從美國國家科學(xué)基金會的融合科技倡議談生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來

從美國國家科學(xué)基?會的融合科技倡議談?物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來01NSF?持研究機制與研究重點美國國家科學(xué)基?會

NSF美國國家科學(xué)基?會

NationalScienceFoundation(NSF)組織性質(zhì)成?時間任務(wù)公益性研究機構(gòu)1950年資助基礎(chǔ)科研，促進(jìn)美國科學(xué)的發(fā)展83億美元（聯(lián)邦政府對?校資助的25%）2020年財年預(yù)算NSF是唯?涵蓋各個領(lǐng)域的研究?持機構(gòu)NIH（美國國?衛(wèi)?研究院）醫(yī)學(xué)研究機構(gòu)，探索?命本質(zhì)NASA（美國國家航空航天局）

實施太空計劃，開展航空科學(xué)研究DARPA（美國國防?級研究計劃局）

美國國防部下屬，研發(fā)軍事?途?新科技產(chǎn)業(yè)化?持NIHNASADARPA美國國?衛(wèi)?研究院美國國家航空航天局美國國防?級研究計劃局NSFNSF美國國家科學(xué)基?會每年給初創(chuàng)企業(yè)的資助總?額?達(dá)2億美元，專?資助那些把?校的科研成果轉(zhuǎn)化為產(chǎn)品的?企業(yè)，且不占任何公司股份。為了推動科研成果轉(zhuǎn)化，為??？蒲?員提供不超過200萬的美?元?于創(chuàng)業(yè)。美國國家科學(xué)基?會SBIRSBIR美國?企業(yè)創(chuàng)新研究計劃為中?企業(yè)提供研發(fā)資??持，同時?持技術(shù)產(chǎn)業(yè)化?前規(guī)定R&D預(yù)算超過1億美元的政府機構(gòu)必須留出預(yù)算的3.2%?于SBIR計劃美國?企業(yè)創(chuàng)新研究計劃--?通公司于1987年從SBIR獲得資?，是?通公司關(guān)鍵啟動資?的來源之?（當(dāng)時擁有35名員?）Illumina成?于1998年，1999~2004年間獲SBIR研發(fā)資?，?持核?技術(shù)研發(fā)NSF重點領(lǐng)域與科技前沿?物科學(xué)BiologicalSciences計算機與信息科學(xué)ComputerandInformationScienceandEngineeringEngineering?程科學(xué)（?物?程，環(huán)境系統(tǒng)，??和機械系統(tǒng)，化學(xué)和運輸系統(tǒng)，電?和通信系統(tǒng)以及設(shè)計和制造）地球科學(xué)Geosciences數(shù)學(xué)與物理科學(xué)社會，?為與經(jīng)濟學(xué)教育與??資源MathematicalandPhysicalSciencesSocial,BehavioralandEconomicSciencesEducationandHumanResourcesNSF未來投?的??計劃(big

idea)1

未來?機融合的技術(shù)前沿2

數(shù)據(jù)?命?類、技術(shù)和社會之間關(guān)系的基礎(chǔ)研究數(shù)據(jù)科學(xué)和?程學(xué)的基礎(chǔ)研究3

探索新北極通過觀測北極來評估對地球環(huán)境和經(jīng)濟的影響通過研究量??學(xué)布局下?代計算4

量?躍遷5

理解?命的規(guī)則6

宇宙的窗??命科學(xué)與地球?態(tài)系統(tǒng)觀測宇宙，理解天?學(xué)規(guī)律7

發(fā)展融合研究8

中型研究基礎(chǔ)設(shè)施9

NSF

2026將知識、技術(shù)和專業(yè)知識從多個學(xué)科整合到?起，以解決最緊迫的科學(xué)和社會挑戰(zhàn)為中等規(guī)模的實驗研究能?提供資?，包括觀測站、傳感器?絡(luò)、?實驗室等配合國家成?250周年，投?更?期、更前沿的基礎(chǔ)研究項?10

NSF多樣性參與（NSFINCLUDES）

STEM研究的協(xié)作平臺，吸引?校、企業(yè)共同參與未來主張：NBIC融合科技NBINanotechnologyBiotechnology納?技術(shù)?物技術(shù)（細(xì)胞免疫治療、基因?程）Information

Technology

信息技術(shù)（??智能、?數(shù)據(jù)、5G）CCognitive

Science認(rèn)知科學(xué)互動環(huán)節(jié)歡迎希望優(yōu)勢升級的朋友加?我們系統(tǒng)

實踐

信?

機會02?物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的未來?物醫(yī)藥前沿領(lǐng)域01

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06?數(shù)據(jù)與??智能

細(xì)胞免疫療法

基因治療

基因數(shù)據(jù)解讀

合成?物學(xué)

認(rèn)知科學(xué)?數(shù)據(jù)與??智能醫(yī)療影像診斷是“AI+醫(yī)療”的應(yīng)?領(lǐng)域，IT公司提供核?解決?案例：Google與Verily公司開發(fā)?來診斷乳腺癌的病理AI醫(yī)學(xué)圖像識別AI新藥研發(fā)發(fā)掘藥物靶點Insilico病理?物學(xué)研究化合物?通量篩選海量?獻(xiàn)信息分析細(xì)胞免疫療法CAR-T療法嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法直接利?患者體內(nèi)的T細(xì)胞，將它們拿到體外進(jìn)?改造，?量復(fù)制后再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，專?識別體內(nèi)腫瘤細(xì)胞，并通過免疫作??效地殺滅腫瘤細(xì)胞。?前，已有兩種免疫細(xì)胞療法在2017年獲得美國FDA批準(zhǔn)上市。即諾華的Kymriah，和Kite

Pharmar的Yescarta，就此開啟了腫瘤的免疫細(xì)胞治療的新時代?；蛑委?999年，賓夕法尼亞?學(xué)的實驗促成了腺相關(guān)病毒（AAV）的發(fā)現(xiàn)，AAV病毒可以作為遞送載體，將藥物遞送進(jìn)細(xì)胞核。基因療法Zolgensma：2019年，諾華旗下收購的AveXis開發(fā)的?于?次性治療脊髓性肌萎縮（SMA）的基因療法，?次性治療的費?達(dá)到210萬美元。AAV還可以?來遞送CRISPR相關(guān)Cas蛋?，修復(fù)?類疾病的基因突變。（帶進(jìn)新?段；修改突變基因；敲除不好基因）截?2018年底，約有145項使?

AAV

進(jìn)?基因治療的臨床實驗，針對的器官主要是眼睛、肌?、肝臟和神經(jīng)系統(tǒng)。處于研發(fā)階段的療法統(tǒng)計截?2020年2?，美國批準(zhǔn)了9種細(xì)胞或基因療法產(chǎn)品，?于治療癌癥，眼病和罕?的遺傳性疾病。362個細(xì)胞或基因療法處于研發(fā)階段，其中132個是針對罕?病的研發(fā)。過去30年?物醫(yī)藥公司發(fā)展變化1億美?以上（10年時間）10億美?以上（20年時間）100億美?以上（30-40年時間）FateThr.：2007；IPO：2013；1.12B；圣地亞哥Agios：2008；IPO：2013；2B；波?頓BluebirdBio：1992；IPO：2013；4.9B；波?頓Ironwood：1998；IPO：2010；1.34B；波?頓Momenta：2001；IPO：2004；1.30B；波?頓Alnylam：2002；IPO：2004；8.56B；波?頓Acceleron：2003；IPO：2013；2.18B；波?頓Amgen：1980；IPO：1983；128.8B；洛杉磯Gilead：1987；IPO：1992；81.6B；硅?G1The.：2008；IPO：2017；0.88B；北卡研究三?區(qū)KarunaThr.：2009；IPO：2019年6?；0.35B；波?頓SageThr.：2010；IPO：2014；7.27B；波?頓X4Pharmaceuticals：2010；IPO：2017；0.15B；波?頓Syros：2011；IPO：2016；0.37B；波?頓UnityBiotechnology：2011；IPO：2018；0.28B；硅?ScholarRock：2012；IPO：2018；0.28B；波?頓Editas：2013；IPO：2016；1.06B；波?頓Biogen：1978；IPO：1983；63.5B；波?頓Illumina：1998；IPO：2000；44.1B；圣地亞哥Vertex：1989；IPO：1991；42.2B；波?頓Regeneron：1988；IPO：1991；40.3B；紐約郊外Alexion：1992；IPO：1996；21.7B；紐??/波?頓BioMarin：1997；IPO：1999；15.1B；硅?Incyte：1991；IPO：1993；13.5B；硅?DenaliThr.：2013；IPO：2017；1.5B；舊??RubiusThr.：2013；IPO：2018；0.64B；波?頓Alector：2013；IPO：2019年2?；1.02B；舊??MorphicThr.：2014；IPO：2019年6?；0.46B；波?頓GossamerBio：2015；IPO：2019年2?；1B；圣地亞哥CyclerionThr.：2018；IPO：2019年3?；0.24B；波?頓基因數(shù)據(jù)解讀數(shù)據(jù)收集、基因測序只是基礎(chǔ)數(shù)據(jù)解讀是未來研究?向相?物理理論，?物理論更為復(fù)雜，是多因素綜合的結(jié)合。合成?物學(xué)美國亞利桑那州??學(xué)（ASU）?物設(shè)計研究所分?設(shè)計和仿?學(xué)中?主任顏灝博?研發(fā)出了?種可編程、基于DNA技術(shù)的納?機器?系統(tǒng)，這種納?機器?可找到腫瘤，然后阻斷?液供應(yīng)來影響腫瘤的??和轉(zhuǎn)移。Deep

Tech：每個納?機器?都由?個扁平的矩形DNA折紙制成，其?積僅為

90

nm×60

nm，厚度僅為

2nm。將四個凝?酶分?連接到這個“折紙板（origamisheet）”表?，然后將其卷成空?管，使凝?酶分?包裹在管內(nèi)。認(rèn)知科學(xué)腦機接?：認(rèn)知科學(xué)的SpaceX植?式腦機接??植?式腦機接??物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)變?以前是化學(xué)藥，未來是?物療法。?如CAR-T療法的步驟?化學(xué)藥物要復(fù)雜得多，整個療法過程包括分離、修飾、擴增、回輸、監(jiān)控，這個過程需要醫(yī)院、藥?、醫(yī)藥公司共同協(xié)作來完成，且參數(shù)條件復(fù)雜不好把握。細(xì)胞和基因治療產(chǎn)業(yè)現(xiàn)狀“建??型細(xì)胞或基因治療制造設(shè)施的成本?達(dá)2億美元。??分?化學(xué)藥制造設(shè)施的成本不到3000萬美元。80%的基因和細(xì)胞治療公司把制造業(yè)務(wù)外包給CMO。等待CMO服務(wù)的平均時間超過16個?。雖然CMO正在擴張，但是他們發(fā)現(xiàn)很難做得?夠快。主要因為?前的技術(shù)不發(fā)達(dá)，被內(nèi)部??稱為“完全原始”和“難以置信的勞動密集型”。藥??，技術(shù)?員在開放式的塑料器?之間?動轉(zhuǎn)移材料，?不是使??多數(shù)傳統(tǒng)化學(xué)藥物制造標(biāo)準(zhǔn)封閉的?菌?物反應(yīng)器。在這種?產(chǎn)模式下，不可能提??產(chǎn)?平，不可能實現(xiàn)顯著規(guī)模經(jīng)濟的商業(yè)可?性。”——《重啟美國》注：美國只有20多個經(jīng)過批準(zhǔn)的可以做CAR-T療法的臨床機構(gòu)。某家美國的細(xì)胞治療藥?每個?能夠處理的患者數(shù)量也是??位?已。?物制藥的未來?向——醫(yī)療器械化未來發(fā)展的?向是“醫(yī)療器械化”。醫(yī)療器械化的核?是標(biāo)準(zhǔn)化的操作，將?系列操作固化到?套系統(tǒng)?，使它既能夠保證質(zhì)量，?能夠?泛地傳播，覆蓋更多的患者。未來哪個?物制藥企業(yè)能夠做到更好的醫(yī)療器械化，它就會是未來真正的贏家。今天的輝瑞、默克、諾華，很可能會被這些企業(yè)替代掉。?下神壇的Theranos，缺乏科技素養(yǎng)Elizabeth

Holmes，曾擁有凈資產(chǎn)45億美元，創(chuàng)辦了?液測試公司Theranos。2018年3?14?，被美國證券交易監(jiān)督委員會指控“?規(guī)模詐騙”，涉案?額達(dá)7億