MDS診斷分型與治療

骨髓增生異常綜合征的

診斷分型與治療整理課件骨髓增生異常綜合征的診斷分型1骨髓增生異常綜合征的預后判斷2骨髓增生異常綜合征的治療3骨髓增生異常綜合征的療效標準4整理課件骨髓增生異常綜合征

(MyelodysplasticSyndrome,MDS)MDS:源于造血干細胞水平損傷的克隆性疾病。疾病特征：骨髓無效造血、外周血中血細胞數量減少以及功能異常。約有50%MDS患者存在因干細胞損傷導致的染色體結構異常。30%的患者會最終進展為AML（急性髓細胞性白血?。┌l(fā)病率：且老年男性多見MDSAMLMMNHL發(fā)病率5/10萬>70y22-45/10萬2.8/10萬3.2~4.7/10萬9.3/10萬亞太地區(qū)占有全球50%以上MDS人口！整理課件MDS的診斷分型臨床表現(xiàn)

MDS一般起病比較緩慢，往往在起病數周甚至數月后方始就診?；颊叩陌Y狀和體征主要是各類血細胞減少的反映。低?；颊咭灶B固性貧血的相關表現(xiàn)為主，出血與感染并發(fā)癥較為少見。一般無肝、脾、淋巴結腫大。高?；颊邉t除貧血表現(xiàn)以外還可有出血和感染并發(fā)癥整理課件MDS的診斷分型病態(tài)造血的形態(tài)學特點①紅系：計數100個有核紅細胞,巨幼樣變和(或)核出芽和(或)多核細胞≥3%,或核碎裂細胞≥5%;②粒系:計數100個中性粒細胞,胞漿內無顆粒和(或)少顆粒和(或)假Pelger-Hüet異常和(或)假Pelger-Hüet異常相似的低分葉或高分葉核細胞≥3%；③巨核系：至少計數25個巨核細胞，≥10%的細胞為小巨核細胞。也有作者將紅系發(fā)育異常定義為計數25個紅系細胞,有形態(tài)改變者≥50%,或將粒系發(fā)育異常定義為有形態(tài)改變的細胞≥10%。最近WHO分型診斷標準中劃分標準為10%。整理課件MDS的診斷分型病態(tài)造血的形態(tài)學特點(1)紅細胞生成異常（dyserythropoiesis）外周血中大紅細胞增多，紅細胞大小不均，可見到巨大紅細胞（直徑＞2個紅細胞）、異形紅細胞、點彩紅細胞，可出現(xiàn)有核紅細胞。骨髓中幼紅細胞巨幼樣變，幼紅細胞多核、核形不規(guī)則、核分葉、核出芽、核碎裂、核間橋、胞漿小突起、Howell-Jolly小體，可出現(xiàn)環(huán)狀鐵粒幼細胞。成熟紅細胞形態(tài)改變同外周血。整理課件MDS的診斷分型(2)粒細胞生成異常（dysgranulopoiesis）外周血中中性粒細胞顆粒減少或缺如，胞漿持續(xù)嗜堿，假性Pelger-Hüet樣核異常。骨髓中出現(xiàn)異型原粒細胞（Ⅰ型，Ⅱ型），幼粒細胞核漿發(fā)育不平行，嗜天青顆粒粗大，消退延遲，中性顆粒減少或缺如，幼粒細胞巨型變，可見環(huán)形核幼粒細胞。成熟粒細胞形態(tài)改變同外周血。異型原粒細胞形態(tài)特征如下：Ⅰ型的形態(tài)特征與正常原粒細胞基本相同，但大小可有較大異常，胞漿中無顆粒，核仁明顯。Ⅱ型的形態(tài)特征同Ⅰ型，但胞漿中有少數(<20個)嗜天青顆粒。

整理課件MDS的診斷分型(3)巨核細胞生成異常（dysmegakaryocytopoiesis）外周中可見到巨大血小板。骨髓中出現(xiàn)小巨核細胞,這類巨核細胞其直徑<25μm或面積<800μm2,有1～3個小細胞核,胞漿已充滿顆粒(胞漿成熟)或多個分散核的巨核細胞。淋巴樣小巨核細胞形態(tài)特征為：大小及外觀與成熟小淋巴細胞相似，核漿比大，胞漿極少;核圓形或稍有凹陷，核染色質濃密，結構不清，無核仁;胞漿強嗜堿，周邊有不規(guī)則的毛狀撕扯緣或泡狀突起。一般的巨核細胞也常有核分葉明顯和胞漿顆粒減少的改變。整理課件MDS的診斷分型

病態(tài)造血:

病態(tài)造血是診斷MDS的關鍵形態(tài)學特征，但不是MDS所特有。病態(tài)造血除形態(tài)學外還應有量的異常，WHO提出病態(tài)細胞≥該系細胞的10%為顯著病態(tài)，有助于診斷MDS。如無形態(tài)學依據，或如果某系細胞中發(fā)育異常者不足10%，那么定義該系細胞處于病態(tài)造血要非常慎重。血液學變化不明顯而有克隆性染色體變化或癌基因突變等可早期診斷MDS。整理課件MDS的診斷分型細胞遺傳學分析

已報道的MDS患者骨髓細胞染色體核型異常較多,其中以–5、–7、+8、5q–、7q–、11q–、12q–、20q–較為多見。經過很多作者反復證實，MDS患者有無染色體異常以及異常的類型對于診斷分型、評估預后和治療決策都具有極為重要的意義,因此，細胞遺傳學檢查必須列為MDS常規(guī)檢測項目之一。整理課件MDS常見細胞遺傳學異常細胞遺傳學異常較常見(>50%),有助于MDS指導治療和預后DüsseldorfRegistry:1080例MDS患者染色體異常的發(fā)生率goodintermediatepoor整理課件法、美、英MDS分型系統(tǒng)FAB1982世界衛(wèi)生組織MDS分型系統(tǒng)WHO2001和2008國際預后評分系統(tǒng)IPSS1997世界衛(wèi)生組織預后評分系統(tǒng)WPSS2005MDACC預后評分模型2008MDS疾病分型整理課件FAB分型MDS亞型外周血細胞中原始細胞%骨髓中原始細胞%環(huán)形鐵粒幼細胞外周血中單核細胞骨髓中Auer小體MDS診斷%中位生存時間年難治性貧血(RA)<1%<5%<15%—無10-40%4難治性貧血伴*環(huán)鐵粒幼細胞增多(RARS)<1%<5%>15%—無10-35%4.5難治性貧血伴原始細胞增多(RAEB)<5%5-20%——無25-30%2難治性貧血伴原始細胞增多轉變型(RAEB-t)>5%21-29%——有/無10-30%6月慢性粒-單核細胞白血病(CMML)<5%<20%—>1×109/L無10-20%3*環(huán)狀鐵粒幼細胞(含有大量鐵沉著物的有核紅細胞前體，在染色的細胞片上顯示為核周圍分布的環(huán)形)應含鐵?！?0個，繞核周1/3，其百分率為占有核紅細胞中百分率。整理課件亞型外周血骨髓難治性貧血伴單系異常(RCUD)*單系或雙系血細胞減少1個細胞系中≥10%的細胞發(fā)育不良；原始細胞<5%難治性貧血伴環(huán)形鐵粒幼細胞增多(RARS)貧血；無原始細胞環(huán)形鐵粒幼細胞/紅系前體細胞≥15%僅紅系發(fā)育不良；原始細胞<5%難治性貧血伴多系異常（RCMD）血細胞減少，單核細胞<1x109/L2個以上髓細胞系≥10%的細胞發(fā)育不良；環(huán)形鐵粒幼細胞<15%；原始細胞<5%伴環(huán)形鐵粒幼細胞增多RCMD（RCMD-RS）血細胞減少，單核細胞<1x109/L2個以上髓細胞系≥10%的細胞發(fā)育不良；環(huán)形鐵粒幼細胞≥15%；原始細胞<5%難治性貧血伴原始細胞增多-1(RAEB-1)血細胞減少；原始細胞≤2-4%；單核細胞<1x109/L單系或多系發(fā)育不良；原始細胞5%-9%；無Auer小體難治性貧血伴原始細胞增多-2(RAEB-2)血細胞減少；原始細胞5-19%；單核細胞<1x109/L單系或多系發(fā)育不良；原始細胞10%-19%；Auer小體（±）骨髓增生異常綜合癥，未分類（MDS-U）血細胞減少單系發(fā)育不良或發(fā)育正常，但是符合MDS細胞遺傳學特征，原始細胞<5%#MDS伴單純del(5q)貧血；血小板正?；蛏呒t系單系發(fā)育不良；單純del(5q)，原始細胞<5%WHO2008MDS分型*該亞型包括難治性貧血（RA），難治性中性粒細胞減少（RN）和難治性血小板減少（RT）。RN和RT之前歸類于MDS未分類中。#del(5q)綜合癥，包括單獨的染色體5q31-33缺失和骨髓原始細胞低于５％的患者，常伴發(fā)血小板增多，這種疾病通常預后相對較好，而且對雷那度胺

治療的反應好。整理課件FABvsWHO分型FAB分型WHO分型RARARCMD5q-RARSRARSRCMD-RS5q-RAEBRAEBI-IICMMLCMMLI-II*RAEB-tAML**按WHO分型，不再屬于MDS類別整理課件

骨髓異常增生綜合癥/骨髓增生性腫瘤（MDS/MPN）WHO分類

亞型外周血骨髓慢性粒單核細胞型白血病-1(CMML-1)單核細胞>1x109/L，原始細胞<5%≥1種造血細胞系發(fā)育不良，原始細胞<10%CMML-2單核細胞>1x109/L，原始細胞5-19%或有Auer小體≥1種造血細胞系發(fā)育不良，原始細胞10-19%或有Auer小體非典型慢性髓細胞白血?。–ML），Bcr-Abl1陰性WBC13x109/L，中性粒細胞前體>10%，原始細胞<20%細胞過多，原始細胞<20%兒童粒單核細胞型白血病(JMML)單核細胞>1x109/L，原始細胞<20%l單核細胞>1x109/L，原始細胞<20%lMDS/MPN，未分類（重疊綜合癥）發(fā)育異常+骨髓增殖性特征m。無MDS或MPN病史（nopriorMDSorMPN）發(fā)育異常+骨髓增殖性特征整理課件

伴有骨髓發(fā)育不良相關改變的AML

WHO分類繼發(fā)于MDS或MDS/MPN之后的AML伴有MDS相關細胞遺傳學異常的AML伴有多系發(fā)育不良的AML整理課件

國際預后積分系統(tǒng)IPSS危險度評分危險度分組評分進展為AML比率25%轉化為AML的中位時間,年中位生存時間，年低危019%9.45.7中危-10.5–1.030%3.33.5中危-21.5–2.033%1.11.2高?！?.545%0.20.4預后參數00.51.01.52.0骨髓原始細胞（%）<5%5-10%—11-20%21-30%染色體核型*良好中間不良——血細胞減少#0~1系2~3系———注:*預后良好核型:正常核型,-Y,5q-，

20q-;*預后不良核型:復雜核型異常(≥3種異常),7號染色體異常;*預后中間核型:除上述2類以外的其他核型異常#血細胞減少：中性粒細胞計數<1,800/mcL，血小板<100,000/mcL，血紅蛋白<10g/dL一項覆蓋北京及上海13家top醫(yī)院的調研顯示：～50％的MDS為Int-2及高危整理課件

以WHO分型為基礎的預后積分系統(tǒng)--世界衛(wèi)生組織分型系統(tǒng)(WPSS系統(tǒng)）預后變量標準積分WHO分型RA、RAS、5q-0RCMD、RCMD-RS1.0RAEBⅠ2.0RAEBⅡ3.0染色體核型好[正常，-Y，del（5q），del（20q）]0中度（其余異常）1.0差[復雜（3個異常）或7號染色體異常]2.0RBC輸血無0依賴*1.0*RBC輸血依賴：超過4個月每8周至少RBC輸注一次。*輸血非依賴：至少8周不需要進行輸血WPSS分類WPSS評分中位生存期(月)極低危0138低危163中危244高危3-419極高危5-68WPSS積分對生存期的影響整理課件MDS疾病預后評分模型(0-15分)—MDACC預后因素分類系數分數CG7abnorcomplex>30.4793PLTS<300.418330-4950-1990.2700.18421Hgb<12.00.2742PS>20.2672WBC>200.2582%BMblasts5-100.222111-290.2602Age60-64>650.1790.33612PriorTransf.Yes0.1071Kantarjian.Cancer2008Sep15;113(6):1351-61

1993-2005年MDACC，1915名MDS-CMML;研究組vs

對照組:958vs957例包括初治、之前接受過治療、繼發(fā)性MDS,以及CMML整理課件CG：染色體7abnorcomplex>3：7號染色體異?；驈碗s型≥3種異常PS：形態(tài)%BMblasts：骨髓原始細胞PriorTransf：輸血史整理課件MDS疾病預后評分模型—MDACC生存率評分No.(%)中位值(月)3-y生存率%0-4157(16)54635-6227(24)25347-8233(24)1416>9341(36)64Kantarjian.Cancer2008Sep15;113(6):1351-61評分與生存IPSS評分的局限性：未考慮年齡，輸血依賴的因素低估細胞遺傳學以及血小板減少癥的影響IPSS主要適用于原發(fā)性MDS,未經治療的MDS患者，不包括CMML整理課件MDS的診斷分型MDS的WHO診斷分型的爭議：

存在無法分類的現(xiàn)象？是以骨髓異常為主，還是以外周血血細胞減少為主？形態(tài)學異常的探討？整理課件MDS的診斷分型MDS最低診斷標準

A必備條件（下面兩個條件必須同時具備，缺一不可）①下列細胞系別中一系或多系持續(xù)性減少（≥6個月）b

紅細胞（HGB＜110g/L）；中性粒細胞（ANC＜1.5×109/L）；巨核細胞系（PLT＜100×109/L）②排除可以成為血細胞減少/發(fā)育異常原發(fā)原因的所有其他造血組織或非造血組織疾患C

B確定條件①骨髓涂片中紅細胞系、中性粒細胞系或巨核細胞系任何一系細胞中至少10％有發(fā)育異常表現(xiàn)，或環(huán)狀鐵粒幼細胞＞15％②骨髓涂片中原始細胞占到5％～19％③典型的染色體異常（常規(guī)核型分析法或FISH）d

C輔助條件e(指符合“A”而不符合“B”的患者，而且表現(xiàn)其他方面的典型臨床特征，如輸血依賴性大細胞貧血)①流式細胞術檢測骨髓細胞表型，明確顯示有單克隆紅系和（或）髓系細胞祖群②HUMARA分析、基因芯片譜型或基因點突變分析（如RAS突變）有單克隆細胞祖群的明確分子征象③CFU檢測骨髓和（或）循環(huán)中祖細胞集落（±集叢）形成顯著而持久性減少整理課件MDS的診斷分型MDS最低診斷標準說明：a符合所有兩個“必備條件”和至少一個“確定條件”時，可確診為MDS；若不符合任何“確定條件”，但患者顯示有髓系疾患，則需參考“輔助條件”，以幫助確定患者是患有MDS，或是存在“高度疑似(highlysuspective,HS)MDS”b如果同時有染色體核型異常，可＜6個月c由于較多患者被診斷為有兩個髓系腫瘤并存，在很少數患者即使查出可能引起血細胞減少的另一個共存疾病，MDS的診斷仍能成立。對于這類情況須加以說明d典型的染色體異常是指在MDS中常常出現(xiàn)的+8，-7，5q-，20q-等；若只有核型異常這一個“確定條件”，則應認為是“HS-MDS”e“輔助條件”無需在所有診療中心的常規(guī)檢測工作中都用為標準，如果沒有這些條件，對可疑患者應予隨診并反復定期監(jiān)測，以便確立MDS的診斷整理課件MDS的診斷分型MDS最低診斷標準

2006年維也納MDS工作會議提出一個“意義未定的特發(fā)性血細胞減少，Idiopathiccytopeniaofuncertain(undetermined)significance,ICUS”的術語。①髓系細胞中一系或多系血細胞減少，持續(xù)≥6個月：HGB＜110g/L；ANC＜1.5×109/L和（或）PLT＜100×109/L；②經全面檢查，不能達到MDS最低診斷標準；③排除一切能引起血細胞減少的原因。整理課件MDS如何診斷？血細胞減少，疑似MDS?*EPO：促紅細胞生成素，機體組織含氧量低時腎臟中產生的一種蛋白，可以刺激骨髓中紅細胞的產生。初始評估檢查：

病史和體格檢查

全血細胞計數,網織

紅細胞計數

外周血涂片檢查EPO*（RBC輸注前）紅細胞葉酸和B12

血清鐵蛋白±鐵，總鐵結合力（TIBC）

骨髓穿刺:涂片+活檢+細胞遺傳學檢查

輸血史詳細記錄

可選擇檢查：HSCT候選者，須行HLA配型提示PLT支持治療，須行HLA配型HLA-DR15配型臨床需要可行HIV檢測評價CMML患者是否存在5q31-33易位和/或PDGFRβ基因重組

對伴有PLT增多的患者行JAK2突變的分子檢測

應用流式細胞術評價是否存在PNH克隆或大顆粒淋巴細胞(LGL)疾病

對家族性血細胞減少患者附加遺傳學檢查根據形態(tài)學和臨床診斷標準確診MDS整理課件MDS預后判斷整理課件MDS治療目標及治療手段的演變輸血抗生素目標支持治療1990之前支持治療低甲基化藥物移植免疫抑制劑目標改變疾病的自然進程延緩疾病進展促進總生存期低甲基化藥物組蛋白乙?；种苿┓峄D移酶抑制劑血管內皮生長因子拮抗劑聯(lián)合治療目標改善生活質量促進總生存期終止疾病進展?治愈?生長因子:Epo,G-CSF低劑量化療目標解除癥狀1995之后2004至今未來整理課件MDS的治療MDS的治療策略：

是以國際預后積分系統(tǒng)（IPSS）危變分組（表1）為依據，總的說來，對于低危和中危Ⅰ患者，主要是刺激殘存正常造血干/祖細胞的造血能力和/或改善MDS異常造血克隆的造血效率，從而改善患者的生活質量，對于中危Ⅱ和高?；颊撸瑒t是根除MDS異常造血克隆恢復正常造血。整理課件MDS的治療推薦等級分類

A級:基于至少一個高質量而且結果一致的隨機對照實驗所作出的特別推薦意見B級:基于對列研究和病例-對照研究但沒有關于推薦意見的隨機對照實驗的推薦意見C級:基于設計良好的非實驗性描述研究中獲得的證據D級:基于專家委員會的報告和(或)權威的臨床經驗的證據整理課件MDS的治療

支持治療1紅細胞輸注和祛鐵治療現(xiàn)今尚無確定是否需要紅細胞輸注的血紅蛋白值界定值，主要根據貧血相關癥狀的臨床判斷，一般來說，當血紅蛋白<80g/L時應考慮紅細胞輸注，（推薦等級D）。當患者接受的鐵超過5g(約25單位紅細胞)而需繼續(xù)紅細胞輸注患者應考慮采用祛鐵治療，祛鐵胺（desferrioxamine）,20-40mg/kg,

皮下輸注12小時，或1g/d,皮下注射，5-7天/周，至鐵蛋白濃度<1000ug/L,當鐵蛋白濃度<2000ug/L后，祛鐵胺劑量不要超過25mg/kg(推薦等級C)。2血小板輸注慢性血小板減少患者只需觀察而不必進行預防性血小板輸注，血小板計數10×109/L為預防性血小板輸注的指征，當有發(fā)熱、感染時應提高到20×109/L（推薦等級D）。3感染的處理中性粒細胞減少的MDS患者尚無證據支持常規(guī)給予預防性抗細菌或真菌藥物。嚴重中性粒細胞減少患者可以考慮預防性小劑量G-CSF治療以維持中性粒細胞計數>1×109/L(推薦等級B)。有明確感染灶時采用靜脈抗生素治療。整理課件MDS的治療造血生長因子有貧血癥狀、不需或紅細胞輸注量每月少于2單位及血清EPO水平<200U/L的RA、RAEB患者應首先單獨用rHuEpo，10000U/d,連用6周，無效者可再用6周或加用G-CSF（推薦等級A/B）。rHuEpo+G-CSF可作為有貧血癥狀、紅細胞輸注量每月少于2單位及血清EPO水平<500U/L的RAS患者的首選治療(推薦等級A/B)。G-CSF用量按從75μg/d→150μg/d→300μg/d每周遞增，使白細胞計數維持在（6～10）×109/L。有效患者，在達到最佳療效后，G-CSF用量減為每周三次，rHuEpo間隔4周調整一次用量，改為每周5-4-3天至維持最佳療效的最低用量。整理課件MDS的治療免疫抑制劑治療

需進行治療的低?；蛑形＂窕颊?，如果不適合進行化療或造血干細胞移植(SCT)，應接受一療程ATG或Cy-A治療（推薦等級B）,特別是那些骨髓低增生或HLA-DRB1-15單倍體患者（推薦等級A）。整理課件MDS的治療小劑量單藥化療

高危（≥中危Ⅱ），特別是有克隆性染色體異?；颊撸挲g<75歲但不適合SCT或AML樣化療者，應接受一療程decitabine或azacytidine（推薦等級B）。建議采用小劑量治療方案（decitabine不要超過130mg/m2,azacytidine不要超過335mg/m2）（推薦等級C）。整理課件MDS的治療AML方案化療

年齡<55歲的中危Ⅱ或高?；颊撸绮贿m合SCT應采用AML方案化療（推薦等級A）。屬中危Ⅱ或高危組的年齡在55歲至65歲患者，如果體能狀況好（ECOG0-1）,也可以采用AML方案化療（推薦等級D）。建議采用標準或大劑量Ara-C聯(lián)合蒽環(huán)類或氟糖胞苷（fludarabine）方案（推薦等級B）。

整理課件MDS的治療異基因造血干細胞移植（allo-SCT）

年齡<55歲的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危組患者建議采用HLA匹配的同胞供體allo-SCT（推薦等級B）。年齡<40歲的中危Ⅰ、中危Ⅱ或高危組患者可以采用HLA匹配的無關供體allo-SCT（推薦等級D）。SCT前是否進行化療尚無統(tǒng)一意見。干細胞來源建議采用外周血干細胞（推薦等級B）。整理課件MDS的治療自體造血干細胞移植（auto-SCT）AML樣化療后達完全緩解的患者如果無HLA匹配的同胞供體建議進行auto-SCT（推薦等級D）。建議采用清髓性預處理和外周血來源的造血干細胞（推薦等級B）。

整理課件支持治療：

輸血，抗生素，生長因子等（40%MDS是輸血依賴）低強度治療

低甲基化治療---地西他濱，阿扎胞苷：根除病態(tài)造血克隆并恢復正常造血；

免疫調節(jié)藥（IMiDs

）—沙利度胺，雷那度胺：刺激正常殘存造血干/祖細胞和(或)改善病態(tài)造血克隆的造血效率；

免疫抑制劑治療—抗胸腺細胞球蛋白（ATG），環(huán)孢素

組蛋白脫乙?；?HDAC)抑制劑，替匹法尼,氯法拉濱,高三尖杉酯堿，伊馬替尼等。高強度治療：干細胞移植

：有治愈MDS的可能，但老齡和供者限制以及HSCT伴隨的風險使大多數患者不適于這項治療。達珂移植前橋接，移植復發(fā)后應用?；熕幬?/p>

：但對老年患者不能耐受，易復發(fā)國內化療現(xiàn)狀：如小劑量Ara-C為基礎化療方案（CAG,HAG),有效患者維持1年左右，無后續(xù)治療。小劑量Mel,2mgQd,針對老年人。AML樣化療如蒽環(huán)類，去甲柔紅霉素聯(lián)合阿糖胞苷，拓撲替康等，針對50歲以下。

MDS治療選擇整理課件2011MDSNCCNGuidelines(Version2)整理課件2011MDSNCCNGuidelines(Version2)cc,dd:去甲基化治療或其他治療可作為移植前的橋接治療。

整理課件

MDS療效評價標準(IWG2006)（療效維持必須≥4周）整理課件MDS療效評價標準(IWG2006)整理課件MDS療效評價標準(IWG2006)---血液學改善整理課件MDS的療效標準

基于不同研究組MDS的治療反應質和量方面定義的不統(tǒng)一,同時考慮到MDS的治療已進入國際預后積分系統(tǒng)(IPSS)預后分組治療,以及為了確認MDS不同亞型有交叉療效的臨床有效治療方案,2001年提出了一個MDS國際工作組療效標準。根據過去幾年中臨床試驗對該療效標準的實際使用情況,2006年該工作組對此標準進行了修訂。整理課件MDS的療效標準

該工作組認為MDS的特點是慢性臨床過程，以及很多患者常并未轉化為AML而遭受由慢性血細胞減少所導致的病苦和死亡。因此MDS臨床治療實驗的目的應是延長患者的生存期，其療效標準應反應兩組不同的目標：改變自然病史和緩解疾病相關合并癥以改善生活質量。

整理課件MDS的療效標準★改變疾病自然病史完全緩解·

骨髓:原始粒細胞≤5%且所有細胞系成熟正常應注明持續(xù)存在的發(fā)育異常外周血

—血紅蛋白≥110g/L

—血小板≥100×109/L

—中性粒細胞絕對數≥1.0×109/L

—原始細胞0%部分緩解其他條件均達到CR標準(凡治療前有異常者),

但骨髓原始細胞僅較治療前減少≥50%,但仍>5%,

或轉變?yōu)檩^治療前更輕的FAB亞型不考慮細胞增生程度和形態(tài)學。