臨床試驗樣本量估算

1、樣本量估算（二）：隨機對照試驗（兩組均數(shù)）比較的樣本量計算方法2020-07-16 18:54“樣本量估算周一見”系列每周一呈現(xiàn)，敬請關注，本周展示的是醫(yī)學研究最常見的兩組均數(shù)比較樣本量比較方法。一、研究實例隨機對照試驗研究:探討中西醫(yī)結合治療治療女性膀胱過度活動癥。采用完全隨機的方法將研究對象分為兩組（中西醫(yī)結合組和西醫(yī)組），結局指標為排尿癥狀的評分預計西醫(yī)對照組排尿癥狀評分的平均值為 7.081.36 分， 中西醫(yī)結合治療組使用藥物后預計降低 1.2 分，二者方差相似。雙側檢驗， 為 0.05，兩組樣本量比值 1:1（即兩組病例數(shù)相等），把握度（檢驗效能）1-=90%，求需要多少樣本量？二

2、、樣本量估算方法案例解析:本案例比較的是某藥物 A 治療女性膀胱過度活動癥，其結局指標為排尿癥狀評分，為定量數(shù)據(jù)，定量結局往往探討的是 2 組或多組均數(shù)有無統(tǒng)計學差異。本例為 2 組均數(shù)的比較。計算公式n 代表每組樣本量。Z 和 Z 需要查表。一般 為 0.05，且 Z 值為雙側，則 Z0.05=1.96; 為單側，把握度（檢驗效能）為 0.9 時，Z=1.28，把握度（檢驗效能）為 0.8 時，Z=0.84，一般把握度 0.9 較多見，但需要更多樣本量。本例中 Z 和Z 分別等于 1.96 和 1.28。代表標準差，本例中=1.36。代表差值，即治療組與對照組平均值的差值，本例中=1.2。三

3、、直接利用公式計算樣本量四、PASS 操作計算樣本量打開 PASS 15 軟件后，在左側菜單欄中找到 MeansTwoIndependence MeansT-Test(Inequality)Two-Sample T-Tests Asuming EqualVariance（方差齊）、Two-Sample T-Tests AllowingUnequal Variance（方差不齊）。這個研究中，把握度為 90%，即 Power=0.90； 為 0.05，即 Alpha=0.05； 兩組樣本量比值 1:1，即 Group Allocation 為 Equal(N1=N2)；1=5.88； 2=7.0

4、8；標準差 =1.36；其他為默認，點擊 Calculate。PASS 給出了樣本量計算的結果、參考文獻、報告中的名詞定義、總結性描述以及考慮失訪情況后的樣本量計算結果。本例結果顯示：N1=28，N2=28，N=56。即干預組和對照組各需要 28 例研究對象，一共需要 56 例研究對象?？紤]到失訪情況，依據(jù)失訪率 20%計算，實際研究中，治療組和對照組至少各需要 35 例研究對象，總的需要 70 例研究對象。五、樣本量計算表述方式表述一，公式法：本研究為隨機對照試驗，治療組為藥物A 治療組，對照組為安慰劑對照組，研究對象的排尿癥狀評分為觀測的結局指標，根據(jù)查閱文獻以及預實驗結果，安慰劑對照組的

5、排尿癥狀評分均數(shù)為 7.081.36 分，預計藥物A 治療組的排尿癥狀可下降 1.2 分，設雙側 =0.05，把握度為 90%。根據(jù)樣本量計算公式：計算得到治療組和對照組各需研究對象 27 例，考慮失訪以及拒訪的情況，最終至少需要的治療組和對照組研究對象各為 34 例，總計至少納入 68 例研究對象。表述二，PASS 軟件法：本研究為隨機對照試驗，治療組為藥物A 治療組，對照組為安慰劑對照組，研究對象的排尿癥狀評分為觀測的結局指標，根據(jù)查閱文獻以及預實驗結果，安慰劑對照組的排尿癥狀評分均數(shù)為 7.081.36 分，預計藥物 A 治療組的排尿癥狀可下降 1.2 分，設雙側 =0.05，把握度為

6、90%。利用PASS 15 軟件計算得到治療組的樣本量 N1=28 例，對照組的樣本量 N2=28 例， 考慮失訪以及拒訪的情況 20%計算，最終至少需要的治療組和對照組研究對象各為 35 例，總計至少納入 70 例研究對象。樣本量估算（一）：隨機對照試驗（兩組率）比較的樣本量計算方法2020-07-16 18:13一、研究實例隨機對照試驗研究：探討運動對產(chǎn)婦產(chǎn)后抑郁癥率的影響。采用完全隨機的方法將研究對象分為兩組（干預組和對照組），結局指標為抑郁癥的發(fā)生率。預計干預組率 23%，對照組率 35%。要求雙側檢驗， 為 0.05，兩組樣本量比值 1:1（即兩組病例數(shù)相等），=0.1，把握度（檢驗

7、效能）1-=90%，求需要多少樣本量？二、樣本量估算方法案例解析:本案例比較的是產(chǎn)婦產(chǎn)后抑郁率，其結局指標為是否抑郁，為分類結局，分類結局往往探討的是 2 組或多組率有無統(tǒng)計學差異。本例為 2 組率的比較。計算公式n 代表每組樣本量Z 和 Z 需要查表。一般 為 0.05，且 Z 值為雙側，則 Z0.05=1.96; 為單側，把握度（檢驗效能）為 0.9 時，Z=1.28，把握度（檢驗效能）為0.8 時，Z=0.84，一般把握度 0.9 較多見，但需要更多樣本量。本例中 Z 和 Z 分別等于 1.96 和 1.28p1 和 p2 分別代表干預組和對照組的患病率，本例中p1=0.23，p2=0.

8、35p-代表 p1 和 p2 的均值，q-代表 1-p1 和 1-p2 的均值，本例中=0.29，=0.71。三、直接利用公式計算樣本量四、PASS 操作計算樣本量打開 PASS 15 軟件后，在左側菜單欄中找到 Proportions TwoIndependence ProportionsTest(Inequality)Tests for Two Proportions。這個研究中，把握度為 90%，即 Power=0.90； 為 0.05，即 Alpha=0.05； 兩組樣本量比值 1:1，即 Group Allocation 為 Equal(N1=N2)；P1=p1=0.23； P2=p

9、2=0.35；其他為默認，點擊 Calculate。PASS 給出了樣本量計算的結果、參考文獻、報告中的名詞定義、總結性描述以及考慮失訪情況后的樣本量計算結果。1 p慫 s oo tput I I 名1W叩 叩Fi1. 11切E玉I 1/lln北 心 血 Ip 心 咕 嚇，心 。uxa o 令.叫一卜兀眾飛 qF”口一心Him 電”卞歹言3壓叩兇卻乙如二 峈 5 15 0.52019,613012 23.111 .,Nummc ll=Jll雯悶打行enc,s限 吵 泌 沁5um 日 如 印 b 訂tnfl啦 d 生m” 斤“如 I戊叫 眾 nT啟孚杠 fo r T叩 Prop o d lom

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