中國新藥及仿藥研發(fā)趨勢及模式思路

新藥研發(fā)與研發(fā)模式探討

陳代杰（一）新藥研發(fā)中的me-too1.me-better2.me-new3.3Me之特點Me-too的基本含義是“我要模仿”me-better的基本含義是“我要好些”me-new的基本含義是“我要新的”新藥研發(fā)之我見結(jié)合本人長期的工作和學(xué)習(xí)體會，對在小分子化學(xué)藥物的新藥研發(fā)過程中的me-too、me-better和me-new類創(chuàng)新活動提出一些自己的認識和觀點1、新藥研發(fā)中的me-too類創(chuàng)新me-too類創(chuàng)新活動仿制藥，也即非專利藥的研發(fā)可以說是典型的me-too類創(chuàng)新活動主要特征:關(guān)鍵技術(shù)突破和集成創(chuàng)新，即運用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，以及已有的裝備和材料等，去研發(fā)出“價廉質(zhì)優(yōu)”的已有產(chǎn)品衡量標準：制造成本產(chǎn)品質(zhì)量環(huán)境友好目的意義：降低對進口的依賴程度迫使進口產(chǎn)品降價出口競爭國際市場利用世界文明成果，做好仿制藥，是世界各國解決廣大老百姓看病難、看病貴的基本途徑，當今中國更是如此一個仿制藥大國可能成為制藥強國嗎1我們的企業(yè)在做太多的那些附加值低、環(huán)境污染嚴重的低端仿制藥或醫(yī)藥中間體2我們的企業(yè)在進行著太多的惡性競爭3我們還不能提供足夠多的高端仿制藥的生產(chǎn)技術(shù)?我們不能成為世界制藥強國的主要問題是：當然，要想真正成為制藥強國，必須加快創(chuàng)新藥物研發(fā)的步伐4我們的很多大宗藥品由于質(zhì)量等原因，其市場還被國外產(chǎn)品占領(lǐng)2、新藥研發(fā)中的me-better類創(chuàng)新基本特征：運用一些公知的、成熟的理論和技術(shù)，規(guī)避已有的專利保護去發(fā)明比母體新藥更具治療優(yōu)勢的新物質(zhì)，從而形成專利新藥在新藥研發(fā)創(chuàng)新活動中的me-better案例是非常多的，這是一條發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新藥物的重要途徑與me-too類新藥相比，由于具有物質(zhì)專利保護，其創(chuàng)新程度大大提高第一個半合成頭孢菌素類第一個喹喏酮類第一個他汀類降血脂新藥新藥的產(chǎn)品樹me-better類新藥的優(yōu)勢一般而言，由于這類新藥的作用靶標沒有改變，其臨床風險較小，且很多新藥已經(jīng)確立了它們在臨床中的地位，具有較好的市場表現(xiàn)因此，由于這類新藥的公眾認可度較高，其市場研發(fā)成本也相應(yīng)地較低新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

me-better類創(chuàng)新成為主流喹喏酮類：7個β-內(nèi)酰胺類：7個大環(huán)內(nèi)酯類：2個四環(huán)類：1個鏈陽性菌素類：1個結(jié)構(gòu)修飾的me-better類過去的10年中（95年～06年）有20個新的抗菌藥物批準上市，其中結(jié)構(gòu)修飾的me-better類18個，全新結(jié)構(gòu)的2個達托霉素：環(huán)脂肽類微生物發(fā)酵利奈唑酮：惡唑烷酮類全合成全新結(jié)構(gòu)的藥物新結(jié)構(gòu)藥物發(fā)現(xiàn)日趨困難

me-better類創(chuàng)新成為主流新結(jié)構(gòu)構(gòu)藥物物發(fā)現(xiàn)現(xiàn)日趨趨困難難me-better類創(chuàng)創(chuàng)新成成為主主流其母體體化合合物截截短側(cè)側(cè)耳素素早在在上世世紀50年代初初已經(jīng)經(jīng)被發(fā)發(fā)現(xiàn)結(jié)構(gòu)類似物物泰妙菌素素1978年開始作作為動物專專用藥物,主要用于于治療和預(yù)預(yù)防細菌引引起的豬和和家禽的腹腹瀉、肺炎炎和支原體體感染瑞他帕林延胡索酸泰泰妙菌素新藥研發(fā)中中的me-new類類創(chuàng)新特征1是以大量的重大基礎(chǔ)科學(xué)研究成果為支撐

從基礎(chǔ)到應(yīng)用新的病因?qū)W機制的闡明藥物作用靶點的確認篩選模型的建立特征2以獨特的資資源優(yōu)勢為為基礎(chǔ)，應(yīng)應(yīng)用已有篩篩選模型發(fā)現(xiàn)的的全新結(jié)構(gòu)構(gòu)的新藥或或先導(dǎo)化合合物抗瘧新藥蒿蒿甲醚、抗抗早老性癡癡呆新藥石杉堿甲，，以及腦血血管類新藥藥丁苯肽新靶點導(dǎo)向向的藥物研研發(fā)本世紀初約約有480個左右作作用于分子子水平的新新靶點被發(fā)發(fā)現(xiàn)隨著人類基基因組計劃劃的提前完完成，預(yù)測測將發(fā)現(xiàn)3000多多個新的藥藥物靶點然而，實際際上發(fā)現(xiàn)的的新靶點非非常有限，，仍約為500個左左右因此，發(fā)現(xiàn)現(xiàn)新的藥物物靶點依然然是藥物研研發(fā)人員面面臨的重要要任務(wù)尋找多靶點點藥物是當當今的趨勢勢多靶點藥物物是一個分分子里面不不同的基團團同時作用用在不同靶靶點之上，，其自身的的理化特點點是單一的的，不會影影響其他藥藥物如盡管人們們研發(fā)了鈉鈉通道阻滯滯劑、鉀通通道拮抗劑劑等多種藥藥物，但最最后發(fā)現(xiàn)最最有效的其其實還是胺胺碘酮，后后者作用于于多靶點新靶點藥物物----抗抗腫瘤酪氨酸激酶酶（多種））抑制劑甲磺酸伊馬馬替尼(Imatinibmesylate,Gleevec,格列衛(wèi))赫賽汀(herceptin，trastuzumab)—單克克隆抗體吉非替尼(Gefitinib,Iressa,ZD1839)哺乳動物雷雷帕霉素標標靶（mTOR）抑制劑----依維莫司宮徑癌———人乳頭狀狀瘤病毒(HPV)感染———抗腫瘤疫疫苗甲磺酸伊馬馬替尼吉非替尼依維莫司新靶點藥物物----抗抗腫瘤組蛋白去乙乙?；?HDAC)抑制劑劑----Vorinostat/SuberoylanilidehydroxamicacidZolinza;默克公司,2006年10月月獲得FDA批準Istodax/romidepsin;GloucesterPharmaceuticals2009年年11月獲獲得FDA批準HDACs在組蛋白白中催化從從乙?；囐嚢彼釟埢コ阴ｕ；瑢?dǎo)致致基因表達達的調(diào)節(jié)Istodax/romidepsinSuberoylanilidehydroxamicacidZolinza的發(fā)發(fā)現(xiàn)這是被稱為為組蛋白脫脫?；敢忠种祁愃幬镂锏牡谝粋€個被批準的的產(chǎn)品，也也可以稱為為表觀遺傳傳學(xué)藥物一些表觀遺遺傳學(xué)修飾飾，例如染染色體、組組蛋白和非非組蛋白的的折疊，組組蛋白的酰酰基化和甲甲基化都可可影響到基基因的表達達組蛋白?；D(zhuǎn)移酶可可以將乙酰?；D(zhuǎn)移到到組蛋白氨氨基末端的的賴氨酸殘殘基上，并并進而導(dǎo)致致染色體的的伸展一個原因是是vorinostat可以以使脫?；慕M蛋蛋白累積，，使染色體體結(jié)構(gòu)更開開放，激活活基因轉(zhuǎn)錄錄，例如抑抑癌基因p21WAF1可被被激活。HDACs被認為是是逆轉(zhuǎn)和癌癌癥有關(guān)的的表觀遺傳傳學(xué)狀態(tài)的的有希望的的靶點已上市和開開發(fā)中的HDAC抑抑制劑

藥品名

開發(fā)公司

藥品化學(xué)結(jié)構(gòu)

HDAC靶點

開發(fā)階段

Zolinza

默克

Hydroxamate

I和II類

已批準

Romidepsin

Gloucester制藥

雙環(huán)肽

I類

已批準

MS-275

先靈AG

苯甲酰胺

I類

Ⅱ期臨床

MGCD0103

Methylgene

anilide

I類

Ⅱ期臨床

PXD101

CuraGen/TopoTarget

Hydroxamate

I和Ⅱ類

Ⅱ期臨床

Baceca

TopoTarget

短鏈脂肪酸

I類

Ⅱ期臨床

Savicol

TopoTarget

短鏈脂肪酸

未公布

Ⅱ期臨床

LBH589

諾華

Hydroxamate

I和Ⅱ類

I期臨床

PCI-24781

Pharmacylics

Hydroxamate

I和Ⅱ類

I期臨床

ITF2357

Italfarmaco

未公布

未公布

I期臨床新靶點藥物物----DPP一4抑制制劑--降降糖默克公司研研發(fā)的第一一個DPP一4抑制制劑磷酸西他列汀(sitagliptinphosphate)2006年10月月獲美國FDA批準準上市2007年年3月磷酸酸西他列汀汀與二甲雙雙胍鹽酸鹽鹽復(fù)方制劑劑(Janumet)相繼上上市，主要要用于2型型糖尿病的的治療諾華公司研研發(fā)的另一一DPP-4抑制劑劑維達列汀(vildagliptin)及其與二甲甲雙胍的復(fù)復(fù)方制劑，，2007年9月和和11月先先后獲歐盟盟委員會批批準sitagliptinphosphatevildagliptinDPP一4抑制劑的的作用機制制DPP-4是以二聚聚體形式存存在的高特特異性絲氨氨酸蛋白酶酶，它的天天然底物是是GLP一一1和葡萄萄糖促胰島島素多肽(GIP)GLP一1具有多種種生理功能能，在胰腺腺可增加葡葡萄糖依賴賴的胰島素素分泌、抑抑制高血糖糖素的分泌泌，使胰島島B細胞增增生；在胃胃腸道可延延緩餐后胃胃排空，從從而延緩腸腸道葡萄糖糖吸收GIP具有有促胰島素素分泌功能能;DPP-4能快快速降解體體內(nèi)的GLP-1和和GIP，，使之失活活DPP-4抑制劑通通過競爭性性結(jié)合DPP一4活活化部位，，降低酶的的催化活性性，從而抑抑制GLP一1和GIP的降降解4、新藥研研發(fā)中me-too、me-better和和me-new類創(chuàng)創(chuàng)新間的關(guān)關(guān)系盡管將新藥藥研發(fā)中的的創(chuàng)新活動動簡單地歸歸納為me-too、me-better和me-new有些偏偏頗，但基基本上還是是能夠反應(yīng)應(yīng)出其中的的技術(shù)含量量和創(chuàng)新程程度，或者者說在更大大的程度上上能夠反應(yīng)應(yīng)出對新藥藥生產(chǎn)的保保護力度Me-tooMe-betterMe-new即一個me-new類創(chuàng)新藥物的誕生，必定是站在巨人的肩膀上進行的，必定其中蘊藏著一系列me-too和me-better的創(chuàng)新過程能否研發(fā)me-best創(chuàng)新藥物？為為什么？5、新藥研發(fā)發(fā)的創(chuàng)新程度度與經(jīng)濟效益益的關(guān)系在新藥研發(fā)過過程中，創(chuàng)新新程度愈高其其獲得經(jīng)濟效效益的風險就就愈大新藥的創(chuàng)新程程度與經(jīng)濟效效益并不是具具有正相關(guān)性性的me-better類新藥在短期內(nèi)還不可能成為主流藥物，但由于具有較強的專利保護力度而能夠保證企業(yè)的獲利周期2me-new類新藥相對于me-better類新藥，上市后的后續(xù)深入研究和市場培育顯得更加重要3研發(fā)me-too類新藥是一條時間短、投入小、獲利快的途徑，但由于缺乏專利保護而致使其獲利周期短和利潤低15、新藥研發(fā)發(fā)的創(chuàng)新程度度與經(jīng)濟效益益的關(guān)系在新藥研發(fā)過過程中，創(chuàng)新新程度愈高其其獲得經(jīng)濟效效益的風險就就愈大新藥的創(chuàng)新程程度與經(jīng)濟效效益并不是具具有正相關(guān)性性的6、我國新藥藥研發(fā)的途徑徑選擇me-too類仿制新藥的研發(fā)仍然是我們新藥研發(fā)的主要途徑me-better類創(chuàng)新活動將成為我國新藥研發(fā)的主要途徑me-better類和me-new類創(chuàng)新藥物的研發(fā)是從醫(yī)藥大國轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)藥強國的重要途徑新藥研發(fā)主要途徑國家應(yīng)該高度度重視大宗藥藥品的技術(shù)進進步，這是解決絕大大部分老百姓姓看病貴的主主要任務(wù)?。。?！me-too類仿制新藥藥的研發(fā)仍然然是新藥研發(fā)發(fā)

的主要途途徑，理由有有兩點：一是很多國內(nèi)內(nèi)市場巨大的的非專利藥長長期以來一直直被國外同類類產(chǎn)品壟斷，，價格居高不不下，需要我我們在制造成成本和產(chǎn)品質(zhì)質(zhì)量上有所突突破二是很多具有有巨大國際市市場的非專利利藥需要我們們?nèi)ネ黄瞥隹诳诩夹g(shù)壁壘，，獲得國際通通行證me-better類創(chuàng)創(chuàng)新活動將成成為我國新新藥研發(fā)的主主要途徑事實上，這也也是世界眾多多制藥企業(yè)研研發(fā)新藥的主主要途徑和有有效途徑且這些me-better類新藥都都具有“后來來居上”的不不俗表現(xiàn)在十一五“重重大新藥創(chuàng)制制”專項中申申報的化學(xué)創(chuàng)創(chuàng)新藥物，80%以上屬屬于me-better類新藥me-better類和和me-new類創(chuàng)新藥藥物的研發(fā)是是從醫(yī)藥大國國轉(zhuǎn)變?yōu)獒t(yī)藥藥強國的必然然途徑創(chuàng)新藥物的研研發(fā)是“富人人的游戲”我們不能總是是被“一個新新藥研發(fā)需要要8到12年年的時間，5－12億美美元投入”的的“規(guī)律”嚇嚇倒我們不能總是是為利用“世世界文明成果果”創(chuàng)造效益益而滿足我們不能總是是因為現(xiàn)在的的“投入與產(chǎn)產(chǎn)出”不成比比例而放慢創(chuàng)創(chuàng)新藥物研究究的腳步我們不能太多多地去鼓勵““用錢買知識識產(chǎn)權(quán)”的創(chuàng)創(chuàng)新途徑，知知識產(chǎn)權(quán)能夠夠買到，創(chuàng)新新能力永遠買買不到具有“重磅炸彈””式創(chuàng)新藥物的的研發(fā)任重重道遠海底撈針如意金箍棒演變變變（二）我國醫(yī)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)化與與研發(fā)現(xiàn)狀現(xiàn)狀專利藥雖然市市場不大,但但企業(yè)獲利周周期較長非專利藥”新新產(chǎn)品”企業(yè)業(yè)獲利周期很很短傳統(tǒng)老產(chǎn)品競爭激烈1）傳統(tǒng)老產(chǎn)產(chǎn)品競爭激烈烈青霉素類紅霉素類氨糖苷類等否則將無法生生存生產(chǎn)這些品種種的企業(yè)往往往必須具備：：規(guī)模優(yōu)勢低勞動力成本優(yōu)勢低能耗成本優(yōu)勢2）非專利藥”新新產(chǎn)品”企業(yè)業(yè)獲利周期很很短他汀類萬古霉素非典型大環(huán)內(nèi)酯類如：一方面由于這這些新產(chǎn)品已已經(jīng)失去了專專利保護而使使國內(nèi)企業(yè)得得以生產(chǎn)并獲獲取較高的利利潤另一方面也會會使其他企業(yè)業(yè)紛紛上馬，，最終導(dǎo)致惡惡性競爭，真真正得益者為為國外廠商，，因為這些產(chǎn)產(chǎn)品的國際市市場比較大3）專利藥雖雖然市場不大大,

但企業(yè)業(yè)獲利周期較較長硫脒頭孢依替米星很多企業(yè)已經(jīng)經(jīng)充分認識到到這一點，并并正在加大投投入和提前介介入項目的研研發(fā)階段，以以加快研發(fā)的的進展和得到到具有獨占性性的成果3）專利藥藥雖然市場場不大,但但企業(yè)獲獲利周期較較長左氧氟沙星星安妥沙星（三）我國國醫(yī)藥研發(fā)發(fā)模式探討討企業(yè)研發(fā)歷歷史自1867年德國

的basf化工公司為開發(fā)染料技術(shù)，創(chuàng)建全球第

一個企業(yè)研發(fā)部門以來,研發(fā)作為企業(yè)的

一個獨立

的部門而存在已經(jīng)有1百多年歷史經(jīng)濟增長管理創(chuàng)新技術(shù)進步推動對于屬于技術(shù)密集型型產(chǎn)業(yè)的我國制藥藥行業(yè)來說說，面對經(jīng)經(jīng)濟全球化化的國際背背景，選擇怎樣的的研發(fā)模式式來推動技術(shù)術(shù)進步,使使企業(yè)的新新藥研發(fā)步步入良性循循環(huán),是決決策者必須重視的問題推動經(jīng)濟發(fā)發(fā)展的發(fā)動動機新藥研發(fā)主主體轉(zhuǎn)移需需要時間資源集中促促使科研院院所依然是是產(chǎn)學(xué)研結(jié)結(jié)合模式的的主導(dǎo)者中小型研發(fā)發(fā)服務(wù)企業(yè)業(yè)逐步在產(chǎn)產(chǎn)學(xué)研鏈條條中發(fā)揮重重要作用企業(yè)成為新新藥研發(fā)的的主體任重重道遠企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式1招募領(lǐng)軍人才獨立研發(fā)2與大學(xué)和研究院所成立聯(lián)合機構(gòu)3與民間研究機構(gòu)合作4在國外建立具有特色的研發(fā)公司5更多的是購購買不同研研究階段的的成果一是中央研研究院式的的R&D機機構(gòu)一是中央研研究院式的的R&D機機構(gòu)具有一定的的規(guī)模，硬件軟件資資源可以共共享隊伍龐大，專業(yè)多，管理難以到位，工作效率較低特點不足之處企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式1招募領(lǐng)軍人人才獨立研研發(fā)特點：缺陷：專業(yè)性強，，投入相對對較少，內(nèi)部比較容容易管理企業(yè)的考核體系比較難以確立，隨之出現(xiàn)的問題是穩(wěn)定性較差企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式2：有實力有前前瞻性的企企業(yè)正在發(fā)發(fā)展這一模模式與大學(xué)和研研究院所成成立聯(lián)合機機構(gòu)特點：學(xué)校具有人才等資源優(yōu)勢不足之處：大學(xué)的教授具有教學(xué)和其他的科研任務(wù)，特別是一些著名教授可能是“腳踩多條船”，難以做到“全心全意”地為企業(yè)服務(wù)，再受則“考核體系”的影響企業(yè)的投入入往往是““不見兔子子不撒鷹””，或是“以成成敗論英雄雄”企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式3：與民間研究究機構(gòu)合作作特點：專業(yè)性較強，也是比較前沿的研發(fā)項目不足之處：企業(yè)處于被動地位，不可能進行深入的了解和掌握研發(fā)動態(tài)，“海歸”人員的流動性也比較大

企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式4：一些“海歸”人員組建民民間研發(fā)機機構(gòu)，掌握握了一些先進的技術(shù)術(shù)，具有一定定的研發(fā)能力，且與國外外具有較好好的合作通道，但資金來來源匱乏，，國內(nèi)有些些企業(yè)以參參股的形式式，加盟這這些民間研研發(fā)機構(gòu)在國外建立立具有特色色的研發(fā)公公司這是一種發(fā)發(fā)展趨勢企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式5：利用海外留學(xué)生資源信息資源、技術(shù)資源等管理具有一定的困難特點：不足之處：：購買不同研研究階段的的成果企業(yè)的研發(fā)發(fā)模式6：企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新的主體資金投入的主體整合社會資源的主體新藥研發(fā)的主體是逐步發(fā)展為（四）十一一五“重大大新藥創(chuàng)制制”科技重重大專項回回顧Product2傳染病防治40億元1重大新藥創(chuàng)制66億元—2020年）“重重大新藥創(chuàng)創(chuàng)制”與““傳染病防防治”2個專項的的政府總投投入320-350億元“十一五””（2008~2010年））：加強研究院院所和高校校在新藥創(chuàng)創(chuàng)制中的作作用和地位位推動企業(yè)成成為新藥創(chuàng)創(chuàng)制的主體體強調(diào)原創(chuàng)新新藥的研發(fā)發(fā)，推進從從仿制到創(chuàng)創(chuàng)制的步伐伐突破關(guān)鍵技技術(shù)和搭建建技術(shù)平臺臺：提高現(xiàn)有有重大品品種的競競爭能力力提高新藥藥創(chuàng)制的的能力“重大新新藥創(chuàng)制制”科技技重大專專項的意意義：1有一一大批原原創(chuàng)性新新藥將會會在國內(nèi)內(nèi)誕生，，并會有有若干個個走進國國際舞臺臺2在這這些原創(chuàng)創(chuàng)性新藥藥中，估估計很難難出現(xiàn)““重磅炸炸彈”藥藥物3是將將我國從從制藥大大國走向向制藥強強國的““助推器器”通過““重大新新藥創(chuàng)制制”科技技重大專專項的實實施（——2020年）），我們們有理由由相信：：“重大新新藥創(chuàng)制制”科技技專項十十一五巡巡禮－－－來源：科科技日報報2010-11-11探索實施施舉國體體制實實現(xiàn)跨越越式發(fā)展展全國前50強的的大型醫(yī)醫(yī)藥企業(yè)業(yè)前15強強的藥物物研發(fā)機機構(gòu)排名前30的大大型醫(yī)院院都得到到了專項項資助15個大大的園區(qū)區(qū)新成立的的15個個產(chǎn)學(xué)研研聯(lián)盟都都參與了了課題70000多名名人員5000多個申申請項目目創(chuàng)新藥物物研究開開發(fā)的春春天1、臨床前創(chuàng)新藥物2、候選創(chuàng)新藥物申報870多個個，資助195個申報1500多多個，資助448個中國新藥藥研究的的"黃金時時期”來臨了??！創(chuàng)新藥物物研究開開發(fā)的春春天“十一五五”創(chuàng)新新藥物的的目標1完成30個新藥臨床研究，提出新藥注冊申請或取得新藥證書2爭取1－2個具有我國自主知識產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥物能夠在發(fā)達國家完成或基本完成臨床試驗《華盛頓頓郵報》》2010年6月28日發(fā)表表的《中中國挑戰(zhàn)戰(zhàn)科學(xué)極極限甚或或道德極極限》一一文時報報道：““2008年，，中國科科技部門門要求科科研人員員在兩年年時間內(nèi)內(nèi)研制出出30種種臨床實實驗性藥藥物，但但申請項項目資金金的時限限只有5天。而而且，1949年以來來，中國國只研發(fā)發(fā)了一種種獲得國國際認可可的藥品品：治療療瘧疾的的青蒿素素”?！爸卮笮滦滤巹?chuàng)制制”科技技專項十十一五巡巡禮來源科技日日報

2010-11-11研發(fā)自主知識產(chǎn)權(quán)新藥努力改改變國人“吃吃藥靠仿制、、靠進口”的的被動局面已有16個品種獲得新新藥證書24個品種提交新新藥注冊申請請其中近三分之之二的新藥是是我國在世界界上首次確定定化學(xué)結(jié)構(gòu)、、作用靶點的的一類新藥。。據(jù)不完全統(tǒng)統(tǒng)計，目前有有10多個由由我國自主研研制的新藥在在發(fā)達國家進進行臨床試驗驗還有17個品種完成全全部研究工作作41個品種處于臨臨床3期研究究階段96個品種處于臨臨床1、2期期研究階段近200個品種處于臨臨床前研究階階段近500個候選藥物正正在研究之中中突破關(guān)鍵核心心技術(shù)，建設(shè)設(shè)醫(yī)藥科技強強國目前，我國生生物醫(yī)藥領(lǐng)域域相關(guān)國際論文文的數(shù)量達到到國際第三專利發(fā)明的申申請數(shù)位居國國際第三醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)值值達10832億元，同同樣躋身世界界前三其中，對照““十一五”目目標，我國申申請國外專利利864項，，比原計劃超超額192%；取得國外外授權(quán)211項，比原計計劃超額125%取得新藥證書書和提出新藥藥申請共40項，比原計計劃超額完成成33%創(chuàng)新能力的大大幅度提高，，為民生的改改善和醫(yī)藥工工業(yè)競爭能力力的提高發(fā)揮揮了重要的作作用建造研究開發(fā)發(fā)平臺

打造造醫(yī)藥通向國國際市場的橋橋梁“十一五”期期間，“重大大新藥創(chuàng)制””科技重大專專項共建設(shè)15個以藥物物研發(fā)技術(shù)集集成為目的的的綜合性大平平臺26個新藥臨臨床評價研究究技術(shù)平臺8個藥物安全全評價技術(shù)平平臺使之成為推動動我國創(chuàng)新藥藥物進入國際際市場的重要要保障15個綜合性性大平臺，成成為藥物創(chuàng)新新的重要基地地通過平臺建設(shè)設(shè)，課題參與與單位研發(fā)水水平進一步提提升平臺建設(shè)全面面提速，部分分平臺已得到到國際互認，，獲得國際訂訂單進一步增增多培育企業(yè)主體體地位，醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)大國雛雛形顯現(xiàn)“引導(dǎo)大專家家、進入大企企業(yè)、解決大大問題、開發(fā)發(fā)大產(chǎn)品、形形成大產(chǎn)業(yè)、、占領(lǐng)大市場場?！敝卮笮滤巹?chuàng)制制“科技重大大專項”“十十一五”和““十二五”““先期第一批批”企業(yè)創(chuàng)新新藥物孵化基基地建設(shè)專題題中共立項41項課題。。企業(yè)創(chuàng)新藥藥物孵化基地地建設(shè)項目，，有3個創(chuàng)新新藥物已獲得得新藥證書12個責任課課題單位的52個品種處處于Ⅲ期臨床床階段，已申申報新藥證書書待批14個個；獲得新藥藥證書2個培育企業(yè)主體體地位，醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)大國雛雛形顯現(xiàn)“融入經(jīng)濟、、支撐經(jīng)濟、、引領(lǐng)經(jīng)濟””科技和經(jīng)濟結(jié)結(jié)合有個“三三部曲”：立項階段要融融入經(jīng)濟在執(zhí)行過程中中支撐經(jīng)濟在未來發(fā)展中中引領(lǐng)經(jīng)濟專項“十一五五”第三批設(shè)設(shè)立了“技術(shù)術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)研研戰(zhàn)略聯(lián)盟””專題，共有有14個單位位申請了“技技術(shù)創(chuàng)新產(chǎn)學(xué)學(xué)研戰(zhàn)略聯(lián)盟盟”課題，7個聯(lián)盟課題題獲得立項支支持，涵蓋化化學(xué)藥、中藥藥和生物藥聯(lián)聯(lián)盟單位中醫(yī)醫(yī)藥企業(yè)61個，大學(xué)35個，科研研院所34個個中央財政資金金投入近3億億元，地方、、企業(yè)資金超超過10億元元培育企業(yè)主體體地位，醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)大國雛雛形顯現(xiàn)“首先建立了了一批企業(yè)孵孵化基地，然然后打造同類類企業(yè)組成的的聯(lián)盟，若干干聯(lián)盟構(gòu)建了了園區(qū)，通過過園區(qū)帶動許許多省市制定定、修訂醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)規(guī)劃，提出了了新的戰(zhàn)略目目標?！薄巴ㄟ^專項的的實施，先后后有8個省提提出了醫(yī)藥產(chǎn)產(chǎn)業(yè)產(chǎn)值過千千億的規(guī)劃目目標，石藥、、華藥、北藥藥等一批8個個企業(yè)先后提提出產(chǎn)值超過過500億元元未來5年，我我國醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)業(yè)產(chǎn)值將翻一一番，由1萬億元上升到2萬億元，規(guī)模有望達達到世界第2位重大專項正引引領(lǐng)和推動我我國從醫(yī)藥大大國向強國跨跨越。（五）

十二二五“重大新新藥創(chuàng)制”重重大科技專項項展望總體目標“十二五”期期間，專項將將更加體現(xiàn)國國家意志和黨黨中央、國務(wù)務(wù)院重大戰(zhàn)略略安排，健全全國家藥物創(chuàng)創(chuàng)新體系，大大幅提高醫(yī)藥藥科技創(chuàng)新能能力，加速我我國醫(yī)藥科技技由仿制向創(chuàng)創(chuàng)新的根本性性轉(zhuǎn)變的進程程，使我國成成為藥物后期期研發(fā)的強國國；加速大型型骨干企業(yè)和和品牌產(chǎn)品的的培育，大幅幅度提高醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)的國際際競爭力，推推動我國由醫(yī)醫(yī)藥打過向醫(yī)醫(yī)藥強國的轉(zhuǎn)轉(zhuǎn)變。一、總體體目標標志性成成果通過自主主創(chuàng)新，，研制一一批防治治腫瘤、、心腦血血管疾病病、傳染染性疾病病等重大大疾病的的新藥，，基本滿滿足我國國臨床用用藥需求求我國生物物醫(yī)藥研研發(fā)與創(chuàng)創(chuàng)新能力力得到明明顯提升升，總體體水平進進入國際際先進行行列提升醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)的的市場競競爭力，，促進生生物醫(yī)藥藥產(chǎn)業(yè)發(fā)發(fā)展，為為實現(xiàn)醫(yī)醫(yī)藥行業(yè)業(yè)總產(chǎn)值值翻一番番的目標標提供科科技支撐撐二、具體指標標研制30個具有有自主知知識產(chǎn)權(quán)權(quán)的創(chuàng)新新藥物以有效防防治10類