概論、實驗設計

有缺陷的數(shù)據(jù)得不出正確的結論?！狤Pearson醫(yī)學科研設計醫(yī)學科研的特點研究條件不易控制實驗的周期一般較長實驗結果變異程度大常涉及倫理和道德問題醫(yī)學科研的基本程序科研選題科研設計（專業(yè)設計和統(tǒng)計設計）實施方法統(tǒng)計分析科研結論科研設計中的兩個部分專業(yè)設計統(tǒng)計設計：通過合理的、系統(tǒng)的安排，達到控制系統(tǒng)誤差，以消耗最少的人力、物力和時間，獲得可靠的信息和結論醫(yī)學研究類型

實驗性研究(experimentalstudies)

人為地施加處理因素于受試對象。受試對象能隨機分組。能在實驗中控制一些非處理因素對實驗結果的影響。目的：評價干預措施的作用。

實驗性研究的分類1.動物實驗(animalexperiment)

以動物或動物、人的生物材料為研究對象

2.臨床試驗(clinicaltrial)

以人為研究對象3.社區(qū)干預試驗(communityinterventionstudy)以人群為研究對象

觀察性研究(observationalstudies)只能客觀地觀察和記錄觀測對象的研究指標。觀測對象不能隨機分組。影響研究指標的因素無法控制。目的：找出有意義的觀測指標。降壓藥高血壓病人血壓值變化處理因素試驗單位處理效應非處理因素混雜效應實驗設計的基本要素

情緒、飲食等血壓值變化1.處理因素(treatmentfactor)研究者根據(jù)研究目的欲施加的能作用于受試對象并引起直接或間接效應的因素處理因素一般是主動施加的某種外部干預或措施非處理因素與處理因素同時出現(xiàn)，也能使受試對象產(chǎn)生效應的因素當非處理因素夸大或縮小了處理因素與實驗效應間的真實聯(lián)系時，稱為混雜因素（confoundingfactor）評價元參鉤藤湯治療高血壓效果：80名患者連服15天，血壓值平均下降21mmHg。處理因素：元參鉤藤湯非處理因素：休息、心理作用、服用其它藥物、季節(jié)因素、年齡等2.試驗單位(experimentunit)處理因素作用的客體，是根據(jù)研究目的而確定的觀察目標總體?？梢允侨恕游?，也可以是生物材料，必須保持同質性試驗單位的基本條件對處理因素敏感，反應穩(wěn)定如：Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期高血壓患者對藥物的敏感程度不同明確納入標準(inclusioncriteria)與排除標準(exclusioncriteria)評價某藥物治療感冒的有效性和安全性的Ⅱ臨床試驗3.處理效應(treatmenteffect)處理因素作用于試驗單位的反應和結果，通過觀察指標來表達。主要效應指標1～2個，次要效應指標若干個選擇指標的依據(jù)：客觀性、特異度（鑒別真陰性的能力）和靈敏性（檢出真陽性的能力）客觀性：1.硬指標（如實驗室的生理、生化指標；易于標準化、量化；死亡、生存）2.軟指標：病人主述、主觀指標特異度高的指標不易受非處理因素的干擾；靈敏性高的指標能將處理因素的效應更好地顯示出來

例如：評價某藥治療缺鐵性貧血的效果（選用血清鐵蛋白）選擇指標的依據(jù)實驗設計的目的：控制和減少非處理因素對處理效應的影響，使處理效應單獨顯示出來應遵循的三個原則：1.重復(replication)2.對照(control)3.隨機化(randomization)實驗設計的原則一、重復原則指處理組和對照組的觀察單位應有一定的數(shù)量（即樣本含量，n）主要作用：估計實驗誤差，提高實驗結果的可靠性最小樣本含量大樣本的弊端二、對照原則對照（control）是指對受試對象不施加處理因素的狀態(tài)實驗組：對照組：比較結果處理因素非處理因素+處理效應+非處理效應非處理因素非處理效應處理因素處理效應均衡性：在設立對照時除處理因素不同外，其它對實驗效應有影響的因素（非處理因素）盡量均衡一致常用的對照形式：空白對照安慰劑對照實驗對照標準對照歷史對照自身對照相互對照常用的對照形式－空白對照對照組不施加任何處理因素的對照反映了觀察對象在實驗過程中的自然變化臨床試驗慎用例：觀察維生素A的防癌作用，實驗組的石棉礦工每天口服一定劑量的維生素A，對照組的石棉礦工不服維生素A，處理因素完全是空白。追蹤觀察一段時間后，比較兩組癌癥的發(fā)病率

常用的對照形式－安慰劑對照對照組使用一種不含活性藥物成分的制劑－安慰劑（placebo）與盲法同時實施，以防止對照組病人產(chǎn)生與實驗組病人不同的心理注意保密和倫理道德問題常用的對照形式－實驗對照對照組不施加處理因素，施加某些與處理因素有關的實驗因素保持實驗條件的一致性克服對照組受試對象的心理因素例：在動物實驗中，研究切除甲狀腺對白細胞生成的影響，對照組也必須進行麻醉、切開、暴露甲狀腺、縫合等手術操作，只是不切除甲狀腺

常用的對照形式－標準對照使用現(xiàn)有的標準值或正常值做對照，或以標準品和標準效應作為對照標準值必須得到本專業(yè)的認可臨床試驗常以目前公認的藥物或療法作為對照常用的對照形式－歷史對照以過去的研究結果作為對照適用于非處理因素較少，或影響較小通常不同時期外部條件不一致，比較缺乏可信性。常用的對照形式－自身對照對照和實驗因素施加在同一個受試者上避免個體差異引起的誤差有短期自愈傾向和周期性發(fā)作傾向的疾病，以及實驗前后某些因素發(fā)生變化，且會影響實驗結果時，不宜使用自身對照。常用的對照形式－相互對照設幾個研究組，不確定哪個為實驗組，哪個為對照組，而是各組之間相互對照通常用于篩選藥物和選擇劑量、劑型。例：將條件基本相同的貧血病人分成三組，分別應用三種治