2024 年第三季度展望報(bào)告-2024 年第三季度 24 款藥物、醫(yī)療器械、診斷、交易

報(bào)告報(bào)告2024年6月由以下機(jī)構(gòu)為您提供： 4 4 4 5 7用于治療急性髓系白血病(AML)的Revum 7用于治療斑禿的CTP-543 8用于治療阿爾茨海默病(AD)的Alpha-1 9用于治療腦癌–惡性膠質(zhì)瘤；間變性星形細(xì)胞瘤(AA)和巨細(xì)胞瘤(GBM)的Vorasidenib 用于治療皮膚T細(xì)胞淋巴瘤(CTCL)?非霍奇金淋巴瘤(NHL)的Lymphir 用于治療胃輕癱的Tradipitant 用于治療移植物抗宿主病(GVHD)的Axatilim 用于治療多發(fā)性骨髓瘤(MM)的Linvoseltamab 用于治療外周動(dòng)脈疾病(PAD)的Huma 用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)的Seladelpar 用于治療瘙癢癥的Nemolizumab 用于治療精神分裂癥的KarXT 用于治療滑膜肉瘤的Afami-cel 24Stryker收購(gòu)Artelon Eversense365天傳感器獲得集成連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)系統(tǒng)(iCGM)資格認(rèn)定 用于愈合傷口的HemoStyp紗布 27 22024年6月32024年6月Biomedtracker藥物信息數(shù)據(jù)庫(kù)可提供獨(dú)立的調(diào)查服務(wù)，信息全面，操作簡(jiǎn)潔直觀，為您帶來(lái)專(zhuān)屬的研發(fā)藥物臨床評(píng)估與基于患者的收益預(yù)測(cè)。制藥、生物技術(shù)及投資行業(yè)的客戶(hù)通過(guò)Biomedtracker洞悉每種重要疾病和適應(yīng)癥治療藥物的競(jìng)爭(zhēng)格局、獲批可能性、商業(yè)潛力以及未來(lái)數(shù)據(jù)和監(jiān)管催化事件。近年來(lái)，Biomedtracker已成為提供客觀信息、循證臨床評(píng)估和全球管線藥物投資研究的領(lǐng)導(dǎo)者。有關(guān)直接訪問(wèn)Biomedtracker的更多信息，請(qǐng)發(fā)送電子郵件至BiomedSupport@。本報(bào)告預(yù)測(cè)2024年第三季度24款藥物、醫(yī)療器械、診斷、交易構(gòu)成的催化事件，并分析每一款藥物的階段/處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)評(píng)審成功概率及就它們所處的特定階段、藥物類(lèi)別、疾病組分析總體獲批概率(LOA)。這些數(shù)據(jù)點(diǎn)由Pharmapremia和Biomedtracker共同提供，其中Pharmapremia是Citeline的藥物開(kāi)發(fā)基準(zhǔn)產(chǎn)品，它利用Biomedtracker的藥物批準(zhǔn)數(shù)據(jù)和LOA數(shù)據(jù)，幫助做出藥物管線的優(yōu)先級(jí)、合作及收購(gòu)方面的知情決策。催化事件的結(jié)果詳見(jiàn)我們的2024年第二季度展望報(bào)告第6頁(yè)。在本報(bào)告末尾，我們列出了截至2024年第三季度的重大藥物影響催化事件清單。本報(bào)告由SagientResearch（出版商）出版。本報(bào)告的信息來(lái)源可靠，盡管我們已盡可能發(fā)布準(zhǔn)確的信息，但您對(duì)本報(bào)告的選擇、適用性及使用承擔(dān)全部責(zé)任。并且您承認(rèn)出版商不對(duì)本報(bào)告所含信息或建議的準(zhǔn)確性、特定用途的適用性做出任何明示或暗示的保證，也不承擔(dān)任何責(zé)任。出版商在此明確聲明，作者或撰稿人個(gè)人在本報(bào)告中表達(dá)的任何觀點(diǎn)或意見(jiàn)均為其個(gè)人觀點(diǎn)和意見(jiàn)，不一定反映出版商的觀點(diǎn)/意見(jiàn)。42024年6月2024年第二季度展望報(bào)告之Biomedtracker重大影響藥物催化事件評(píng)選結(jié)果發(fā)生日期牽頭公司產(chǎn)品市場(chǎng)催化事件可預(yù)測(cè)結(jié)果結(jié)果前LOA結(jié)果后LOA4/23/24DayoneBiopharmaceuticalsojemda腫瘤學(xué)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是94%（高于平均值2%）100%6/27/24veronapharmohtuvayre呼吸系統(tǒng)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是（高于平均值2%）4/5/24Basileapharmaceuticazeftera傳染病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期否88%（高于平均值5%）6/20/24Botanixpharmaceuticalssofdra皮膚病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是（高于平均值2%）100%5/24/24ElevarTherapeuticsRivoceranib腫瘤學(xué)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期否193%93%5/24/24江蘇恒瑞醫(yī)藥卡瑞利珠單抗腫瘤學(xué)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期否193%93%4/8/24supernuspharmaceuticalsSPN-830神經(jīng)病學(xué)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是87%46%6/18/24默沙東CAPVAXIVE傳染病生物制品許可申請(qǐng)(BLA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是99%（高于平均值6%）100%52024年6月4/29/2024X4pharmaceuticalsxolremdi自身免疫/免疫學(xué)疾病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是99%（高于平均值5%）100%5/31/2024ModernamRESVIA傳染病BLA–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是（高于平均值6%）4/24/2024utilityTherapeutics傳染病新藥申請(qǐng)(NDA)–首次評(píng)審的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)日期是93%100%62024年6月pharmaceuticals,Inc.艾伯維急性髓系白血病(AML)2024/09/26NDA–首次評(píng)審（實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)評(píng)審[RTOR]）的PDUFA日期NDA腫瘤學(xué)疾病新分子實(shí)體86.0%90.0%均值變的白血病有效。2023年12月，SyndaxPharmaceucals宣布根據(jù)美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)實(shí)時(shí)腫瘤學(xué)評(píng)審(RTOR)計(jì)劃提交Revumenib新藥申請(qǐng)(NDA)，用于治療成人和兒童復(fù)發(fā)或難治性(R/R)KMT2A重排中評(píng)估了Revumenib。2023年12月首次公布的AML組試驗(yàn)結(jié)果令人鼓舞，該藥物在KMT2Ar人群中達(dá)到了其中72%曾接受過(guò)Venclexta治療。12例患者在造血干細(xì)胞移植(HSCT)和Revumenib維持治療后維持復(fù)合完全緩解，6例患者在截止時(shí)維持微小殘留病(MRD)陰性緩解，1例患者從MRD陽(yáng)性轉(zhuǎn)為MRD陰性。3例但Venclexta治療后復(fù)發(fā)患者的治療選擇有限。骨髓移植是唯一的治愈選擇，在這種情況下，任何治療的目的都是達(dá)到允許移植的穩(wěn)定緩解，而由于Revumenib可產(chǎn)生有臨床意義的持久緩解，因而非常具有前景。72024年6月CTP543sunpharmaceuticals不適用斑禿NDA腫瘤學(xué)疾病NME99.0%91.0%高于41.5%的患者和8mg每日兩次劑量組29.6%的患者達(dá)到SALT評(píng)分≤20，而安慰劑組僅為0.8%。在82024年6月Alpha1062Alphacognition,Inc.不適用阿爾茨NDA神經(jīng)病學(xué)疾病NME87.8%65.0%均值A(chǔ)LPHA-1062是一種緩釋口服片劑，由AlphaCognion開(kāi)發(fā)，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病。該藥是加在一項(xiàng)關(guān)鍵性III期生物利用度研究中，ALPHA-1062在健康成年志愿者體內(nèi)的生物利用度與氫溴酸加蘭他敏緩釋片(ER)相當(dāng)。與氫溴酸加蘭他敏ER相比，ALPHA-1062的曲線下面積和峰值暴露量分別達(dá)到了約107%該NDA的處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)目標(biāo)日期指定為2024年7月27日。該公司進(jìn)行的4項(xiàng)研究結(jié)果表明，ALPHA-1062與加蘭他敏和加蘭他敏ER具有生物等效性，這為該申請(qǐng)?zhí)峁┝酥С帧Ｋ蠥LPHA-1062研究中記錄的不良事件發(fā)生率均低于2%，且未觀察到失眠。該公司計(jì)劃在獲得F92024年6月vorasidenibLesLaboratoiresservierRoyaltypharma腦癌–惡性膠質(zhì)瘤；間變性NDA腫瘤學(xué)疾病NME86.0%90.0%高于Servier正致力于通過(guò)其潛在的首個(gè)靶向治療藥物Vorasidenib，在異檸檬酸脫氫酶(IDH)突變癌癥領(lǐng)域獲得第雙重抑制劑，用于治療IDH突變型彌漫性膠質(zhì)瘤。約80%的低級(jí)別膠質(zhì)瘤患者體內(nèi)的代謝酶IDH1和IDH2發(fā)生突變。這些患者的可用治療方案仍然僅限于腫瘤切除術(shù)，隨后酌情進(jìn)行放療和化療。Vorasidenib目前此次提交是基于關(guān)鍵性III期INDIGO臨床試驗(yàn)的結(jié)果，該試驗(yàn)達(dá)到了根據(jù)盲態(tài)獨(dú)立審查委員會(huì)(BIRC)設(shè)定的主要終點(diǎn)無(wú)進(jìn)展生存期(PFS)，并在預(yù)設(shè)的第二次期中分析達(dá)到關(guān)鍵次要終點(diǎn)至下一次干預(yù)時(shí)間(TTNI)。Vorasidenib和安慰劑的中位PFS分別TTNI為17.8個(gè)月。研究還顯示，Vorasidenib平均每6個(gè)月可使腫瘤體積縮小2.5%，而隨機(jī)分配至安慰劑組其中許多申請(qǐng)與Orbis項(xiàng)目有關(guān)，這意味著2024年8月20日的美國(guó)批準(zhǔn)決定對(duì)于Servier和Vorasidenib來(lái)說(shuō)將是至關(guān)重要的一天，它將決定這種潛在同類(lèi)首創(chuàng)療法的成敗。如果Vorasidenib獲批用于治療這些高危102024年6月Lymphircitiusoncology,Inc.citiuspharmaceuticals皮膚T細(xì)胞淋巴瘤BLA腫瘤學(xué)疾病生物制劑93.4%49.0%均值組成。2014年，由于生產(chǎn)過(guò)程中的蛋白純化問(wèn)題，衛(wèi)材自愿將ONTAK撤出市場(chǎng)，而Lymphir的設(shè)計(jì)則避免了這些問(wèn)題。應(yīng)FDA的要求，Lymphi家經(jīng)營(yíng)權(quán)（日本和亞洲除外）授予Dr.Reddy’s，后者又于2021年將這些權(quán)利出售給Cius。2021年，Lymphir在日本獲批用于治療復(fù)發(fā)性或難治性外周T細(xì)胞淋巴瘤(PTCL)和復(fù)發(fā)性或難治性皮膚T細(xì)胞淋巴瘤LymphirIII期研究是一項(xiàng)在持續(xù)性或復(fù)發(fā)性CTCL受試者中開(kāi)展的關(guān)鍵性、多中心、開(kāi)放標(biāo)簽、單組研究。(CI)下限是否能超過(guò)25.0%，而該試驗(yàn)下限正好達(dá)到25.0%。不過(guò)，該公司指出，F(xiàn)DA將評(píng)估95%CI的下限在上市申請(qǐng)?jiān)u審期間與FDA商定的額外控制措施。沒(méi)有與安全性和療效臨床數(shù)據(jù)包或擬定處方信息相關(guān)的112024年6月voqueznaphathompharmaceuticals,武田制藥胃食管反流病首次評(píng)審的PDUFA日期已獲批準(zhǔn)胃腸病學(xué)疾病NME99.9%67.0%均值Voquezna（伏諾拉生）是一種鉀競(jìng)爭(zhēng)性酸阻滯劑，以片劑給藥，用于治療成人糜爛性食管炎。該藥由PhathomPharmaceucals開(kāi)發(fā)。該公司提交了Voquezna作為成人非糜爛性胃食管反流病(NERD)相關(guān)胃灼熱該sNDA的提交是基于III期PHALCON-NERD-301試驗(yàn)的療效和安全性數(shù)據(jù)。PHALCON-NERD-301是一項(xiàng)在美國(guó)NERD患者中開(kāi)展的雙盲隨機(jī)試驗(yàn)，旨在評(píng)估伏諾拉生與安慰劑在4周內(nèi)對(duì)胃灼熱的控制效果，期20周的活性治療擴(kuò)展期，以評(píng)估伏諾拉生的長(zhǎng)期治療效果。試驗(yàn)中，伏諾拉生10mg和20mg組達(dá)到了主要終點(diǎn)，即4周內(nèi)胃灼熱緩解（伏諾拉生10mg和伏諾拉生20mg組的平均緩解率分別為46.4%和初的4周雙盲、安慰劑對(duì)照階段，伏諾拉生的總體耐受性良好。所有伏諾拉Voquezna目前已在美國(guó)和日本獲批。FDA指定該申請(qǐng)為10個(gè)月的標(biāo)準(zhǔn)評(píng)審，處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)由于該藥物目前在等待批準(zhǔn)，Phathom預(yù)計(jì)將于2024年第三季度投入商業(yè)運(yùn)營(yíng)。該公司還計(jì)劃將開(kāi)發(fā)療方案，質(zhì)子泵抑制劑(PPI)目前尚未在美國(guó)獲批。由于目前約有3800萬(wàn)美國(guó)成人患有非糜爛性GERD，因122024年6月Tradipitantvandapharmaceuticals,Inc.禮來(lái)胃輕癱治療NDA胃腸病學(xué)疾病NME99.9%47.0%低于Tradipitant是一種口服小分子神經(jīng)激肽-1受體(NK-1R)拮抗劑，于2012年4月獲得禮來(lái)的全球獨(dú)家授權(quán)，目前正由VandaPharmaceucals進(jìn)行開(kāi)發(fā)。2023年12月，VandaPharmaceucals宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理Tradipitant用于治療胃輕癱癥狀的新藥申請(qǐng)(NDA)。提交的NDA包括II期2301和III期II期2301研究在141例胃輕癱意向治療(ITT)人群患者中評(píng)估了Tradipitant（85mg，每日兩次）與安慰劑的療效，為期4周。頂線結(jié)果令人鼓舞，因?yàn)楦鶕?jù)患者的每日日記，Tradipitant達(dá)到了主要終點(diǎn)，即惡心評(píng)分變化（Tradipitant組變化-1.2，安慰劑組變化-0.7，p=0.0099并達(dá)到了相關(guān)終點(diǎn)，即無(wú)惡心天數(shù)改善（Tradipitant組的天數(shù)增加28.8%的，安慰劑組Tradipitant治療組患者的不良事件發(fā)生率與安慰劑治療組相當(dāng)。相比之下，唯一獲得FDA批準(zhǔn)用于治療胃輕癱的藥物甲氧氯普胺卻帶有黑框警告，由于可能產(chǎn)生嚴(yán)重的副作用，其使用期限不超過(guò)三個(gè)月。III期3301研究的頂線結(jié)果并不樂(lè)的變化。初步分析發(fā)現(xiàn)了一些潛在的混雜因素，這些因素可能掩蓋了之前在II期Tradipitant研藥物有益作用，其中包括兩個(gè)治療組之間急救藥物使用的基線不平衡，以及觀察到部分患者對(duì)研究藥物的依從性較差。在將患者組的分析限制為基線時(shí)未使用急救藥物，并校正依從性差的患者組后，Vanda發(fā)現(xiàn)了根據(jù)處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)，美國(guó)FDA已指定2024年9月18日為做出決定的目132024年6月Axatilimabsyndaxpharmaceuticals,移植物抗宿主病(GVHD)–治療UCBBLA自身免疫/免疫學(xué)疾病生物制劑96.7%85.0%高于SyndaxPharmaceucals及其合作伙伴Incyte希望抗集落刺激因子1受體(CSF-1R)抗體Axalimab能為慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者帶來(lái)新的治療選擇。CSF-1R是一種細(xì)胞表面蛋白細(xì)胞的存活和功能，已證明通過(guò)CSF-1受體抑制信號(hào)傳導(dǎo)可減少疾病介導(dǎo)的巨噬細(xì)胞及其單核細(xì)胞前體的數(shù)量。cGVHD是供體來(lái)源的造血細(xì)胞對(duì)受體組織的免疫應(yīng)答，是異基因造血干細(xì)胞移植后的嚴(yán)重并發(fā)癥，可自2021年9月起，這兩家公司根據(jù)全球獨(dú)家共同開(kāi)發(fā)和共同商業(yè)化許可協(xié)議，開(kāi)發(fā)用于治療cGVHD的Axalimab。根據(jù)2023年7月首次發(fā)布的AGAVE-201試驗(yàn)的積極數(shù)據(jù)，于2023年12月在美國(guó)提交了Axalimab的生物制品許可申請(qǐng)(BLA)，用于既往接受過(guò)至少2線全身治療失敗的慢性移植物抗宿主病全球II期AGAVE-201劑量范圍試驗(yàn)在241例既往接受過(guò)2種治療后疾病進(jìn)展的復(fù)發(fā)性或難治性活動(dòng)性在治療前6個(gè)月內(nèi)的總緩解率(ORR)分別顯示為74%、67%和50%。此外，在接的緩解者中，60%的患者在第12個(gè)月時(shí)維持緩解，并伴隨cGVHD癥狀負(fù)荷減少，在0.3mg/kg隊(duì)列中，以盡管最近強(qiáng)生的Imbruvica標(biāo)簽擴(kuò)展在治療一線或多線全身治療失敗后的cGVHD方面取得了進(jìn)展，但對(duì)于在較早治療線中出現(xiàn)疾病進(jìn)展的患者來(lái)說(shuō)，仍存在大量未滿足的需求。Axalimab的新機(jī)制為目前市場(chǎng)上的治142024年6月LinvoseltamabRegeneronpharmaceuticals,不適用多發(fā)性骨髓瘤BLA腫瘤學(xué)疾病生物制劑93.5%90.0%高于Regeneron的Linvoseltamab是一種在研BCMAxCD3雙特異性抗體，旨在橋接多發(fā)性骨髓瘤細(xì)胞上的B細(xì)胞擠走骨髓中的健康血細(xì)胞，浸潤(rùn)其他組織，并造成可能危及生命的器官損傷。目前的治療方法可以延緩病該BLA得到了一項(xiàng)研究linvoseltamab治療R/RMM的I/II期關(guān)鍵性試驗(yàn)(LINKER-MM1)數(shù)據(jù)的支持。這項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)已在2024年6月舉行的歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)年會(huì)上公布。在14個(gè)月的中位隨訪時(shí)間中，觀察到71%維持緩解的估計(jì)概率為81%，無(wú)進(jìn)展的概率為70%。這樣的療效顯示優(yōu)于強(qiáng)生的Tecvayli(teclistamab-cqyv)和輝瑞的Elrex?o(elranatamab-bcmm)，前者的中位隨訪時(shí)間為30個(gè)月，報(bào)告的ORR和≥CR率分別為63%和46%；后者的中位隨訪時(shí)間為18個(gè)月，報(bào)告的ORR和≥CR率分別為61%和37%。中位OS分別為24個(gè)月和22個(gè)月，Elrex?o的中位DOR和中位OS分別為未達(dá)到和25個(gè)月。Tecvayli和El?rexo均已在美國(guó)和歐盟獲批。美國(guó)批準(zhǔn)用于既往接受過(guò)4種治療后病情進(jìn)展的患者，而歐盟批準(zhǔn)用于既如上所述，靶向BCMAxCD3的雙特異性藥物越來(lái)越多，其他候選藥物也在開(kāi)發(fā)中，包括百時(shí)美施貴寶公司正在研究的alnuctamab。一些公司已經(jīng)退出，艾伯維表示不會(huì)在2023年9月繼續(xù)與合作伙伴HarpoonTherapeucs合作開(kāi)發(fā)靶向BCMA的T細(xì)胞銜接器候選藥物。然而，Linvoseltamab將會(huì)是第三個(gè)進(jìn)入市場(chǎng)的候選藥物，在公司第三季度的財(cái)報(bào)電話會(huì)議上，Regeneron總裁GeorgeYancopoulos試圖消除人們對(duì)其競(jìng)爭(zhēng)前景的擔(dān)憂，并指出他相信Linvoseltamab將具有“同類(lèi)最佳”的療效和安全性。一項(xiàng)確證性III期試驗(yàn)152024年6月IB1001IntraBioInc.不適用尼曼匹克病NDA代謝疾病NME84.2%83.0%高于IBI1000是一種口服的改良氨基酸（乙酰亮氨酸）。乙酰亮氨酸在神經(jīng)系統(tǒng)疾病中的作用方式尚不清楚，但I(xiàn)B1001被認(rèn)為具有獨(dú)特的轉(zhuǎn)運(yùn)機(jī)制，可將藥物輸送到靶組織（包括穿過(guò)血腦屏障到達(dá)中樞神經(jīng)系統(tǒng)并使動(dòng)日期為2024年9月24日。此前，IB1001還被授予快速通道認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和罕見(jiàn)兒科疾病認(rèn)定。該期試驗(yàn)數(shù)據(jù)。關(guān)鍵性III期試驗(yàn)的結(jié)果顯示，IB1001達(dá)到了治療C型治療組患者的共濟(jì)失調(diào)等級(jí)量表(SARA)評(píng)分降低1.37分，具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義。該試驗(yàn)還達(dá)到了次要終點(diǎn)，即改良共濟(jì)失調(diào)等級(jí)量表(mS在管線中，IB1001正在與幾種治療藥物競(jìng)爭(zhēng)，力爭(zhēng)成為FDA批準(zhǔn)的首個(gè)NPC治療藥物。CycloTherapeucs公司正在招募TrappsolCyclo（一種靜脈注射的β-環(huán)糊精）的III期試驗(yàn)人員。在給藥頻率方面，TrappsolCyclo優(yōu)于IB1001，每?jī)芍莒o脈給藥一次（家庭輸注而IB1001則需要每日給藥三次。然而，IB1001是口收購(gòu)）于2021年6月收到FDA完整答復(fù)函以來(lái)，開(kāi)發(fā)進(jìn)展一直有限。此外，Mallinckrodt的VTS-270在其N(xiāo)PCIIb/III期試驗(yàn)中未能達(dá)到主要終點(diǎn)。如果在歐洲獲批，IB1001將面臨NPC唯一獲批治療藥物Zavesca的162024年6月zevraTherapeutics,LadRXcorporation尼曼匹克病NDA代謝疾病NME84.2%82.0%低于Miply?a是一種熱休克蛋白放大器，通過(guò)激活分子伴侶蛋白，可以修復(fù)或降解被認(rèn)為會(huì)引起許多疾病的受損蛋白，從而為細(xì)胞提供保護(hù)，防止異常蛋白。目前，ZevraTherapeucs正與LadRx公司合作開(kāi)發(fā)該藥物，用于治療C型尼曼匹克病。2022年5月，ZevraTherapeucs收購(gòu)Orphazyme，隨后該藥的開(kāi)發(fā)工作轉(zhuǎn)交給根據(jù)II/III期研究的結(jié)果，Orphazyme最初于2020年7月向美國(guó)FDA滾動(dòng)提交新藥申請(qǐng)(NDA)。然而，由于需要更多的定性和定量證據(jù)來(lái)進(jìn)一步證實(shí)5域NPC臨床嚴(yán)重程度量表(NPCCSS)的有效性和解釋?zhuān)绕涫峭萄芯縼?lái)支持NPCCSS的潛在作用機(jī)制。因此，ZevraTherapeucs認(rèn)為自己已經(jīng)解決了這些問(wèn)題。重新提交的新數(shù)據(jù)來(lái)自多項(xiàng)非臨床研究、自然病史比較、美國(guó)和歐盟正在進(jìn)行的早期準(zhǔn)入計(jì)劃生成的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，以及來(lái)自II/III期臨床試驗(yàn)的為期4年的III期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展(OLE)數(shù)據(jù)。OLE的頂線結(jié)果表明，根據(jù)NPCCSS測(cè)量，從安慰劑轉(zhuǎn)為Miply?a治療的患者的病情減輕程度與早些時(shí)候在安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中隨機(jī)接受Miply?a172024年6月IPX203Amnealpharmaceuticals,Inc.zambonNDA神經(jīng)病學(xué)疾病NME87.8%65.0%高于IPX203是一種新型口服卡比多巴和左旋多巴(CD/LD)緩釋膠囊制劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療帕金森病(PD)。IPX203收到了FDA關(guān)于其PDIII期臨床項(xiàng)目（2018RISE-PD研究的結(jié)果，尋求FDA批準(zhǔn)IPX203。2022年8月，該公司向FDA提交NDA申請(qǐng)，但卻收到了完整答復(fù)函，稱(chēng)IPX203卡比多巴成分的安全性尚未無(wú)充分的科學(xué)證據(jù)。此后，Amneal重新提交NDA，并提供更III期RISE-PD研究是一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照研究，在伴有運(yùn)動(dòng)癥狀波動(dòng)的PD患者中比較IPX203與速釋CD/LD的安全性和療效。這項(xiàng)研究的頂線結(jié)果令人鼓舞，在第13周雙盲治療期結(jié)束時(shí)，與速釋CD/LD相比，IPX-203開(kāi)發(fā)IPX203是該公司生命周期戰(zhàn)略的一部分，目的是推出新一代版本的Rytary，Rytary是Amneal公司于2015年推出的CD/LD緩釋制劑。與Rytary相比，IPX203的主要優(yōu)勢(shì)在于方便患者，因?yàn)槠浣o藥頻率較少，而對(duì)于一些患者來(lái)說(shuō)，這將是改善生活質(zhì)量的關(guān)鍵。然而，如果IPX203獲得批準(zhǔn)，它有可能難以與更便宜182024年6月Humacyte,Inc.外周動(dòng)脈疾病BLA心血管病生物制劑75.0%80.0%高于Humacyte正在通過(guò)Humacyl平臺(tái)，采用獨(dú)特的生物反應(yīng)器細(xì)胞培養(yǎng)工藝和隨后的多步脫細(xì)胞工藝，去除組抗感染性和現(xiàn)成性，可解決血管組織修復(fù)和替換方面的長(zhǎng)期限制，包括其他生物植入物和合成移植物經(jīng)常2023年12月，Humacyte向美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)提交HAV的生物制品許可申(BLA)，尋求批準(zhǔn)將人類(lèi)無(wú)細(xì)胞血管(HAV)用于不適合合成移植物和自體靜脈使用不可行的四肢血管創(chuàng)傷后緊急動(dòng)脈修復(fù)。V005并將處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案(PDUFA)行動(dòng)日期指定為2024年V005試驗(yàn)結(jié)果是對(duì)HumacyteHAV的肯定，試驗(yàn)成功達(dá)到了研究的主要結(jié)局。在主要患者人群中，HAV的的初級(jí)通暢率（無(wú)干預(yù)情況下的血流量）分別為81.2%和84.3%。重要的是，HAV在截肢率（HAV四肢的截肢率為9.8%，而移植物的歷史數(shù)據(jù)為20.6%）和感染率（HAV四肢的感染率為2%，而移植物的歷史數(shù)據(jù)為8.9%）方面普遍有所改善。外周動(dòng)脈疾病(PAD)可導(dǎo)致血管狹窄，限制肢體血流，是美國(guó)患者截肢的主要原考慮到積極數(shù)據(jù)和良好的安全性特征，再加上具有競(jìng)爭(zhēng)力的現(xiàn)成設(shè)計(jì)（可節(jié)省外科醫(yī)生的寶貴時(shí)間）和RMAT認(rèn)定，預(yù)計(jì)Humacyte在商業(yè)化的道路上不會(huì)遇到任何困難。如果獲批用于這個(gè)領(lǐng)域，可為患者和醫(yī)192024年6月seladelpar吉利德科學(xué)公司強(qiáng)生，Kaken原發(fā)性膽汁性處方藥用戶(hù)付費(fèi)NDA免疫學(xué)疾病NME87.7%85.0%高于Seladelpar(MBX-8025)是一種強(qiáng)效選擇性過(guò)氧化物酶體增殖物激活受體(PPAR)δ激動(dòng)劑，正在開(kāi)發(fā)用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)。Seladelpar可減少肝細(xì)胞和患制固有巨噬細(xì)胞和招募巨噬細(xì)胞的活化及其炎癥介質(zhì)的釋放。雖然吉利德科學(xué)在該研發(fā)領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，2023年12月，CymaBayTherapeucs向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)提交Seladelpar新藥申請(qǐng)(NDA)以及優(yōu)先評(píng)審資格申請(qǐng)，用于治療原發(fā)性膽汁性膽管炎，包括對(duì)熊去氧膽酸反應(yīng)不足性肝硬化成人患者的瘙癢癥。2024年2月，F(xiàn)DA授予此NDA申請(qǐng)優(yōu)先評(píng)審資格，并將處方藥用戶(hù)付費(fèi)法案合并后，CymaBay成為吉利德的全資子公司。Seladelpar之前已被授予突破性療法認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和優(yōu)先藥物(PRIME)認(rèn)定。通過(guò)安慰劑對(duì)照III期RESPONSE和ENHANCE研究繼ENHANCE和ASSURE試驗(yàn)取得令人鼓舞的結(jié)果之后，在原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)患者中進(jìn)行的SeladelparIII期RESPONSE研究也取得了積極數(shù)據(jù)，這對(duì)CymaBay來(lái)說(shuō)無(wú)疑是一場(chǎng)勝利。共有61.7%接受研究也達(dá)到了次要終點(diǎn)（堿性磷酸酶恢復(fù)正常并且藥物表現(xiàn)出良好的安全性特征，瘙癢癥在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯組相比，Seladelpar組的瘙癢癥在統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著減輕。這將是Ela?branor和Ocaliva之間的一個(gè)主要區(qū)別，后202024年6月版NemolizumabGaldermas.A.瘙癢癥處方藥用戶(hù)付費(fèi)BLA過(guò)敏生物制劑92.3%91.0%均值度至重度特應(yīng)性皮炎的青少年和成人患者。該BLA目前正在接受FDA的優(yōu)先審批，預(yù)計(jì)決定日期為2024年8月14日。向監(jiān)管機(jī)構(gòu)提交的Nemolizumab治療結(jié)節(jié)性癢疹的數(shù)據(jù)是基于III期OLYMPIA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目的III期OLYMPIA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目包括兩項(xiàng)關(guān)鍵性、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究（OLYMPIA1和OLYMPIA2旨在評(píng)估Nemolizumab在結(jié)節(jié)性癢疹受試者中的療效和安全性，還包括一項(xiàng)額外的長(zhǎng)期擴(kuò)展研究。OLYMPIA2試驗(yàn)成功達(dá)到了主要和次要終點(diǎn)。使用研究者總體評(píng)估評(píng)分進(jìn)行評(píng)估，與安慰劑組(11%)相比，Nemolizumab治療組(38%)達(dá)到皮損清除或幾乎清除的患者人數(shù)顯著更多。使用峰值瘙癢數(shù)字評(píng)定量表(PP-NRS)進(jìn)行的測(cè)量顯示，接受Nemolizumab治療的患者中，瘙癢減輕4分或更多的比例超過(guò)35%。III期OLYMPIA1試驗(yàn)的后續(xù)結(jié)果證實(shí)了OLYMPIA2試驗(yàn)的結(jié)果，即根據(jù)PP-NRS評(píng)分測(cè)量，58.4%的NemolizumabIII期OLYMPIA臨床試驗(yàn)項(xiàng)目取得的積極結(jié)果使Nemolizumab在結(jié)節(jié)性癢疹市場(chǎng)處于有利地位。目前，唯一這將是靶向IL-31受體的結(jié)節(jié)性癢疹的唯一治療方法。根據(jù)PDUFA，Galderma預(yù)計(jì)FDA將于2024年8月對(duì)212024年6月版karxT百時(shí)美施貴寶公司再鼎醫(yī)藥精神分裂癥NDA精神病NME81.8%91.0%高于KarXT(KarunaTherapeucs)旨在靶向毒蕈堿系統(tǒng)，其包括兩種成分：一種是處于臨床階段的新型毒蕈堿乙酰2023年9月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)受理數(shù)據(jù)為依據(jù)，該項(xiàng)目將KarXT作為精神分裂癥治療藥物進(jìn)行評(píng)估。該項(xiàng)目包括已完成的EMERGENT-1、EMERGENT-2和EMERGENT-3試驗(yàn)（檢安全性的EMERGENT-4和EMERGENT-5試驗(yàn)。在所有3項(xiàng)安慰劑對(duì)照試驗(yàn)中，與安慰劑相比，KarXT均能降低陽(yáng)性和陰性癥狀量表(PANSS)總分，且具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義和臨床意義，達(dá)到了主要終點(diǎn)。通過(guò)PANSS陽(yáng)性、在這些試驗(yàn)中，KarXT總體耐受性良好，最常見(jiàn)的不良事件是輕度至中度膽堿能效應(yīng)。重要的是，KarXT無(wú)KarXT的一個(gè)重要競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手是Cerevel的候選藥物Emraclidine，后者同樣靶向毒蕈堿乙酰膽堿受體，目前處于III期臨床階段。不過(guò)，KarXT的開(kāi)發(fā)進(jìn)度更快，很可能因率先上市而獲益。除了一項(xiàng)小型Ib期研究外，Emraclidine已公布的試驗(yàn)數(shù)據(jù)有限。該研究報(bào)告的PANSS總分降低與KarXT試驗(yàn)中觀察到的相似，即在EMERGENT研究中，與第5周相比，第6周測(cè)量的3種試驗(yàn)劑量的PANSS總分分別降低11.1分、11.9分和222024年6月版Afami-celAdaptimmuneTherapeutics不適用滑膜肉瘤BLA腫瘤學(xué)疾病生物制劑93.4%90.0%高于Afami-cel是一種靶向MAGEA4癌抗原的工程化T細(xì)胞受體(TCR)療法，由AdapmmuneTherapeucs開(kāi)發(fā)，AdapmmuneTherapeucs近期宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已受理Afami-Cel的生物制品許可申請(qǐng)BLA申請(qǐng)得到了關(guān)鍵性SPEARHEAD-1試驗(yàn)數(shù)據(jù)的支持，該試驗(yàn)達(dá)到主要療效終點(diǎn)總緩解率。約39%接受Afami-cel治療的患者顯示臨床緩解，中位緩解持續(xù)時(shí)間約為12個(gè)月。SPEARHEAD-1試驗(yàn)的患者中位總生存此外，70%對(duì)Afami-cel有反應(yīng)的患者在治療后2年仍存活。在2021年的美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)年會(huì)上，Afami-cel在過(guò)度預(yù)治療滑膜肉瘤患者中顯示出41%的總緩解率(ORR)和86.2%的疾病控制率。鑒于滑膜肉瘤對(duì)常規(guī)免疫治療的反應(yīng)不佳，如SARC028試驗(yàn)中滑膜肉瘤對(duì)PD-1治療的耐藥性所示，因此Afami性和可耐受的安全性，歐洲藥品管理局(EMA)批準(zhǔn)ADP-A2M4進(jìn)入其PRIME計(jì)劃。由此啟動(dòng)了SPEARHEAD-1試驗(yàn)，加拿大、法國(guó)、西班牙、英國(guó)和美國(guó)的研究中心開(kāi)始招募晚期滑膜肉瘤和黏液性/圓細(xì)胞脂肪肉瘤(MRCLS)患者。SPEARHEAD-1試驗(yàn)旨在支持ADPA2M4的注冊(cè)，以治療這些疾病。此外，F(xiàn)DA還授予靶向MAGE-A4的特異性肽段增強(qiáng)親和力受體(SPEAR)T細(xì)胞孤兒藥認(rèn)定(ODD)和再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法(RMAT)認(rèn)232024年6月版肌腱修復(fù)）strykerStryker對(duì)Artelon的收購(gòu)預(yù)計(jì)將于2024年第三季度完成，Artelon是一家私營(yíng)公司，專(zhuān)門(mén)生產(chǎn)用于足踝和運(yùn)動(dòng)醫(yī)學(xué)手術(shù)的軟組織固定產(chǎn)品。Artelon總部位于美國(guó)佐治亞州，公司銷(xiāo)售一種生物材料FLEXBAND助患者恢復(fù)軟組織的自然強(qiáng)度和彈性，以達(dá)到治愈效果。此次收購(gòu)將加強(qiáng)Stryker在軟組織固定市場(chǎng)的產(chǎn)品度和彈性的自然平衡。這種失衡會(huì)導(dǎo)致恢復(fù)時(shí)間長(zhǎng)、持續(xù)疼痛、功能喪失以及關(guān)節(jié)炎和畸形等長(zhǎng)期問(wèn)題。FLEXBAND由醫(yī)療器械常用的兩種聚合物組合制成：聚己內(nèi)酯和聚氨酯尿素。然后將這些纖維編織成基質(zhì)，基質(zhì)上有專(zhuān)為結(jié)締組織細(xì)胞設(shè)計(jì)的孔隙。該材料于2019年首次獲得美國(guó)FDA510(Artelon的FlexBand、FlexPatch和FlexBandPlus產(chǎn)品用于在肌腱和韌帶修復(fù)手術(shù)期間加強(qiáng)通過(guò)縫合或其他固定裝置修復(fù)的軟組織；應(yīng)用范圍包括加強(qiáng)肩袖、髕骨、跟腱、肱二頭副韌帶、彈簧韌帶、三角韌帶、尺側(cè)副韌帶或其他肌腱或關(guān)節(jié)外韌帶。這些產(chǎn)品提供可降解支架，可融入242024年6月版獲得集成連續(xù)血糖監(jiān)測(cè)(iCGM)系統(tǒng)認(rèn)定的Eversense365天傳感器EversensesenseonicsDexcomRocheEversense系統(tǒng)有3個(gè)簡(jiǎn)單組件：傳感器、智能發(fā)送器和移動(dòng)應(yīng)用程序。Eversense通過(guò)使用Eversense插入器將一個(gè)小型傳感器植入上臂皮下進(jìn)行監(jiān)測(cè)血糖。傳感器上方佩有一個(gè)智能發(fā)射器，可將血糖數(shù)據(jù)傳輸至序每5分鐘實(shí)時(shí)顯示和更新血糖讀數(shù)，并具有直觀的圖形界面，可在讀數(shù)競(jìng)爭(zhēng)對(duì)手雅培和Dexcom的CGM采用經(jīng)皮傳感器，插入皮膚后可持續(xù)7-14天，而Eversense是唯一一款可2024年4月，Eversense成為首款獲得FDA集成CGM(iCGM)資格認(rèn)定的全植入式CGM，這表明該產(chǎn)品可與作為自動(dòng)胰島素輸送(AID)系統(tǒng)的一部分的兼容胰島素泵集成。獲得該資格認(rèn)定是Senseonic增長(zhǎng)戰(zhàn)略的關(guān)鍵部分(Senseonics,2024b)。據(jù)該公司稱(chēng)，EversenseCGM系統(tǒng)是一種全植入式CGM選擇，尤其適用于AID252024年6月版365天傳感器?等待批準(zhǔn)連續(xù)血糖測(cè)量的安全性和有效性。(Senseonics基于ENHANCE研究，Senseonics希望新型365天Eversense能在未來(lái)幾個(gè)月內(nèi)獲得FDA批準(zhǔn)。公司于2024財(cái)年第一季度提交了iCGM資格認(rèn)定510(k)申請(qǐng)(Senseonics,2024d)。公司還將利用這個(gè)下一代傳感器平臺(tái)2024年第一季度，Senseonics的營(yíng)業(yè)收入為510萬(wàn)美元，同比增長(zhǎng)22%。Senseonic2024財(cái)年上半年的收入Senseonics總裁兼首席執(zhí)行官TimGoodnow博士表示：“今年是Sense續(xù)擴(kuò)展Eversense的功能，讓更多的糖尿病患者受益。在獲得iCGM資格認(rèn)定后，我們的下一代365天CGMHemostypGauzeunitedHealthproducts能性更大。據(jù)UnitedHealthProducts稱(chēng)，HemoStyp是一種中和再生纖維素，應(yīng)用于開(kāi)放性傷口時(shí)，可在數(shù)在臨床試驗(yàn)研究的所有手術(shù)類(lèi)別中，HemoStyp在Lewis出血量表1級(jí)和2級(jí)情境下的止血速度快于Surgicel未實(shí)現(xiàn)止血，而100%的HemoStyp患者在2分鐘內(nèi)實(shí)現(xiàn)止血。據(jù)UnitedHealthProducts稱(chēng)，這些研究結(jié)果的影響包括可減少輸血、縮短手術(shù)室時(shí)間和降低死亡率。UnitedHealthProducts為牙科、獸醫(yī)和急救醫(yī)學(xué)市場(chǎng)提供各種止血產(chǎn)品；HemoStypPMA申請(qǐng)代表著該公司262024年6月版預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024阿斯利康已就收購(gòu)AmolytPharma達(dá)成最終協(xié)議，AmolytPharma專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)用于罕見(jiàn)內(nèi)分泌及相關(guān)疾病的治療肽。預(yù)計(jì)交易將于2024年第三季度完成。阿斯利康將以現(xiàn)金和無(wú)債務(wù)的方式收購(gòu)AmolytPharma的所AmolytPharma成立于2008年，目前正在開(kāi)發(fā)用于治療服務(wù)不足的罕見(jiàn)內(nèi)分泌疾病的差異化治療肽臨床管線。Eneboparade(AZP-3601)是一種在研的每日皮下注射甲狀旁腺激素受體1(PTHR1)激動(dòng)劑，用于治療甲狀旁腺功能減退癥，目前處于III期臨床階段。預(yù)計(jì)該種肽生長(zhǎng)激素受體拮抗劑，目前處于I期臨床階段，是治療肢端肥大癥的潛在候選藥物。Amolyt預(yù)計(jì)將于預(yù)期日期范圍：2024/07/01–2024HIBio成立于2021年，總部位于加利福尼亞州，是一家生物技術(shù)公司，致力于開(kāi)發(fā)免疫介導(dǎo)疾病的療法。的股權(quán)。Felzartamab是一種全人源抗CD38單克隆抗體，已獲得FDA授予的突破性療認(rèn)定(ODD)，用于治療腎移植受者的PMN和AMR。目前正在進(jìn)行IgA腎病的AMR的III期研究。HIB210是一種抗C5aR1抗體，用于治療一系列補(bǔ)體介導(dǎo)疾病，目前處于I期臨床階段。渤健預(yù)計(jì)以現(xiàn)金作為收購(gòu)資金，也可能動(dòng)用其循環(huán)信貸協(xié)議為交易提供資金。就在收購(gòu)協(xié)議