2024年上半年盤點(diǎn)-核酸和多肽類療法研發(fā)進(jìn)展白皮書

2024年核酸和多肽類療法亮點(diǎn)總結(jié)-第1頁藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)微信矩陣介紹-第24頁l多肽領(lǐng)域在2024年上半年迎來一款重磅療法，超長效基礎(chǔ)胰島素類似物諾和期先后獲得瑞士、加拿大、歐盟、中國的監(jiān)療法大多治療心血管疾病、脂肪肝等常見代謝類疾病。RNA疫苗除了應(yīng)等方向?？诜h(huán)肽、抗體-多肽偶聯(lián)藥物的涌現(xiàn)反映了肽類設(shè)計(jì)技術(shù)的進(jìn)免責(zé)聲明：藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)專注介紹全球生物醫(yī)藥健康研究進(jìn)展。本文僅作信息交流之目的，文中觀點(diǎn)不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支持或反對文中觀點(diǎn)。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療1注：數(shù)據(jù)來源為美國細(xì)胞和基因治療學(xué)會（ASCGT）及全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)公開信息，以全球首次批準(zhǔn)計(jì)算。數(shù)據(jù)截至2024年6月30日。呼吸道合胞mRNA疫苗；編骨髓增生異l2024上半年兩款核酸療法首次獲批上市，都體現(xiàn)了重要技術(shù)創(chuàng)新。近40年科研耕耘終于開花結(jié)果。端粒是染色體末端的保護(hù)帽，每2治療血友病A衡止血功能并預(yù)月獲中國NMPA受家族性乳糜微粒血癥綜合征ASO；抑制機(jī)體獲優(yōu)先審評資格，預(yù)日前完成審評；同時準(zhǔn)備在歐盟和加拿大l展望2024下半年，兩款治療核酸類療法有望首次獲批，分別為治療血友病的小干擾RNA（siRNA）療法fitusiran，和用于降脂的ASO療法3l在多肽領(lǐng)域，2024年上半年不可不提的一款重磅療法是諾和諾德開發(fā)的），加了二十烷脂肪二酸鏈，使該分子能夠更強(qiáng)有力且可逆地與依賴腸外營養(yǎng)支持的短腸綜日單藥或聯(lián)合二甲雙胍治療2型月獲中國NMPA受理，預(yù)計(jì)最早將成人肥胖或超重患者的長期1/GCG受體雙月獲中國NMPA月獲中國NMPA4143537417575注：數(shù)據(jù)來源為各藥企公開信息，截至2024年6月。20家大型藥企參考行業(yè)媒體FiercePharma2024年4月榜單。部分療法已有適應(yīng)癥獲批，但仍在推進(jìn)更多適應(yīng)癥/地區(qū)的研究與監(jiān)管申請：包括2款新適應(yīng)癥注冊階段的核酸類療法、1款新適應(yīng)癥3期在研核酸類療法；4款新適應(yīng)癥3期在研多肽類療法。5物rusfertide（TAK-121治療罕見癌癥真性紅細(xì)胞增多癥；默沙東的6WainuaVLPvaccineALXN2030AZD6912APOC3siRNAAPOC3Apo(a)合成白表達(dá)ASCVDASCVD7tomligisiranV940防批準(zhǔn)用于成人，8Autogene苗抗凝血酶含量以增加凝血酶RNAi，降低AAT水平注：按公司英文名首字母排序9最高研發(fā)階段AZD6234靶向GIP受體單抗結(jié)合肝臟細(xì)胞表面病毒進(jìn)入細(xì)胞及擴(kuò)散小兒繼發(fā)性甲狀旁腺功能亢進(jìn)肥胖及相關(guān)并肥胖、心血管Amycretin胰淀素/GLP-1受體天然激素鐵調(diào)素的MASH、阿爾實(shí)體瘤、淋巴瘤真性紅細(xì)胞增注：按公司英文名首字母排序77966766755投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)量6565443333投融資總金額（億美元）投融資事件數(shù)量注：早期融資定義為B輪及之前的融資輪次，且融資金額超過1000萬美元。如果融資事件的貨幣單位不是美元，則依據(jù)當(dāng)時匯率進(jìn)行換算。未符合以上條件的公司（如獲得融資，但未公布金額/輪次）未被納入。數(shù)據(jù)截至2024年6月30日。VicoTherapeuticsVicoTherapeuticsAscidianTherapeuticsA輪天使輪A輪A+輪A輪A+輪A輪AlltrnaA輪A輪A輪A輪A輪A輪A++輪AtomicAIA輪AA輪AA輪AttralusA輪A輪A輪A輪AsclepiXTherapeuticsA3輪AriceumTherapeuticsA輪A輪AethonTherapeuticsA輪A+輪具有多種平臺技術(shù)與研發(fā)管線。Alys已確認(rèn)了目標(biāo)疾病中經(jīng)過廣泛驗(yàn)證的分腫瘤治療皮膚副作用的預(yù)防。憑借其尖端平臺，其管線將可Exsilio的跨學(xué)科團(tuán)隊(duì)已經(jīng)建立了一個藥物發(fā)現(xiàn)和開發(fā)平臺，結(jié)合預(yù)測性的計(jì)晚些時候啟動CBP-4888在妊娠先兆子以在出現(xiàn)癥狀之前預(yù)測嚴(yán)重的先兆子癇。這種診斷將成為Comanche設(shè)計(jì)ScottJohnson博士是Comanche公司的首席執(zhí)行官兼聯(lián)合創(chuàng)始人。加入項(xiàng)研究揭示了發(fā)現(xiàn)具有更強(qiáng)療效和選擇性的大環(huán)分VicoTherapeuticsVicoTherapeutics是一家這筆融資還將有助于支持該公司進(jìn)一步拓展其在其他遺傳性神經(jīng)疾病領(lǐng)域的Attralus療和逆轉(zhuǎn)所有類型淀粉樣變