臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件

1、臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析統(tǒng)計(jì)學(xué)家在面對一個(gè)實(shí)際的數(shù)據(jù)分析問題時(shí),如何將實(shí)際問題轉(zhuǎn)化為統(tǒng)計(jì)問題?如何設(shè)計(jì)一套系統(tǒng)的統(tǒng)計(jì)分析路線來得到答案?在進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析時(shí),如何根據(jù)問題背景和數(shù)據(jù)特性選擇恰當(dāng)?shù)哪Ｐ团c分析方法?如何對用不同模型或分析方法得到的結(jié)果進(jìn)行評估、比較?如何對統(tǒng)計(jì)分析的結(jié)果結(jié)合實(shí)際問題的背景加以合理的解釋?統(tǒng)計(jì)學(xué)家在面對一個(gè)實(shí)際的數(shù)據(jù)分析問題時(shí),、白血病臨床治療的數(shù)據(jù)與問題在持續(xù)1年的急性白血病治療的臨床試驗(yàn)中,研究者將42位急性白血病患者(進(jìn)入項(xiàng)目的時(shí)間有先后)隨機(jī)地分成兩組(各21人)。對一組病人用藥物6M治療以緩解病痛,而另一組病人用安慰劑。安慰劑的外形和顏色與藥

2、物完全相同,但不含任何藥物,病人自己并不知道實(shí)際服用的是藥物還是安慰劑。研究者記錄下每個(gè)病人病痛緩解的持續(xù)時(shí)間(以周為單位),持續(xù)時(shí)間越長則療效越好。數(shù)據(jù)見表1。、白血病臨床治療的數(shù)據(jù)與問題表1處理組和控制組各21人的病痛緩解的持續(xù)時(shí)間(周)處理組(使用6-MP)6,6,6,7,10,13,16,22,2321人6+,9+,10+,11+,17+19+,20+,25+,32+,32+,34,35+,控制組(使用安慰劑)1,1,2,2,3,4,4,5,5,8,8,8,821人11,11,12,12,15,17,22,23表1處理組和控制組各21人的病痛緩解表1數(shù)據(jù)后面有+者表示,當(dāng)項(xiàng)目結(jié)東時(shí)緩解

3、仍在持續(xù)。例如,處理組中的20+表示:該病人在項(xiàng)目結(jié)束前20小時(shí)進(jìn)入臨床治療,使用6-MP后,緩解持續(xù)到項(xiàng)目結(jié)東因此,該病人的實(shí)際緩解持續(xù)時(shí)間至少為20周,很可能大于20周。這種數(shù)據(jù)在統(tǒng)計(jì)學(xué)中稱為刪失數(shù)據(jù)。醫(yī)學(xué)研究關(guān)注的問題是:6MP能否顯著延長緩解的持續(xù)時(shí)間?如果不能得到肯定的回答,則對該藥物沒有必要進(jìn)一步研究;反之,如果結(jié)論是肯定的,則研究者希望進(jìn)一步對以后的病人在使用6MP后的效果進(jìn)行量化的評估。表1數(shù)據(jù)后面有+者表示,當(dāng)項(xiàng)目結(jié)東2、統(tǒng)計(jì)分析的思路用統(tǒng)計(jì)學(xué)的術(shù)語,白血病的緩解效果的分析是一個(gè)“兩樣本比較”問題,一般用的是兩正態(tài)樣本均值比較的t檢驗(yàn)。但現(xiàn)在的問題復(fù)雜得多:首先,樣本分布未知

4、,而且在時(shí)間數(shù)據(jù)的分析中,由于數(shù)據(jù)分布有很大的偏度,正態(tài)分布是一個(gè)“壞”的模型。其次,數(shù)據(jù)是不完全的(有刪失數(shù)據(jù)),常規(guī)的、用于完全數(shù)據(jù)的分析方法不能簡單套用2、統(tǒng)計(jì)分析的思路本案例中,樣本容量不大,首先采用參數(shù)模型的分析方法:1)分別對處理組和控制組的數(shù)據(jù)擬合一個(gè)滿意的參數(shù)分布(最好是同一個(gè)分布族)。2)用參數(shù)假設(shè)檢驗(yàn)來判斷處理組和控制組的緩解時(shí)間分布是否有顯著差別,從而回答醫(yī)學(xué)研究中“6-MP能否顯著延長緩解的持續(xù)時(shí)間”的問題。如果回答是否定的,則可以認(rèn)為本項(xiàng)研究得不出有意義的結(jié)果;如果回答是肯定的,則進(jìn)入下一步。本案例中,樣本容量不大,首先采用參數(shù)3)預(yù)測以后的病人在使用6MP后的緩解持

5、續(xù)時(shí)間的有關(guān)參數(shù),對6MP的效果給出有足夠置信度的量化評估。3)預(yù)測以后的病人在使用6MP后的緩解3、對完全數(shù)據(jù)擬合分布在這批數(shù)據(jù)中,控制組(使用安慰劑)的數(shù)據(jù)是完全的,沒有刪失數(shù)據(jù)。完全數(shù)據(jù)的分析相對比較簡單。我們的第一步目標(biāo)是要選擇一個(gè)參數(shù)分布來擬合數(shù)據(jù)。常用的擬合時(shí)間數(shù)據(jù)的參數(shù)模型(分布)有指數(shù)分布、Webu分布、 Gamma分布及對數(shù)正態(tài)分布等。3、對完全數(shù)據(jù)擬合分布在選擇參數(shù)分布模型時(shí)有幾個(gè)原則需要遵循:合理性:每個(gè)實(shí)際問題都有一定的“背景機(jī)理”,一般來說,統(tǒng)計(jì)模型的選擇應(yīng)該考慮背景機(jī)理合適性:模型應(yīng)該能夠較好地?cái)M合數(shù)據(jù)。簡單性:當(dāng)簡單的模型可以相當(dāng)滿意地?cái)M合數(shù)據(jù)時(shí),不要采用復(fù)雜的模

6、型。簡單模型可以避免由隨機(jī)因素造成的模型變形,并且容易從背景機(jī)理上解釋。在選擇參數(shù)分布模型時(shí)有幾個(gè)原則需要遵循:臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42張課件臨床治療數(shù)據(jù)的統(tǒng)計(jì)分析共42