傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀課件

傾向性評(píng)分匹配原理及文獻(xiàn)解讀傾向性評(píng)分匹配原理及文獻(xiàn)解讀1傾向性評(píng)分匹配的原理介紹01傾向性評(píng)分匹配的實(shí)例02傾向性評(píng)分匹配應(yīng)用的注意事項(xiàng)03目錄CONTENTE傾向性評(píng)分匹配的原理介紹01傾向性評(píng)分匹配的實(shí)例02傾向性評(píng)2傾向性評(píng)分匹配的原理介紹01傾向性評(píng)分匹配的原理介紹013X是否人為分配？AssignedexposureX?觀察性O(shè)bservational實(shí)驗(yàn)性

ExperimentalAnalytic

Crosssectional橫斷面Case-control病例對(duì)照Cohortstudies隊(duì)列Randomizedcontrolledtrials(RCT)NoYes臨床研究常見的類型X是否人為分配？AssignedexposureX?觀察41.RCT研究簡(jiǎn)介RCT研究的基本流程1.RCT研究簡(jiǎn)介RCT研究的基本流程51.RCT研究簡(jiǎn)介RCT研究被稱為是臨床防治性研究的“金標(biāo)準(zhǔn)”，是因?yàn)樵赗CT研究中試驗(yàn)組和對(duì)照組可以通過“隨機(jī)分配”的方式平衡混雜因素，比如研究一種藥物治療哮喘的療效，研究者在招募一些哮喘患者后，將其隨機(jī)分為試驗(yàn)組和對(duì)照組，試驗(yàn)組接受藥物治療，對(duì)照組接受安慰劑治療，治療一段時(shí)間后，如果兩組患者的有效率不同，則我們可以認(rèn)為兩組有效率的差異完全是由該藥物引起的。因?yàn)閺睦碚撋险f試驗(yàn)組和對(duì)照組相比除了該藥物外，其他的臨床特征都是相同的，或者說是具有可比性。1.RCT研究簡(jiǎn)介RCT研究被稱為是臨床防治61.RCT研究簡(jiǎn)介藥物臨床試驗(yàn)(GCP)采用的就是嚴(yán)格按照RCT研究標(biāo)準(zhǔn)進(jìn)行的1.RCT研究簡(jiǎn)介藥物臨床試驗(yàn)(GCP)采用的就是嚴(yán)格按照R71.RCT研究簡(jiǎn)介①有些研究無法解決倫理問題。如吸煙和肺癌，就不能做RCT研究RCT研究也有其不可避免的缺陷：②RCT研究是在理想條件下對(duì)特定人群的干預(yù)結(jié)局，并不能很好的外推到真實(shí)的臨床環(huán)境中，如：藥物的RCT一般都會(huì)限制研究人群，年齡有限制，小孩不要，老人不要，有基礎(chǔ)疾病的不要，但在真實(shí)的臨床環(huán)境中，如果遇到了這些人群，究竟用不用這個(gè)藥，用多少，有什么風(fēng)險(xiǎn)…,這些都不清楚。③RCT研究對(duì)試驗(yàn)條件要求高，投入也大，一般的小醫(yī)院很難開展高質(zhì)量、大樣本的RCT。1.RCT研究簡(jiǎn)介①有些研究無法解決倫理問題。如吸煙和肺癌，82.觀察性研究簡(jiǎn)介2.觀察性研究簡(jiǎn)介92.觀察性研究但相對(duì)于RCT研究，觀察性的研究就比較“尷尬”了，因?yàn)闆]有隨機(jī)分組，所以實(shí)驗(yàn)組和對(duì)照組除了要研究的暴露因素X外，兩組基線特征還存在很多差異（也就是混雜因素），因此，兩組結(jié)局事件的發(fā)生就不一定完全由暴露因素X所引起的。2.觀察性研究但相對(duì)于RCT研究，觀察性的研究就10

上市后藥物擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究屬于藥品補(bǔ)充注冊(cè)的一種，需要研究者進(jìn)行藥物臨床研究,再上報(bào)國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局，審批通過后才允許在說明書上面增加新適應(yīng)癥。上市后藥物擴(kuò)大適應(yīng)癥的研究屬于藥品補(bǔ)充注冊(cè)的一112.觀察性研究簡(jiǎn)介時(shí)下“真實(shí)世界研究”,其實(shí)也就是觀察性的臨床研究，相對(duì)于RCT研究，觀察性臨床研究的研究對(duì)象所具有的各種特征是客觀存在的，研究者不能對(duì)其進(jìn)行干預(yù)，其研究結(jié)果更接近實(shí)際情況，同時(shí)因其較寬的納入排除標(biāo)準(zhǔn)，使其研究結(jié)果更具外推性，實(shí)用性更好。2.觀察性研究簡(jiǎn)介時(shí)下“真實(shí)世界研究”,其實(shí)122006年美國(guó)流行病學(xué)雜志AmJEpidemiol總結(jié)了真實(shí)世界研究控制混雜常用的五種方法，包括：

1.多元回歸模型調(diào)整混雜

2.傾向性評(píng)分匹配（PSM）后構(gòu)建回歸模型

3.回歸模型調(diào)整傾向性評(píng)分（PS）

4.回歸模型+加權(quán)（IPTW）處理

5.回歸模型+加權(quán)（SMR）處理真實(shí)世界研究控制混雜方法2006年美國(guó)流行病學(xué)雜志AmJEpidemiol總結(jié)了133.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹

混雜偏倚可能改變著研究結(jié)果的真實(shí)性，從而使觀察性臨床研究結(jié)果的實(shí)際運(yùn)用價(jià)值受到相應(yīng)的限制。觀察性臨床研究中，是否有效控制偏倚成為其成功與否的關(guān)鍵，在這種情況下，傾向性評(píng)分匹配就橫空出世了。20世紀(jì)80年代Rosenbaum和Rubin首次提出了了傾向性評(píng)分法這一概念。傾向性評(píng)分法是運(yùn)用傾向性評(píng)分值來綜合所有的觀察變量信息從而達(dá)到均衡變量、減少偏倚的目的。3.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹混雜偏倚可能改變著14傾向性評(píng)分匹配SCI論文的寫作套路

近年來，傾向性評(píng)分的應(yīng)用越來越火爆，pubmed數(shù)據(jù)庫在2010年專門為使用這一類方法的論文指定了一個(gè)主題詞。"propensityscore"[MeSHTerms]OR(propensityscorematching[Title/Abstract])OR(propensity-matchedanalysis[Title/Abstract])OR(propensity-matchedstudy[Title/Abstract])OR(propensityscorebasedanalysis[Title/Abstract])ORpropensityscore[Title/Abstract]傾向性評(píng)分匹配SCI論文的寫作套路近年來，傾向15傾向性評(píng)分匹配SCI論文的寫作套路各年發(fā)表的傾向性評(píng)分相關(guān)論文分布情況如下圖所示：傾向性評(píng)分匹配SCI論文的寫作套路各年發(fā)表的傾向性評(píng)分相關(guān)論163.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹傾向性評(píng)分匹配是傾向性評(píng)分法應(yīng)用的一個(gè)方面，英文名為“Propensityscorematching,PSM”,就是指通過一定的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法對(duì)實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組進(jìn)行篩選，使篩選出來的研究對(duì)象在臨床特征（潛在的混雜因素）上具有可比性，此時(shí)，實(shí)驗(yàn)組與對(duì)照組的結(jié)局存在差異，就可以完全歸結(jié)果實(shí)驗(yàn)因素也就是暴露因素了。PSM3.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹傾向性評(píng)分匹配是傾17C傾向性評(píng)分匹配定義通過一定的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法對(duì)實(shí)驗(yàn)室組和對(duì)照組進(jìn)行篩選，使篩選出的研究對(duì)象在某些重要臨床特征上具有可比性C傾向性評(píng)分匹配定義通過一定的統(tǒng)計(jì)學(xué)方法對(duì)實(shí)驗(yàn)室組和對(duì)照組進(jìn)18傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀ppt課件19傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀ppt課件20傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀ppt課件21一般是通過某種統(tǒng)計(jì)學(xué)模型求得每個(gè)觀測(cè)的對(duì)個(gè)協(xié)變量的綜合傾向性得分，再按照傾向性得分是否接近進(jìn)行匹配常用的統(tǒng)計(jì)模型一般是以分組變量為因變量，其他可能影響結(jié)果的混雜因素為協(xié)變量構(gòu)建Logistic回歸模型計(jì)算每個(gè)觀測(cè)的傾向性得分，根據(jù)擬合的回歸模型計(jì)算每個(gè)個(gè)體的傾向指數(shù)，指數(shù)范圍為0-1之間，反映個(gè)體被分到實(shí)驗(yàn)組的概率，設(shè)置卡鉗值（最優(yōu)卡鉗值為0.02,0.03或傾向性評(píng)分值經(jīng)logit轉(zhuǎn)換后標(biāo)準(zhǔn)差的20%），按照得分大小進(jìn)行匹配如果不同組別間研究結(jié)局的差異有統(tǒng)計(jì)學(xué)，則可以歸因于研究因素的影響主要用途：使用已知的多個(gè)協(xié)變量凝練出一個(gè)綜合評(píng)分，以校正組間基線資料的不均衡可比傾向性評(píng)分匹配的步驟一般是通過某種統(tǒng)計(jì)學(xué)模型求得每個(gè)觀測(cè)的對(duì)個(gè)協(xié)變量的綜合傾向性22傾向性評(píng)分步驟傾向性評(píng)分步驟233.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹傾向性評(píng)分匹配的研究步驟：①根據(jù)臨床經(jīng)驗(yàn)和實(shí)際要求，以處理因素為應(yīng)變量（Y），混雜因素為自變量(X)來構(gòu)建回歸模型；②由大量觀察性數(shù)據(jù)擬合回歸模型的參數(shù)；③根據(jù)擬合的回歸模型計(jì)算每個(gè)個(gè)體的傾向指數(shù)，指數(shù)范圍為0-1之間，反映個(gè)體被分到實(shí)驗(yàn)組的概率；④以傾向指數(shù)為依據(jù)，通過傾向評(píng)分匹配方法來均衡組間協(xié)變量的分布；3.傾向性評(píng)分匹配的原理介紹傾向性評(píng)分匹配的研究步驟：24匹配算法1最鄰近匹配(nearestneighbourmatching,NNM)2卡鉗匹配(calipermatching,CM)3馬氏距離匹配(mahaianobismetricmatching,MMM)4Radius匹配匹配算法1最鄰近匹配(nearestneighbourma25最鄰近匹配先將處理組的研究對(duì)象隨機(jī)排序，然后從處理組的第一個(gè)研究對(duì)象開始，為其在對(duì)照組尋找一個(gè)傾向性評(píng)分值最鄰近的個(gè)體作為匹配對(duì)象，直到所有處理組的對(duì)象均在對(duì)照組找到匹配對(duì)象為止卡鉗匹配卡鉗匹配是指在最鄰近匹配的基礎(chǔ)上，設(shè)定一個(gè)卡鉗值，只有當(dāng)不同組間個(gè)體的傾向性評(píng)分值之差小于或等于卡鉗值時(shí)才允許匹配馬氏距離匹配馬氏距離匹配是通過矩陣計(jì)算不同組間個(gè)體馬氏距離，利用馬氏距離進(jìn)行匹配的一種匹配方法匹配算法最鄰近匹配先將處理組的研究對(duì)象隨機(jī)排序，然后從處理組的第一個(gè)26傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀ppt課件27射頻消融vs立體定向，誰才是非手術(shù)治療局限性肝癌的最佳治療方案？在非手術(shù)治療的患者中針對(duì)局部肝細(xì)胞肝癌行射頻消融對(duì)比立體定向放療:(美國(guó))全國(guó)癌癥數(shù)據(jù)庫分析實(shí)例介紹射頻消融vs立體定向，誰才是非手術(shù)治療局限性肝癌的最佳治28實(shí)例背景介紹原發(fā)性肝癌是全球范圍內(nèi)第五大最常見的惡性腫瘤，并高居全球惡性腫瘤死因第二位，其中90%以上為肝細(xì)胞癌（HCC）。外科手術(shù)是目前早期HCC患者最有效的治療手段，但遺憾的是，由于HCC起病隱匿，進(jìn)展迅速，大多數(shù)患者無法進(jìn)行手術(shù)治療。局部消融治療，包括射頻消融（RFA）和立體定向放射治療（SBRT）等，已成為治療這些患者的重要方法。然而，由于缺乏用于指導(dǎo)HCC最佳局部消融治療的數(shù)據(jù)，究竟哪種方式療效更佳，我們不得而知。研究者通過分析美國(guó)國(guó)家癌癥數(shù)據(jù)庫（NCDB）的數(shù)據(jù)，比較了射頻消融（RFA）與立體定向放療（SBRT）的有效性，也許可以為臨床非手術(shù)治療HCC提供更多的依據(jù)。實(shí)例背景介紹原發(fā)性肝癌是全球范圍內(nèi)第五大最常見的29實(shí)例介紹數(shù)據(jù)來源：NCDB研究假設(shè)：RFAvsSBRT療效比較研究；結(jié)局指標(biāo)：主要結(jié)局是：OS，次要結(jié)局是：在特定HCC病人（高度肝硬化的病人）中RFA以及SBRT療效比較問題研究設(shè)計(jì)：回顧性研究實(shí)例介紹數(shù)據(jù)來源：NCDB301.實(shí)例介紹檢索策略納入標(biāo)準(zhǔn)排除標(biāo)準(zhǔn)關(guān)鍵詞：肝細(xì)胞癌（HCC）時(shí)間：2004-20131、疾病分期

stageI(T1N0M0)orstageII(T2N0M0)2、治療方案射頻消融（RFA）或立體定向放射治療（SBRT）1、接受肺葉切除術(shù)的患者，擇期行肺葉切除術(shù)、肝切除術(shù)或肝移植術(shù)2、接受過任何形式的化療（佐劑或新輔助）或化療信息未知N=119933N=3980N=3684N=2961.實(shí)例介紹檢索策略納入標(biāo)準(zhǔn)排除標(biāo)準(zhǔn)關(guān)鍵詞：1、疾病分期1、31統(tǒng)計(jì)方法1、基線資料比較分類變量使用卡方檢驗(yàn)、或Fisher精確檢驗(yàn)，連續(xù)變量或等級(jí)變量使用Wilcoxon秩和檢驗(yàn)2、傾向性分析（1）計(jì)算傾向性評(píng)分PS

構(gòu)建了接受SBRT傾向評(píng)分模型采用逐步回歸法的多變量Logistic回歸，具體做法是：將單因素分析中p<0.2作為初步納入（結(jié)合臨床等因素判斷）以及p<0.1必須納入這兩個(gè)標(biāo)準(zhǔn)多因素模型來計(jì)算PS評(píng)分。計(jì)算出每個(gè)人接受SBRT的可能性。匹配算法：卡尺內(nèi)最近鄰匹配，匹配比例1:2,卡鉗值設(shè)置0.05，時(shí)間14天。（2）PS加權(quán)逆處理概率加權(quán)法IPTW計(jì)算出PS后，每個(gè)對(duì)象的總生存時(shí)間*權(quán)重，然后進(jìn)行多因素回歸分析。統(tǒng)計(jì)方法1、基線資料比較2、傾向性分析32傾向性評(píng)分加權(quán)法傾向性評(píng)分加權(quán)法的原理與傳統(tǒng)的標(biāo)準(zhǔn)化法的原理類似。標(biāo)準(zhǔn)化法的基本思想是制定一個(gè)統(tǒng)一的“標(biāo)準(zhǔn)人口”，按照“標(biāo)準(zhǔn)人口”中混雜因素構(gòu)成的權(quán)重來調(diào)整兩組觀察效應(yīng)的平均水平，從而消除兩組之間由于內(nèi)部混雜因素分布不同對(duì)效應(yīng)值的影響。傾向性評(píng)分加權(quán)法在計(jì)算得出傾向性評(píng)分的基礎(chǔ)上，利用標(biāo)準(zhǔn)化法的原理，通過傾向性評(píng)分值賦予每個(gè)研究對(duì)象一個(gè)相應(yīng)的權(quán)重進(jìn)行加權(quán)，使得各組中傾向性評(píng)分分布一致，從而達(dá)到消除混雜因素影響的目的。傾向性評(píng)分加權(quán)法傾向性評(píng)分加權(quán)法的原理與傳統(tǒng)的標(biāo)33結(jié)果表1未匹配基線資料的描述與分析結(jié)果表1未匹配基線資料的描述與分析34傾向性評(píng)分匹配的原理及文獻(xiàn)解讀ppt課件35結(jié)果結(jié)果362.軟件準(zhǔn)備A匹配后基線比較結(jié)果2.軟件準(zhǔn)備A匹配后基線比較結(jié)果37結(jié)果不同年份運(yùn)用不同治療方案的一個(gè)概述結(jié)果不同年份運(yùn)用不同治療方案的一個(gè)概述38結(jié)果

表2其實(shí)是一個(gè)在構(gòu)建PS匹配模型時(shí)候做的一個(gè)表，就是方程：Y（SBRT=1）=aX1+bx2+cX3+....e（殘差）的表格呈現(xiàn)結(jié)果，X1,X2,X3對(duì)應(yīng)的就是表格里各個(gè)變量（比如年齡，性別等）。做這個(gè)表格目的就是想看接受SBRT的人群中變量分布情況，還有一個(gè)目的是方便后面計(jì)