20181030 臨床急需境外新藥審評審批工作程序（2018年第79號）

1、附件臨床急需境外新藥審評審批工作程序為落實6月20日國務院常務會議精神，依據(jù)中共中央辦公廳 國務院辦公廳關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見（廳字201742號）、食品藥品監(jiān)管總局關于鼓勵藥品創(chuàng)新實行優(yōu)先審評審批的意見（食藥監(jiān)藥化管2017126號）等有關規(guī)定，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會建立專門通道對臨床急需的境外已上市新藥進行審評審批，現(xiàn)將工作程序公布如下：一、專門通道審評審批的品種范圍近十年在美國、歐盟或日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥，符合下列情形之一的：（一）用于治療罕見病的藥品；（二）用于防治嚴重危及生命疾病，且尚無有效治療或預防手段的藥品；（三）用于防治嚴

2、重危及生命疾病，且具有明顯臨床優(yōu)勢的藥品。二、品種遴選國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會按照上述品種范圍，組織開展品種遴選。遴選工作堅持以臨床價值為導向，遵循公開、公平、公正的原則，具體程序如下：（一）初步篩選。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）組織專家對近十年在美國、歐盟和日本上市但未在我國境內(nèi)上市的新藥進行梳理，初步篩選出符合本程序要求的品種名單。（二）專家論證。國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會召開專家論證會，對初步篩選的品種名單進行論證，根據(jù)專家意見遴選出符合本程序要求的品種名單。 （三）公示。藥審中心將遴選出的品種名單向社會公示，對公示品種提出異議的，應在5日

3、內(nèi)向藥審中心提交書面意見并說明理由。對異議品種，另行組織論證后作出決定并通知各相關方。（四）公布。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心發(fā)布納入專門通道審評審批的品種名單。三、審評審批程序凡列入專門通道審評審批品種名單的，其在美國、歐盟或日本首次上市的持證商經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可按以下程序開展注冊工作：（一）溝通交流。申請人應按照藥物研發(fā)與技術審評審批溝通交流管理辦法要求向藥審中心提出類會議申請。（二）申請。經(jīng)溝通交流形成一致意見的，申請人應按申報資料要求（見附）準備資料并根據(jù)以下情況提出申請：1.本程序發(fā)布前尚未提出臨床或上市申請的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請。2.本程序發(fā)布前已提交

4、臨床申請尚未完成技術審評的品種，申請人可向藥審中心提出書面申請，將臨床申請調(diào)整為上市申請，補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。3.對正在開展臨床試驗的品種，申請人可向藥審中心提出上市申請并繼續(xù)推進臨床試驗。完成臨床試驗后，申請人應以補充申請的形式向藥審中心提交研究報告。4.本程序發(fā)布前已遞交上市申請的品種，申請人可向藥審中心補交境外取得的全部研究資料和不存在人種差異的支持性材料。5.已在日本或中國香港、澳門、臺灣地區(qū)上市，有充分臨床使用病例的藥品，申請人提供上述國家及地區(qū)藥品使用情況研究報告，并進行相關分析，可暫不提供人種差異研究資料。6. 申請人應按要求同步向中國食品藥品

5、檢定研究院提交用于藥品標準復核檢驗的相關資料、檢驗用樣品、標準物質(zhì)、實驗材料等。具體要求由中國食品藥品檢定研究院另行制定。（三）審評。藥審中心建立專門通道開展審評，對罕見病治療藥品，在受理后3個月內(nèi)完成技術審評；對其他境外新藥，在受理后6個月內(nèi)完成技術審評。上述時限不包括申請人補充資料所占用的時間。審評期間需要申請人補充資料的，可在專業(yè)審評階段通知企業(yè)補充資料；申請人也可在進行溝通交流后，采取滾動式提交資料的方式，通過申請人之窗及時補充資料。（四）審批。國家藥品監(jiān)督管理局在接到藥審中心報送的審核材料后10個工作日作出審批決定。四、工作要求（一）境外新藥申請人應制定風險管控計劃，及時報告發(fā)生的不

6、良反應，評估風險情況，提出改進措施，并對上市藥品進行持續(xù)研究，按審批要求完成相關研究工作。 （二）對獲得我國進口藥品批準證明文件前生產(chǎn)的產(chǎn)品，申請人在保證產(chǎn)品生產(chǎn)工藝及注冊標準與國家藥品監(jiān)督管理局核定的工藝及標準一致的前提下，允許進口并依法進行檢驗。（三）國家藥品監(jiān)督管理局完成上市審批后，可根據(jù)技術審評需要開展臨床試驗數(shù)據(jù)核查。同時，加強上市后不良反應監(jiān)測與再評價，已確認發(fā)生嚴重不良反應的藥品，可以采取停止銷售、使用的緊急控制措施。附：申報資料要求附申報資料要求近十年來，在美國、歐盟和日本上市但尚未在我國境內(nèi)上市的新藥，擬利用境外研究數(shù)據(jù)，按專門通道開展審評審批程序申報進口注冊的，申報資料具體

7、要求如下：1.證明性文件提供美國、歐盟和日本藥品監(jiān)管機構批準上市的證明性文件；提供該藥品已在日本、香港、澳門、臺灣等地區(qū)之一上市的證明文件，以及近五年內(nèi)出口至該地區(qū)的藥品數(shù)量及相關證明文件。2.人用藥品通用技術文檔（CTD）要求申請人應嚴格按照國際人用藥品注冊技術協(xié)調(diào)會（ICH）CTD格式要求遞交申報資料。申報資料應與報送至發(fā)達國家監(jiān)管機構的內(nèi)容基本相同，同時應提交上市后積累的研究數(shù)據(jù)。其中，CTD文件中M1模塊、M2模塊以及M3M5模塊關鍵研究報告的摘要部分，應為中文版，并附原文備查閱。提供的藥品說明書，內(nèi)容與原上市國審核發(fā)布說明書內(nèi)容相同，格式采用藥品說明書和標簽管理規(guī)定（國家食品藥品監(jiān)督管理局令第24號）要求。3.種族敏感性分析報告申請人應參照ICH相關指導原則，對中國和/或亞裔人群與歐美人群療效和安全性進行一致性分析。4.上市后研究和上市后風險控制計劃申請人應根據(jù)總體有效性和安全性評價，以及種族敏感性分析情況，作出是否要開展上市后臨床試驗和制定上市