孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示

1、孤兒藥立法對(duì)生物科技藥物研發(fā)的啟示現(xiàn)代的罕見疾病在醫(yī)學(xué)上的治療需求還是呈現(xiàn)出較為寬廣的前景， 對(duì)孤兒藥的研發(fā)還是需要依據(jù)社會(huì)的需求實(shí)施。 在對(duì)本文進(jìn)行研究時(shí)， 主要是通過(guò)對(duì)歐美等國(guó)家對(duì)孤兒藥立法的詳細(xì)內(nèi)容和實(shí)施進(jìn)行爭(zhēng)論，并對(duì)我國(guó)的孤兒藥立法現(xiàn)狀進(jìn)行闡述，以此促進(jìn)我國(guó)在對(duì)孤兒藥立法上從其他國(guó)家進(jìn)行有效借鑒， 從而促進(jìn)我國(guó)對(duì)孤兒藥的重視和立法的實(shí)現(xiàn)， 滿意罕見疾病患者的用藥需求和效果， 同時(shí)提高我國(guó)生物科技藥物研發(fā)技術(shù)的創(chuàng)新和發(fā)展。一、孤兒藥立法發(fā)展對(duì)孤兒藥問(wèn)題進(jìn)行研究最早可以追溯到美國(guó)， 在上世紀(jì)七十年月， 美國(guó)的一些罕見患者的及其親屬發(fā)覺， 美國(guó)的制藥企業(yè)不情愿研發(fā)孤兒藥， 即使是進(jìn)行研發(fā)也不

2、會(huì)將這些藥品實(shí)現(xiàn)市場(chǎng)化， 這就導(dǎo)致患有罕見疾病的患者沒有方法進(jìn)行有效治療。 針對(duì)這種狀況美國(guó)在 1983 年就制定了孤兒藥法案 ，與此同時(shí)還成立了孤兒藥進(jìn)行研發(fā)的辦公室， 并且頒布了 罕見病藥物法案以此孤兒藥得到了美國(guó)政府的支持。隨著美國(guó)打開了孤兒藥立法的先河， 隨后其他國(guó)家也開展實(shí)施了孤兒藥立法，如：新加坡罕見病藥物特許令、日本的罕見病用藥管理制度和歐盟頒布的 罕見病行動(dòng)方案 等這些立法的頒布不僅僅是滿意了罕見病患者用藥的需求，同時(shí)還通過(guò)政府頒布立法文件和通過(guò)法律手段的方式對(duì)社會(huì)用藥需求和制藥企業(yè)的經(jīng)濟(jì)利益兩者關(guān)系進(jìn)行有效的調(diào)整， 也能夠最大程度的提高制藥企業(yè)參與的積極性。二、孤兒藥立法的主

3、要內(nèi)容（一）孤兒藥立法概述對(duì)孤兒藥立法進(jìn)行界定， 主要通過(guò)以下四個(gè)特征完成， 第一是目標(biāo)患者不超過(guò)二十萬(wàn)，或者是發(fā)病率不高于千分之一 ;第二是患者超過(guò)了二十萬(wàn)， 但是制藥企業(yè)無(wú)法通過(guò)制藥獵取經(jīng)濟(jì)利益第三是假如研發(fā)的藥物是疫苗和試劑， 將這些藥品用于對(duì)疾病的預(yù)防，就可以將門檻進(jìn)行降低;第四是能夠針對(duì)市場(chǎng)上疾病藥物稀缺進(jìn)行填補(bǔ)， 以此提高具有治療效果的藥物， 又或者是提高藥物的安全性。（二 ）孤兒藥立法的主要政策. 美國(guó)孤兒藥立法政策在現(xiàn)目前美國(guó)的孤兒藥立法體現(xiàn)的最為完善，通過(guò)OOPD可以享有以下優(yōu)待政策： 基金補(bǔ)助， 主要是對(duì)進(jìn)行藥品研發(fā)的臨床或者是臨床前的試驗(yàn)賜予基金補(bǔ)助。 自從 孤兒藥立法

4、頒布實(shí)施以來(lái)， 就已經(jīng)對(duì)此投入了超過(guò)三億美元的扶持基金， 同時(shí)有研制超過(guò)六十多種的藥物推向市場(chǎng)。 協(xié)議幫助， 協(xié)議幫助主要是通過(guò)書面協(xié)議的方式引導(dǎo)孤兒藥物上市前的臨床研究， 通過(guò)這種形式降低研究成本，促使孤兒藥順當(dāng)注冊(cè)。 開放性協(xié)議，通過(guò)這種方式允許孤兒藥在沒有被批準(zhǔn)上市之前進(jìn)行藥物的申請(qǐng)應(yīng)用。主要是針對(duì)急需藥物的患者。.歐盟孤兒藥政策歐盟最對(duì)孤兒藥實(shí)現(xiàn)立法是在2000 年正式執(zhí)行， 通過(guò)立法的形式鼓舞制藥企業(yè)對(duì)孤兒藥進(jìn)行研發(fā)， 也慢慢形成歐洲國(guó)家孤兒藥進(jìn)行立法具有核心借鑒意義的立法框架。 主要通過(guò)減免申請(qǐng)費(fèi)用， 詳細(xì)包括對(duì)中小企業(yè)在對(duì)孤兒藥進(jìn)行認(rèn)證時(shí)所需的一切費(fèi)用，與此同時(shí)大型企業(yè)也可以享有

5、百分之七十以上的費(fèi)用額度。協(xié)定幫助， 主要是對(duì)孤兒藥供應(yīng)更加科學(xué)的意見， 加強(qiáng)對(duì)藥品的檢驗(yàn)， 以此提高研發(fā)藥品的質(zhì)量和安全。 將孤兒藥納入集中的審評(píng)制度主要是享有不同期限的市場(chǎng)專營(yíng)期， 以提高制藥企業(yè)的積極性。 除此之外還通過(guò)不同國(guó)家制定的政府資助政策， 實(shí)施罕見病國(guó)家計(jì)劃等，提高對(duì)罕見病藥品的研發(fā)。三、我國(guó)孤兒藥及立法現(xiàn)狀（一）我國(guó)孤兒藥現(xiàn)狀.在現(xiàn)目前我國(guó)的孤兒藥無(wú)論是立法上還是相關(guān)政策上都明顯存在這很多不足之處， 經(jīng)研究發(fā)覺， 我國(guó)的罕見病數(shù)量已經(jīng)超過(guò)千萬(wàn)。 從整體上雖然孤兒藥的需求量較少， 但是現(xiàn)代的制藥企業(yè)由于沒有利益獵取， 因此都不情愿進(jìn)行研發(fā)和生產(chǎn)， 就造成市面上的孤兒藥不能夠滿意

6、市場(chǎng)需求。 如我國(guó)絕大多是的戈謝病或者是結(jié)節(jié)硬化癥患者還飽受著疾病的煎熬， 同時(shí)還需要面對(duì)藥品缺乏的嚴(yán)峻現(xiàn)狀。.尤其是近幾年， 相關(guān)媒體也對(duì)我國(guó)孤兒藥藥荒和無(wú)藥可以實(shí)現(xiàn)治療的現(xiàn)狀進(jìn)行報(bào)道， 促使現(xiàn)代群眾對(duì)這一方面問(wèn)題進(jìn)行關(guān)注和爭(zhēng)論。 在孤兒藥中具有典型意義的案例， 我國(guó)唯一一個(gè)可以長(zhǎng)期服用可以治療重癥肌無(wú)力疾病的藥物溴呲斯明片。 已經(jīng)呈現(xiàn)緊缺的狀況。 從 20XX 年起這項(xiàng)藥物在市場(chǎng)上就已經(jīng)呈現(xiàn)供不應(yīng)求的局面了，并且這項(xiàng)藥物進(jìn)行查詢這項(xiàng)藥物的截止日期就是20XX 年。（二 ）我國(guó)孤兒藥立法現(xiàn)狀經(jīng)研究， 我國(guó)患有罕見疾病的人數(shù)已經(jīng)超過(guò)千萬(wàn)， 但是在對(duì)孤兒藥立法上我國(guó)還處于起步的階段， 到目前為止

7、還沒有針對(duì)孤兒藥立法的政策， 在地方上也還是處于起步醞釀的階段。 在 1994年，我國(guó)的藥品監(jiān)督管理局頒布了一項(xiàng)， 新藥審批規(guī)則 ， 主要是加強(qiáng)我國(guó)用于臨床試驗(yàn)的新藥和對(duì)疑難雜癥的治療進(jìn)行審批和實(shí)現(xiàn)上市的流程。 在 20XX 年還頒布了 對(duì)藥品注冊(cè)管理的方法 其中對(duì)治療罕見疾病的新藥， 對(duì)具有提升臨床效果的新藥實(shí)行特別的審批制度。四、（一）立法思想通過(guò)對(duì)孤兒藥進(jìn)行立法以激勵(lì)生物科技藥物的研發(fā)， 其中起到關(guān)鍵作用的就是調(diào)整對(duì)生物科技藥物研發(fā)的宏觀調(diào)控方式，將市場(chǎng)機(jī)制為主導(dǎo)思想轉(zhuǎn)變?yōu)榕c政府規(guī)則和制度為主導(dǎo)思想。以往我國(guó)對(duì)藥品的研發(fā)和生產(chǎn)主要是受到市場(chǎng)需求變化進(jìn)行調(diào)控，而藥品的過(guò)期或者還是報(bào)廢都是通

8、過(guò)制藥企業(yè)進(jìn)行風(fēng)險(xiǎn)面對(duì)，就降低了制藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)的積極性，也將生物技術(shù)藥物研發(fā)推向了市場(chǎng)。 但是進(jìn)行生物可以研發(fā)本身就具有高投入、 高風(fēng)險(xiǎn)的特點(diǎn)，通過(guò)市場(chǎng)供求進(jìn)行調(diào)控是無(wú)效的，因此需要政府所制定的規(guī)則和制度進(jìn)行調(diào)控，以此促進(jìn)生物科學(xué)技術(shù)的研發(fā)。（二 ）立法條款對(duì)我國(guó)的生物科學(xué)技術(shù)藥物研發(fā)， 還可以借助上述中歐美國(guó)家的相關(guān)政策和立法條款中得到啟示， 主要是通過(guò)進(jìn)行投資和政府所頒布的政策進(jìn)行鼓舞和扶持。 可以規(guī)定對(duì)進(jìn)行研發(fā)的最高數(shù)額基金的標(biāo)準(zhǔn)， 以用于進(jìn)行臨床的試驗(yàn)。 還可以通過(guò)減稅或者是免稅的方式， 激勵(lì)生物科學(xué)技術(shù)藥物的研發(fā)， 并且還可以通過(guò)監(jiān)督的形式進(jìn)行后期追蹤，賜予制藥企業(yè)一定期限的市場(chǎng)專營(yíng)權(quán)，以保證制藥企業(yè)可以通過(guò)這種方式實(shí)現(xiàn)盈利。結(jié)語(yǔ)本文是基于對(duì)進(jìn)行研究， 由于現(xiàn)目前患有罕見疾病的人數(shù)不斷地增加， 但是對(duì)此進(jìn)行治療的藥物呈現(xiàn)缺乏的狀態(tài)， 就需要政府通過(guò)相應(yīng)手段和政策的頒布， 促使制藥企業(yè)對(duì)這些藥品的研發(fā)，以減輕患者的病痛和提高藥品的質(zhì)量和安全。 對(duì)孤兒藥立法進(jìn)行研究主要是通過(guò)美國(guó)和歐盟等國(guó)家的立法進(jìn)行研究， 與此同時(shí)結(jié)合我