衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)課件：11實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)

實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)簡(jiǎn)介

內(nèi)容實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本要素

1實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本原則2醫(yī)學(xué)研究分類調(diào)查（觀察性）研究---不施加任何干預(yù)---調(diào)查設(shè)計(jì)以客觀真實(shí)的觀察為依據(jù),對(duì)觀察結(jié)果進(jìn)行描述和對(duì)比。實(shí)驗(yàn)研究---人為給予干預(yù)措施---實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)實(shí)驗(yàn)室研究：以動(dòng)物或標(biāo)本為研究對(duì)象，實(shí)驗(yàn)條件可以嚴(yán)格控制臨床試驗(yàn)：以人為研究對(duì)象，試驗(yàn)條件較難控制，必須經(jīng)過周密設(shè)計(jì)以控制誤差和偏差實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的要素實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素處理因素treatment受試（研究）對(duì)象subject實(shí)驗(yàn)效應(yīng)effect受試對(duì)象實(shí)驗(yàn)效應(yīng)處理因素實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素處理因素：根據(jù)研究目的欲施加或觀察的、能引起受試對(duì)象直接或間接效應(yīng)的因素分清處理因素和非處理(混雜)因素：突出處理因素的主導(dǎo)作用保持處理因素恒定不變，標(biāo)準(zhǔn)化：實(shí)驗(yàn)結(jié)果的穩(wěn)定性受試對(duì)象：根據(jù)研究目的確定的研究總體，同質(zhì)性；嚴(yán)格界定、對(duì)處理因素敏感、反應(yīng)穩(wěn)定實(shí)驗(yàn)效應(yīng)：處理因素作用與對(duì)象的反應(yīng)和結(jié)果觀察指標(biāo)的選擇依據(jù)：客觀性精確性：避免系統(tǒng)誤差和控制隨機(jī)誤差靈敏性和特異性實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三要素例子：觀察某降壓藥的效果處理因素：降壓藥（年齡混雜，藥批次等）受試對(duì)象：二期高血壓患者實(shí)驗(yàn)效應(yīng)：被測(cè)的血壓值（客觀，精確性）實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的原則實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)三原則對(duì)照control隨機(jī)randomization重復(fù)replication對(duì)照的必要性---沒有比較就沒有鑒別是比較的基礎(chǔ),說明假設(shè)是否正確：有人研究假藥鎮(zhèn)痛的效果達(dá)60%-70%個(gè)體差異和影響因素不同白細(xì)胞計(jì)數(shù)在一天中的波動(dòng)5-FU快速注射治療晚期腸癌的20個(gè)臨床試驗(yàn)：有效率8%-85%——病例選擇：病情發(fā)展程度、好轉(zhuǎn)標(biāo)準(zhǔn)疾病的自愈傾向感冒、哮喘等對(duì)照的必要性---沒有比較就沒有鑒別對(duì)照的意義:控制實(shí)驗(yàn)過程中非研究因素的影響和偏差,消除和減少實(shí)驗(yàn)誤差。100名感冒患者體溫、鼻塞流涕情況1周后觀察：體溫下降和鼻塞流涕緩解狀況服用感冒藥A結(jié)論：該藥能有效治療感冒，改善鼻塞流涕狀況Fisher在1935年首先提出隨機(jī)化概念并應(yīng)用在農(nóng)業(yè)實(shí)驗(yàn)中含義樣本是隨機(jī)抽取，總體的每一個(gè)觀察單位都有同等的機(jī)會(huì)被選入樣本中來，使樣本具有較好的代表性，使其誤差大小可以估計(jì)受試對(duì)象被隨機(jī)分配，各處理組間均衡受試對(duì)象有同等的機(jī)會(huì)進(jìn)行分組，接受不同的試驗(yàn)順序/處理。隨機(jī)化隨機(jī)化原則隨機(jī)化的目的：隨機(jī)化是統(tǒng)計(jì)分析的基礎(chǔ)通過隨機(jī)，均衡干擾因素的影響，使試驗(yàn)組和對(duì)照組具有可比性，控制試驗(yàn)誤差避免主觀安排帶來的偏性隨機(jī)化原則

隨機(jī)≠隨便病人的選擇性：對(duì)醫(yī)院、治療醫(yī)生、藥物醫(yī)生的選擇性：對(duì)病人分組其他：疾病自身的規(guī)律、病人的年齡、性別等后果：影響療效的判斷；由于不隨機(jī)，各組差異不符合概率論和統(tǒng)計(jì)學(xué)原理，使統(tǒng)計(jì)學(xué)檢驗(yàn)結(jié)果無效感冒的例子200名感冒患者服用藥物A1W后體溫下降，癥狀緩解不服用藥物A1W后體溫下降，癥狀緩解隨機(jī)服藥組100人不服藥組100人治療前癥狀差別無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義治療1天時(shí)體溫差別有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義1天后體溫降至正常3天后體溫降至正常分析設(shè)計(jì)結(jié)論隨機(jī)化方法隨機(jī)化分組抽簽隨機(jī)數(shù)字產(chǎn)生隨機(jī)數(shù)手工方法利用隨機(jī)數(shù)字表統(tǒng)計(jì)軟件利用數(shù)學(xué)方法在計(jì)算機(jī)中隨機(jī)生成---偽隨機(jī)數(shù)重復(fù)的原則重復(fù)：在相同的試驗(yàn)條件下進(jìn)行試驗(yàn)全程的重復(fù)樣本含量的大小重復(fù)次數(shù)的多少目的：減少非處理因素的影響重復(fù)的原則受試對(duì)象的重復(fù)：要有足夠的樣本含量（samplesize）樣本含量的估計(jì)第一類錯(cuò)誤概率的大小第二類錯(cuò)誤概率或檢驗(yàn)效能1-處理組間的差別總體標(biāo)準(zhǔn)差常用s估計(jì)臨床試驗(yàn)中的特殊問題---盲法盲法的必要性病人：心理、配合程度、病情影響治療醫(yī)師：處置態(tài)度和暗示

反應(yīng)評(píng)定者：客觀評(píng)價(jià)

偏性常用的盲法雙盲病人臨床觀察者和評(píng)定者三盲病人臨床觀察者和評(píng)定者統(tǒng)計(jì)分析師實(shí)驗(yàn)設(shè)計(jì)的基本內(nèi)容建立研究假設(shè)：研究