中國(guó)血友病用藥行業(yè)現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢(shì)分析

中國(guó)血友病用藥行業(yè)現(xiàn)狀與發(fā)展趨勢(shì)分析一、血友病用藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈分析血友病是一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時(shí)間延長(zhǎng)，終身具有輕微創(chuàng)傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發(fā)生“自發(fā)性”出血。血友病用藥行業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈上游市場(chǎng)參與者為采漿站、生物技術(shù)與藥物研發(fā)機(jī)構(gòu)、原材料及儀器提供商；中游環(huán)節(jié)主體為血友病用藥生產(chǎn)商；下游是各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)和具備資質(zhì)的藥店等流通渠道，最終銷售到血友病患者的手中。二、血友病用藥行業(yè)現(xiàn)狀分析從患病人數(shù)看，從2014-2019年中國(guó)血友病患病人數(shù)呈緩慢增長(zhǎng)趨勢(shì)，2018年我國(guó)血友病患者為14萬(wàn)人，預(yù)計(jì)2019年患病人數(shù)將達(dá)到14.1萬(wàn)人。近年來(lái)，中國(guó)血友病行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模呈快速增長(zhǎng)的趨勢(shì)。根據(jù)銷售端統(tǒng)計(jì)，2014-2018年，中國(guó)血友病行業(yè)市場(chǎng)規(guī)模從4.4億元增長(zhǎng)至17.7億元。預(yù)計(jì)未來(lái)血友病患者用藥需求不斷擴(kuò)大，到2019年，市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)22.8億元。三、凝血因子市場(chǎng)分析國(guó)內(nèi)的凝血因子主要是凝血因子Ⅷ、纖維蛋白原和人凝血酶原復(fù)合物三大類。凝血因子用于治療血友病時(shí)有兩個(gè)使用目的：緊急治療和常規(guī)預(yù)防。由于供給不足及支付能力因素，目前我國(guó)凝血因子使用還集中在緊急治療領(lǐng)域，其預(yù)防用途存在巨大開發(fā)空間。數(shù)據(jù)顯示，2020年1-5月，國(guó)內(nèi)凝血酶復(fù)原合物（PGG）批簽發(fā)量為61.54萬(wàn)瓶，人凝血因子VIII批簽發(fā)量為83.3萬(wàn)瓶，人纖維蛋白原為48.65萬(wàn)瓶。目前，國(guó)內(nèi)僅有華蘭生物、泰邦生物、上海萊士、綠十字（中國(guó)）、天壇生物、中國(guó)醫(yī)藥等幾家廠商可以生產(chǎn)該類產(chǎn)品。2019年，華蘭生物、泰邦生物、上海萊士、綠十字中國(guó)四家廠商占據(jù)了中國(guó)凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的全部市場(chǎng)。其中，華蘭生物批簽發(fā)量最高，占比為36.2%；其次是泰邦生物占總比重的26.4%。四、血友病用藥行業(yè)相關(guān)政策分析近年來(lái)，各種長(zhǎng)效凝血因子產(chǎn)品和非因子類產(chǎn)品相繼問世，部分產(chǎn)品已經(jīng)在我國(guó)上市。為了規(guī)范國(guó)內(nèi)同行的診療行為以及為有關(guān)部門提供政策制定依據(jù)，國(guó)家各部門先后出臺(tái)了一系列政策，推動(dòng)及規(guī)范血友病用藥行業(yè)的發(fā)展。五、血友病用藥行業(yè)發(fā)展趨勢(shì)分析（一）長(zhǎng)效重組凝血因子成為中國(guó)企業(yè)未來(lái)研發(fā)重點(diǎn)長(zhǎng)效重組凝血因子是因子替代療法下的第三代產(chǎn)品，可解決現(xiàn)有血源性與重組凝血因子產(chǎn)品半衰期過(guò)短的難題，提高患者依從性，應(yīng)用前景廣闊?，F(xiàn)階段，因子替代療法依然是血友病最主要的治療方式。（二）研發(fā)基于新途徑療法的血友病用藥近十年，非凝血因子療法開始出現(xiàn)，F(xiàn)VIII類似物、Anti-TFPI抗體、抗凝血酶抑制劑、Anti-APC是基于凝血過(guò)程不同途徑進(jìn)行干預(yù)的血友病治療新方案。相較于現(xiàn)階段的因子替代療法，非凝血因子療法可解決現(xiàn)階段凝血因子用藥的諸多痛點(diǎn)。（三）基因療法是血友病治療領(lǐng)域另一研究熱點(diǎn)現(xiàn)有血友病用藥只可控制病情，無(wú)法根治血友病，終身服藥為患者及其家庭帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)與心理負(fù)擔(dān)。根據(jù)現(xiàn)階段對(duì)血友病的相關(guān)研究，基因療法技術(shù)具備可行性，全球多個(gè)在研產(chǎn)品已進(jìn)入臨床后期，有望從根源徹底治愈血友病，具備廣闊的應(yīng)用前景。目前，血友病的主要治療方法仍為凝血因子替代治療，但存在病毒感染、誘導(dǎo)產(chǎn)生抑制物、反復(fù)靜脈注射導(dǎo)致靜脈炎等諸多風(fēng)險(xiǎn)。新型凝血因子制品及雙特異性抗體等新型藥物能夠有效降低上述風(fēng)險(xiǎn)。手術(shù)治療及康復(fù)治療可減輕血友病性關(guān)節(jié)炎患者疼痛癥狀，糾正關(guān)節(jié)畸形，有效提高患者的生存質(zhì)量。旁路制劑和免疫耐受