shù)字,譬如7,每間隔10個(gè)觀察單位抽取一個(gè),即7、17、27、…

、997組成樣本。29編輯ppt系統(tǒng)抽樣的優(yōu)點(diǎn)：

1〕易于理解，簡(jiǎn)便易行；2〕容易得到一個(gè)按比例分配的樣本；3〕樣本觀察單位在總體中分布均勻，其抽樣誤差一般小于單純隨機(jī)抽機(jī)抽樣。

缺點(diǎn)：

1〕當(dāng)總體的觀察單位按順序有周期趨勢(shì)或單調(diào)增〔減〕趨勢(shì)時(shí)，容易產(chǎn)生明顯的系統(tǒng)誤差〔偏倚〕；

2〕在實(shí)際工作中，一般按單純隨機(jī)抽樣方法估計(jì)其抽樣誤差，但系統(tǒng)抽樣抽取各個(gè)觀察單位并不是彼此獨(dú)立的，因此抽樣誤差的估計(jì)只是近似的。30編輯ppt3.整群抽樣〔clustersampling)

先將總體按照某種與研究無關(guān)的特征劃分為K個(gè)“群〞組，每個(gè)群組包括假設(shè)干觀察單位，然后抽取k個(gè)“群〞，抽取的各個(gè)群的全部觀察單位組成樣本。優(yōu)點(diǎn)：便于組織、節(jié)省經(jīng)費(fèi)，容易控制調(diào)查質(zhì)量。

缺點(diǎn)：當(dāng)樣本含量一定時(shí)，其抽樣誤差一般大于單純隨機(jī)抽樣，這是因?yàn)闃颖居^察單位不是均勻散布在總體中。為降低抽樣誤差，可采用增加抽取的“群〞數(shù)，減少“群〞內(nèi)觀察單位數(shù)的方法進(jìn)行抽樣，即重新劃分“群〞，使每個(gè)“群〞更小。31編輯ppt4.分層抽樣〔stratifiedsampling)先按對(duì)觀察指標(biāo)影響較大的某種特征，將總體分為假設(shè)干類別，再?gòu)拿恳粚觾?nèi)隨機(jī)抽取一定數(shù)量的觀察單位，合起來組成樣本。32編輯ppt

分層抽樣的優(yōu)點(diǎn)：

A：抽樣誤差小于前三種，樣本的代表性好

B：便于對(duì)不同層采用不同的抽樣方法

C：便于對(duì)各層獨(dú)立進(jìn)行分析

33編輯ppt在實(shí)際調(diào)查研究中常常將兩種或幾種抽樣方法結(jié)合起來使用。

各抽樣方法的抽樣誤差一般是：整群抽樣單純隨機(jī)抽樣系統(tǒng)抽樣分層抽樣

樣本含量的估計(jì)的目的是在保證一定精度和檢驗(yàn)效能的前提下，確定最少的觀察單位數(shù)〔下章具體討論〕。34編輯ppt在實(shí)際調(diào)查研究中常常將兩種或幾種抽樣方法結(jié)合起來使用。

各抽樣方法的抽樣誤差一般是：整群抽樣單純隨機(jī)抽樣系統(tǒng)抽樣分層抽樣

樣本含量的估計(jì)的目的是在保證一定精度和檢驗(yàn)效能的前提下，確定最少的觀察單位數(shù)〔下章具體討論〕。35編輯ppt

從抽取樣本的方式分概率抽樣(單純隨機(jī)抽樣、系統(tǒng)抽樣、分層抽樣、整群抽樣)非概率抽樣(偶遇抽樣、判斷抽樣、定額抽樣、雪球抽樣)36編輯ppt決定樣本含量的四要素：第一類錯(cuò)誤的概率

，即檢驗(yàn)水準(zhǔn)。檢驗(yàn)效能1-

。容許誤差

?？傮w變異度

。37編輯ppt樣本含量估計(jì)的要素⑴第一類錯(cuò)誤的概率

，即檢驗(yàn)水準(zhǔn)。

越小，所需樣本含量越多。一般取

=0.05，還應(yīng)明確單雙側(cè)。38編輯ppt⑵檢驗(yàn)效能1-。為第二類錯(cuò)誤的概率，即H0為假，但錯(cuò)誤接受它的概率〔假陰性〕。1-表示在特定的水準(zhǔn)下，H1為真時(shí)檢驗(yàn)?zāi)苷_發(fā)現(xiàn)的能力。1-越大，所需樣本含量越多。通常取=0.1或0.2，即1-=0.9或0.8，一般1-不能低于0.75。39編輯ppt⑶容許誤差：相比較的兩個(gè)總體間某參數(shù)的差異所允許的限度，如=μ1-μ2，或=π1-π2。越小，所需樣本含量越多。一般用希望發(fā)現(xiàn)或需控制的樣本和總體間或兩個(gè)樣本間某統(tǒng)計(jì)量的差異所代替。確實(shí)定：可作預(yù)實(shí)驗(yàn)或用專業(yè)上有意義的差值代替。40編輯ppt⑷總體變異度

。

越大，所需樣本含量越多。通常根據(jù)預(yù)實(shí)驗(yàn)、查閱文獻(xiàn)和專業(yè)知識(shí)判斷。41編輯ppt誤差來源及其控制方法誤差來源〔1〕非抽樣誤差〔人為因素〕過失誤差〔記錄，計(jì)算，理解，隱瞞誤差或錯(cuò)誤〕系統(tǒng)誤差〔選擇偏倚，測(cè)量偏倚，混雜偏倚〕〔2〕抽樣誤差抽樣誤差不可防止，但可控制。42編輯ppt誤差來源及其控制方法控制誤差的方法〔1〕設(shè)計(jì)階段質(zhì)量控制利用實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的原那么：均衡、隨機(jī)，比方采取配對(duì)或隨機(jī)區(qū)組設(shè)計(jì)減少混雜偏倚。〔2〕資料收集階段質(zhì)量控制研究人員的選擇和培訓(xùn)，盲法觀察，定期檢查研究記錄，檢查研究對(duì)象的依從性〔3〕資料整理與分析階段質(zhì)量控制43編輯ppt在臨床試驗(yàn)中，研究者或受試者均可給實(shí)驗(yàn)效應(yīng)帶來影響，造成偏倚〔bias〕。盲法設(shè)計(jì)分單盲和雙盲法。單盲法是讓受試者不知道自已接受何種處理；雙盲法是受試者和實(shí)驗(yàn)者都不知受試者接受何種處理。盲法設(shè)計(jì)〔blindnessdesign〕44編輯ppt撫慰劑常與雙盲法配合使用，它是去除撫慰作用的一種有效方法。保密是盲法的關(guān)鍵。45編輯ppt資料的統(tǒng)計(jì)分析資料整理與分析階段質(zhì)量控制統(tǒng)計(jì)分析前進(jìn)行〔1〕問卷核對(duì)〔2〕雙機(jī)錄入數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)分析〔3〕分層分析、多因素分析〔調(diào)整和控制混雜因素〕46編輯ppt資料的統(tǒng)計(jì)分析數(shù)據(jù)的質(zhì)量控制〔1〕核查〔人工，計(jì)算機(jī)邏輯性核查〕〔2〕異常值(outlier)的處理有無法糾正的邏輯性錯(cuò)誤，刪除